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NIH体细胞基因组编辑程序
Krishanu Saha 1,2,3,4,45✉，Erik J. Q. Tsai 13，Ross C. Wilson 14，Daniel G. Anderson Bursac 8，Jarryd M. Campbell 24，Daniel F. Carlson 24，Elliot L Deverman 33，Mary E. Dickinson 34，Jennifer A. Doudna 4,48，Guanginga Gao 49，Ionta C. Ghiran 50，Peter M. Glazer 51，创立56，Cam W. Levine 42，Jon E. Levine 42， 62,63，Oleg Mirochnichenko 64，Redall Morize 65，Subhojit Roy 14.6马克·萨尔茨曼72，菲利普J乔纳森·K·瓦茨（Jonathan K.Krishanu Saha 1,2,3,4,45✉，Erik J. Q. Tsai 13，Ross C. Wilson 14，Daniel G. Anderson Bursac 8，Jarryd M. Campbell 24，Daniel F. Carlson 24，Elliot L Deverman 33，Mary E. Dickinson 34，Jennifer A. Doudna 4,48，Guanginga Gao 49，Ionta C. Ghiran 50，Peter M. Glazer 51，创立56，Cam W. Levine 42，Jon E. Levine 42， 62,63，Oleg Mirochnichenko 64，Redall Morize 65，Subhojit Roy 14.6马克·萨尔茨曼72，菲利普J乔纳森·K·瓦茨（Jonathan K.
una grieta en lacreaciónpdf
在“创造的裂缝”中，CRISPR技术背后的先驱科学家之一詹妮弗·A·杜德纳（Jennifer A. div>揭示了一种可以以前所未有的精确性编辑基因的工具的深刻影响，杜达不仅揭开了CRISPR背后的科学知名度，而且还加深了其消除遗传疾病，革新农业，甚至挑战我们对人类进化的基本理解的潜力。 div>讲故事的人的叙事风格，将其个人叙事与伴随这种革命性创新的道德困境和社会辩论相结合，将这本书变成了对任何好奇的人对遗传科学和道德责任交叉的模制人类未来的重要阅读。 div>
Emmanuelle Charpentier | MaxPlanckResearch 3/2020
对于某些发现来说，获得诺贝尔奖似乎只是时间问题，而 CRISPR-Cas9 基因编辑剪刀就是其中之一。10 月初，这一时刻终于到来了：瑞典皇家科学院将 2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier，以表彰她在 CRISPR-Cas9 方面的工作。她与加州大学伯克利分校的分子生物学家 Jennifer Doudna 共同获得该奖项。Charpentier 是柏林马克斯普朗克病原体科学部门的主任，被认为是世界上研究致病细菌感染性和免疫性的顶尖专家之一。在 21 世纪，研究人员发现
CRISPR-Cas9 基础专利之争
在此背景下，两大研究团队围绕CRISPR-Cas9技术基础专利持续数年的争端显得尤为重要。 4 一边是布罗德研究所（由麻省理工学院和哈佛大学联合支持）的张锋，另一边是 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna。这场争议涉及 CRISPR-Cas9 技术基本要素的权利。尽管卡彭蒂耶和杜德纳于2020年10月因其研究获得了诺贝尔化学奖，但张锋迄今为止在美国这场纠纷中胜过了研究人员。然而，法律情况很复杂——部分原因是不同的司法管辖区会出现不同的结果。
crispr/cas9介导的基因编辑
简介评论：引言有效地介绍了CRISPR/CAS9系统的历史背景，从而将其从Escherichia Coli的发现成为其作为基因编辑工具的发展。Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier的贡献得到了充分的详细说明，强调了他们独立的研究工作和最终的合作。CRISPR机制的解释是彻底的，涵盖了关键组成部分，例如Cas9蛋白，引导RNA，tracrrna和crrna。基因编辑过程的分步分解，包括DNA裂解，序列靶向和基因剪接，为理解系统的功能提供了强大的基础。提及PAM序列及其在特异性中的作用可确保在解释目标位点选择方面的清晰度。
CRISPR-CAS9诱导的基因组编辑，植物的新希望
靶向DNA裂解的早期方法是使用寡核苷酸，小分子或自剪接内含子来进行DNA序列的特定识别。寡核苷酸与化学裂解/交叉链接试剂（如博来霉素和牛coral蛋白）耦合（Tabassum等，2017）。这些方法对于位点特异性基因组修饰而言是不明显的。尽管锌指核酸酶（ZFN）和TALES是有效的基因组编辑试剂，但由于难度和验证了这种蛋白质的特定DNA基因座的困难和验证（Doudna and Charpentier，2014年）。在2010年，Fyodor Urnov及其同事明确提出了采用基因组编辑表达方式来指定新设计的DNA剪刀的使用的原因：事实是，他们在基因组中以有限的数字>
crispr/cas9技术应用于改进...
3 Sanger。 F.，库尔森，AR。 «通过与DNA聚合酶启动合成来确定DNA中序列的快速方法。 J mol Biol。 1975;第25卷； 94（3）：441–448。 4科学历史研究所。 [publupaciónenLínea]«re-Combinant-DNA（rDNA）技术»。 2017。 [Consulta：15/04/2019]。 5 Shampo，M.A。;凯尔（R. A.） «Kary B. Mullis，诺贝尔奖获得者，用于复制DNA»。 诉讼梅奥诊所。 2001;卷。 77：606。 6 Jinek，M.，Chylinski，K.，Fonfara，I.，Hauer，M.，Doudna，J. E. 科学。 2012;卷。 337，（6096）：816–821。 7张，F。«使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程»。 科学。 2013;卷。 339，n。 6121：819-823。 8 Wang，H.，Yang，H.，Shivalila，C.，Dawlaty，M.，Cheng，A.，Zhang，F。，＆Jaenisch，R。««由CRIS/CASPR/CASPR/CASPR/CAS介导的基因组启动中的多个基因中携带突变的小鼠的一步一代。 单元格。 2014; 153（4）：910-918。3 Sanger。F.，库尔森，AR。«通过与DNA聚合酶启动合成来确定DNA中序列的快速方法。J mol Biol。1975;第25卷； 94（3）：441–448。4科学历史研究所。[publupaciónenLínea]«re-Combinant-DNA（rDNA）技术»。2017。[Consulta：15/04/2019]。5 Shampo，M.A。;凯尔（R. A.） «Kary B. Mullis，诺贝尔奖获得者，用于复制DNA»。 诉讼梅奥诊所。 2001;卷。 77：606。 6 Jinek，M.，Chylinski，K.，Fonfara，I.，Hauer，M.，Doudna，J. E. 科学。 2012;卷。 337，（6096）：816–821。 7张，F。«使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程»。 科学。 2013;卷。 339，n。 6121：819-823。 8 Wang，H.，Yang，H.，Shivalila，C.，Dawlaty，M.，Cheng，A.，Zhang，F。，＆Jaenisch，R。««由CRIS/CASPR/CASPR/CASPR/CAS介导的基因组启动中的多个基因中携带突变的小鼠的一步一代。 单元格。 2014; 153（4）：910-918。5 Shampo，M.A。;凯尔（R. A.）«Kary B. Mullis，诺贝尔奖获得者，用于复制DNA»。诉讼梅奥诊所。2001;卷。 77：606。 6 Jinek，M.，Chylinski，K.，Fonfara，I.，Hauer，M.，Doudna，J. E. 科学。 2012;卷。 337，（6096）：816–821。 7张，F。«使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程»。 科学。 2013;卷。 339，n。 6121：819-823。 8 Wang，H.，Yang，H.，Shivalila，C.，Dawlaty，M.，Cheng，A.，Zhang，F。，＆Jaenisch，R。««由CRIS/CASPR/CASPR/CASPR/CAS介导的基因组启动中的多个基因中携带突变的小鼠的一步一代。 单元格。 2014; 153（4）：910-918。2001;卷。77：606。6 Jinek，M.，Chylinski，K.，Fonfara，I.，Hauer，M.，Doudna，J.E.科学。2012;卷。337，（6096）：816–821。7张，F。«使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程»。科学。2013;卷。339，n。 6121：819-823。8 Wang，H.，Yang，H.，Shivalila，C.，Dawlaty，M.，Cheng，A.，Zhang，F。，＆Jaenisch，R。««由CRIS/CASPR/CASPR/CASPR/CAS介导的基因组启动中的多个基因中携带突变的小鼠的一步一代。单元格。2014; 153（4）：910-918。
个性化医疗
谈到自己的研究领域，科学家常常能讲述一段个人故事。分子生物学家 Mandy Boontanrart 也不例外。2015 年，在她开始博士研究时，她偶然发现了当时位于加州大学伯克利分校的 Jacob Corn 教授领导的实验室。他的研究重点是如何利用新的 CRISPR/Cas9 基因组编辑方法治疗严重的遗传性血液病——镰状细胞病。2012 年，Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 发现了 CRISPR/Cas9 方法，并因此获得了 2020 年诺贝尔化学奖。通过让科学家改变遗传物质中单个 DNA 构建块，该方法为治疗世界各地存在的遗传性疾病（如血红蛋白病）开辟了新途径。
Protac分子介导的SPCAS9蛋白质降解精确的基因组编辑Shengnan Sun 1,3，Renhong Sun 2,3，Minkang Tan 1，Maarten Kip 1，X
1。Araldi，R.P。等人，定期散布的短篇小说重复序列（CRISPR/CAS）工具的医疗应用：全面的概述。基因，2020年。745：p。 144636。2。Frangoul，H.，T.W。 ho和S. corbacioglu，CRISPR-Cas9基因编辑，用于镰状细胞疾病和β-杂质贫血。 回复。 n Engl J Med，2021。 384（23）：p。 E91。 3。 groenen，P.M.A。等人，DNA多态性的性质，在分枝杆菌 - 链球菌的直接重复簇中 - 通过一种新型分型方法施用应变分化的应用。 分子微生物学，1993。 10（5）：p。 1057-1065。 4。 Ishino，Y。等，IAP基因的核苷酸 - 序列，负责大肠杆菌中碱性磷酸酶同工酶的转化，以及基因产物的鉴定。 细菌学杂志，1987年。 169（12）：p。 5429-5433。 5。 Chen，J.S。 和J.A. doudna，Cas9及其CRISPR同事的化学。 自然评论化学，2017年。 1（10）。 6。 Doudna，J.A。 和E. Charpentier，带有CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学，2014年。 346（6213）：p。 1077-+。 7。 Whinn，K.S。等人，Nuclease Dead Cas9是用于DNA复制的可编程障碍。 科学报告，2019年。 9。 8。 tsai，S.Q。等，指南seq可以通过CRISPR-CAS核酸酶对靶向裂解的全基因组进行分析。 自然生物技术，2015年。 9。Frangoul，H.，T.W。ho和S. corbacioglu，CRISPR-Cas9基因编辑，用于镰状细胞疾病和β-杂质贫血。回复。n Engl J Med，2021。384（23）：p。 E91。3。groenen，P.M.A。等人，DNA多态性的性质，在分枝杆菌 - 链球菌的直接重复簇中 - 通过一种新型分型方法施用应变分化的应用。分子微生物学，1993。10（5）：p。 1057-1065。4。Ishino，Y。等，IAP基因的核苷酸 - 序列，负责大肠杆菌中碱性磷酸酶同工酶的转化，以及基因产物的鉴定。细菌学杂志，1987年。169（12）：p。 5429-5433。5。Chen，J.S。 和J.A. doudna，Cas9及其CRISPR同事的化学。 自然评论化学，2017年。 1（10）。 6。 Doudna，J.A。 和E. Charpentier，带有CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学，2014年。 346（6213）：p。 1077-+。 7。 Whinn，K.S。等人，Nuclease Dead Cas9是用于DNA复制的可编程障碍。 科学报告，2019年。 9。 8。 tsai，S.Q。等，指南seq可以通过CRISPR-CAS核酸酶对靶向裂解的全基因组进行分析。 自然生物技术，2015年。 9。Chen，J.S。和J.A.doudna，Cas9及其CRISPR同事的化学。自然评论化学，2017年。1（10）。6。Doudna，J.A。 和E. Charpentier，带有CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。 科学，2014年。 346（6213）：p。 1077-+。 7。 Whinn，K.S。等人，Nuclease Dead Cas9是用于DNA复制的可编程障碍。 科学报告，2019年。 9。 8。 tsai，S.Q。等，指南seq可以通过CRISPR-CAS核酸酶对靶向裂解的全基因组进行分析。 自然生物技术，2015年。 9。Doudna，J.A。和E. Charpentier，带有CRISPR-CAS9的基因组工程的新领域。科学，2014年。346（6213）：p。 1077-+。7。Whinn，K.S。等人，Nuclease Dead Cas9是用于DNA复制的可编程障碍。科学报告，2019年。9。8。tsai，S.Q。等，指南seq可以通过CRISPR-CAS核酸酶对靶向裂解的全基因组进行分析。自然生物技术，2015年。9。33（2）：p。 187-197。Wang，Y。等人，CRISPR系统的特异性分析揭示了脱靶基因编辑的大大增强。科学报告，2020年。10（1）。10。Zuccaro，M.V。等人，在人类胚胎中Cas9裂解后的等位基因特异性染色体去除。单元格，2020。183（6）：p。 1650-+。11。Aschenbrenner，S。等人，将Cas9耦合到人工抑制域增强了CRISPR-CAS9目标特异性。科学进步，2020年。6（6）。12。Bondy-DeNomy，J。等人，抗Crispr蛋白抑制CRISPR-CAS的多种机制。自然，2015年。526（7571）：p。 136-9。13。Khajanchi，N。和K. Saha，通过小分子调节进行体细胞基因组编辑，控制CRISPR。mol ther，2022。30（1）：p。 17-31。14。Han，J。等人，对小分子药物的超敏反应。前疫苗，2022年。13：p。 1016730。15。Pettersson，M.和C.M. 机组人员，针对嵌合体的蛋白水解（Protacs） - 过去，现在和未来。 Div drug Discov Today Technol，2019年。 31：p。 15-27。 16。 Bondeson，D.P。 和C.M. 机组人员，小分子靶向蛋白质降解。 药理学和毒理学年度评论，第57卷，2017年。 57：p。 107-123。 17。 li，R。等人，癌症治疗中的蛋白水解靶向嵌合体（Protac）：现在和未来。 分子，2022。 27（24）。 18。Pettersson，M.和C.M.机组人员，针对嵌合体的蛋白水解（Protacs） - 过去，现在和未来。Div drug Discov Today Technol，2019年。31：p。 15-27。16。Bondeson，D.P。 和C.M. 机组人员，小分子靶向蛋白质降解。 药理学和毒理学年度评论，第57卷，2017年。 57：p。 107-123。 17。 li，R。等人，癌症治疗中的蛋白水解靶向嵌合体（Protac）：现在和未来。 分子，2022。 27（24）。 18。Bondeson，D.P。和C.M.机组人员，小分子靶向蛋白质降解。药理学和毒理学年度评论，第57卷，2017年。57：p。 107-123。17。li，R。等人，癌症治疗中的蛋白水解靶向嵌合体（Protac）：现在和未来。分子，2022。27（24）。18。Farasat，I。和H.M. SALIS，一种CRIS/CAS9活性的生物物理模型，用于基因组编辑和基因调节的合理设计。 PLOS Comput Biol，2016年。 12（1）：p。 E1004724。Farasat，I。和H.M. SALIS，一种CRIS/CAS9活性的生物物理模型，用于基因组编辑和基因调节的合理设计。PLOS Comput Biol，2016年。12（1）：p。 E1004724。
