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Roche神经病学更新虚拟IR事件2024年3月11日
1 bepranemab与UCB合作，目前由UCB进行研究； 2与Sarepta Therapeutics合作的Elevidys； NME =新分子实体； AI =其他指示； NMOSD =神经瘤性光谱谱系障碍； DMD = Duchenne肌肉营养不良； GMG =广泛的肌腱肌症； SMA =脊柱肌肉萎缩； fshd = facioscapulohumeral肌肉营养不良； mog-ad =髓磷脂少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病； AIE =自身免疫性脑炎； MAGL =单酰基甘油脂肪酶
镰状细胞基因治疗药物事先授权表格
•必须批准适应症，年龄，并且不超过表1中列出的剂量限制。•对于所有列出的代理人，除非患者符合非偏见的PDL PA标准，否则需要在适用的情况下（如果适用）（如果适用）进行PA指示。•药物是由专门治疗DMD（即神经科医生，儿科神经科医生或物理医学和康复专家）的处方者处方或协商的。3•患者以前不得接受过levidys™或任何其他包含腺相关载体的疗法。•患者必须满足所有以下所有内容：1，6
纳米级-RSC Publishing
基因疗法。1 - 7具有12种不同的人类血清型，它们都与任何人类疾病有关，有效地转移了大量分裂和非分散细胞，从而允许转基因的延长表达。此外，AAV会触发最小的先天免疫反应，并且本质上复制不足。由于这些吸引人的特征，AAV是体外和体内环境中基因传递的高度有利向量。迄今为止，FDA已批准了五种基于AAV的基因治疗药物，这些药物解决了各种遗传疾病：8 - 13 Luxturna，一种用于遗传性视网膜疾病的AAV2药物； Zolgensma，一种用于脊柱肌肉营养不良的AAV9药物； Hemgenix，一种用于血液Philia b的AAV5药物； Roctavian，一种用于血友病A的AAV5药物；和Elevidys，一种AAVRH74药物，可治疗Duchenne肌肉发育不良。正在进行许多其他临床试验，显示出令人鼓舞的结果。3
支持HB6919的证词-Jennifer Handt 2.24.25
支持HB6919的证词回复：一项要求为杜尚肌肉营养不良公共卫生委员会进行新生儿筛查的行为，2025年2月24日，亲爱的联合主席Anwar和McCarthy Vahey和McCarthy Vahey和公共卫生委员会成员：公共卫生委员会成员：作为Darien的居民，作为康涅狄格州的Darien，I Train torn In Cornefors I您的支持。 （Duchenne/DMD）到康涅狄格州的新生儿筛选面板。我非常感谢这一法案在上一次会议期间获得的支持，并渴望尽我所能支持本届会议的全部收养。我很遗憾我无法参加上周五的听证会，因为我和孩子们一起度过了寒假，但感谢有机会在写作中提倡支持这一重要法案。正如我去年作证的那样，现年7岁的儿子查理（Charlie）在经历了漫长而糟糕的诊断诊断之后，于2020年被诊断出患有Duchenne。由于查理（Charlie）错过了几个发展里程碑，包括延迟行走直到他的第二个生日，我们一再引起对儿科医生的担忧，他们向我们保证，他可能只是一个晚期的盛宴。在诊断前的那段时间里，我们不知不觉地招募了查理（Charlie）参加CT的三个计划，他通过该计划获得了物理治疗服务。我们现在知道，由于查理（Charlie）被敦促进行练习，他可能会努力做，这一决定可能会加快肌肉浪费。在没有诊断的情况下，这是家庭中的常见经历。当时，我们假设查理（Charlie）在耶鲁·纽黑文医院（Yale New Haven Hospital）的新生儿接受筛查会遇到任何灾难性的错误。我们错了。当查理3岁时，当我母亲的直觉带领我们与神经科医生进行咨询时，我们最终得到了Duchenne的诊断。我在我的直觉中知道他有问题，但是我被证明是正确的。我很惊讶地得知，男孩中最常见的遗传疾病之一的杜兴（Duchenne）并不是在康涅狄格州的新生儿筛查危及生命的疾病上。的确，尽管遗传医学的所有进展，但我们仍依靠母亲的直觉，在这个时代，关于我们孩子健康的答案非常容易获得。此外，随着新的疗法迅速剪辑，从我们的新生儿筛查中省略Duchenne越来越不合逻辑和有害。在一年以来，自上次会议以来，我们就有三项新药批准。其中一个是leverdys，Charlie的基因疗法很幸运能够在2022年通过3期临床试验接受，但这仅仅是因为我们及时发现了他的疾病。我们非常感谢迄今为止观察到的levidy的好处：耐力和力量的显着改善。这些好处更为明显，您可以越早给患者服用。那是时机的到来 - 武装父母和医生，以了解最好的药物必须尽早进行最佳药物。今天的平均Duchenne诊断年龄为5
2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，...
2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，根据您要求收到有关Duchenne病临床发展计划的最新信息，我们很高兴分享III期全球临床研究第二年的初步结果。Embark（NCT05096221）正在研究Moxeparvovec（levidys™）驾驶 - 在研究开始时年龄在四到七岁之间的Duchenne肌肉营养不良（DMD）的儿童中。以下是《踏入研究》第二年的主要结果：●在三个主要功能测试中观察到统计和临床上显着改善：北星级生成评估的门诊评估（NSAA）（NSAA），上升时间（TTR）和十分米步行（10 MWR），两年后，与Delanders进行治疗后两年外部相应的无关对照组。●在运动功能的度量中，与上一年相比，治疗后两年后，用Moxeparvovec Delandersitrogen治疗的患者与外部对照组的患者之间的差异有所增加。●尚未在安全方面出现新信号，确认了到目前为止的安全性配置文件连贯且可由Delandistrogene Moxeparvovec管理。现在会发生什么？参加Embark研究的患者将在接受Moxeparvovec delandersterogen治疗后至少进行五年，以监测安全性和临床结果。没有您的协作和合作伙伴关系，我们的研究工作将是不可能的。我们衷心感谢Duchenne社区的宝贵支持和参与临床研究，以帮助对Duchenne和Delandistrogene Moxeparvovec的了解。我们仍然可以满足任何需要并发送诚意的问候，Duchenne Roche Italia团队
将AAV封装到蛋白质保管纳米粒子中，作为基因治疗中和抗体问题Logan Thrasher Collins的新颖解决方案，1，
将AAV封装到蛋白保险库纳米颗粒中，是基因治疗中和中和抗体问题的新颖解决方案，洛根·塔拉什（Logan Thrasher Collins），1,2 Wandy Beatty，3 Buhle Moyo，4 Michele Alves-Bezerra，5 Ayrea Hurley，5 Ayrea Hurley，5 Qing Lou，6,7 Z. Hong Z. Hong Zhong Zhou，6,8 selfan selfan selfan selfan self ba，4.8 self ba，4.8 self ba，88 self lag，4，8 s selfor，4，8; Ponnazhagan，10 Randall McNally，伦纳德·罗马11号，6,11,12 David T. Curiel 2，* 1华盛顿大学生物医学工程系的华盛顿大学； 2圣路易斯辐射肿瘤学系的华盛顿大学； 3圣路易斯分子微生物学系的华盛顿大学； 4赖斯大学生物工程系； 5贝勒医学院分子生理与生物物理学系； 6加州纳米系统研究所； 7加利福尼亚大学洛杉矶大学微生物学，免疫学和分子遗传学系； 8加州大学洛杉矶材料科学与工程系； 9贝勒医学院综合生理学系，阿拉巴马大学10号伯明翰病理学系，11级金库制药，加利福尼亚大学洛杉矶分校12号洛杉矶分校生物化学系 *通讯作者。摘要：尽管腺相关病毒（AAV）作为基因疗法的分娩方式取得了巨大的成功，但它仍然遭受了人类种群中和中和抗体的高流行，这限制了可以接受潜在挽救生命的治疗方法。在这方面，AAV疗法通常也必须作为单剂量给药，因为接受该病毒的患者中和抗体会产生。规避这些问题的策略仍然有限。作为一种新颖的解决方案，我们采用了spytag-spycatcher分子胶技术来促进重组蛋白库纳米颗粒内部的AAV包装。保管库是由哺乳动物细胞产生的内源性蛋白质细胞器，因此它们被免疫系统识别为自我。因此，它们可以保护包装的分子免于中和抗体。保险库以前已被用来将药物和蛋白质输送到细胞中，但我们的研究代表了任何人首次在保管库中包装整个病毒。我们表明，我们的Vaultaav（VAAV）输送车在存在抗AAV中和血清的情况下会导致细胞。vaav被定位为一个新的基因治疗递送平台，具有克服中和抗体问题的潜力，甚至允许多种剂量给药，从而扩大了AAV治疗的范围。引言与腺相关病毒（AAV）是治疗基因递送最成功的车辆之一。在美国市场上提供了几种AAV基因疗法，包括卢克斯特纳，佐尔根斯玛，hemgenix，levidys和roctavian。正在进行1,2次AAV临床试验，3个商业参与者正在研究工程AAV的新型方法以提高功效。1,3,4尽管具有势头和强大的临床特征，但由于对载体的不良免疫学反应，AAV基因治疗领域的进展却放慢了。3,5,6大约30-60％的人口已经具有针对大多数或所有AAV血清型的抗体。3,5,6大约30-60％的人口已经具有针对大多数或所有AAV血清型的抗体。7,8这会触发免疫毒性并排除临床功效，使此类患者没有资格进行治疗。寻找规避中和抗体的方法是AAV基因治疗领域的核心挑战。