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引用：Brittain G，Petrie J，Duffy Kem等。自体造血干细胞移植的功效和安全性与Alemtuzumab，ocre
摘要引入自体造血干细胞移植（AHSCT）越来越多地用作活性多发性硬化症患者（MS）的治疗，通常是在疾病调整疗法（DMTS）失败之后。最近的III期试验“多发性硬化症国际干细胞移植，雾”表明，与复发的MS（RRMS）患者相比，与DMT相比，与DMT相比，AHSCT导致残疾进展的时间延长。然而，薄雾试验不包括当前在英国使用的当前高效率DMT（alemtuzumab，ocrelizumab，ofatumumab或cladribine）在控制臂中使用的英国使用，这些DMT现在在控制臂中使用，这些患者现在可以为患有迅速发展的严重MS（RES-MS）的患者提供。因此，关于这些患者组中这些高效率DMT的AHSCT相对疗效和安全性的尚未解决问题。StARMS试验（自体干细胞移植与Alemtuzumab，Ocreelizumab，Ofatumumab或cladribine在复发中恢复多发性硬化症中）将评估AHSCT的疗效，安全性DMT的疗效，尽管高效率DMT在高效率的患者中，但在高效率的患者中使用了标准DMTS的患者，而AHSCT的疗效和长期影响。方法和分析StARMS是一个多中心平行的laster盲随机对照试验，带有两个臂。将总共从英国的19个区域神经病学中心招募198名参与者。参与者将以1：1的比例随机分配给AHSCT臂或DMT臂。参与者将在3、6、9、12、18和24个月后的后续访问中保留2年。主要结果是
关于思考晚会的新思维
对于儿童而言，延迟MS诊断可能会导致未经疾病修饰疗法（DMT）早期解决该疾病的机会，以帮助推迟关闭炎症活动的残疾进展。对于老年患者，即使诊断是准确的，MS药物的不良副作用也可能超过益处。因此，尤其重要的是不要不适当地开药，尤其是因为尚未证明DMT在非差异进展中具有有效性，这反映了随着年龄的增长而变化的生物学过程，这一年龄在50岁以后变得更加突出。
改变阿尔茨海默病的治疗方法
• 六种抗 Aβ mAb DMT 已进入 3 期临床试验。每种疗法的资格要求对 MCI 或 AD 导致的痴呆症进行早期诊断。22 虽然其中 2 种疗法已获得 FDA 批准，但其他疗法仍在临床试验中接受评估，其他疗法正在积极开发中。19,22,23 对于已在美国和其他国家/地区获批的抗 Aβ mAb DMT，在治疗早期需要进行至少 3 次 MRI 神经影像学检查以监测不良事件，从而可以相应地调整治疗方案。24-27 但是，如果发生不良事件，则需要进行更多 MRI 检查，直到症状消退。24-27
研究策略2023-24扩展
Yet we've seen enormous strides in our understanding and treatment of MS, including: • The licensing of two disease modifying therapies (DMTs) for progressive MS, and huge expansion of the progressive MS clinical trial landscape • New mechanisms of progression identified, and the concept of treating ‘progression independent of relapses' gaining traction • Progress in predicting MS prognosis with advanced MRI techniques • As DMTs are lengthening生命周期，更需要临床关注症状，健康，生活质量以及管理多种物质的重要性•研究社区产生的动量围绕防止MS产生的动量，并突破性论文关于爱泼斯坦Barr Virus（EBV）的潜在因果作用的突破性论文。•增加公共和患者参与的概况（PPI）•平等，多样性和包容（EDI）成为国家优先事项•在组织和条件之间增加资金合作文化•扩大了MS Research
调整疾病的治疗及其在阿尔茨海默氏病管理中的未来
阿尔茨海默氏病（AD）是一种进行性神经退行性疾病，其特征是记忆障碍，胆碱能神经元的丧失和认知能力下降，这些疾病是阴险地发展为痴呆症的。AD的病理学很复杂，因为遗传易感性，年龄，炎症，氧化应激和失调的蛋白质症都有助于其发育和进展。AD的组织学标志是中枢神经系统中淀粉样蛋白β斑块和纤维化tau缠结的形成和积累。这些组织学标志会触发神经炎症并破坏神经元的生理结构和功能，从而导致认知功能障碍。当前可用于AD的大多数治疗方法仅关注症状缓解。疾病改良治疗（DMT）迫切需要靶向该疾病生物学的疾病生物学，以减缓或逆转疾病进展。 这篇叙事评论调查了新型DMT及其治疗靶标的，这些DMT及其在开发的第三阶段，或者最近已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。 这些新型DMT的目标区域包括对抗淀粉样蛋白或TAU的积累，氧化应激，神经炎症以及蛋白质的失调，代谢或昼夜节律。 神经保护和神经塑性促进也是关键目标区域。 DMT治疗目标多样性可以允许在某些AD亚群中改善治疗反应，特别是如果DMT的治疗靶标与亚群体最突出的病理发现相一致。疾病改良治疗（DMT）迫切需要靶向该疾病生物学的疾病生物学，以减缓或逆转疾病进展。这篇叙事评论调查了新型DMT及其治疗靶标的，这些DMT及其在开发的第三阶段，或者最近已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。这些新型DMT的目标区域包括对抗淀粉样蛋白或TAU的积累，氧化应激，神经炎症以及蛋白质的失调，代谢或昼夜节律。神经保护和神经塑性促进也是关键目标区域。DMT治疗目标多样性可以允许在某些AD亚群中改善治疗反应，特别是如果DMT的治疗靶标与亚群体最突出的病理发现相一致。临床医生应认识到这些新药物在治疗靶点方面的不同之处，因为这些知识可能会提高他们将来可以为AD患者提供的护理水平。
波兰神经学会多发性硬化症和神经免疫学部分和波兰Onco学会的免疫肿瘤学部分
多发性硬化症（MS）是中枢神经系统（CNS）的一种相对常见的发病和神经退行性疾病，通常在20至40岁之间被诊断出。女性的影响是男性的2-3倍[1，2]。它涉及免疫系统的参与，轴突和神经胶质的急性炎症性损伤，炎后 - 体神经胶质变性和神经变性[1]。复发复发的MS（RRMS）是最常见的MS类型，占发病时案例的85-90％，尤其是年轻人。其课程的特征是神经障碍的完全或部分可逆发作（称为复发）以及运动，感觉，视觉和自主系统的差异参与[3]。疾病改良疗法（DMT）的时代始于1990年代。在21世纪，已经引入了许多新药，这些药物不仅在有效性方面，而且在安全方面都改善了治疗。由于大多数DMT是免疫抑制性的，因此它们可能与更高的癌症风险有关。
肌酸转运蛋白缺乏症患者的人脑器官的神经元缺损和蛋白质谱变化
1巴黎 - 萨克莱大学，CEA，INRAE，卫生药品和技术系，法国Gif Sur Yvette； 2阿拉伯联合酋长国沙迦大学药学院药学和药物治疗系； 3阿拉伯联合酋长国沙迦大学沙迦医学研究所； 4个Ceres Brain Therapeutics，法国巴黎； 5 ELKH自然科学研究中心酶学研究所和匈牙利布达佩斯塞梅尔维斯大学的分子医学学院； 6美国辛辛那提儿童研究基金会辛辛那提大学医学院和神经病学系儿科学系； 7 Supbiotech/祈祷和非典型感染的研究服务（SEPIA），法国巴黎萨克莱大学CEA弗朗索瓦·雅各布研究所； 8巴黎 - 萨克莱大学，CEA，INRAE，卫生药品和技术系（DMTS），SPI，Bagnols-Sur-Cèze，法国； 9阿拉伯联合酋长国沙迦大学医学院临床科学系；英国伦敦伦敦大学学院外科与介入科学系10分部；1巴黎 - 萨克莱大学，CEA，INRAE，卫生药品和技术系，法国Gif Sur Yvette； 2阿拉伯联合酋长国沙迦大学药学院药学和药物治疗系； 3阿拉伯联合酋长国沙迦大学沙迦医学研究所； 4个Ceres Brain Therapeutics，法国巴黎； 5 ELKH自然科学研究中心酶学研究所和匈牙利布达佩斯塞梅尔维斯大学的分子医学学院； 6美国辛辛那提儿童研究基金会辛辛那提大学医学院和神经病学系儿科学系； 7 Supbiotech/祈祷和非典型感染的研究服务（SEPIA），法国巴黎萨克莱大学CEA弗朗索瓦·雅各布研究所； 8巴黎 - 萨克莱大学，CEA，INRAE，卫生药品和技术系（DMTS），SPI，Bagnols-Sur-Cèze，法国； 9阿拉伯联合酋长国沙迦大学医学院临床科学系；英国伦敦伦敦大学学院外科与介入科学系10分部；
TGF-β在癌症中的治疗靶向
摘要：疾病改良治疗（DMT）的临床衰竭率（DMT）的临床衰竭速率缓慢或停止疾病进展的主要神经退行性疾病（NDDS）几乎为100％，其中许多化合物在昂贵且耗时的2阶段和3次试验中缺乏效率。在这里，我们批判性地回顾了NDDS中DMTS的早期临床试验中对药理和机械生物标志物的使用，并提出了一个路线图，以提供早期概念概念，以提高这一高未满足医疗需求的领域的R＆D生产率。对已发表的早期临床试验进行了文献搜索，该试验旨在使用PubMed中的网格术语评估NDD DMT化合物。出版物被选择报告了2010年至2020年11月之间的NDD DMT化合物的早期临床试验。对据报道使用药效（机理和生理反应）生物标志物的注意力。总共确定了121个早期临床试验，其中89次试验（74％）纳入了一个或多个药效生物标志物。但是，只有65次试验（54％）使用机械（目标占用或激活）生物标志物来证明人类目标的目标参与。讨论了早期机理和反应生物标志物的最重要类别，并提出了为早期NDD DMT临床试验纳入强大生物标志物策略的路线图。随着我们对NDD的理解正在改善，将潜在的疾病改良治疗带到诊所中有所增加。在早期试验中，在这些（有针对性的）疗法的早期试验中进一步增加了机械生物标志物的合理使用，可以通过在迄今已接近100％的失败率的区域中快速的赢/快速失败方法来提高研发生产率。
多发性硬化症患者的疫苗接种多发性硬化症患者的疫苗接种
由于潜在的传播感染，我们建议在最终剂量的实时疫苗后至少将DMT的优势延迟至少4-6周。如果DMT上的患者需要实时疫苗，则应在免疫之前进行适当的洗涤期。对于DMT之间的冲洗期，没有基于证据的指南。15例接受具有持久生物学作用的DMT的患者（例如Ocrelizumab，Alemtuzumab，cladribine）可能需要长时间的治疗中断和监测，以确保在疫苗接种前恢复免疫能力（Box 3）。应仔细考虑延迟DMT建议的风险，包括复发风险和神经疾病的恶化，应仔细考虑免疫受益的益处。最终，疫苗接种的长期益处可能超过了复发的短期风险。
家庭医生的早期干预延迟1型糖尿病
引言劳伦（Lauren）是一名30岁的患者，他表示担心她34岁的兄弟最近被诊断出患有1型直径（T1D）。她知道糖尿病可能是遗传性的，不仅关心自己的风险，而且关心她的9岁和11岁儿童的风险。，就在5年前，这将是一个简短的讨论。T1D是一种自身免疫性疾病，其遗传起源是由病毒（例如，Coxsackie B，Rubella，Enterovirus）触发的。1血糖和C肽测试将是家庭医生可以提供的最好的，但可以诊断但不能预测她或她的孩子的风险。此外，当时尚无批准用于人类使用的疾病改良疗法（DMT）。第一次，家庭医生可以通过简单的血液检查来检测T1D的风险。2由于T1D是一种以β细胞破坏为特征的自身免疫性疾病，因此测量胰岛细胞自动抗体提供了与疾病风险相关的信息。如果存在≥2个自身抗体，则5年和10年的风险分别为44％和70％，如果已经开发出葡萄糖不耐症，则在5年时的风险为75％，终身风险