2023年,Sean M. Healey国际创新奖授予了负责建立神经丝生物标志物的团队,作为ALS的早期诊断和预后生物标志物。团队包括美国巴罗神经学院的罗伯特·鲍尔(Robert Bowser)教授;英国牛津大学的马丁·特纳(Martin Turner);迈克尔·贝纳塔尔(Michael Benatar),美国迈阿密大学; Andrea Malaspina,UCL;马库斯·奥托(Markus Otto),德国哈雷大学医学和美国剑桥的Biogen Therapeutics。该奖项由Merit Cudkowicz,Med Cudkowicz,Mass Healey&AMG Center的主任Mas Mass General和Regan Healey举行。
在首席研究员的领导下,Sean M. Healey&AMG ALS中心主任Merit Cudkowicz教授Cudkowicz教授;马萨诸塞州综合医院神经病学主席;朱利安·多恩神经病学教授,哈佛医学院,第2阶段,随机,双盲,安慰剂对照,平行组,多中心研究将评估对ALS的成人受试者的效率,安全性,药代动力学和药物的疗效,药代动力学。本研究包括36周的治疗阶段,然后是16周的开放标签扩展。这项研究将招募210名ALS患者,并研究50 mg和75 mg USNOFLAST与安慰剂的剂量。ALSFRS-R从基线到第36周总分的变化将作为本试验的主要终点。关键的次要终点将包括SVC的变化(慢性活力),CSF的NFL水平(神经丝)。此外,还将评估包括高灵敏度C反应蛋白(HS-CRP),白介素(IL)-18,IL-6,IL-6,IL-1β,NLRP3和血清淀粉样蛋白A(SAA)的生物标志物。