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在原核生物中，CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）最初是作为防御入侵的机制而开发的。
在原核生物中，CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）最初是作为防御入侵质粒和病毒的机制而开发的。Ishino 于 1987 年首次发现 CRISPR 结构。1 在其他细菌和古细菌中发现许多类似结构后，Jansen 于 2002 年创造了 CRISPR 这个绰号。2-3 后来，Mojica 及其同事推测 CRISPR 模式及其相关蛋白质可以抵御遗传影响，并可能具有免疫防御活性。4 然而，这一领域的三位主要贡献者是 Charpentier、Doudna 和 Zhang。CRISPR Cas-9 的机制首先由 Charpentier 阐明。后来 Charpentier 和 Doudna 报道了 Cas-9 介导的生化表征和系统优化。5 张是第一个在多细胞生物中实现 CRISPR Cas-9 遗传修饰的人。6
斯旺森奖学金计划
Jennifer Doudna 博士是加州大学伯克利分校的生物化学家。她与合作者 Emmanuelle Charpentier 共同开发了 CRISPR-Cas9（一种允许研究人员编辑 DNA 的基因组工程技术），两人共同获得了 2020 年诺贝尔化学奖，并永远改变了人类和农业基因组学研究的进程。她还是创新基因组学研究所的创始人和总裁、李嘉诚校长生物医学和健康科学讲座教授，以及霍华德休斯医学研究所、劳伦斯伯克利国家实验室、格拉德斯通研究所、美国国家科学院和美国艺术与科学学院的成员。她是全球关于负责任地使用 CRISPR 的公开辩论的领导者，并共同创立了多家以独特方式使用该技术的公司并担任顾问。Doudna 是《创造中的裂缝》一书的合著者，该书记录了她的研究以及基因编辑的社会和伦理影响。
2023 年春季荣誉课程
T：下午 5:00–7:00（肯尼索）现代时代有三大技术进步：分裂原子、创造互联网和解码人类基因组。本课程将重点关注后者，探索沃尔特·艾萨克森 (Walter Isaacson) 所著《密码破译者》一书中讲述的新型基因编辑工具的创建。这本书记录了詹妮弗·杜德纳 (Jennifer Doudna) 的生平和工作，她因开发 CRISPR/Cas9 基因编辑系统而获得 2020 年诺贝尔化学奖。学生将阅读《密码破译者》的部分内容，并引导讨论包括基因编辑的科学基础、其应用以及改变人类基因组的伦理等主题。本课程还将考虑与杜德纳的故事相关的科学多样性的作用。本课程将在整个学期每隔一周开课一次，共 10 周。HON 2800/01（0 学分）荣誉大使 11677
4 月 14 日 > 会议记录 - 加州大学董事会
杜德纳教授指出，IGI 已分拆出 17 家由 IGI 员工创办的公司，其中许多人都是加州大学的毕业生，涉及治疗学、细胞疗法和基因编辑工具等多个领域。这些公司筹集了超过 20 亿美元，雇用了 1,400 多名员工，估值近 100 亿美元。IGI 为加州大学伯克利分校提供了 12% 至 16% 的发明披露。最近，捐赠者捐赠了 2,000 万美元，使 IGI 得以创建一项计划，鼓励女性和其他传统上被排除在该领域的人成为生物技术行业的领导者。女性获得了 53% 的生命科学博士学位和 77% 的健康相关博士学位，但女性创始人在 2020 年仅获得了略高于 2% 的风险投资资金。IGI 推出了两个新的创业计划，以支持创业中的性别平等，即 HS Chau 女性创业科学计划和 Tory Burch 奖学金。这两个中心都为创业者提供资金、实验室空间和创业指导。杜德纳教授解释了加强科学发现与加快这些想法和发现向公共部门提供的速度之间的联系的愿景。她分享了加州大学伯克利分校校园地图，概述了 IGI 中心可能的新建筑工地和建筑概念图。新的 IGI 大楼将支持创新和生物技术创业，并加快将发现转化为技术的速度。该中心计划于 2025 年建成，预计将成为私营和公共部门社区的枢纽，连接研究、教育和创业。摄政王埃尔南德斯询问 IGI 计划如何将镰状细胞病的治疗成本从每位患者 200 万美元降低到 10 万美元。杜德纳教授回答说，降低成本将通过技术发展和通过扩大规模降低制造商成本相结合来实现。目前，这种治疗方法仅适用于少数人，因此，允许更多患者接受治疗将充分利用其可扩展性。该研究所正在利用技术开发一种治疗遗传病的单次注射剂，这样就无需进行骨髓移植，大大缩短了患者的住院时间。顾问卡恩感谢德雷克校长对大学创新创业领域的支持和领导。他请杜德纳教授讨论她在商业化过程中学到的经验教训，并询问她对大学如何更好地支持实现创业方面的期望有何建议。杜德纳教授回答说，创业商业过程对于学术教师和研究人员来说是一个挑战。她建议建立一个导师计划，让学者与相关专家建立联系，这将对教师和学生的商业化过程非常有帮助。她回顾了许多基于 CRISPR 的公司的成功，并指出大学有机会就如何处理知识产权进行合作思考，以便更好地支持企业家，同时确保 UC 获得最佳结果和回报。委员会主席 Leib 提供了有关总统创新委员会的信息，这是一个由来自投资和商业领域的外部顾问组成的小组
走向负责任使用的可行途径
加州大学伯克利分校化学、分子与细胞生物学教授、CRISPR/Cas9 基因编辑技术的共同发现者恩尼弗·杜德纳 (Ennifer Doudna) 是 2018 年底在香港举行的第二届人类基因组编辑国际峰会的组委会成员。《科学与技术问题》主编威廉·科尔尼 (William Kearney) 也出席了会议，他负责美国国家科学院和美国国家医学院的通讯工作，这两个机构与英国皇家学会和香港科学院共同主办了此次峰会。中国科学家贺建奎展示了他如何使用 CRISPR 对两个刚出生的双胞胎女孩的早期胚胎进行编辑，据称此举是为了防止她们感染艾滋病毒，这一举动震惊了组织者和全世界，峰会因此成为全球头条新闻。峰会结束后大约一年多，科尔尼采访了杜德娜，请她反思峰会上发生的戏剧性事件，以及她希望如何以负责任的方式——在社会适当考虑其伦理影响的情况下——推进基因组编辑的临床应用。
2024 年 3 月 21 日会议讨论事项 预付款
加州大学伯克利分校教授詹妮弗·杜德纳是一位生物化学家，她与维也纳大学的埃马纽埃尔·夏庞蒂埃合作，开创性地开发了 CRISPR-Cas9 基因组工程技术，并因此获得了 2020 年诺贝尔化学奖。2023 年底，在杜德纳的创新仅仅 11 年后，首个基于 CRISPR 的疗法在临床试验取得巨大成功后，获得了英国药品和保健产品管理局和美国食品药品管理局的批准。该疗法是一种治疗镰状细胞病的方法，使用 CRISPR-Cas9 来治疗血红蛋白突变，这种突变会限制氧气输送到组织，从而导致衰弱性疼痛和器官衰竭。它通过编辑患者自身的异常造血干细胞来实现这一点，这些干细胞通过静脉输液输送回患者体内。然后，这些干细胞产生富氧血红蛋白，消除患者的衰弱性疼痛。杜德纳教授于 2014 年成立了创新基因组学研究所 (IGI)，该研究所由加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校合作建立。自成立以来，IGI 成员已成立了 26 家价值超过 100 亿美元的公司，创造了 2,000 多个就业岗位，其中绝大多数位于加州。IGI 专注于解决人类健康、气候和可持续农业领域的问题，并推进基因组工程技术。目前的项目包括精准微生物组工程，用于治疗儿童哮喘等慢性疾病，并通过减少农场动物的甲烷排放来改善气候；针对人类健康挑战的基因编辑，从癌症到免疫缺陷，再到目前尚无治疗方法的遗传疾病；以及基因编辑，用于保护农作物并提高植物和土壤微生物从大气中捕获更多碳的能力。IGI 还致力于确保
现代细菌学 div>衰减障碍
4。Mikelsaar，M。和＆Zilmer，M。（2009）。微生物群和健康：一种新的观点。营养生物化学杂志，20（1），1-10。5。Bäuerl，C。等。 （2013）。 胃内疾病管理中的益生菌和益生元。 临床胃肠病学杂志，47（2），1-6。 6。 Rosenfeld，L。和Gajewski，J。 （2015）。 肠道菌群在肥胖和代谢综合征发病机理中的作用。 自然评论内分泌学，11（10），1-12。 7。 Cani，P.D。 （2017）。 人类的肠道微生物组：希望，威胁和承诺。 自然评论微生物学，15（9），1-12。 8。 Sonnenburg，J.L。和Bäckhed，F。（2016）。 饮食 - 微生物群相互作用作为人类代谢的主持剂。 自然，535（7610），56-64。 9。 Kau，A.L。等。 （2011）。 人类营养，肠道微生物组和免疫系统：一种新的视角。 10。 Berg，J.M.，Tymoczko，J.L。，＆Stryer，L。（2015）。 生物化学。 W.H. Freeman and Company。 11。 Watson，J。D.和Crick，F。H. C.（1953）。 核酸的分子结构：脱氧核糖核酸的结构。 自然。 12。 Doudna，J。 A.，＆Charpentier，E。（2014）。 使用CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学。 13。 Khan，A。 A.，＆Khan，M。A. （2020）。 14。 单元格。Bäuerl，C。等。（2013）。胃内疾病管理中的益生菌和益生元。临床胃肠病学杂志，47（2），1-6。6。Rosenfeld，L。和Gajewski，J。（2015）。肠道菌群在肥胖和代谢综合征发病机理中的作用。自然评论内分泌学，11（10），1-12。7。Cani，P.D。 （2017）。 人类的肠道微生物组：希望，威胁和承诺。 自然评论微生物学，15（9），1-12。 8。 Sonnenburg，J.L。和Bäckhed，F。（2016）。 饮食 - 微生物群相互作用作为人类代谢的主持剂。 自然，535（7610），56-64。 9。 Kau，A.L。等。 （2011）。 人类营养，肠道微生物组和免疫系统：一种新的视角。 10。 Berg，J.M.，Tymoczko，J.L。，＆Stryer，L。（2015）。 生物化学。 W.H. Freeman and Company。 11。 Watson，J。D.和Crick，F。H. C.（1953）。 核酸的分子结构：脱氧核糖核酸的结构。 自然。 12。 Doudna，J。 A.，＆Charpentier，E。（2014）。 使用CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学。 13。 Khan，A。 A.，＆Khan，M。A. （2020）。 14。 单元格。Cani，P.D。（2017）。人类的肠道微生物组：希望，威胁和承诺。自然评论微生物学，15（9），1-12。8。Sonnenburg，J.L。和Bäckhed，F。（2016）。 饮食 - 微生物群相互作用作为人类代谢的主持剂。 自然，535（7610），56-64。 9。 Kau，A.L。等。 （2011）。 人类营养，肠道微生物组和免疫系统：一种新的视角。 10。 Berg，J.M.，Tymoczko，J.L。，＆Stryer，L。（2015）。 生物化学。 W.H. Freeman and Company。 11。 Watson，J。D.和Crick，F。H. C.（1953）。 核酸的分子结构：脱氧核糖核酸的结构。 自然。 12。 Doudna，J。 A.，＆Charpentier，E。（2014）。 使用CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学。 13。 Khan，A。 A.，＆Khan，M。A. （2020）。 14。 单元格。Sonnenburg，J.L。和Bäckhed，F。（2016）。饮食 - 微生物群相互作用作为人类代谢的主持剂。自然，535（7610），56-64。9。Kau，A.L。等。 （2011）。 人类营养，肠道微生物组和免疫系统：一种新的视角。 10。 Berg，J.M.，Tymoczko，J.L。，＆Stryer，L。（2015）。 生物化学。 W.H. Freeman and Company。 11。 Watson，J。D.和Crick，F。H. C.（1953）。 核酸的分子结构：脱氧核糖核酸的结构。 自然。 12。 Doudna，J。 A.，＆Charpentier，E。（2014）。 使用CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学。 13。 Khan，A。 A.，＆Khan，M。A. （2020）。 14。 单元格。Kau，A.L。等。（2011）。人类营养，肠道微生物组和免疫系统：一种新的视角。10。Berg，J.M.，Tymoczko，J.L。，＆Stryer，L。（2015）。生物化学。W.H.Freeman and Company。 11。 Watson，J。D.和Crick，F。H. C.（1953）。 核酸的分子结构：脱氧核糖核酸的结构。 自然。 12。 Doudna，J。 A.，＆Charpentier，E。（2014）。 使用CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学。 13。 Khan，A。 A.，＆Khan，M。A. （2020）。 14。 单元格。Freeman and Company。11。Watson，J。D.和Crick，F。H. C.（1953）。 核酸的分子结构：脱氧核糖核酸的结构。 自然。 12。 Doudna，J。 A.，＆Charpentier，E。（2014）。 使用CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学。 13。 Khan，A。 A.，＆Khan，M。A. （2020）。 14。 单元格。Watson，J。D.和Crick，F。H. C.（1953）。核酸的分子结构：脱氧核糖核酸的结构。自然。12。Doudna，J。A.，＆Charpentier，E。（2014）。使用CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。科学。13。Khan，A。 A.，＆Khan，M。A. （2020）。 14。 单元格。Khan，A。A.，＆Khan，M。A.（2020）。14。单元格。基因疗法：医学新时代。医学遗传学杂志。Lander，E。S.（2016）。CRISPR的英雄。
NTLA-2001和甲状腺素蛋白（attr）淀粉样变性
CRISPR/CAS9是一个基因组编辑系统，由Intellia创始人诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士共同领导的研究团队共同开发。该系统可以对一个人的DNA进行精确靶向，永久性编辑和/或维修，以治疗有助于疾病的潜在基因突变。CRISPR/CAS9基因组编辑系统由两个部分组成：一个能够修改DNA的CAS9酶，以及一个将Cas9靶向Cas9的指导RNA，可将CAS9靶向引起疾病的基因中的特定位置，并激活它，以便可以执行预期的编辑。