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与您的医疗保健讨论Vamorolone（Agamree）
Vamorolone的好处和副作用是什么？vamorolone是一种新型的类固醇，旨在具有经典类固醇（泼尼松/泼尼松和Deflazacort）的有益抗炎和肌肉稳定作用，同时可能会减少一些副作用。最多2.5岁的临床研究表明，每天以6 mg/kg/天治疗的儿童对肌肉功能测试的好处具有相似的好处，并且与接受泼尼松和Deflazacort治疗的儿童相比，肌肉功能测试的益处更高。与经典类固醇相似，瓦莫龙仍然引起重要的副作用，包括肾上腺抑制（如下所述），在某些情况下，体重增加过多。初步信息表明，脊柱骨折在Vamorolone上可能不太常见。但是，脊柱和肢体骨折仍可能发生。需要更多时间来了解其对骨骼健康的影响。早期报告表明，与泼尼松的儿童相比，在Vamorolone的儿童中，侵略性和情绪波动等行为副作用也可能不太常见。尚不清楚Vamorolone如何影响心脏，肺和青春期。与下表进行比较，以比较瓦莫龙，泼尼松/泼尼松龙和脱氮杂的副作用。在开始Vamorolone之前，哪些重要考虑因素是什么？对于每个患有DMD的人，启动或更改为Vamorolone的决定都会有所不同。vamorolone可能并不适合所有人。下面是与医疗保健提供者谈论Vamorolone时需要知道的一些事情。
有限收入新合格过渡 (NET) 流程
• 1.5% 双氯芬酸外用溶液 • Dysport（A 型肉毒杆菌毒素） • Emflaza（地夫可特） • Entadfi（非那雄胺/他达拉非） • Epclusa（索非布韦/维帕他韦） • Evrysdi（risdiplam） • Exondys 51（eteplirsen） • 柠檬酸芬太尼，透粘膜 • Firazyr（艾替班特） • Haegarda（C1 酯酶抑制剂，人） • Harvoni（来迪帕韦/索非布韦） • Hetlioz（他西美隆） • Imvexxy（雌二醇） • Increlex（美卡舍明） • Ingrezza（伐贝那嗪） • Intrarosa（普拉睾酮） • Juxtapid（洛美他派） • Kalbitor（依卡兰肽） • Keveyis（二氯苯那胺） • Kisunla (donanemab-azbt) • Leqembi (lecanemab-irmb) • 5% 利多卡因贴剂 • Liqrev (西地那非) 口服混悬液 • Litfulo (ritlecitinib) • Lumryz ER (羟基丁酸钠) • Mavyret (glecaprevir/pibrentasvir) • Mounjaro (tirzepatide) • Myobloc (B 型肉毒杆菌毒素) • Namenda (美金刚) • Namenda XR (美金刚) • Ngenla (somatrogon-ghla) • Nuedexta (右美沙芬/奎尼丁) • Nuvigil (阿莫达非尼)
vamorolone信息表
vamorolone信息表的家庭是什么是vamorolone？•Vamorolone（Agamree）是一种用于治疗Duchenne肌肉营养不良（DMD）的新类固醇。•它的设计在肌肉上具有与经典类固醇（泼尼松，泼尼松龙，Deflazacort）相同的益处，同时可能会引起更少的副作用。•目前在美国和欧洲的部分地区可用。询问您的医疗保健提供者是否可以在您居住的地方使用。Vamorolone的可能益处和副作用是什么？•长达2。5年的研究表明，与经典类固醇治疗的儿童相比，用vamorolone处理的DMD儿童对肌肉功能具有相似的好处，并且越来越高。•与经典类固醇相比，瓦莫龙的副作用总结在下表：
罕见的小儿疾病优先审查凭证计划对药物开发的影响2012-2024
最值得注意的是，所有产品都是创新的和独特的，如果没有代金券的激励措施，有些产品可能不会上市。，例如，在经批准的DMD治疗中，有几种是针对Duchenne社区超稀有亚种群的外显子疗法的治疗方法，因此，对于将其带入市场的赞助商来说，这并不完全提供经济上有利可图的机会。凭证还鼓励了DMD的皮质类固醇处理的创新，因为不仅对DMD（Deflazacort）进行了更先进的泼尼松版本的测试和批准，而且是未经有问题的副作用（vamoralone）的解离类固醇（vamoralone），因为它得到了批准，因此得到了创新的非遗迹治疗，因此可以使用Presertales（Duduvive sourcters soursters sourct soursters sourst）。也许最值得注意的是，去年夏天，肌肉营养不良的第一种基因疗法，埃维利迪斯（Evilydis）被批准为Duchenne，并获得了代金券。
COVID-19的空间转录组表征肺炎鉴定了与组织损伤有关的免疫电路
简介药物重新利用是一种有效的策略，可以以时间和成本效益的方式向市场运送药物。罕见疾病可以从这种策略中受益最大，因为它们通常是致命的，迅速进行的并且具有很高的未满足临床需求（1）。Duchenne肌肉营养不良症（DMD）是一种与这些标准相匹配的造成巨大疾病，使其成为药物再利用的良好候选者。在DMD中，由于最长的人类基因DMD突变，肌肉缺乏细胞骨架中的函数肌营养不良蛋白。这种缺乏导致肌肉脆弱性，失调的离子通道和复杂的病理生理学导致骨骼肌的长期变性（参见参考2）。心脏和平滑肌也受到影响，以及表达肌营养不良蛋白同工型（例如血管内皮，大脑）的其他组织类型，但程度较小。DMD患者依靠轮椅大约12年（3，4），并最终死于成年初期的心肺衰竭（约26岁）（4）。皮质类固醇（即，泼尼松/泼尼松[Pred]，Deflazacort）已成为20年以上的标准护理药物治疗，将移动损失延迟了2 - 3年，并大大降低了脊柱纠正手术和机械通风和机械通风和机械性通风和Cardiomyopty（5）的要求（5）。但是，他们的长期使用与