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EFPIA 管道创新评审
注：* 传染病包括 COVID-19、疫苗和感染疗法；缩写：冠状病毒病 (COVID-19)；脊髓性肌萎缩症 (SMA)、脑肾上腺脑白质营养不良症 (CALD)；非小细胞肺癌 (NSCLC)；胃肠道间质瘤 (GIST)；肿瘤阴性乳腺癌 (TNBC)；华氏巨球蛋白血症 (WM)；慢性/慢生长淋巴细胞白血病 (CLL/SLL)；滤泡性淋巴瘤 (FL)；慢性肾病 (CKD)；弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)；镰状细胞病 (SCD) IQVIA | EFPIA 管道创新评审 2022
药品短缺 EFPIA 行动提案
– 短缺既影响创新药也影响仿制药，但更有可能影响非专利产品。 – 韧性基于强大而敏捷的全球供应链。全球供应链已证明其在 COVID-19 大流行期间的优势。 – 人们普遍认为，供应链任何环节缺乏透明度（例如缺乏需求可见性）都会增加供应短缺的风险。但是，应通过协作过程来提高透明度，重点关注可以降低供应短缺风险的领域，通过提高需求驱动因素的可见性、允许更早通知、降低风险或更好地了解根本原因。为了解决这些不同的根本原因，制造商可以根据每种产品的具体情况设计短缺预防计划。
EFPIA管道评论2021 Update 促进欧盟儿童的药物开发
缩写：靶向嵌合体（Protac），嵌合抗原受体T细胞（CAR -TS），抗体药物结合物（ADC），阿尔茨海默氏病（AD），急性淋巴细胞性白血病（AD），慢性疾病（SCD），慢性肺门疾病（COPD） - COPD -COPTIV - 链接： Cortellis，2020年8月；第二阶段包括I/II，II，IIA，IIB的阶段。III期包括II/III期和III期。 终止试验被排除在分析之外。 试验是行业赞助的，设备试验被排除在外； （1）Nature.comIII期包括II/III期和III期。终止试验被排除在分析之外。试验是行业赞助的，设备试验被排除在外； （1）Nature.com
EFPIA 循环经济白皮书
5 有关更多详细信息，请参阅循环经济概念概述：https://www.ellenmacarthurfoundation.org/circular-economy/concept 6 欧盟委员会，2015 年。欧盟委员会向欧洲议会、欧洲理事会、欧洲经济和社会委员会以及地区委员会通报，《闭环 - 欧盟循环经济行动计划》。网址：https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:52015DC0614 7 欧盟委员会，2019 年。最终循环经济一揽子计划。网址：https://ec.europa.eu/environment/circular-economy/ 8 欧盟委员会，2019 年。欧洲绿色协议通报。网址：https://ec.europa.eu/info/publications/communication-european-green-deal_en 9 艾伦·麦克阿瑟基金会（成立于 2010 年）。可访问网址：https://www.ellenmacarthurfoundation.org/our-story/mission 10 联合国，2015 年。《可持续发展目标》。可访问网址：https://sustainabledevelopment.un.org/
EFPIA 关于基因治疗药物 (GTMP) 定义的立场文件 .docx
EFPIA 总体上支持对 GTMP 定义的拟议修订，该修订在 2023 年欧盟指令提案第 4 条（第 29 点）中概述，并在表 1（2024 年 3 月 ENVI 妥协修正案）中列出。EFPIA 欢迎该定义，该定义涵盖用于序列特异性基因组编辑的物质或物质组合，并明确包括用于调节、替换或添加基因序列（如果通过其转录或翻译起作用）的重组和合成核酸。还支持将针对传染病的疫苗排除在该定义之外。但是，EFPIA 建议明确区分 GTMP 的转基因细胞与目前定义为体细胞疗法和组织工程产品的细胞（根据 EMA ATMP 分类反思文件 2015 EMA/CAT/600280/2010 rev.1），因为两者现在都可以属于拟议的 GTMP 定义。
efpia 对在...中使用人工智能的立场
人工智能 (AI) 可以在药物开发中发挥关键作用。来自 AI 工具的见解将影响开发生命周期和医疗保健交付的多个方面。在创新制药行业中，目前正在进行大量努力，使用包括结合 AI 在内的一系列方法和工具来优化药物开发。该行业正在使用这些工具来优化复杂的流程，从而实现更有效、更高效的开发途径。这些创新方法的应用建立在现有方法、良好的研究实践和当前适用的要求之上（例如传统的统计方法和方法，包括模型知情药物开发）。几十年来，各种形式的计算机辅助方法，如机器学习 (ML)、机器人过程自动化和自然语言处理，已用于药物开发。然而，正是最近技术和计算能力的进步，以及更广泛的数据访问，现在催生了更广泛的新型 AI 方法——例如生成 AI 和分析 AI——正在药物生命周期中进行探索。随着 AI 技术继续快速发展，它已成为立法者和监管机构日益关注的焦点。欧盟是该领域的先行者，通过了世界上第一部关于人工智能的综合性立法《欧盟人工智能法案》，该法案于2024年8月1日生效。EMA发布了一份人工智能工作计划，其中包括2023年至2028年的多项行动。该工作计划侧重于四个维度：指导、政策和产品支持；人工智能工具和技术；协作和变革管理；以及实验。
EFPIA 关于患者证据透明度的最终立场......
执行摘要 制药行业越来越多地将患者的观点和看法纳入药物开发的各个阶段。EMA 也认识到了这一点的重要性，将患者代表纳入其委员会和决策过程。行业和监管机构现在都更进一步，利用科学方法，使患者的意见更具结构化和代表性，以便在产品开发过程中系统地考虑和捕捉对患者有意义的患者偏好和结果。一个重要的指标是 EMA 和 FDA 提出并于 2020 年 11 月获得 ICH 大会批准的《以患者为中心的药物开发反思报告》。目前，尚无关于如何生成可靠患者证据的明确指导，而且关于如何在监管评估/决策过程中使用这些证据以及其影响的信息有限。为了鼓励和优化实施以患者为中心的、更具证据驱动的方法，并向患者、处方人员和其他利益相关者提供有用的信息，需要提高透明度。 EFPIA 建议，EMA 计划制定以患者为中心的药物开发，其明确目标是，在监管决策中如何考虑患者证据，并保持透明度。应提供标准方面的指导，以确保生成的患者证据足够可靠，可以纳入监管决策过程、监管审查/决策文件（例如 EPAR）以及（如适用）产品信息中。
EFPIA管道评论2021 Update促进欧盟儿童的药物开发
EFPIA提出了一个“ MOA PIP”的框架，不是基于成人指示，而是基于儿科未满足的医疗需求。换句话说，PIP将考虑到产品的工作原理（其作用机理）以及可能能够解决的儿童需求。这意味着为成人疾病开发的药物也可以在不同的儿童疾病中进行研究，因为两种疾病都有相同的原因，并且治疗可能对两者都起作用。这种以儿童为中心的PIP方法暗示着显着的作用和科学挑战。对开发人员的额外奖励是公平和适当的。
2019 年欧洲癌症比较报告
2019 年欧洲癌症比较报告——疾病负担、费用和获得药物的机会 Thomas Hofmarcher Gunnar Brådvik Christer Svedman Peter Lindgren Bengt Jönsson Nils Wilking IHE - 瑞典卫生经济研究所 更新版本：2020 年 10 月 请引用本报告：Hofmarcher，T.，Brådvik，G.，Svedman，C.，Lindgren，P.，Jönsson，B.，Wilking，N。2019 年欧洲癌症比较报告——疾病负担、费用和获得药物的机会。IHE 报告 2019：7。IHE：瑞典隆德。本报告由欧洲制药工业协会联合会 (EFPIA) 委托和资助，基于 IHE 提供的独立研究。 EFPIA 对本报告的内容没有影响或编辑控制权，作者的观点和意见不一定代表 EFPIA 的观点和意见。IHE REPORT 2019:7 e-ISSN：1651-8187 ISSN：1651-7628 本报告可从 IHE 网站下载。
药物开发 - 二极管 - digital.pdf
参考| EFPIA。efpia在数字关键数据2021中的制药行业；可从以下网站获得：https：//www.efpia.eu/media/602709/the-pharmaceutical-industry-in-in-fures-finfures-2021.pdf。| Richards，N。和I. Hudson，英国药品法规：应对当前挑战。Br J Clin Pharmacol，2016年。82（6）：p。 1471-1476。| FDA。药物开发过程。2018;可从以下网站获得：https：//www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-drug-and-device-approvals/drug-development-process。| Anderson，M。等人，在控制成本的同时促进创新：英国对卫生技术评估的方法。卫生政策，2022年。126（3）：p。 224-233。