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“[我们的女儿] 自 2023 年 11 月以来一直在服用 Daybue。......我们的体验有好有坏。我们目前正在经历一些腹泻的副作用,并且仍在努力控制它。目前,我们还没有达到全剂量。我们一直在增加剂量,也一直在减少剂量。我们正试图找到一个最佳点来帮助控制我们正在经历的一些副作用。但总的来说,我看到我女儿的情况有所改善。我绝对认为从沟通的角度来看,她正在更多地使用她的眼动仪。她对周围环境更加了解,我也认为她总体上更快乐了,脸上大部分时间都挂着笑容,我认为这对她的生活质量有很大的改善。” – 一位患有雷特氏综合症的孩子的妈妈,DAYBUE 的真实体验
基因治疗是一个前景光明的新领域,最近 CRISPR 技术又丰富了这一领域。CRISPR 或成簇的规律间隔短回文重复序列技术源自细菌防御系统,该系统已适应哺乳动物(包括人类)细胞,以前所未有的精确度诱导基因组改变。该系统的简便性和精确性也保证了其可轻松应用于临床。为了将任何技术应用于临床,除了科学进步,我们还需要可扩展性和监管平台来促进其使用。这对于治疗和诊断都是如此。在诊断领域,我们已经在基于 CRISPR 的 COVID 19 诊断方面拥有丰富的经验。会议还将讨论这一问题,并参考开发基于 CRISPR 的快速准确的即时诊断方法,用于传染性和非传染性疾病。会议将邀请基础科学领域的最前沿演讲者、工作成果正在临床转化的科学家、来自行业、科学机构和患者权益组织的参与者。在观众的积极参与下,此次会议旨在促进对话并为印度有效、安全且可访问的基于 CRISPR 的基因治疗和诊断制定蓝图。
证据概况:总体效果估计和研究参考文献。总结:基本证据的概述和简要回顾。证据的确定性:高:我们非常确定真实效果接近估计效果。中等:我们对估计效果有一定把握。真实效果可能接近这个效果,但有可能存在显著差异。低:我们对估计效果的信心有限。真实效果可能与估计效果存在显著差异。非常低:我们对估计效果的信心非常小。真实效果可能与估计效果存在显著差异。决策证据:有益和有害影响、证据质量和对人们偏好的考虑的简要描述。理由:描述上述要素如何相互加权并得出当前建议的方向和强度。实用信息:有关治疗的实用信息和任何特殊考虑的信息。改编:如果该建议改编自另一份指南,请在此处描述任何更改。讨论:如果您以用户身份登录,您可以在此处对具体建议发表评论。参考文献:建议的参考文献列表。
恩尼斯医生 (Ennis Physicians) 儿科医生:*Katherine Brown 医生,805 S. Clay,Ennis,TX,75119,9728758300*Marie Ramos 医生,2203 W Lampasas,Ennis,TX,75119,9728758765*Emmanuel Sackey 医生:601 S. Clay,Ennis,TX 75119,9728755220*Jose Salguero 医生:900 W. Ennis Ave,Ennis,TX 75119,9728751010家庭医生:*Dr. John Arkusinski, 2203 W. Lampasas, Ennis, TX, 75119, 4692562525 * Raymond Blair 博士:2203 W. Lampasas, Ennis, TX 75119, 9728783030 * Blayne Laws 博士:602 S. Clay, Ennis, TX 75119, 9728756700 *博士Fredric Puckett: 2203 W. Lampasas, Ennis, TX, 75119, 9728756200 * Tonya Youngblood 博士: 802 W Lampasas, Ennis, TX 75119, 9728754700