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基于癫痫的治疗疗法
影响了全世界超过7000万患者，癫痫是一种慢性神经系统疾病，其特征是间歇性神经元排放的间歇性爆发。1的表现是可变的，但反映了癫痫病焦点的独特环境和生物学。2用抗癫痫药（AED）的药理学治疗仅支持，对于多达30％的患者而言，预防癫痫发作不足。 3虽然手术切除可以在颞叶癫痫（TLE）的难治性病例中治愈，但它需要认知障碍的风险。 4，随着干细胞治疗在帕金森氏病中脊髓损伤和多巴胺能神经元替代的催化再生中的成功，人们对探索其适用于其他中枢神经系统病理的适用性引起了人们的兴趣，这些病理可能会受益于干细胞诱导的可塑性和恢复。 5–72用抗癫痫药（AED）的药理学治疗仅支持，对于多达30％的患者而言，预防癫痫发作不足。3虽然手术切除可以在颞叶癫痫（TLE）的难治性病例中治愈，但它需要认知障碍的风险。4，随着干细胞治疗在帕金森氏病中脊髓损伤和多巴胺能神经元替代的催化再生中的成功，人们对探索其适用于其他中枢神经系统病理的适用性引起了人们的兴趣，这些病理可能会受益于干细胞诱导的可塑性和恢复。5–7
如何更好地管理老年人的心血管危险因素？ 1
心血管疾病是由于与年龄相关的心脏和血管的结构和功能改变以及心血管危险因素（CV RF）的累积暴露，因此75岁及以上受试者的发病率和死亡率的主要原因。这个迅速增长的人口具有健康状况和功能能力的显着异质性。最古老的受试者通常是最脆弱的，因为它们面临需要预防和治疗性治疗的心血管并发症的最高风险。此外，同一人群也是最容易受到不良药物影响的影响，这需要适合个人的非攻击性治疗策略。他们可以通过降低剂量，特别是抗高血压治疗，或者阻止某些被认为不是必需的药物来要求脱离处方，以避免与多种药物有关的风险。
罕见疾病的负担：经济评估
由于诊断困难且延误、缺乏治疗机会、开发新疗法困难以及需要有利的监管和准入条件，罕见病引起了社会关注。在美国，罕见病是指影响不到 20 万人的疾病。1 据估计，美国约有 3000 万人患有 7000 多种罕见病，其中一半是儿童。2 多达 95% 的罕见病没有特定的治疗方法或治愈方法。缺乏有关这些疾病自然进展的信息导致缺乏有效的治疗方法。3,4 数据稀缺和疾病复杂性意味着罕见病对患者、家庭和社会造成的负担可能仍未得到记录。
西澳州临终关怀和姑息治疗儿科战略 2021-2028
儿科姑息治疗侧重于在儿童生命受到限制的疾病的整个发展过程中提供护理。它涵盖的疾病和症状与成人不同。许多这些生命受到限制的疾病非常罕见，没有明确的诊断，因此很难做出准确的预后。治愈性治疗可能是儿童和家庭生活的一部分，但不是他们关注的全部。护理是根据儿童和家庭的需求提供的，而不是根据儿童的诊断。它通常涉及多个服务提供者，涉及包括第三、第二和第一产业在内的广泛服务。在整个发展过程中，还会提供休息和症状管理的护理，这些护理可能与临终关怀无关，但最好由专门从事姑息治疗和管理的人员提供。
造血细胞移植和钻石 - 黑色贫血的基因疗法：艺术和科学状态
钻石 - 黑色贫血（DBA）是儿童骨髓衰竭最常见的原因之一。DBA通常在婴儿中出现孤立的红细胞发育不全和贫血。先天异常在50％的患者中出现。随着时间的流逝，许多患者经历了泛肿的缺陷，导致免疫差和多核造血细胞质。此外，DBA与增加的骨髓增生综合征，急性髓样白血病和固体器官癌的风险增加有关。作为一种典型的核糖体病，DBA是由杂合功能丧失突变引起的或在20多个核糖体蛋白基因中的缺失引起的，其中RPS19与25％的患者有关。皮质类固醇是为1岁或以上输血依赖的患者提供的唯一有效的初始药物疗法。然而，尽管初始反应良好，但只有约20-30％的类固醇应答，而其余大多数患者将需要终身红细胞输血。尽管持续螯合，铁超负荷和相关毒性却构成了显着的发病率问题。同种异体造血细胞移植（HCT）完全替代功能失调的造血干细胞和祖细胞是与潜在无法控制的风险相关的治愈选择。在HLA型，调理方案，感染管理和治疗抗抗疾病酶预防的预防症的进步导致DBA患者的植入术预后改善，尽管生存期在青少年和成年人中是次优先，并且患有长期排除及其患者缺乏良好的供应者。此外，许多患者缺乏合适的供体。解决这一差距并减轻了移植物抗宿主病的风险，几个小组正在努力开发自体基因疗法，为整个年龄段的DBA患者提供另一种治疗选择。在这篇综述中，我们总结了HCT研究的结果，并回顾了造血干细胞基于DBA的造血干细胞疗法的进展和潜在的未来方向。
最大限度地发挥免疫肿瘤学 III 期试验的价值
摘要 阻断程序性细胞死亡蛋白 1 及其配体 (PD-(L)1 轴) 的药物具有广泛的活性，彻底改变了肿瘤学，为患者提供了长期益处，甚至为曾经预后不佳的肿瘤带来了治愈反应。然而，在大多数疾病情况下，只有少数患者通过免疫检查点抑制剂单药治疗获得持久的临床益处。在临床前和相关研究（旨在了解对 PD-(L)1 拮抗剂无反应的机制）以及动物肿瘤模型的联合研究的推动下，许多药物开发项目旨在将抗 PD-(L)1 与各种已获批准和在研的化疗、肿瘤靶向疗法、抗血管生成疗法和其他免疫疗法相结合。几种免疫疗法组合改善了多种适应症的生存结果，包括黑色素瘤、肺癌、肾癌和肝癌等。然而，免疫疗法的复兴导致许多组合进入后期开发阶段，没有明确的预测性生物标志物、有限的 I 期和 II 期数据，或临床试验设计未针对展示免疫相关抗肿瘤活性的独特属性（例如，具有里程碑意义的无进展生存期和总体生存期）进行优化。在单个站点启动研究的决定是由研究者驱动的，目前还缺乏通用框架来评估免疫肿瘤学 III 期试验产生积极数据的可能性，特别是增加治愈反应的数量或以其他方式推动该领域的发展。为了协助评估 III 期试验对患者和免疫治疗领域的潜在价值，癌症免疫治疗协会 (SITC) 为研究人员制定了一份清单，本文对此进行了描述。虽然该清单侧重于基于抗 PD-(L)1 的组合，但它可以应用于任何以免疫调节为抗肿瘤作用重要组成部分的方案。
卫生技术简报 2024 年 5 月
Neuro-Cells 正在开发用于治疗创伤性脊髓损伤 (TSCI) 患者的疗法。脊髓损伤可能是由意外事故或内部原因造成的，例如肿瘤或脊柱内出血对脊髓施加压力。由此导致的脊髓神经损伤以及脊髓分支神经的损伤会阻止大脑和身体之间的神经冲动流动。这会导致感觉丧失、瘫痪甚至死亡，具体取决于损伤的严重程度和损伤部位。当外部物理冲击（例如机动车伤害、跌倒、运动相关伤害或暴力）对脊髓造成严重损伤时，就会发生 TSCI。TSCI 会严重影响身体、认知和心理功能。TSCI 的发病率和死亡率很高，目前尚无治愈 TSCI 的方法。
甲状腺癌对激酶抑制剂的耐药性和再分化的分子机制
蛋白激酶在细胞存活、增殖和运动中起着关键作用。因此，它们的失调是许多实体肿瘤（包括甲状腺癌）发病机制的共同特征。抑制活化的蛋白激酶彻底改变了甲状腺癌的治疗，为治疗对放射性碘治疗或细胞毒性化疗有抵抗力的肿瘤提供了一种有希望的策略。然而，尽管早期反应令人满意，但这些药物并不能治愈疾病，大多数患者不可避免地会因耐药性而病情恶化。本综述总结了有关甲状腺癌细胞为绕过蛋白激酶抑制而发展的各种机制的最新知识，并概述了正在探索的克服耐药性的策略。了解癌细胞如何对药物作出反应并确定新的治疗分子靶点仍然是治疗这些患者的一大挑战。
大肠癌联盟项目治疗CRC
2024提案请求结直肠癌联盟（联盟）很高兴地宣布提出提案请求（RFP）对临床前和临床转化研究，对大型诊断，治疗或结直肠癌的生存产生了高影响。Project Cure CRC将优先考虑将移动的结直肠癌研究的提案尽快接受治疗科学。提交的建议应集中于高风险/高回报和加速新疗法和技术的项目。强烈鼓励利用合作和/或公私合作伙伴关系的项目。提案将被接受早期研究员奖，高级研究员奖，试点奖，团队科学奖，机会主义奖和学术研究人员的战略奖项。联盟计划在2024年授予数千万的新研究和基础设施，这是由此引起的。简介