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A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
这项研究是一项开放标签的单剂量基因转移疗法研究，评估了DMD男孩中Delandistrogene Moxeparvovec静脉内（IV）给药的安全性。这项研究最初设计为由2名同类群体组成12例。队列A将包括3个月至3岁的参与者，B包括4至7岁的参与者。没有参与者参加队列A。
SGLT2抑制剂，SGLT2抑制剂组合的事先授权（PA）形式（二甲双胍，DPP-4delandistrogene moxeparvovec（levidys）
• Prescribed by a Neurology or Genetics provider • Patient has a definitive diagnosis of Duchene muscular dystrophy (DMD) based on documented clinical findings and prior genetic testing • Patient is a male • Patient is age 4 years old or older • Patient is ambulatory and able to complete the 10-meter walk test without assistance devices • Patient has anti-AAVrh74 total binding antibody titers <1:400 • Patient does not在DMD基因中的外显子8和/或外显子9中有任何缺失•患者没有接受外显子的疗法，或者必须在开始时至少停止至少1周，•患者未使用其他DMD基因疗法•患者以前没有使用过leveriDys。尚未研究重复给药，不建议•凯撒永久咨询医师小组对患者进行了审查，并建议使用药物
levidys™（Delandistrogene Moxparvovec-rokl）
请参阅福利考虑因素，对于符合以下所有标准的患者的Duchenne肌肉营养不良症（DMD）的治疗被证明且在医学上是必不可少的：•诊断Duchenne肌肉营养不良的诊断，或与儿童神经肌肉专业专业人士有关DMD诊断的专业知识的Duchenne肌肉营养不良症。 •提交医疗记录（例如图表注释，实验室价值），证实了以下两种：o DMD基因中的突变； o o突变不是外显子8或外显子9中的缺失； •患者年龄4或5岁； •提交医疗记录（例如，图表说明），确认患者是卧床的而无需辅助设备（例如，没有并排辅助，甘蔗，沃克，轮椅等。）; •患者没有抗AAVRH74升高的总结合抗体滴度≥1：400； •患者将在接受美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Elevidys标签之前和之后接受皮质类固醇方案； •leverdys是由或与DMD治疗专业知识的儿科神经肌肉专家开的或协商； •Elevidys剂量符合FDA批准的标签； •患者将不会接受DMD的外显子疗法[例如，Amondys（Casimersen），Exondys 51（Eteplirsen），Viltepso（Viltilarsen），Vyondys 53（Golodirsen）]有助地或经过Everidys治疗后； •患者一生中从未接受过Everidys治疗； •授权将不超过每一生的治疗，并且在批准后不超过45天或直到6岁，以先到者为准。其他政策和准则可能适用。适用的代码仅供参考，以下程序和/或诊断代码提供了以下列表，并且可能不包含在内。在本策略中列出代码并不意味着代码所描述的服务是涵盖或未覆盖的健康服务。卫生服务的福利覆盖范围由成员特定的福利计划文件和可能需要特定服务覆盖的适用法律确定。纳入代码并不意味着要偿还或保证索赔付款的任何权利。
delandistrogene moxeparvovec-rokl（levidys）（tx.cc. ...
目的：与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230（D）节的规定一致，在托管护理合同中涵盖的服务，包括临床医生管理的药物，必须以数量，持续时间和范围提供，这些范围和范围不低于规定的范围，持续时间，并在同一服务中提供了相同的服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制，但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的，即由供应商药物计划开发的。例如，如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物，但会根据州计划中规定的标准收到该药物，那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额，持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同，以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。
对DeLandistrogene Moxeparvovec基因疗法对工作机会的影响的经济分析
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