-珠蛋白基因转移已被用作造血干细胞(HSC)基因治疗的范例,但遇到了重大困难,例如缺乏选择遗传校正的HSC的选择,需要对治疗基因的高级表达和细胞特异性转移的表达。It took more than 40 years for scientists and physicians to advance from the cloning of globin gene and discovering globin gene mutations to improving our understanding of the pathophysiological mechanisms involved, the detection of genetic modifiers, the development of animal models and gene transfer vectors, comprehensive animal testing, and demonstrations of phenotypic improvement in clinical trials, culminating in the authorization of the first gene therapy product for -2019年的地中海贫血。研究主要集中在慢病毒基因疗法媒介的发展上,表达了-珠蛋白基因的变体,或者最近针对的是靶向-蛋白抑制剂,其中一些人已经进入临床测试,并应很快将可用的治疗方法多样化并促进价格竞争。这些结果令人鼓舞,但我们尚未达到故事的结尾。正在开发新的分子和细胞工具,例如基因编辑或诱导多能干细胞的发展,预示了替代产物的出现,正在研究其效力和安全性。血红蛋白疾病构成了测试这些高级技术的利弊的重要模型,其中一些已经处于临床阶段。在这篇综述中,我们专注于高级产品的开发以及最新的技术创新,这些创新可能会在不久的将来进行临床试验,并为对这些严重条件的确定治愈提供了希望。
1。人口神经科学与分层医学中心(PONS),大脑科学技术研究所,中国上海福丹大学,福丹大学2。德国神经退行性疾病中心(DZNE),德国玛格德堡3.认知神经病学研究所(IKND),德国玛格德堡奥托 - 冯 - 吉里克大学4. Zhangjiang脑成像中心(ZIC),大脑科学技术研究所,脑灵感智力,福丹大学,上海,中国5。 人口神经科学与分层医学中心(PONS),精神病学和神经科学系,德国柏林Charité大学Medizin。 6。 医学心理学与医学社会学研究所,大学医学中心Schleswig-Holstein,基尔大学,基尔,德国7。 西门子卫生员有限公司,上海,中国8。 中国上海Fudan University的人类现象学院认知神经病学研究所(IKND),德国玛格德堡奥托 - 冯 - 吉里克大学4.Zhangjiang脑成像中心(ZIC),大脑科学技术研究所,脑灵感智力,福丹大学,上海,中国5。人口神经科学与分层医学中心(PONS),精神病学和神经科学系,德国柏林Charité大学Medizin。6。医学心理学与医学社会学研究所,大学医学中心Schleswig-Holstein,基尔大学,基尔,德国7。 西门子卫生员有限公司,上海,中国8。 中国上海Fudan University的人类现象学院医学心理学与医学社会学研究所,大学医学中心Schleswig-Holstein,基尔大学,基尔,德国7。西门子卫生员有限公司,上海,中国8。中国上海Fudan University的人类现象学院中国上海Fudan University的人类现象学院
摘要:基于色氨酸(TRP)的放射性示踪剂具有出色的可能成像的大脑病理学的潜力,因为它们涉及血清素和Kynurenine(Kyn)途径。然而,针对Kynurenine代谢途径特有的放射性示例受到限制。此外,历史上基于TRP的放射性药物与短寿命的同位素碳11合成。正在开发一种新一代的基于TRP的成像剂,它正在开发较长的半寿命和市售的同位素,例如氟-18和碘-124。在临床前研究中,已证明新开发的基于氨基酸的示踪剂具有有利的放射化学和成像特征。但是,Kyn途径特异性放射性示例的临床翻译中仍然存在许多障碍。
精神疾病与皮肤病学之间的相互作用是复杂且多方面的,通常会给诊断和治疗带来重大挑战。本叙事评论研究了特定的精神病,毛毛虫病,注意力缺陷多动障碍,精神分裂症,躁郁症和各种皮肤病学之间的关联。本研究研究了这些合并症的病理生理机制,临床表现和管理策略。精神疾病可以通过机械创伤,药物副作用和压力引起的加重,而皮肤病学疾病会导致明显的精神病发病率。生物心理社会方法强调了涉及皮肤科医生和心理健康专业人员的综合护理的重要性,对于改善患者结果至关重要。本评论强调了需要提高认识和跨学科合作的需求,以解决精神病和皮肤病学的双重负担,最终增强了受影响个人的生活质量。
3偏瘫偏瘫和瘫痪障碍中的体育活动表现。4脊髓疾病中的体育活动表现。5帕金森综合症,神经病和脱髓鞘疾病的体育锻炼表现。6中风,抑郁和心理困扰中的体育活动表现。中期检查 - 1 7体育活动对精神疾病和神经退行性疾病的影响。8测试选择,灵活性和神经系统障碍的迁移率的原则。9强度,协调和速度神经系统障碍。10营养,运动和康复活动精神疾病和神经系统疾病。11精神疾病和神经系统疾病的平衡和稳定性
NDS-2025 Summit为神经科学家和医生提供了一个独特的机会,可以与他们领域的主要专家分享他们的研究和经验。该计划的特色是塑造了现代神经科学概念的国际知名科学家的主题演讲。此外,还将有针对口头和海报演示的会议,并提供了用于解决神经科学中挑战性治疗和理论问题的尖端技术的概述。NDS-2025在基础科学家和临床科学家之间促进对话,在科学会议和网络活动中促进了这些交流。首脑会议的目的是对年轻科学家特别具有教育意义和鼓舞人心,为他们提供与领先专家互动的机会。德国,东道国城市,是顶级医学研究中心和实验室的所在地,并拥有许多屡获殊荣的种族和大陆食品选择。我们很自豪地欢迎您参加这次激动人心的峰会,并希望您能在德国获得学术和社交互动。
Kristin Mathis,M.S。,CCC-SLP,在获得肯塔基大学的学士学位和迈阿密大学的硕士学位后,克里斯汀于1998年开始在纳什维尔的演讲语言病理学家。。Kristin Mathis,M.S。,CCC-SLP,在获得肯塔基大学的学士学位和迈阿密大学的硕士学位后,克里斯汀于1998年开始在纳什维尔的演讲语言病理学家。在过去的25年中,克里斯汀(Kristin)在小儿康复环境,学校和私人执业环境中一直为儿童提供治疗。2015年7月,克里斯汀(Kristin)加入了田纳西州布伦特伍德(Brentwood)的口口相传。克里斯汀(Kristin)将职业重点放在理解和治疗具有选择性突变,添加/多动症,自闭症谱系障碍和其他各种社会情感障碍的儿童的务实社会语言能力上。最近,克里斯汀(Kristin)通过罗克维尔治疗中心(Rockville Therapy Center)完成了学校拒绝培训研究所,以解决学校拒绝行为。克里斯汀目前担任田纳西州的选择性mutism协会州协调员,并与SMA团队一起服务,以提高公众对选择性mutism和相关儿童焦虑症的认识。作为SMA州协调员,克里斯汀的目标是提高田纳西州医学和教育系统中选择性叛变的认识,并协助家庭满足孩子的治疗需求。通过提高公众意识,克里斯汀的目标是,我们的社区可以减少症状发作,获得正确诊断并开始有效的治疗干预措施之间经常发生的时间段。除了为儿童提供个人语音语言疗法外,克里斯汀还具有促进的专业知识
口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 (BTKi) Rilzabrutinib 对接受过治疗的免疫性血小板减少症 (ITP) 成人患者的疗效和安全性:一项 3 期、安慰剂对照、平行组、多中心研究 (LUNA 3) (Kuter D 等人)
摘要:过去几十年来,脑病理的发生率有所增加。更好的诊断(自闭症谱系障碍)和更长的预期寿命(帕金森氏病,阿尔茨海默氏病)部分解释了这一增加,而新兴的数据表明污染物暴露是可能但仍低估的主要脑疾病原因。考虑到大脑实质富含间隙连接,大多数污染物都会抑制其功能;脑部疾病可能是由于长期暴露于污染物而导致的间隙变化改变的结果。在本文中,通过三个互补方面解决了这一假设:(1)脑实质及其功能中的间隙 - 连接性组织和连接性的表达; (2)主要污染物(农药,双苯酚A,邻苯二甲酸盐,重金属,空气颗粒等)的作用)在间隙 - 界面和连接素函数上; (3) a description of the major brain disorders categorized as neurodevelopmental (autism spectrum disorders, attention deficit hyperactivity disorders, epilepsy), neurobehavioral (migraines, major depressive disorders), neurodegenerative (Parkinson's and Alzheimer's diseases) and cancers (glioma), in which both connexin dysfunction and已经描述了污染物的参与。基于这些不同的方面,讨论了产前和产后暴露的污染物抑制剂间隙连接的可能参与。
简介:癌症患者越来越多地被确诊患有特应性皮炎 (AD) 和瘙痒性皮肤病。在有癌症病史或同时患有癌症的患者中,这些疾病的治疗面临着独特的挑战,因为传统的全身疗法可能因其免疫抑制作用而带来风险。近年来,dupilumab 和 tralokinumab 等生物制剂已成为治疗 AD 的有希望的药物,它们可以针对性地调节免疫反应,并且全身副作用可能更少。本文旨在回顾 dupilumab 和 tralokinumab 在治疗癌症幸存者的 AD 和瘙痒症方面的安全性和有效性的现有证据,并探讨这一独特患者群体的潜在益处和注意事项。方法:对截至 2024 年 12 月 15 日的 PubMed、Ovid、Scopus、Embase 和 Cochrane Library 数据库中的当前医学文献进行了全面分析。在进行此叙述性综述时,采用了与临床试验和现实研究相关的医学主题词 (MeSH) 术语和医学术语,重点关注药物 dupilumab 和 tralokinumab。讨论:患有活动性或既往癌症的患者通常被排除在新药的临床试验之外,这使得评估这些患者的癌症进展或复发风险变得复杂。dupilumab 和 tralokinumab 等生物药物在肿瘤患者中的潜在使用标志着治疗湿疹和瘙痒等疾病的重大突破,这些疾病在该患者群体中很常见。虽然对于患有活动性癌症或有恶性肿瘤病史的患者,没有明确的使用 dupilumab 和 tralokinumab 的禁忌症,但对于在这些情况下使用它们没有明确的指导。在皮肤科医生和肿瘤科医生的合作推动下,现实世界的数据不断涌现,支持 dupilumab 和 tralokinumab 在治疗癌症患者 AD 方面的有效性和安全性。尽管如此,仍需要进行更大规模、更长随访期和专门的药物警戒计划的研究来证实这些发现。关键词:特应性皮炎、dupilumab、tralokinumab、肿瘤患者