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World File Search SystemELEVIDYS
考虑levidys基因疗法？
有关leveridys的最重要信息是什么？输注相关反应，包括超敏反应和严重的过敏反应（过敏反应），在升高后和后输注后发生。症状可能包括快速心率，快速呼吸，嘴唇肿胀，呼吸急促，鼻孔扩大，蜂箱，红色和斑点皮肤，发痒或发炎的嘴唇，皮疹，皮疹，呕吐，恶心，发冷和发烧。您的医生将在Elevidys输液后至少3小时监视您。如果发生与输注相关的反应，您的医生可能会减慢或阻止Elevidys输注，并根据需要提供额外的医疗治疗。如果出现与输注相关的症状，请立即与医疗保健提供者联系。
2024年6月20日批准信-Everidys
2024年6月20日Sarepta Therapeutics，Inc。Attention: Patrick O'Malley 215 First Street Cambridge, MA 02142 Dear Patrick O'Malley: We have approved your request received December 21, 2023, to supplement your Biologics License Application (BLA) submitted under section 351(a) of the Public Health Service Act (PHS Act) for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of卧床患者的Duchenne肌肉营养不良（DMD），并在DMD基因中确认突变。We have also approved your request to supplement your BLA submitted under section 351(a) of the PHS Act for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of DMD in patients who are non-ambulatory and have a confirmed mutation in the DMD gene, according to the regulations for accelerated approval, 21 CFR 601.41.基于Elevidys Micro-Dystrophin的表达，非门诊患者的DMD指示得到了加速批准。对该补充的审查与以下国家临床试验（NCT）数字有关：NCT05096221和NCT04626674。此批准要求您进一步研究生物产品，以验证和描述其临床益处，而在替代终点与临床益处的关系或观察到的临床益处与最终结果的临床益处存在不确定性。ACCELERATED APPROVAL REQUIREMENTS Under accelerated approval regulations statutory provisions and we may grant marketing approval for a biological product on the basis of adequate and well-controlled clinical trials establishing that the biological product has an effect on a surrogate endpoint that is reasonably likely, based on epidemiologic, therapeutic, pathophysiologic, or other evidence, to predict clinical benefit or on the basis of an effect on a clinical终点除了生存或不可逆转的发病率。
levidys®基因治疗中心ETS计划...
©2024 Emerging Therapy Solutions，Inc。保留所有权利。AP-10680。ETS是新兴治疗解决方案公司的商标。据信，此处提供的信息在列出的文档生产日期开始是准确的，并且基于当前可用的信息。由于可能发生设施和计划的更改，请通过877-445-4822或MedicalServices@emergingtherapies.com与我们的ETS临床顾问确认详细信息。请注意，任何指示服务的承保范围都受到适用的计划文件的约束。更新了10/31/24。
tilization M Edical P Olicy P Olicy：肌肉营养不良 - 基因疗法 - Elevidys利用管理管理医疗政策•Elevidys
•对于卧床患者，在DMD基因中具有确认的突变。•对于非注射性并在DMD基因中有确认突变的患者。基于骨骼肌中的levidys微肌营养蛋白的表达，非疗法患者的DMD指示得到了加速批准。在验证性试验中，持续批准了此指示可能取决于对临床益处的验证和描述。疾病概述DMD是由DMD基因突变引起的一种罕见的，进行性X连锁的疾病，也称为肌营养不良蛋白基因。2-4美国DMD的发病率约为5,000名活着的男性出生。 DMD基因是最大的已知人类基因，大小总计2.3兆瓦。 该基因编码功能性肌营养不良蛋白，该蛋白是跨膜蛋白复合物的一部分，跨膜蛋白复合物跨越了骨骼和心脏肌肉细胞的肌膜。 这种复合物将细胞骨架与细胞外基质联系起来，从而为肌膜提供结构完整性，并有助于传递和吸收与肌肉收缩相关的休克。 DMD基因中的突变可防止功能性肌营养不良蛋白或肌营养不良蛋白的产生。 没有肌营养不良蛋白，DMD患者的正常活性会对肌肉纤维细胞造成过度损害。 随着时间的流逝，肌肉细胞被脂肪和纤维化组织代替。 进行性肌肉无力是DMD的主要表现。 这会导致失去行动，相关运动延迟，呼吸障碍和心脏功能的逐步下降。2-4美国DMD的发病率约为5,000名活着的男性出生。DMD基因是最大的已知人类基因，大小总计2.3兆瓦。该基因编码功能性肌营养不良蛋白，该蛋白是跨膜蛋白复合物的一部分，跨膜蛋白复合物跨越了骨骼和心脏肌肉细胞的肌膜。这种复合物将细胞骨架与细胞外基质联系起来，从而为肌膜提供结构完整性，并有助于传递和吸收与肌肉收缩相关的休克。DMD基因中的突变可防止功能性肌营养不良蛋白或肌营养不良蛋白的产生。没有肌营养不良蛋白，DMD患者的正常活性会对肌肉纤维细胞造成过度损害。随着时间的流逝，肌肉细胞被脂肪和纤维化组织代替。进行性肌肉无力是DMD的主要表现。这会导致失去行动，相关运动延迟，呼吸障碍和心脏功能的逐步下降。DMD的第一个临床症状是运动发展里程碑的延迟，例如步行，这是2岁左右的观察到的。通常会延迟诊断直到3至5岁。年龄是DMD进展的重要预后因素。目前无法治愈DMD。治疗的目的是管理症状，缓慢的疾病进展并延迟残疾。患有DMD的男孩通常会失去12岁或13岁以上行走的能力。过去，死亡率是在青春期或二十年代初发生的，但是随着呼吸道和心脏管理的进步，有些患者居住到第四个十年。DMD患者最常见的死亡原因是呼吸衰竭，呼吸道感染，心肌病和心律不齐。皮质类固醇是DMD治疗的中流型；但是，其在DMD中的作用机理尚不清楚。皮质类固醇可以改善疾病的症状，并延迟流动和其他后遗症的时间。Four anti-sense oligonucleotide therapies (exon-skipping) have been approved by the FDA: Exondys 51 ® (eteplirsen intravenous infusion), Vyondys 53 ™ (golodirsen intravenous infusion), Viltepso ™ (viltolarsen intravenous infusion), and Amondys 45 ™ (casimersen intravenous输液）。由于没有完成任何确认性临床研究，因此这些外显子的疗法的临床益处仍然未知。临床疗效在三项研究中评估了leverdys的疗效：1-4,7-9 Engark III期随机，双盲，安慰剂对照，确认性试验； II期研究；和IB期研究。在Embark（n = 125）中，从基线到第52周的主要终点
药房管理药物政策
描述：leveriDys（Delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本，其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准，该药物允许替代终点（微肺炎水平）用于严重疾病，其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究（研究102和研究103）的数据以及三项正在进行的试验的安全数据（研究101，研究102和研究103）。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究，研究3是一项两部分的开放标签1期研究，在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而，与安慰剂在北极星门诊评估（NSAA）的变化中，对16名参与者的探索性亚组分析（levidys：n = 8;安慰剂：n = 8）4至5岁，显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日，FDA将加速的批准转化为Elevidys（Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl），以完全批准，以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日，Sarepta宣布了Topline的结果，Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足，因为NSAA的总分从第52周的基线变化（经过高甲基治疗的患者为2.6分，而在安慰剂治疗中为1.9点）没有达到统计学意义（n = 125，p = 0.24）。关键的次要终点，包括上升时间（TTR）和10米步行测试，显示出统计上的
细胞和基因治疗
治疗至少 4 岁的杜氏肌营养不良症患者 Elevidys 是一种腺相关病毒基因疗法，最初于 2023 年 6 月获批用于治疗 DMD 基因确诊突变的 4 至 5 岁门诊 DMD 儿科患者。该适应症获得加速批准，基于在接受 Elevidys 治疗的患者中观察到的 Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达，继续批准取决于确认性试验。Elevidys 禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在任何缺失的患者。2024 年 6 月，FDA 批准扩大 Elevidys 的标签适应症，将 DMD 基因确诊突变且年龄至少 4 岁的 DMD 患者纳入其中。为确认功能益处，FDA 批准了对门诊患者的传统批准。FDA 批准了对非门诊患者的加速批准。是否继续批准用于非卧床性 DMD 患者可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。Elevidys 仍禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在缺失的患者。
2025年1月27日｜罗氏（Roche）宣布了对Duchenne肌肉营养不良的Elevidys的新结果|新闻| Chugai Pharmaceutical Co。，Ltd。
Delandistrogene Moxeparvovec，一种正在开发的基因治疗产品（开发法：SRP-9001，
媒体和投资者发行
巴塞尔，2025年1月27日-Roche（六：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）今天宣布了今天的前一年级的阳性顶线结果，这是一项全球，随机的，随机的，双盲阶段III的Everidys™（Delandistogene Moxeparvovec），Moxeparvovec），第一位归类基因治疗的人治疗了与Duchenne usc with and duchenne usc usc usc for duchnenne usc usc usc usc usc。在用leverdys治疗两年后，与预先指定的未经治疗的未经处理的外部对照组相比，在NSAA，TTR和10MWR的三个关键运动功能测量中，观察到具有统计学意义和临床意义的改进。*用Levidys治疗的个体与外部对照组中的个体之间的功能差异在给药后一到两年之间增加了。在一起，这些结果表现出一致，持续的利益，有利于leverdys。
嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞产品开发的注意事项
• Adstiladrin (2022) • Vyjuvek (2023) • Elevidys (2023) • Roctavian (2023) • Lyfgenia (2023) • Casgevy (2023, 2024) • Lenmeldy (2024) • Beqvez (2024) • Tecelra (2024) • Aucatzyl (2024) • 科比利迪 (2024)
投资者更新
巴塞尔，2024年6月24日-Roche（六：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）今天宣布，欧洲药品局（EMA）已验证并启动了对LeviDys™（MAA）的营销授权申请（MAA）（Delandogenogene Moxeparvovec）（MAA）的审查，该基因治疗了对Ambulotal art d -7 d -7年的Gene the Forneforment for Ambulity at d -7 d -7年。“ Duchenne是一种毁灭性肌肉疾病，无法治愈。迫切需要可以改变疾病课程并保持肌肉功能的治疗方法。“ Roche致力于将Elevidys带给需要它的孩子，我们欢迎EMA对提交提交的审查。” Elevidys MAA已提交给EMA，并基于Pivotal 3阶段Engark研究的结果，这是一项全球，随机，双盲，安慰剂对照的研究，针对4至7岁的Duchenne患者。尽管Embark研究不符合主要终点，但试验的大量证据证实，Everidys是第一个通过可管理的安全性，通过修改疾病病程来为患者提供临床意义的基因疗法。在Embark中，经过甲甲级治疗的患者在两个关键的次要功能终点上具有临床意义且具有统计学意义的好处：从地板上升和10分钟步行/跑步测试的时间。此外，还观察到预先指定的次要终点的临床意义和统计学上的显着改善：步幅速度95世纪。这个由EMA资格的新颖的数字端点测量了通过可穿戴设备（SYDE®）行走的速度。上升4步次级终点的时间也表现出一致的治疗益处，有利于Elevidys。MAA也得到了Duchenne患者的开放标签研究的数据，该研究正在招募不同年龄的非洲卧床和非注重患者，以及I/II期研究