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GSK 的生物伦理和行为准则要求遵守所有外部法律、法规和指南,这些法律、法规和指南适用于将克隆、基因改造和干细胞技术应用于药物研发。以下框架适用于我们代表 GSK 进行的所有内部和外部研究的行为准则,并概述了持续开发和提供有效和更安全药物的标准。克隆、基因改造和干细胞技术继续快速发展。现在,出于研究目的,对整个生物体(细菌、真菌、植物和动物)进行基因编辑已很常见。近年来,使用干细胞(见附件)治疗疾病和病症的情况也大幅增加。这些发展,加上从人类胚胎干细胞分离中产生的其他科学进步,已引起公众和监管机构对克隆、再生医学、干细胞研究和基因编辑方面的大量关注。本文概述了 GSK 对其中一些技术在医学研究中的重要性的看法,以及我们在适当情况下如何利用这些技术为尽可能多的人提供高质量且急需的医疗保健产品,以治疗和预防疾病。GSK 的看法是什么?
《自然》杂志的一项研究报告了酵母酿酒酵母作为组装和维护各种 RNA 病毒基因组(包括 SARS-CoV-2)的平台的适用性,该平台可实现对 SARS-CoV-2 的基因操作和功能表征。在疫情爆发期间,病毒分离株可用于开发诊断、体内模型、抗病毒疗法和疫苗。如果病毒分离株的可用性有限,可以从化学合成的 DNA 中克隆病毒基因组,但使用大肠杆菌的既定方法通常不足以容纳冠状病毒(冠状病毒科)等 RNA 病毒的大型基因组。Thao 等人将转化相关重组 (TAR) 克隆应用于含有 GFP 基因的小鼠肝炎病毒 (MHV),该病毒具有成熟的反向遗传学平台。将覆盖 MHV-GFP 基因组和 TAR 载体的重叠 DNA 片段转化到酵母中,DNA 片段通过同源重组组装,产生包含全长病毒 cDNA 的酵母人工染色体 (YAC)。值得注意的是,90% 以上的筛选克隆显示 YAC 组装正确,表明组装效率高。通过分离和线性化 YAC 进行体外转录以生成病毒 RNA,成功从两个单个克隆中回收了传染性病毒,然后将其与编码 MHV 核衣壳蛋白的 mRNA 一起转染到 BHK-MHV-N 仓鼠细胞系中,以产生和扩增病毒。回收的病毒表现出与亲本 MHV-GFP 相同的复制动力学。该团队着手确定合成基因组学平台是否可以应用于 MERS-CoV,使用低拷贝细菌人工染色体 (BAC) 从八个重叠的 PCR 扩增 DNA 片段克隆病毒。该方法还应用于突变的 MERS-CoV 克隆,该克隆中插入了 GFP 基因。YAC 克隆组装和从克隆 DNA 中拯救病毒均取得成功,确定了该平台可适用于更广泛的病毒,包括转基因病毒基因组。进一步的实验确定病毒基因组可以稳定维持,并且该平台适用于其他难以克隆的病毒,例如寨卡病毒(黄病毒科)和人类呼吸道合胞病毒(副粘病毒科),包括直接从临床样本中克隆,而无需事先了解病毒基因型。令人惊讶的是,在收到基于 2020 年 1 月发布的基因组序列的 SARS-CoV-2 合成 DNA 片段后 1 周内,就实现了重组 SARS-CoV-2 和 SARS-CoV-2-GFP 的克隆和拯救。总之,这项研究展示了合成基因组学平台在疫情期间从不同起始材料(包括病毒分离物、克隆 DNA、合成 DNA 或临床样本)快速生成和功能表征进化 RNA 病毒的实用性。
治疗性克隆代表了再生医学的一个有前途的途径,它有可能产生患者特异性干细胞,用于治疗各种疾病和损伤。然而,这项技术并非没有挑战,既有技术挑战,也有伦理挑战。应对这些挑战需要持续的研究、创新和对伦理影响的深思熟虑。随着我们理解和能力的提高,治疗性克隆可能成为个性化医疗的基石,为患者带来新的希望,并彻底改变我们对待医疗保健的方式。治疗性克隆的未来将取决于我们能否平衡科学进步与伦理责任,确保这项强大的技术被用于造福大众。
2。为什么患者的身体接受这些干细胞创建的器官?………………………………………………………………………………………………………………………………………………指示每个语句是正确还是错误。i。治疗克隆的过程没有转移病毒感染的风险。
在DEF-CS系统中,人IPS细胞的预期形态DEF-CS技术与特定涂层结合使用了基于酶的传递,以促进单细胞生存,快速扩张和更容易传播。将IPS单元素转移到该系统时,您会注意到某些单元格特性与您以前系统中培养的IPS细胞的特性不同。与常用的基于菌落的培养系统相反,Def-CS培养系统产生了均匀间隔细胞的单层。在Def-CS培养系统中生长的新传递的细胞倾向于散布。然而,随着细胞的增殖,培养物变得更密集,细胞显示出典型的未分化的干细胞形态(即高核与细胞质比,定义的边界和突出的核仁)。
人类基因组内特定位点的异常微卫星重复扩增会导致几种不同的、可遗传的、主要为神经系统的疾病。由于细菌载体中此类重复的不稳定性,尤其是大量重复扩增,因此创建这些疾病的模型是一项挑战。设计用于更精确的基因组工程项目(例如工程敲入小鼠)的构造体被证明是一项更大的挑战,因为这些不稳定的重复需要大量的克隆步骤才能引入同源臂或选择盒。在这里,我们报告了我们在 C9orf72 基因中克隆大型六核苷酸重复的努力,该基因源自 BAC 构造体,源自 C9orf72 -ALS 患者。我们提供了详细的方法,用于有效确定细菌中的重复大小和生长条件,以促进生长和亚培养期间的重复保留。我们报告说,亚克隆到线性载体中可显著提高稳定性,但取决于 DNA 复制通过重复的相对方向,这与之前的研究一致。我们设想这里提出的研究结果将提供一种相对简单的途径来维持大范围的微卫星重复扩增,从而有效地克隆到载体中。
基因克隆是遗传学领域的一项突破性技术,可以创建特定基因或 DNA 片段的相同副本。该过程包括分离所需基因、将其插入载体并将其转移到宿主生物体中。基因克隆在生物医学研究、制药生产和农业领域有着深远的应用。它使科学家能够详细研究基因、开发靶向疗法并创造具有增强特性的转基因作物。然而,道德考量至关重要,必须实施负责任的做法和法规,以确保负责任和透明地使用这项技术。基因克隆具有巨大的科学进步潜力,并有能力重塑我们对生命本身的理解。
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