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World File Search SystemDelandistrogene
A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
这项研究是一项开放标签的单剂量基因转移疗法研究，评估了DMD男孩中Delandistrogene Moxeparvovec静脉内（IV）给药的安全性。这项研究最初设计为由2名同类群体组成12例。队列A将包括3个月至3岁的参与者，B包括4至7岁的参与者。没有参与者参加队列A。
2025年1月27日｜罗氏（Roche）宣布了对Duchenne肌肉营养不良的Elevidys的新结果|新闻| Chugai Pharmaceutical Co。，Ltd。
Delandistrogene Moxeparvovec，一种正在开发的基因治疗产品（开发法：SRP-9001，
2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，...
2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，根据您要求收到有关Duchenne病临床发展计划的最新信息，我们很高兴分享III期全球临床研究第二年的初步结果。Embark（NCT05096221）正在研究Moxeparvovec（levidys™）驾驶 - 在研究开始时年龄在四到七岁之间的Duchenne肌肉营养不良（DMD）的儿童中。以下是《踏入研究》第二年的主要结果：●在三个主要功能测试中观察到统计和临床上显着改善：北星级生成评估的门诊评估（NSAA）（NSAA），上升时间（TTR）和十分米步行（10 MWR），两年后，与Delanders进行治疗后两年外部相应的无关对照组。●在运动功能的度量中，与上一年相比，治疗后两年后，用Moxeparvovec Delandersitrogen治疗的患者与外部对照组的患者之间的差异有所增加。●尚未在安全方面出现新信号，确认了到目前为止的安全性配置文件连贯且可由Delandistrogene Moxeparvovec管理。现在会发生什么？参加Embark研究的患者将在接受Moxeparvovec delandersterogen治疗后至少进行五年，以监测安全性和临床结果。没有您的协作和合作伙伴关系，我们的研究工作将是不可能的。我们衷心感谢Duchenne社区的宝贵支持和参与临床研究，以帮助对Duchenne和Delandistrogene Moxeparvovec的了解。我们仍然可以满足任何需要并发送诚意的问候，Duchenne Roche Italia团队
合格的生物标志物支持罕见疾病调节...
•Betibeglogene（2022）•ElivalDogene（2022）•Etranacogene（2022）•Nadofaragene（2022）（2022）•Beremagene（2023）•Delandistrogene（2023）（2023）（2023）•valoctocogene（2023）•Lovotibeglogene（2023）
技术注释194517
有关技术有效性和安全性的证据：杜钦肌营养不良（DMD）是一种罕见的，神经退行性和进行性遗传疾病，导致全球肌肉力量的丧失，随着3月份的能力丧失，肺功能降低，肺功能降低和生存率降低。这是与X染色体相关的隐性性营养不良。临床上，脱孔的恶化发生在生命的头十年，导致轮椅依赖性，这通常在青春期早期发生。无力最终在上肢，呼吸道和心脏肌肉中发展，导致呼吸道或心脏衰竭以及生命第二至第四十年之间的死亡。标准治疗涉及使用皮质类固醇，具有延迟运动损失和肺功能丧失的良好好处，但具有适度的效率，因为它不能阻止这种疾病的进展，该疾病的进展是严重的，并且保留了预后，除了严重的不良事件以用于其长期使用。In addition to corticotherapy, genetic therapies involving Exon jump (Eteplisen, Golodirsen, Viltolarsen), premature termination codon reading (attacking) or microdistrophin transgens delivered by adeno -associated viruses (AAV) -Relandistrogestrogestogestrogemosmarvovec -are approved in some countries for treatment for treatment. DMD。 这些疗法会增加肌营养不良蛋白的表达，但尚未确定临床益处。 尽管它产生了微分蛋白蛋白，但尚未建立Delandistrogestroge moxeparvovec的临床益处。In addition to corticotherapy, genetic therapies involving Exon jump (Eteplisen, Golodirsen, Viltolarsen), premature termination codon reading (attacking) or microdistrophin transgens delivered by adeno -associated viruses (AAV) -Relandistrogestrogestogestrogemosmarvovec -are approved in some countries for treatment for treatment. DMD。这些疗法会增加肌营养不良蛋白的表达，但尚未确定临床益处。尽管它产生了微分蛋白蛋白，但尚未建立Delandistrogestroge moxeparvovec的临床益处。delandistrogestroge moxeparvovec是一种与特定肌肉MHCK7启动子控制的转基因相关的病毒capsid（AAVRH74），该转基因在特定的肌肉MHCK7启动子的控制下编码了微育蛋白蛋白；它旨在提供微分蛋白的转基因对骨骼和心脏肌肉。治疗，用于治疗DMD范围的男孩，年龄在四到五岁，在DMD基因中具有致病性变异。FDA批准是基于在两个小测试中证明的微分蛋白产生增加的部分结果。在一项研究（n = 41）中，DMD门诊儿童中17个功能运动技能项目的评估量表的功能结果没有改善。与安慰剂组相比，Delandistrogesphepravovec组的量表得分的平均变化（1.7对0.9）在统计学上没有显着意义。在亚组分析中，自从DelandistrogeStroge Moxepavovec指定的四到五年的儿童功能量表得分开始以来，平均变化的改善有所更高，尽管与安慰剂相比（4.3 ves 1.9），尽管六到七岁（-0.2 ves-0.2 ves-0.5 victus 0.5）之间没有差异。
2012年4月至2014年-DMD-UPDATE-GLOBAL-COMMUNITY- ...
○我们的团队继续对一年数据进行其他分析，并将在今年即将举行的会议上分享更新。○研究的第2部分（两年数据）将于2024年底完成，并将在未来的科学会议上介绍。●Roche正在与欧洲药品局（EMA）以及其他健康和报销当局进行讨论。计划今年向EMA提出申请。●目前，Delandistrogene Moxeparvovec在美国，巴林，科威特，阿曼，卡塔尔，卡塔尔和阿拉伯联合酋长国获得了4至5岁儿童的ABRAB ARABIRES，患有DMD，并在DMD基因中有确认的突变。
媒体和投资者发行
巴塞尔，2025年1月27日-Roche（六：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）今天宣布了今天的前一年级的阳性顶线结果，这是一项全球，随机的，随机的，双盲阶段III的Everidys™（Delandistogene Moxeparvovec），Moxeparvovec），第一位归类基因治疗的人治疗了与Duchenne usc with and duchenne usc usc usc for duchnenne usc usc usc usc usc。在用leverdys治疗两年后，与预先指定的未经治疗的未经处理的外部对照组相比，在NSAA，TTR和10MWR的三个关键运动功能测量中，观察到具有统计学意义和临床意义的改进。*用Levidys治疗的个体与外部对照组中的个体之间的功能差异在给药后一到两年之间增加了。在一起，这些结果表现出一致，持续的利益，有利于leverdys。
2024年6月20日批准信-Everidys
2024年6月20日Sarepta Therapeutics，Inc。Attention: Patrick O'Malley 215 First Street Cambridge, MA 02142 Dear Patrick O'Malley: We have approved your request received December 21, 2023, to supplement your Biologics License Application (BLA) submitted under section 351(a) of the Public Health Service Act (PHS Act) for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of卧床患者的Duchenne肌肉营养不良（DMD），并在DMD基因中确认突变。We have also approved your request to supplement your BLA submitted under section 351(a) of the PHS Act for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of DMD in patients who are non-ambulatory and have a confirmed mutation in the DMD gene, according to the regulations for accelerated approval, 21 CFR 601.41.基于Elevidys Micro-Dystrophin的表达，非门诊患者的DMD指示得到了加速批准。对该补充的审查与以下国家临床试验（NCT）数字有关：NCT05096221和NCT04626674。此批准要求您进一步研究生物产品，以验证和描述其临床益处，而在替代终点与临床益处的关系或观察到的临床益处与最终结果的临床益处存在不确定性。ACCELERATED APPROVAL REQUIREMENTS Under accelerated approval regulations statutory provisions and we may grant marketing approval for a biological product on the basis of adequate and well-controlled clinical trials establishing that the biological product has an effect on a surrogate endpoint that is reasonably likely, based on epidemiologic, therapeutic, pathophysiologic, or other evidence, to predict clinical benefit or on the basis of an effect on a clinical终点除了生存或不可逆转的发病率。
药房管理药物政策
描述：leveriDys（Delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本，其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准，该药物允许替代终点（微肺炎水平）用于严重疾病，其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究（研究102和研究103）的数据以及三项正在进行的试验的安全数据（研究101，研究102和研究103）。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究，研究3是一项两部分的开放标签1期研究，在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而，与安慰剂在北极星门诊评估（NSAA）的变化中，对16名参与者的探索性亚组分析（levidys：n = 8;安慰剂：n = 8）4至5岁，显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日，FDA将加速的批准转化为Elevidys（Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl），以完全批准，以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日，Sarepta宣布了Topline的结果，Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足，因为NSAA的总分从第52周的基线变化（经过高甲基治疗的患者为2.6分，而在安慰剂治疗中为1.9点）没有达到统计学意义（n = 125，p = 0.24）。关键的次要终点，包括上升时间（TTR）和10米步行测试，显示出统计上的
levidys
背景升级（DeLandistrogene moxeparvovec-rokl）是重组基因治疗产物，由非复制，重组，腺相关病毒（AAV）血清型RH74（AAVRH74）（AAVRH74）capsid capsid和ssdna表达cassetter cassetter cassetter farank farank flank farank farank farank canverne cassever2 rank farank farank farank canverne cassever2。盒式盒包含：1）MHCK7基因调节成分，其中包括肌酸激酶7启动子和α-肌动蛋白重链增强剂，以及2）编码工程化的levetidys微型疾病蛋白（1）的DNA转基因。载体/capsid：临床和非临床研究表明骨骼肌细胞中的AAVRH74血清型转导。此外，在非临床研究中，在心脏和diaphragm肌肉细胞中已经证明了AAVRH74血清型转导（1）。启动子：MHCK7启动子/增强子驱动转基因表达，并已在动物模型中显示，以驱动转基因升降机微肌营养蛋白蛋白表达，主要在骨骼肌（包括diaphragragm）和心脏肌肉中。在临床研究中，肌肉活检分析已经证实了骨骼肌中的levidys微肌营养蛋白表达（1）。转基因：DMD是由DMD基因突变引起的，导致缺乏功能性肌营养不良蛋白。leviDys携带一个编码微肺炎蛋白的转基因，该蛋白由正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域组成（1）。