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World File Search SystemELEVIDYS
考虑levidys基因疗法？
有关leveridys的最重要信息是什么？输注相关反应，包括超敏反应和严重的过敏反应（过敏反应），在升高后和后输注后发生。症状可能包括快速心率，快速呼吸，嘴唇肿胀，呼吸急促，鼻孔扩大，蜂箱，红色和斑点皮肤，发痒或发炎的嘴唇，皮疹，皮疹，呕吐，恶心，发冷和发烧。您的医生将在Elevidys输液后至少3小时监视您。如果发生与输注相关的反应，您的医生可能会减慢或阻止Elevidys输注，并根据需要提供额外的医疗治疗。如果出现与输注相关的症状，请立即与医疗保健提供者联系。
包装说明书 - ELEVIDYS
对于体重低于 70 公斤的患者，ELEVIDYS 的推荐剂量为每公斤体重 1.33 × 10 14 个载体基因组 (vg/kg)（或 10 mL/kg 体重），对于体重 70 公斤或以上的患者，总固定剂量为 9.31 × 10 15 vg。在临床试验中，体重 70 公斤或以上的非卧床患者接受最大剂量 ELEVIDYS 9.31 × 10 15 vg 的安全数据有限。有关所需药瓶数量，请参阅表 10 [参见如何供应/储存和处理 (16.1)]。剂量计算如下：ELEVIDYS 剂量（以 mL 为单位）= 患者体重（四舍五入至最接近的千克）x 10 乘积因子 10 表示每千克剂量（1.33 × 10 14 vg/kg）除以每 mL ELEVIDYS 悬浮液中的载体基因组拷贝数（1.33 × 10 13 vg/mL）。所需 ELEVIDYS 药瓶数量 = ELEVIDYS 剂量（以 mL 为单位）除以 10。
leverdys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
- Duchenne肌肉营养不良症（DMD）是一种罕见的，限制生命的，进步的儿童疾病，影响3500-5,000名活着的男性出生。它的特征是进行性肌肉无力和由于缺乏引起骨骼肌和心脏肌肉变性的肌营养不良蛋白蛋白而浪费。受影响的个体由于腿部和骨盆肌肉的近端肌肉无力而无法奔跑和跳跃。dMD是由于X染色体上的肌营养不良蛋白基因突变而发生的，该基因的X染色体通常发挥作用以产生肌营养不良蛋白，这是肌肉细胞的结构蛋白。肌营养不良蛋白基因中的突变导致肌营养不良蛋白蛋白缺失或缺陷，导致DMD患者出现的进行性症状。- 糖皮质激素是DMD中使用的主要药理治疗选择。2018年DMD治疗指南支持使用糖皮质激素，因为它们是目前可用于减缓肌肉力量下降和功能下降的唯一药物，进而降低了脊柱侧弯的风险并稳定肺功能。试验表明，用泼尼松以0.75 mg/kg的剂量治疗肌肉力量，每天最多6个月。卧床患者中糖皮质激素的目的是保存行动和最小化心脏，呼吸道和骨科并发症的目标。持续治疗患者变为非胸腔，已经显示出进行性脊柱侧弯和肺功能测试稳定的风险降低。但是，它是
统计审查-Everidys
AAV Adeno-Associated Virus AE Adverse Event AESI Adverse Event of Special Interest BLA Biologics License Application CI Confidence Interval DMD Duchenne Muscular Dystrophy FDA Food and Drug Administration IR Information Request ISE Integrated Summary of Efficacy ISS Integrated Summary of Safety ITT Intent-to-Treat IV Intra-Venous LSM Least Squares Mean MAR Missing At Random mITT Modified Intent-to-Treat MMRM Mixed Model for Repeated Measures MNAR Missing Not At Random MWR Meter Walk/Run NSAA North Star Ambulatory Assessment PROMIS Patient-Reported Outcomes Measurement Information System REML Restricted Maximum Likelihood SAE Serious Adverse Event SAP Statistical Analysis Plan SAS Statistical Analysis System sBLA Supplemental Biologics License Application SE Standard Error SV95C Stride Velocity 95th Centile TEAE Treatment-Emergent Adverse Event
2024年6月20日批准信-Everidys
2024年6月20日Sarepta Therapeutics，Inc。Attention: Patrick O'Malley 215 First Street Cambridge, MA 02142 Dear Patrick O'Malley: We have approved your request received December 21, 2023, to supplement your Biologics License Application (BLA) submitted under section 351(a) of the Public Health Service Act (PHS Act) for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of卧床患者的Duchenne肌肉营养不良（DMD），并在DMD基因中确认突变。We have also approved your request to supplement your BLA submitted under section 351(a) of the PHS Act for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of DMD in patients who are non-ambulatory and have a confirmed mutation in the DMD gene, according to the regulations for accelerated approval, 21 CFR 601.41.基于Elevidys Micro-Dystrophin的表达，非门诊患者的DMD指示得到了加速批准。对该补充的审查与以下国家临床试验（NCT）数字有关：NCT05096221和NCT04626674。此批准要求您进一步研究生物产品，以验证和描述其临床益处，而在替代终点与临床益处的关系或观察到的临床益处与最终结果的临床益处存在不确定性。ACCELERATED APPROVAL REQUIREMENTS Under accelerated approval regulations statutory provisions and we may grant marketing approval for a biological product on the basis of adequate and well-controlled clinical trials establishing that the biological product has an effect on a surrogate endpoint that is reasonably likely, based on epidemiologic, therapeutic, pathophysiologic, or other evidence, to predict clinical benefit or on the basis of an effect on a clinical终点除了生存或不可逆转的发病率。