Alcantara,Marion; Simonin,Mathieu; Ludovic的Lhermitte; Touzart,Aurore;杜尔,玛丽·埃米莉(Marie Emilie); Latiri,Mehdi;灰色,纳塔莉; Cayuela,Jean Michel;查兰登,伊夫; Graux,卡洛斯; Dombret,Hervé; Ifrah,诺伯特;小,阿诺德; MacIntyre,&nbspelizabeth [还有3个]Alcantara,Marion; Simonin,Mathieu; Ludovic的Lhermitte; Touzart,Aurore;杜尔,玛丽·埃米莉(Marie Emilie); Latiri,Mehdi;灰色,纳塔莉; Cayuela,Jean Michel;查兰登,伊夫; Graux,卡洛斯; Dombret,Hervé; Ifrah,诺伯特;小,阿诺德; MacIntyre,&nbspelizabeth [还有3个]
设计组合免疫疗法的临床试验:胶质母细胞瘤作者的框架:1。Kirit Singh,美国北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学2。 Kristen A. Batich,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学3。 Patrick Y. Wen,美国马萨诸塞州波士顿的Dana-Farber癌症研究所4. Aaron C. Tan,新加坡国家癌症中心5. Stephen J. Bagley,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州6。 迈克尔·林(Michael Lim),斯坦福大学,加利福尼亚州斯坦福大学7。 Michael Platten,Heidelberg University MCTN医学院Mannheim和德国癌症研究中心,德国海德堡8. 霍华德·科尔曼(Howard Colman),美国盐湖城亨斯曼癌症研究所,美国9。 David M. Ashley,杜克大学,北卡罗来纳州达勒姆市10。 Susan M. Chang,加利福尼亚大学旧金山大学(UCSF),美国加利福尼亚州旧金山,美国11。 Rifaquat Rahman,美国马萨诸塞州波士顿Dana-Farber Cancer Institute 12. 埃文蒂亚·加拉尼斯(Evanthia Galanis),美国明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所罗切斯特,美国13。 Alireza Mansouri,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州癌症研究所14。 Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。 David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。 Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。 John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Kirit Singh,美国北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学2。Kristen A. Batich,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学3。 Patrick Y. Wen,美国马萨诸塞州波士顿的Dana-Farber癌症研究所4. Aaron C. Tan,新加坡国家癌症中心5. Stephen J. Bagley,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州6。 迈克尔·林(Michael Lim),斯坦福大学,加利福尼亚州斯坦福大学7。 Michael Platten,Heidelberg University MCTN医学院Mannheim和德国癌症研究中心,德国海德堡8. 霍华德·科尔曼(Howard Colman),美国盐湖城亨斯曼癌症研究所,美国9。 David M. Ashley,杜克大学,北卡罗来纳州达勒姆市10。 Susan M. Chang,加利福尼亚大学旧金山大学(UCSF),美国加利福尼亚州旧金山,美国11。 Rifaquat Rahman,美国马萨诸塞州波士顿Dana-Farber Cancer Institute 12. 埃文蒂亚·加拉尼斯(Evanthia Galanis),美国明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所罗切斯特,美国13。 Alireza Mansouri,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州癌症研究所14。 Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。 David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。 Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。 John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Kristen A. Batich,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学3。Patrick Y. Wen,美国马萨诸塞州波士顿的Dana-Farber癌症研究所4. Aaron C. Tan,新加坡国家癌症中心5. Stephen J. Bagley,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州6。 迈克尔·林(Michael Lim),斯坦福大学,加利福尼亚州斯坦福大学7。 Michael Platten,Heidelberg University MCTN医学院Mannheim和德国癌症研究中心,德国海德堡8. 霍华德·科尔曼(Howard Colman),美国盐湖城亨斯曼癌症研究所,美国9。 David M. Ashley,杜克大学,北卡罗来纳州达勒姆市10。 Susan M. Chang,加利福尼亚大学旧金山大学(UCSF),美国加利福尼亚州旧金山,美国11。 Rifaquat Rahman,美国马萨诸塞州波士顿Dana-Farber Cancer Institute 12. 埃文蒂亚·加拉尼斯(Evanthia Galanis),美国明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所罗切斯特,美国13。 Alireza Mansouri,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州癌症研究所14。 Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。 David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。 Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。 John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Patrick Y. Wen,美国马萨诸塞州波士顿的Dana-Farber癌症研究所4.Aaron C. Tan,新加坡国家癌症中心5. Stephen J. Bagley,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州6。 迈克尔·林(Michael Lim),斯坦福大学,加利福尼亚州斯坦福大学7。 Michael Platten,Heidelberg University MCTN医学院Mannheim和德国癌症研究中心,德国海德堡8. 霍华德·科尔曼(Howard Colman),美国盐湖城亨斯曼癌症研究所,美国9。 David M. Ashley,杜克大学,北卡罗来纳州达勒姆市10。 Susan M. Chang,加利福尼亚大学旧金山大学(UCSF),美国加利福尼亚州旧金山,美国11。 Rifaquat Rahman,美国马萨诸塞州波士顿Dana-Farber Cancer Institute 12. 埃文蒂亚·加拉尼斯(Evanthia Galanis),美国明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所罗切斯特,美国13。 Alireza Mansouri,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州癌症研究所14。 Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。 David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。 Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。 John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Aaron C. Tan,新加坡国家癌症中心5.Stephen J. Bagley,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州6。迈克尔·林(Michael Lim),斯坦福大学,加利福尼亚州斯坦福大学7。Michael Platten,Heidelberg University MCTN医学院Mannheim和德国癌症研究中心,德国海德堡8.霍华德·科尔曼(Howard Colman),美国盐湖城亨斯曼癌症研究所,美国9。David M. Ashley,杜克大学,北卡罗来纳州达勒姆市10。 Susan M. Chang,加利福尼亚大学旧金山大学(UCSF),美国加利福尼亚州旧金山,美国11。 Rifaquat Rahman,美国马萨诸塞州波士顿Dana-Farber Cancer Institute 12. 埃文蒂亚·加拉尼斯(Evanthia Galanis),美国明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所罗切斯特,美国13。 Alireza Mansouri,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州癌症研究所14。 Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。 David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。 Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。 John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。David M. Ashley,杜克大学,北卡罗来纳州达勒姆市10。Susan M. Chang,加利福尼亚大学旧金山大学(UCSF),美国加利福尼亚州旧金山,美国11。 Rifaquat Rahman,美国马萨诸塞州波士顿Dana-Farber Cancer Institute 12. 埃文蒂亚·加拉尼斯(Evanthia Galanis),美国明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所罗切斯特,美国13。 Alireza Mansouri,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州癌症研究所14。 Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。 David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。 Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。 John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Susan M. Chang,加利福尼亚大学旧金山大学(UCSF),美国加利福尼亚州旧金山,美国11。Rifaquat Rahman,美国马萨诸塞州波士顿Dana-Farber Cancer Institute 12.埃文蒂亚·加拉尼斯(Evanthia Galanis),美国明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所罗切斯特,美国13。Alireza Mansouri,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州癌症研究所14。 Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。 David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。 Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。 John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Alireza Mansouri,宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州癌症研究所14。Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。 David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。 Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。 John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Vinay K. Puduvalli,美国德克萨斯州休斯敦市Anderson癌症中心,美国德克萨斯州,15。David A. Reardon,Dana-Farber癌症研究所,美国马萨诸塞州,美国,16。Solmaz Sahebjam,莫菲特癌症中心,南佛罗里达大学,坦帕,佛罗里达州,美国17。John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18. John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19. Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。John H. Sampson,美国北卡罗来纳州达勒姆大学杜克大学18.John Simes,NHMRC临床试验中心,澳大利亚新南威尔士州悉尼大学19.Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。 Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Donald A. Berry,美国德克萨斯州休斯顿市Anderson癌症中心,美国20。Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。 21。 披露1。Gelareh Zadeh,加拿大多伦多多伦多大学,加拿大。21。披露1。Tim F. Cloughesy,加利福尼亚大学洛杉矶分校22。Minesh P. Mehta,迈阿密癌症研究所,迈阿密,佛罗里达州,美国23。Steven Piantadosi,Brigham and妇女医院,美国马萨诸塞州波士顿,24。 迈克尔·韦勒(Michael Weller),大学医院和苏黎世大学,瑞士苏黎世神经病学系25。 Amy B. Heimberger,美国伊利诺伊州西北大学26。 Mustafa Khasraw *,美国北卡罗来纳州杜克大学杜克大学 *通讯作者:Mustafa Khasraw,医学博士杜克大学| Box 3624,Durham,NC 27710电子邮件:Mustafa.khasraw@duke.edu |电话:+1 919.684.6173运行标题:结合胶质母细胞瘤的免疫疗法作者贡献:MK,PW,SB,KS,构思并设计了这项工作。 MK和KS起草,随后所有作者修订了手稿。 kb和ks开发了这些数字,并通过所有作者的意见进行了修订。 所有作者批准了提交文件。 KS报告没有利益冲突。 2。 KAB报告没有利益冲突。 3。 PYW报告了Agios,Astra Zeneca,Bayer,Boston Pharmaceuticals,CNS Pharmaceuticals,Elevate Bio Immunomic Therapeutics,Imvax,Karyopharmarm,Merck,Novartis,Nuvation Bio Bio,血管生物生物学,VBICINES,VOYAGAIGAIN,VOYAGAIGAID;来自Agios,Astra Zeneca/Medimmune,Beigene,Celgene,Eli Lily,Genentech/Roche,Kazia,Kazia,Medicinova,的研究资金Steven Piantadosi,Brigham and妇女医院,美国马萨诸塞州波士顿,24。迈克尔·韦勒(Michael Weller),大学医院和苏黎世大学,瑞士苏黎世神经病学系25。Amy B. Heimberger,美国伊利诺伊州西北大学26。 Mustafa Khasraw *,美国北卡罗来纳州杜克大学杜克大学 *通讯作者:Mustafa Khasraw,医学博士杜克大学| Box 3624,Durham,NC 27710电子邮件:Mustafa.khasraw@duke.edu |电话:+1 919.684.6173运行标题:结合胶质母细胞瘤的免疫疗法作者贡献:MK,PW,SB,KS,构思并设计了这项工作。 MK和KS起草,随后所有作者修订了手稿。 kb和ks开发了这些数字,并通过所有作者的意见进行了修订。 所有作者批准了提交文件。 KS报告没有利益冲突。 2。 KAB报告没有利益冲突。 3。 PYW报告了Agios,Astra Zeneca,Bayer,Boston Pharmaceuticals,CNS Pharmaceuticals,Elevate Bio Immunomic Therapeutics,Imvax,Karyopharmarm,Merck,Novartis,Nuvation Bio Bio,血管生物生物学,VBICINES,VOYAGAIGAIN,VOYAGAIGAID;来自Agios,Astra Zeneca/Medimmune,Beigene,Celgene,Eli Lily,Genentech/Roche,Kazia,Kazia,Medicinova,的研究资金Amy B. Heimberger,美国伊利诺伊州西北大学26。Mustafa Khasraw *,美国北卡罗来纳州杜克大学杜克大学 *通讯作者:Mustafa Khasraw,医学博士杜克大学| Box 3624,Durham,NC 27710电子邮件:Mustafa.khasraw@duke.edu |电话:+1 919.684.6173运行标题:结合胶质母细胞瘤的免疫疗法作者贡献:MK,PW,SB,KS,构思并设计了这项工作。MK和KS起草,随后所有作者修订了手稿。kb和ks开发了这些数字,并通过所有作者的意见进行了修订。所有作者批准了提交文件。KS报告没有利益冲突。 2。 KAB报告没有利益冲突。 3。 PYW报告了Agios,Astra Zeneca,Bayer,Boston Pharmaceuticals,CNS Pharmaceuticals,Elevate Bio Immunomic Therapeutics,Imvax,Karyopharmarm,Merck,Novartis,Nuvation Bio Bio,血管生物生物学,VBICINES,VOYAGAIGAIN,VOYAGAIGAID;来自Agios,Astra Zeneca/Medimmune,Beigene,Celgene,Eli Lily,Genentech/Roche,Kazia,Kazia,Medicinova,的研究资金KS报告没有利益冲突。2。KAB报告没有利益冲突。 3。 PYW报告了Agios,Astra Zeneca,Bayer,Boston Pharmaceuticals,CNS Pharmaceuticals,Elevate Bio Immunomic Therapeutics,Imvax,Karyopharmarm,Merck,Novartis,Nuvation Bio Bio,血管生物生物学,VBICINES,VOYAGAIGAIN,VOYAGAIGAID;来自Agios,Astra Zeneca/Medimmune,Beigene,Celgene,Eli Lily,Genentech/Roche,Kazia,Kazia,Medicinova,的研究资金KAB报告没有利益冲突。3。PYW报告了Agios,Astra Zeneca,Bayer,Boston Pharmaceuticals,CNS Pharmaceuticals,Elevate Bio Immunomic Therapeutics,Imvax,Karyopharmarm,Merck,Novartis,Nuvation Bio Bio,血管生物生物学,VBICINES,VOYAGAIGAIN,VOYAGAIGAID;来自Agios,Astra Zeneca/Medimmune,Beigene,Celgene,Eli Lily,Genentech/Roche,Kazia,Kazia,Medicinova,
摘要目的:评估自身免疫性脑炎儿童(AE)儿童的临床谱,治疗和结果。研究设计:描述性研究。研究的地点和持续时间:2017年1月至2021年1月,巴基斯坦卡拉奇Aga Khan大学医院儿科学系。方法论:审查了诊断为AE的儿童的病历,以了解临床特征,治疗细节和结果。基于修改后的兰金量表(MRS)得分在3个月的随访中,将结果定义为良好(0-2)或较差(3-6)。报告性统计数据,并使用逻辑回归来评估与结果相关的预后因素。结果:使用AE鉴定33例患者。13(39.3%)是抗体阳性。抗N-甲基-D-天冬氨酸受体(NMDAR)抗体。行为异常(87.8%),癫痫发作(81.8%),运动障碍(66.6%),精神病症状(63.6%)和Mutism(33.3%)是突出的症状。三十(91%)患者接受了第一线免疫疗法。在14例(48.2%)患者中看到了良好的结果。单变量分析表明,绒毛膜患者的预后差的几率为2.5(95%的置置间隔[CI] 0.37-16.88,p = 0.34)。此外,脑脊液升高(CSF)蛋白的优势比(OR)为8.6(CI 0.88-84.83,p = 0.064)和阳性CSF抗体的抗体为3.7(CI 0.79-17.72,P = 0.095)。死亡率。结论:在出现行为症状和舞蹈的儿童中,需要一个非常低的阈值来诊断AE。尽管CHOREA,CSF蛋白升高和CSF阳性抗体的患者的预后不良差异较高,但P值并未显着。
在过去十年中,治疗选择的显着扩展改变了几乎所有形式的癌症的管理。免疫疗法是指一种新型方法,该方法使人类免疫系统能够以更精确的方式识别自我和非自我并激活抗肿瘤反应。免疫疗法的最新进展一直处于这场革命的最前沿,从而在先前响应式癌症(例如胃癌和胰腺癌)中可行的治疗选择。因此,该特刊欢迎提交探索探索进展的论文,增强我们对肿瘤微环境的理解,作为一种预测性和预后标记,并对不同癌症类型的基因组学有深入的了解,以便对癌症进行更精确和有效的免疫疗法。
向所有申请人通知NIH政策:仅出于信息目的提供会议名单。申请人调查人员和机构官员不得直接与研究部分成员有关审查之前或之后的申请。未能观察该政策将在同行审查过程中严重违反诚信,并可能导致NOT-OD-22-044中概述的行动,包括从即时审查中删除申请。
数据和分析我们将NewDigs焦点焦点分析模型(PAM)1的临床试验成功率以及持久细胞和基因疗法(DCGT)的总体可能性与所有治疗领域的临床试验成功率与所有治疗领域的临床试验成功率,这些临床试验的临床试验成功率与某些方面的某些领域以及与某些方面的某些临床模态相关。PAM模型分析了1988年至2023年底在ClinicalTrials.gov中报道的所有DCGT试验,其中包括使用或修改DNA或RNA的产品,并旨在提供持续持续的单个管理的持久效果。我们广泛应用了FDA生物制剂评估与研究中心(CBER)的定义,并具有进一步的标准,即预计产品将产生至少18个月的持久临床益处。4合格耐用的疗法是属于以下方式的方法:(i)使用病毒载体的体内和Ex Vivo的基因替代疗法; (ii)T细胞受体(TCR)和免疫细胞设计,旨在掺入嵌合抗原受体(CAR),(iii)基因编辑疗法(基于锌指核酸酶(ZFN),转录激活剂样效应子核酸酸盐(TALENS),且属于Spracted Spress Sprace Sprace Sprace Spracted Palindromic repoins(Caspr)(CRIS)(CRIS)(CRIS)(CRIS) - (iv)长效DNA质粒。首先使用Pharmaprojects®数据库5中的治疗类别和模态搜索标准鉴定临床试验,然后使用临床研究确认。GOV数据库6使用自然语言处理,手动搜索和提取的组合。我们还仅从ClinicalTrials.gov中确定了其他临床试验。仅包括具有以下状态的数据库(包括I/II阶段II/II阶段,包括II/II期;包括II/II期和III期试验,包括II/II期;包括II/II期;包括II/II期;包括II阶段I/II阶段II/II期)的主动介入试验:招募,主动,不通过邀请招募,招募,招募,并完成)。在临床试验研究多个潜在指示的情况下,我们单独跟踪并投影了每个产品指示组合。同样,我们跟踪了一个具有多个临床试验的药物,以单独进行不同的适应症。在存在特定产品指示的并发主动试验的情况下,选择最高阶段以表示分析的产品指示。我们排除了由中国开发商注册的临床临床试验,所有注册的试验地点都位于中国,没有国际商业合作伙伴的记录,因为我们认为这些产品是为当地市场开发的,不可能向美国FDA批准提交这些产品。我们的数据集包括从2023年12月31日开始或之前进行的所有确定的合格疗法,并进行了主动临床试验。还包括注册,启动和完整的响应信。然后,我们将所有确定的试验的数据加载到含宏观的Excel纸上,将数据解析为药物,疾病,试验,相位,模态,以及时间开始和结束每个阶段的时间。在一个阶段的成功是在试验开始阶段,完成该阶段的时候,然后继续进行新阶段或注册/启动步骤。Excel宏可评估每个阶段的每个药物指示的开始和结束日期,标记是否正在进行或完成阶段试验,或者是否启动了新阶段。失败是具有开始,完整的阶段的试验,然后在11年内不会发展到新阶段,或者被公开宣布为停产的指示或计划。我们没有将试验仍在进行中作为成功或失败,并且直到阶段结束并转移到进展或不进行之前,我们才将它们包括在分母中。为了进行此分析,我们将所有数据保存到2023年12月31日的截止点;尚未计算此截止后的任何新阶段或现有阶段完成的任何进展。应该注意的是,鉴于可用于DCGT的临床试验的非常小的患者人群,通常会合并临床试验阶段。例如,有67%的孤儿基因治疗试验从I/II期开始。 血液学汽车 - 始于30%的程序I/II阶段。 并非所有试验都线性进展(例如,第一阶段,第二阶段,第三阶段,注册,批准)。 虽然很少见,但试验可以跳过阶段,如果它们发展到更高的水平,仍然可以被认为是成功的。 通过将进展到下一个临床试验阶段的试验数(包括NDA或BLA的提交和/或接受市场批准)的试验数量除以每个阶段的总计试验,从而计算了临床试验进度的每个阶段的成功率。 例如,如果有一百个I期试验的完整状态,我们将研究下一个状态,以确定试验是否发展为I/II期或II期。例如,有67%的孤儿基因治疗试验从I/II期开始。血液学汽车 - 始于30%的程序I/II阶段。并非所有试验都线性进展(例如,第一阶段,第二阶段,第三阶段,注册,批准)。虽然很少见,但试验可以跳过阶段,如果它们发展到更高的水平,仍然可以被认为是成功的。通过将进展到下一个临床试验阶段的试验数(包括NDA或BLA的提交和/或接受市场批准)的试验数量除以每个阶段的总计试验,从而计算了临床试验进度的每个阶段的成功率。例如,如果有一百个I期试验的完整状态,我们将研究下一个状态,以确定试验是否发展为I/II期或II期。在此示例中,如果三十五阶段试验随后转移到下一阶段,我们将其视为“成功”。在此示例中,第一阶段的成功率将为35%。由于开发人员有时会停滞不前或以其他方式延迟试验,因此我们从完整身份之日起多达11年
基兰·萨姆拉(Kiran Samra),1艾米·麦克杜格尔(Amy MacDougall),佐治亚州山峰2号,1阿拉贝拉·布卢齐格斯(Arabella Bouzigues),1 martina bocchetta 31,1 david M Cash,1.3 Caroline v Greaves,1 Rhian S Convery ,1 John C Van Swieten Sánchez-Valle,7 Robert Laforce,8 Caroline Graff,9.10 Mario Masellis,11 Maria Carmela Tartaglia,12 James B Rowe ,13 Barbara Borroni ,14 Barbara Borroni ,14 Elizabeth Finger Mendonca, 20 Christopher R Butler, 21.22 Alexander Gerhard , 23.24 Simon Ducharme , 25.26 Isabelle Le Ber , 27.28 Pietro Tiraboschi , 29 Isabel Santana, 30.31 Florence Pasquier, 32.33 Johannes Levin, 34.35 Markus Otto, 36 Sandro Sorbi ,37.38 Jonathan D Rohrer实验井
在提供服务之前进行了哪些审查类型?提供服务之前进行了两种审查类型:事先授权和服务前审查。每种类型的审查都会在会员入院,住宿,其他服务或治疗过程(包括门诊程序和服务)之前确定该服务是否需要医疗服务。无论是作为事先授权还是职前授权进行审查,不需要医学上必要的服务。 •事先授权:会员合同需要事先授权/认证。 如果提供者在没有事先授权的医疗必要性审查的情况下执行服务或程序,具体取决于会员的福利计划,则将拒绝指控/索赔,或者将罚款。 •服务前审查:这是一项利用管理审查。 不需要合同的职前审查;但是,如果未获得有关医疗必需品的预先服务审查,我们将进行回顾性的医疗必要性审查。 如果提供者在没有服务前审查的情况下执行服务或程序,则会员或提供者可能必须支付全方位服务的费用。不需要医学上必要的服务。•事先授权:会员合同需要事先授权/认证。如果提供者在没有事先授权的医疗必要性审查的情况下执行服务或程序,具体取决于会员的福利计划,则将拒绝指控/索赔,或者将罚款。•服务前审查:这是一项利用管理审查。不需要合同的职前审查;但是,如果未获得有关医疗必需品的预先服务审查,我们将进行回顾性的医疗必要性审查。如果提供者在没有服务前审查的情况下执行服务或程序,则会员或提供者可能必须支付全方位服务的费用。