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益生菌先驱-Danone
从梅奇尼科夫（Metchnikoff）开创性的工作中汲取灵感，他是一名先驱者，他在酸奶和酸奶中发现的乳酸乳杆菌的增强益处和酸奶的增强益处。他巧妙地将新鲜牛奶与发酵液混合在一起，制作了Danone酸奶的第一批。这是希腊的主食，但在西班牙是一种新颖性，在那里他将其作为健康灯塔介绍，最初是通过全市的药房分配的。该品牌被命名为“ Danone”，这是他儿子在Danon的Catalan的绰号，并增加了“ E”，以吸引产品。
原始 - 请勿更改
高级血管和静脉助理有限责任公司（“ AVVA”或“申请人”）是密西西比州有限责任公司，位于密西西比州Desoto县Southaven的60位医生Dr.的办公室实验室。申请人断言AVVA有两（2）名成员（Rishi A. Roy，M.D。，PLLC和Danon Garrido，M.D。，PLLC），他们也担任管理成员。申请人指出，位于密西西比州Flowood套房B 778号的AVVA和战略解决方案（“战略”）目前正在谈判一项管理协议。该申请包含来自密西西比州杰克逊市杰克逊办公室的良好信誉证书，截至2023年8月7日，Advanced Stancular and Vein Associates，LLC在密西西比州处于良好的信誉。B.项目描述
基因药物直击心脏
首批用于治疗心力衰竭的基因疗法正在临床上取得进展。Rocket Pharmaceuticals 计划很快启动一项关键的 II 期研究，研究一种针对 Danon 病患者的基因疗法。Danon 病是一种 X 连锁显性遗传疾病，会导致成年早期进行性心力衰竭和死亡。如果成功，该试验将鼓励大量基因药物开发者（表 1）相信，在不同的疾病环境下，抑制甚至逆转进行性心力衰竭是可行的。此外，德克萨斯大学西南医学中心 Eric Olson 实验室的三篇具有里程碑意义的论文和哈佛医学院 Christine Seidman 实验室的一项补充研究表明，CRISPR-Cas9 编辑、碱基编辑和主要编辑都可用于纠正小鼠心脏病的遗传模型。现在已经建立了技术概念验证，用于治疗由 MYH7 和 RBM20 基因突变引起的心肌病，以及破坏由钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶 IIδ 慢性过度激活引起的病理信号传导机制，这种机制存在于许多心力衰竭患者中。该领域的一个重要里程碑是 FDA 去年批准百时美施贵宝的口服心脏肌球蛋白抑制剂 Camzyos (mavacamten) 用于治疗阻塞性肥厚性心肌病 (HCM)。Camzyos 是首个针对最常见的遗传性心脏病的潜在病理的疗法。最初由 MyoKardia 公司开发，该公司由 Christine Seidman 和她的丈夫 Jonathan Seidman（也是哈佛医学院的学生）创立，后来被 Bristol Myers Squibb 收购，其工作原理是降低肌动蛋白和肌球蛋白之间过度形成横桥而引起的收缩力升高，肌动蛋白和肌球蛋白是负责产生力量的蛋白质，使肌肉
2020：再生医学的发展与复原力
对于体内基因治疗，我们预计进展将由心脏等新靶组织、免疫方案、基因调控、非病毒传递和合成生物学的成功推动。例如，Rocket Pharma 展示了心脏基因治疗的首批成功案例之一，其在 Danon 病方面的数据为阳性，这可能会推动对 Tenaya Therapeutics 等私营公司的投资兴趣。在基因调控方面，我们注意到 MeiraGTx 可能会在 2021 年发布其基因调控平台的体内临床前数据，该技术可用于使人体成为一系列成熟生物制剂的工厂。在非病毒基因治疗方面，Generation Bio 的估值正在升至 20 亿美元，而 enGene 等私营公司仍准备上市。从长远来看，我们预计会看到对合成生物学（例如转基因工程）的投资。
稀有疾病治疗的前景
罕见的疾病的特征是其发病率低，但是有多种类型的罕见疾病导致大量患有全球罕见疾病的人。尽管到目前为止罕见疾病的治疗方面已经取得了一些进展，但遭受个人罕见疾病的小人群的地理分散，与孤儿药物开发相关的高成本以及其他因素挑战了这些疾病的临床治疗剂的发展。自噬是真核细胞中高度保守的降解过程，对于维持细胞稳态至关重要。研究表明，自噬的失调促进了许多罕见疾病的病理，例如VICI综合征，Danon病和间皮瘤。对自噬如何参与稀有疾病的方式有更清晰的理解可以帮助开发新的治疗方法。在这篇评论中，我们将简要介绍自噬，然后重点介绍稀有疾病和自噬之间的联系。还将讨论针对自噬进行稀有疾病治疗的前景和挑战。
Kizuna 首次模仿 SIRE DEEP IMPACT
作者：Emma Berry 这真的是不可避免的。Kizuna (Jpn) 是 2013 年东京有骏 (日本德比) 的冠军，也是 2019 年首季冠军种马，如今，它效仿其备受推崇的种马 Deep Impact (Jpn) 首次成为日本冠军种马。这匹 Shadai 种马在过去三年的锦标赛中都进入了前四名，这次它从 2023 年的冠军已故的 Duramente (Jpn) 手中夺走了桂冠。它终于结束了 Deep Impact 11 年的统治，Deep Impact 也是 2010 年的冠军新人种马。Justin Milano (Jpn) 是 Kizuna 在 2024 年的明星选手，赢得了 G1 皋月奖 (日本 2,000 几内亚赛)，并在日本德比大赛中仅次于 Danon Decile (Jpn) 获得亚军。他的母亲在欧洲读者中广为人知，因为她是 2011 年 Nunthorpe Stakes 冠军 Margot Did (爱尔兰)，她作为种母马为 Exceed And Excel (澳大利亚) 增添了另一份荣誉。他的女儿 Believe'N'Succeed (澳大利亚) 是命运多舛的德比冠军 Anthony Van Dyck (爱尔兰) 的母亲。Kizuna 还赢得了 G2 Prix Niel，之后在 Arc 中落后 Treve (法国) 获得第四名，其母为 Storm Cat 雌马 Catequil，这意味着他与欧洲种马界冉冉升起的新星之一、Lanwades 常驻 Study Of Man (爱尔兰) 是同一品种。续第 3 页
Znhit1在产后心脏功能和液泡心肌病
引言Ca 2+对于心脏电导传导和收缩至关重要（1，2）。虽然激发反应耦合触发了Ca 2+从肌浆网（SR）释放到通过Ryanodine receptors（Ryrs）到细胞质的，但SR Ca 2+将Ca 2+摄入Ca 2+在很大程度上由SR Ca 2+ -Atpase 2A（Serca 2a（Serca2a）（2，2，2，2，3）。在SR中，Ca 2+由最丰富的Ca 2+结合蛋白（Calsequestrin 2（Casq2）（4）保留。casq1与CASQ2高度同源，这两种蛋白质的作用类似于调节肌肉细胞中Ca 2+的稳态（5）。尽管CASQ1和CASQ2都存在于骨骼肌中，但仅在心肌细胞中发现CASQ2。小鼠遗传学研究表明，尽管SR Ca 2+稳态调节受到破坏，但CASQ1或CASQ2的丧失未能引起致命性心肌病（5）。相反，心肌细胞中具有CASQ2过表达的转基因小鼠患有严重的心肌病，并在16周的时间内过早死亡（6，7）。液泡心肌病是一种罕见但致命的心脏病，具有肌纤维中突出液泡的特征。它通常与溶酶体功能性缺陷有关，包括储存障碍（即富含酸α-葡萄糖苷酶缺乏症）和蛋白质缺乏症（即，Danon疾病，由LAMP2缺乏症引起）（8-10）。然而，经常观察到非散糖体相关的液泡心脏病，其发病机理需要研究（11，12）。染色质复制复合物调节大量基因表达（13）。以前，有报道称SWI/SNF染色质复合物调节心脏发育和产后心脏的生长（14）。例如，SWI/SNF染色质重塑剂的核心成分BRG1促进胚胎心肌细胞增殖并保留心脏分化（15）。在成年小鼠中，心脏应激激活的BRG1诱导病理α -MHC到β -MHC转移，导致肥大（15）。除了SWI/SNF染色质复合物复合物外，哺乳动物还存在其他3种其他染色质重塑剂（ISWI，NURD和INO80/SWR复合物）（13）。但是，与SWI/SNF复合物相比，这3种染色质复合物在产后心脏中的功能仍然未知。含锌手指命中域 - 含有含蛋白的蛋白1（Znhit1;补充表1;本文在线提供的补充材料； https：//doi.org/10.1172/jci.insight.1487752ds1），是一个键
投资者甲板
Various statements in this presentation concerning Rocket's future expectations, plans and prospects, including without limitation, Rocket's expectations regarding its guidance for 2024 in light of COVID-19, the safety, effectiveness and timing of product candidates that Rocket may develop to treat Fanconi Anemia (FA), Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), Danon病（DD），PKP2-ACM（PKP2），BAG3-DCM（BAG3）和其他疾病以及相关前临床前研究的安全性，有效性和时间，临床试验以及相关数据读数可能构成前瞻性陈述，以实现1995年的私人证券诉讼法案，以及对私人证券诉讼规定和其他行为，以及对私人证券诉讼的行为，以及私人证券改革行为，以及属于私人证券诉讼的行为，是对私人证券诉讼的行为，以及属于私人证券的行为假设。您不应该依赖这些前瞻性陈述，这些陈述通常包括诸如“相信”，“期望”，“预期”，“预期”，“打算”，“计划”，“计划”，“将给出”，“估算”，“ seek”，“ seek”，“ will”，“可能”，“建议”，“建议”或类似的术语，这些术语的变化或这些术语的变化。火箭认为，在前瞻性陈述中反映的期望是合理的，但火箭无法保证这种结果。因此，您不应对这些前瞻性陈述不依赖。所有此类陈述仅在制作之日起都说话，而Rocket没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来事件还是其他方式。实际结果可能与这些前瞻性陈述所指示的各种重要因素所指示的结果可能有所不同 COVID-19 on clinical sites, patient enrollment, trial timelines and data readouts, our expectations regarding our drug supply for our ongoing and anticipated trials, actions of regulatory agencies, which may affect the initiation, timing and progress of pre-clinical studies and clinical trials of its product candidates, Rocket's dependence on third parties for development, manufacture, marketing, sales and distribution of product candidates, the outcome of litigation, and unexpected在截至2023年12月31日，截至2022年12月31日的年度表格10-K的年度报告中，在2023年2月28日提交的SEC以及随后向SEC提交的SEC提交的截至2022年12月28日提交的年度的年度报告中，在题为“风险因素”的部分中更全面讨论了支出以及这些风险。
投资者平台
本演示文稿中关于 Rocket 未来预期、计划和前景的各种陈述涉及风险和不确定性以及假设，如果这些假设未能实现或被证明不正确，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。我们根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。您不应依赖这些前瞻性陈述，这些陈述通常包括“相信”、“期望”、“预期”、“打算”、“计划”、“将给出”、“估计”、“寻求”、“将”、“可能”、“建议”或类似术语、这些术语的变体或这些术语的否定形式。这些前瞻性陈述包括但不限于有关 Rocket 对正在开发的用于治疗范可尼贫血 (FA)、白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)、丙酮酸激酶缺陷 (PKD)、达农病 (DD) 和其他疾病的产品候选物的安全性和有效性的预期、Rocket 正在进行和计划中的临床试验的预期时间和数据读数、Rocket 监管互动和计划提交的预期时间和结果、Rocket 推进其 DD 计划（包括其计划的关键试验）以及相关临床前研究和临床试验的安全性、有效性和时间安排、Rocket 为其产品候选物建立关键合作和供应商关系的能力、Rocket 发展销售和营销能力或与第三方达成协议以销售和营销其产品候选物的能力以及 Rocket 扩展其产品线以针对与其基因治疗技术兼容的其他适应症的能力。尽管 Rocket 认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但 Rocket 无法保证此类结果。由于各种重要因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于 Rocket 在开发、制造、营销、销售和分销产品候选物方面对第三方的依赖、诉讼结果、意外支出、Rocket 竞争对手的活动，包括对竞争产品发布时机、定价和折扣的决定、Rocket 开发、收购和推进产品候选物进行临床研究、招募足够数量患者并成功完成临床研究的能力、Rocket 收购其他业务的能力、建立战略联盟或创建合资企业及其实现此类收购、联盟或合资企业利益的能力、Rocket 获得和执行专利以保护其候选产品的能力以及其成功抵御不可预见的第三方侵权索赔的能力，以及 Rocket 于 2024 年 2 月 27 日向美国证券交易委员会提交的截至 2023 年 12 月 31 日的年度报告 Form 10-K 中标题为“风险因素”的部分中更全面讨论的风险，以及随后向美国证券交易委员会提交的文件，包括我们的 Form 10-Q 季度报告。因此，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。所有此类陈述仅代表截至发表之日的观点，Rocket 不承担更新或公开修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。