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青少年和新诊断的原发性免疫血小板减少症
5中心国家desCytopéniesAutoMunes de l'Enfant（Cerevance），小儿血液学单元，中心D'USCOMPTION CLINGICE CLINGICEPLURITHématique（CICP）INSERM 1401 INSERM 1401，Bordeaux大学医院6Hôpital-Armand-Trousseau Ap-HP，索邦大学，法国巴黎的D'Hémato-OncologiePédiatrique服务； 7埃及开罗Ain Shams大学儿科血液学/肿瘤学系； 8英国曼彻斯特学术健康科学中心，曼彻斯特大学中央医院NHS基金会信托基金会8皇家曼彻斯特儿童医院； 9 Carmen和Ann Adams血液学/肿瘤学科儿科学系，密歇根州中部儿童医院，密歇根州中部，美国密歇根州底特律和10儿科血液学和肿瘤科，Charité，柏林，德国，德国，德国
我的伴侣被诊断出患有乙型肝炎……这意味着什么？
乙肝是一种由血液中的病毒引起的感染。它可通过性行为或接触过受感染血液的物品传播，例如剃须刀、牙刷、指甲刀、针头和注射器以及血糖仪。乙肝病毒 (HBV) 可在物体表面存活长达一周。
出生体重与最近诊断为2型糖尿病患者的临床特征有关
摘要目标/假设低出生体重是2型糖尿病的危险因素，但是尚不清楚低出生体重是否与疾病发作处的独特临床特征有关。我们检查了2型糖尿病中较低或更高的出生体重是否与疾病发作时临床相关的特征有关。方法记录了丹麦2型糖尿病（DD2）同时战略研究中心的6866名患有2型糖尿病的人的助产士记录。Using a cross-sectional design, we assessed age at diagnosis, anthropomorphic measures, comorbidities, medications, metabolic variables and family history of type 2 diabetes in individuals with the lowest 25% of birthweight (<3000 g) and highest 25% of birthweight (>3700 g), compared with a birthweight of 3000–3700 g as reference, using log-binomial and Poisson regression.通过线性和有限的立方样条恢复评估整个出生体重谱的连续关系。计算了2型糖尿病和出生体重的加权多基因评分（PS），以评估遗传易感性的影响。结果每1000 g出生体重的减小与3.3岁（95％CI 2.9，3.8）糖尿病发作年龄相关，1.5 kg/m 2（95％CI 1.2，1.7）下BMI和3.9 cm（95％CI 3.3，4.5）较小的腰围。临床定义的低出生体重（<2500 g）产生更强的关联。出生体重和临床特征之间的大多数关联似乎是线性的，并且更高的出生体重与相反方向反映出较低的出生体重的特征相关。与参考的出生体重相比，<3000 g的出生体重与更高的合并症有关（Charlson合并症指数得分≥3为1.36 [95％CI 1.07，1.73]），具有系统的BP≥155MMMHG（PR 1.26 [95％CI）[95％CI] [95％ci 1.07，1.73]。与糖尿病相关的神经疾病，2型糖尿病的家族史的可能性较小，使用三种或多种降糖药物（PR 1.33 [95％CI 1.06，1.65]）以及三种或更多或更多的抗毒性药物（PR 1.09 [PR 1.09 [95％CI 0.99，1.20，1.20]）。结果对代表2型糖尿病和出生体重的加权遗传易感性的PS的调整是可靠的。结论/解释尽管诊断年龄较小，肥胖和家族史的2型糖尿病患者较少，但出生重量<3000 g与更多的合并症有关，包括较高的收缩压BP，以及在最近患有2型糖尿病患者中使用较高的葡萄糖和降低葡萄糖和抗毒性药物。
DAC和CLAM在新诊断
这项研究对急性髓样白血病患者进行了回顾性分析，他们的第一个DAC（daunorubicin + Arac + cladribine）诱导周期的早期骨髓评估中的爆炸率≥10％。根据PALG-AML-1/2012和PALG AML-1/2016研究，对此分析中包括的患者进行了治疗。作为第二个早期诱导，22例患者接受了DAC，35例患者接受了蛤lam（cladribine + ARAC + Mitoxantrone）。用蛤治疗的患者与用DAC化疗治疗的患者在总生存期（2年后的OS 52％vs. 76％），HR 0.68，95％CI：0.26–1.77，p = 0.4）。此外，两种治疗方案之间的复合完全缓解率（CCR）没有显着差异：CLAM的60％（21/35），DAC的54.6％（12/22）（p> 0.05）。两种治疗方案的毒性特征和早期死亡率相似。
cotadutide促进诊断为2型糖尿病的超重或肥胖者的糖原分解
cotadutide是一种正在发育中的双胰高血糖素样肽1和胰高血糖素受体激动剂，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎和2型糖尿病（T2DM）和慢性肾脏病。非酒精性脂肪性肝炎是一种复杂的疾病，没有批准的药物疗法，这是由于与T2DM和肥胖相关的系统性代谢功能障碍的潜在状态。cotadutide已显示可改善血糖控制，体重，脂质，肝脏脂肪，炎症和纤维化。与安慰剂和liraglutide相比，我们对被诊断为T2DM的超重或肥胖症的男性和女性进行了两部分，随机2A试验，以评估Cotadutide的疗效和安全性。主要终点是从基线到餐后糖原（A部分）的第28天（A部分）和在禁食肝糖原（B部分）中使用Cotadutide对安慰剂进行的治疗的第35天。次要终点是用肝磷脂与单胰高血糖素样肽1受体激动剂，liraglutide和肝脂肪分数变化的肝糖原的变化。试验达到了其主要终点。我们表明，与安慰剂和liraglutide相比，Cotadutide可以促进肝糖原和脂肪的降低。cotadutide的安全性和耐受性发现与以前的报告相当。因此，这项工作提供了可以归因于胰高血糖素受体参与的其他好处的证据。我们的结果表明，库塔二肽作用于人肝脏中的胰高血糖素受体，以促进糖原分解并改善肝脏的代谢健康。临床。gov注册：NCT0355994。
新诊断多发性骨髓瘤患者相似性网络可识别患者
多发性骨髓瘤显著的遗传异质性对患者的正确预后和临床管理提出了重大挑战。在这里，我们介绍了 MM-PSN，这是第一个多组学骨髓瘤患者相似性网络。MM-PSN 能够准确剖析疾病的遗传和分子图谱，并确定了 12 个不同的亚组，这些亚组由 655 名患者的基因组和转录组分析生成的五种数据类型定义。MM-PSN 确定了以前未描述的患者亚组，这些亚组由特定的改变模式定义，富含特定的基因脆弱性，并与潜在的治疗方案相关。我们的分析表明，与 t(4;14) 作为单一病变相比，t(4;14) 和 1q 增益同时出现可确定患者的复发风险明显更高且生存期更短。此外，我们的结果表明，1q 增益是最重要的单一病变，具有高复发风险，并且可以改进当前的国际分期系统 (ISS 和 R-ISS)。
基因治疗：能成为视网膜疾病患者的有效解决方案吗？
结论：基因疗法有望成为视网膜疾病患者的潜在解决方案，为之前治疗选择有限的患者带来希望。通过在基因层面解决这些疾病的根本原因，基因疗法已证明在某些情况下能够恢复或保留视力。虽然仍处于开发和临床测试的早期阶段，但迄今为止取得的进展表明，它具有彻底改变视网膜疾病治疗的巨大潜力。然而，随着研究的进展，必须仔细评估安全性、可及性和长期疗效等挑战。随着我们的理解和技术不断发展，基因疗法最终可能为患有视网膜疾病的患者提供一条变革性途径。
JYNNEOS 疫苗对确诊的 Mpox 感染的有效性 — 纽约，2022 年
2022 年，一场国际性的猴痘病毒疫情爆发，主要通过男同性恋、双性恋和其他男男性行为者 (MSM) 之间的性接触传播，导致纽约州纽约市 (NYC) 以外地区发生了 375 例猴痘 (mpox) 病例。*,† 美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的针对 mpox 的 JYNNEOS 疫苗（改良型安卡拉痘苗，巴伐利亚北欧）以 2 剂系列接种，每剂间隔 4 周，§ 已在全国疫苗接种活动中部署。¶ 在此次疫情爆发之前，支持疫苗对 mpox 有效性 (VE) 的证据是基于人体免疫学和动物攻毒研究 (1 – 3)。纽约州卫生部 (NYSDOH) 使用系统监测报告的数据进行了一项病例对照研究，以估计 JYNNEOS VE 对纽约市以外纽约居民确诊的 mpox 的有效性。病例定义为 2022 年 7 月 24 日至 10 月 31 日期间被诊断为 mpox 的年龄≥18 岁的男性。同期对照患者为年龄≥18 岁且被诊断为直肠淋病或原发性梅毒且有男男性接触史但未感染 mpox 的男性。病例和对照患者与州免疫系统中的记录相匹配。JYNNEOS VE 估计为 1 – 比值比 (OR) x 100，并使用条件逻辑回归模型比较诊断时的 JYNNEOS 疫苗接种状况（接种疫苗与未接种疫苗），该模型根据诊断周数、地区、患者年龄以及患者种族和民族进行了调整。在 252 名符合条件的 mpox 病例患者和 255 名对照患者中，1 剂（≥14 天前接种）或 2 剂合并接种的调整后 VE 为 75.7%（95% CI = 48.5%–88.5%）；1 剂的 VE 为 68.1%（95% CI = 24.9%–86.5%），2 剂的 VE 为 88.5%（95% CI = 44.1%–97.6%）。这些发现支持推荐接种 2 剂 JYNNEOS 疫苗，符合 CDC 和 NYSDOH 的指导。
回顾性回顾多发性骨髓瘤和免疫分泌障碍病例
该研究的抽象目的：尽管全世界多发性骨髓瘤的发病率相对较高，但南非统计数据似乎明显降低。我们进行这项研究的目的是确定是否适当评估并跟踪患有免疫分泌疾病的患者。次要目的包括促使研究时最常见的临床特征以及诊断时疾病阶段的印象。方法描述：本研究中包括4年内通过血清或尿液电子进行免疫分泌疾病的所有患者。评估每个患者的实验室和放射学数据以确定真实诊断，并评估研究的全面性。结果摘要：总共包括582例患者 - 39例患者患有多发性骨髓瘤（6.7％）。鉴定出浆细胞瘤和浆细胞白血病的单个病例。Waldenström的大球菌血症在7例患者（1.2％）和83例患者（14.3％）的七名患者中（1.2％）和单克隆性伽马病（MGUS）中得到了认同。由于有从MGU到多发性骨髓瘤进展的风险，需要进行双重染色的患者，仅在11％的病例中被证明是这种情况。在所有恶性疾病（48例）中，大多数患者在骨科环境中被诊断出（45％），其次是内科（39％）。放射学异常是最常见的临床发现，引起了调查，裂解病变或骨质疏松症患有50％，17％的病理性骨折，神经学表现出现在18％的病例中。大多数可以上演的患者在疾病的晚期阶段被诊断出来，使预后比早期疾病更糟。这表明在我们的临床环境中，怀疑的指数相对较低。结论：在骨科环境中通常会遇到多发性骨髓瘤和相关疾病。尽管样本量很小，但该数据表明患者在疾病进展中被诊断出来，并且通常无法适当评估。如果怀疑，应建立明确的方案，以积极排除该诊断。
新闻稿Sarclisa在日本批准了新诊断为多发性骨髓瘤的患者
Olivier Nataf全球负责人，肿瘤学“近年来，日本和其他亚洲太平洋国家的新多发性骨髓瘤病例稳步增长，提出了对新治疗方法的需求，尤其是在前线环境中。。Olivier Nataf全球负责人，肿瘤学“近年来，日本和其他亚洲太平洋国家的新多发性骨髓瘤病例稳步增长，提出了对新治疗方法的需求，尤其是在前线环境中。虽然基于Sarclisa的组合已被批准用于日本复发或难治性患者，但该批准是某些新诊断的患者的首次迹象。我们很高兴为医生在治疗旅程中早些时候为患者提供一个重要的新选择，这是我们继续致力于在世界各地难以治疗的血液学恶性肿瘤中推进创新肿瘤治疗的坚定承诺。”在日本，Sarclisa于2020年8月推出，并已获得四种不同的治疗方案（与Pomalidomide和Dexamethasone结合使用，作为单一疗法，以及Carfilzomib和Dexamethersone，或与地塞米松结合使用，与地塞米松结合了对重质或抑制多种摩尔氏菌的患者的治疗）此外，萨克里萨（Sarclisa）在欧盟和美国还具有一线批准。在亚太地区，最近在中国国家医疗产品管理局（National Medical Products Administration）最近也批准了Sarclisa组合方案，特别是NDMM患者的Sarclisa-VRD，这些患者不受资格进行自体细胞移植的NDMM患者，以及SARCLISA，以及与Pomalidomardomaside和Dexamethasone（PD）相关的sarclisa，均与sarclisa相关的患者（PD）（PD），该患者（PD）与sarclisa相关率（PD）。疗法，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。它旨在通过多种作用机制来起作用，包括编程的肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性。关于Sarclisa Sarclisa（Isatuximab）是一种CD38单克隆抗体，它与MM细胞上CD38受体上的特定表位结合，诱导不同的抗肿瘤活性。CD38在MM细胞的表面上高度均匀地表达，使其成为基于抗体的疗法（例如Sarclisa）的靶标。在美国，Sarclisa的非专有名称是Isatuximab-irfc，根据美国食品和药品管理局发布的生物产品指南，IRFC为指定的后缀。目前，萨克里萨（Sarclisa）在包括美国，欧盟，日本和中国在内的50多个国家 /地区获得了多种迹象。基于ICARIA-MM第三阶段研究，Sarclisa在美国，欧盟和日本与PD联合批准，用于治疗已接受了≥1种疗法的R/R MM患者，包括Lenalidomide和蛋白酶体抑制剂；该组合在中国还批准了至少接受过一项先前治疗的患者，包括来纳替米德和蛋白酶体抑制剂。基于Ikema第三阶段研究，Sarclisa还与Carfilzomib和Dexamethasone结合在50多个国家/地区获得了批准，其中包括在美国治疗接受过的R/R MM的患者