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致董事会的信clin2
亲爱的CIRM董事会在过去的18个月中，我们确保Clin2 Grant的努力遇到了反复的障碍。我们遇到的挑战，尤其是关于基因疗法缺乏专业知识和CIRM科学审查团队中罕见疾病的专业知识，危害患者和医学领域具有变革性潜力的关键计划。四年前，我建立的基金会提供了上下文Curespg50，首先提交了SPG50的SPG50。它被选为其科学严谨性和成功可能性的前八个计划之一。尽管这种认可，但由于其高级发展阶段而被取消资格。随后，我们被介绍给Creasey博士和Cirm博士，他们提到他们可以支持我们的计划，从而将SPG50恢复为BGTC/FNIH计划。这导致了Elpida的建立，Elpida是一家总部位于加利福尼亚的生物技术公司，是一项旨在推进SPG50和其他有前途的计划的合作。自2023年5月ELPIDA接受BGTC计划以来，我们与BGTC/FNIH/NCATS，CIRM和其他利益相关者紧密合作，以将SPG50向前发展。cirm本身已公开强调了我们的工作，包括在UCLA和罕见疾病会议上的演讲，以及2024年10月的CIRM博客文章，Terry和Cirm强调了CIRM资金用于创新疗法的至关重要（且至关重要的）作用，例如为稀有疾病社区提供这些疗法。尽管有这种目标和公众支持的一致性，但我们在赠款审查过程中反复遇到了毫无根据且差的障碍。值得注意的是：
目录
通过Clin2计划，CIRM继续为临床研究的类型和阶段创造资金机会，这些临床研究的类型和阶段不存在或范围有限，并且专注于促进再生医学领域。现有的临床试验阶段活动的联邦资金机会主要是由管理机构的内部优先事项和利益驱动的，因此在范围和专注方面都无法预测和有限。Clin2计划是CIRM的核心产品开发计划的一部分，该计划与其他资金来源不同，在整个奖励期间提供可靠且可预测的资金，并带来专家CIRM的员工和建议，以支持加速的成果和沿产品开发途径的关键阶段的项目发展，以获得获得营销批准。cirm为加州科学家提供了这一独特的机会，以支持开发临床研究项目的阶段，这些项目不太可能从其他来源获得及时或足够的资金。
Clin2：临床试验阶段项目的资助机会
由于延迟或未能达到运营里程碑而产生的成本将是接收者的唯一责任。成功的申请人将考虑到可预见的项目风险和开发的应急计划，这些计划不涉及CIRM的额外资金（请参阅申请组件下的“降低风险和财务应急计划”）。CIRM希望该计划下的项目通过临床开发迅速发展；因此，CIRM不允许申请人提出超过48个月的CIRM资金。该提案必须旨在在最大48个月的时间内注册和服用所有患者，并完成对试验主要终点的初步分析。允许在48个月奖励期内的患者随访活动。预计将进一步跟进超过48个月的FDA法规，但在此资金机制下不允许。
2024年8月Aawg
每次审查周期，CIRM收到超过五个新的临床阶段应用（Clin1和Clin2）时，将采用合格步骤，将优先考虑与CIRM目标和计划优先级最合适的应用程序。此步骤涉及基于特定标准的排名系统。应用程序将首先根据CIRM员工评分的一组定义的客观因素进行排名。如果这些因素不足以在给定周期中选择五个最响应的应用程序，则将使用赠款工作组成员使用一部分科学审查标准（在计划公告中定义）来进行最佳选择。这种方法可确保审核面板可以保持高度严格和对每个应用程序的关注，即使提交更高的提交也可以保持。
Clin2：临床试验阶段项目
2024年7月的公共备忘录，加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）的背景资金已获得命题14的批准，加利福尼亚干细胞研究，治疗和治疗倡议，2020年。投票措施为CIRM提供了55亿美元的资金，以支持加利福尼亚州的干细胞和再生医学研究。CIRM通过五个支柱结构其资金计划，包括教育，发现，翻译，临床和基础设施计划。CIRM为维护我们的专家外部审查小组，助学金工作组（GWG）及其理事委员会成员，独立公民监督委员会（ICOC）的成员评估所有赠款申请的严格流程而感到自豪。我们的目标是支持旨在实现CIRM使命的最高质量，最有影响力的研究项目：加速世界一流的科学，以公平的方式为多样化的加利福尼亚和世界提供变革性的再生医学治疗。自2015年以来，CIRM为临床阶段项目（Clin1 and Clin2）提供了开放且经常出现的资金机会，该项目在每个月的最后一个工作日接受申请。该过程每月汇集GWG的成员，以评估和评分申请并提出资金建议。在2015年设计的是，该结构依赖于适度的建议，这些建议反映了该领域仍然新生的现场，以达到干细胞和基因治疗研究的临床试验阶段。在这种相对较低的稳态下，临床审查过程已经达到了最大程度的严格，速度和效率，以达到CIRM的任务。解决过去一年中临床申请的增加，CIRM临床1和2计划获得了每个周期数量的大量和前所未有的提交数量。大量工作和临床阶段申请提交的当前状态突出了一些关键问题。
每天都超越。™ultragenyx.com
60 Leveroni Court Novato, CA 94949 Phone: 415-483-8800 January 30, 2025 Dear CIRM Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC), Re: Letter of support for CLIN2 17091 I am writing on behalf of Ultragenyx, a California-based biopharmaceutical company committed to bringing novel products to patients for the treatment of serious rare and ultrarare genetic diseases.我们已经建立了多种批准的疗法和产品候选者的组合，旨在解决高未满足医疗需求和清晰生物学治疗的疾病，通常没有批准治疗潜在疾病的疗法。我强烈支持该委员会重新评估Clin2 17091的审查，并紧急批准授予痉挛性截瘫50（SPG 50）的变革性基因治疗计划，以治疗加利福尼亚的儿童。尽管CIRM向社区保证了其支持，但最近的行动，例如拒绝SPG50的变革性基因治疗计划，讲述了一个不同的故事。SPG50是一种毁灭性的神经退行性疾病，会引起瘫痪和严重的发育挑战，但由爱心父亲开始的非凡的基层努力导致了有希望的治疗方法，包括即将进行的III期试验。尽管如此，Cirm的审查过程仍缺乏基因疗法和罕见疾病的专业知识，破坏了该计划及其旨在提供帮助的患者。然而，拒绝Elpida的资金申请发出了令人不安的信息：CIRM不再优先考虑罕见疾病或脑靶标的基因疗法。为第三阶段试验提出的赠款请求费用ELPIDA的成本是适当且必要的16倍对照。Elpida Therapeutics是一个由CIRM最初的鼓励而出生的加利福尼亚州的组织，已成为罕见疾病研究的领导者，雇用了加利福尼亚人并与诸如Cedars-Sinai，Boston Childrens医院，UT Southwestern Medical Center和NIH等世界一流的机构合作，并根据您的要求提供了1000万美元的要求。
INFR8：CIRM社区护理卓越中心-CA.GOV 目录 Clin2：临床试验阶段项目 公共备忘录 - 加利福尼亚再生医学研究所 2024年8月Aawg FAQ在更新的临床（Clin1＆Clin2）授予审查过程 disc4 smind-l程序 Disc0（基金会奖）
cirm已经进行了需求评估，并认识到社会和经济决定因素（在地理上和定义的亚人群中都改变）有助于研究参与的差异。CCCE计划的目的是建立在地理上多样化和文化响应的卓越中心（1）支持涉及FDA授权的临床试验，包括细胞，基因和/或认可的再生医学治疗，（2）使加州患者广泛使用这些治疗方法，以及（3）为职业发展提供了工作机会。CCCE将与临床基础设施网络和其他CIRM计划合作，以扩大对社区和人口的公平访问，否则在没有这些中心的情况下，机会会有更多的机会。