使用 IS 进行 QPCR • 诊断时 • 开始治疗后每 3 个月一次。达到 BCR-ABL1(IS) ≤1% (>0.1-1%) 后,2 年内每 3 个月一次,此后每 3-6 个月一次 • BCR-ABL 转录本 (1 log ) 伴有 MMR,应在 1-3 个月内重复进行 QPCR
与使用病毒作为遗传物质来源插入基因组的传统基因编辑机制相比,CRISPR/Cas9 可以对活细胞的 DNA 进行有针对性的精确改变,并已显示出作为血红蛋白病患者基因治疗的前景 (4)。为了保证β地中海贫血患者的生存,需要定期输血以维持足够的血红蛋白水平并减少骨骼畸形(3)。基因治疗的目的是通过从患者的外周血中分离干细胞来扩大胎儿血红蛋白的产生。然后,CRISPR/Cas9 发挥作用,沉默 BCL11A 基因,改变细胞并导致胎儿血红蛋白的产生增加。经过编辑的细胞经过骨髓的成髓细胞调节后输入患者体内,促进功能性血红蛋白的替换和缺陷血红蛋白的替换 (4)。
世界需要更多的可再生能源 (RE),因为最终易于获取的化石燃料将会枯竭。可再生能源还可以大大减少与能源相关的二氧化碳排放,但它们是否可以被恰当地称为“零碳”能源则是另一回事。目前,化石燃料 (FF) 仍然主导着世界能源供应:2019 年,可再生能源仅提供了所有商业能源的 11.2%,核能提供了 4.3%,其余 84.5% 由化石燃料提供 [1]。甚至核工业也不认为核电在未来几十年会大幅增加其市场份额。可再生能源的支持者认为,它不仅可以迅速取代化石燃料,还可以促进经济增长。其他人不同意;这篇短文试图解决这个问题。它通过设想一个 100% 的能源由可再生能源提供的未来世界来实现这一点。首先,介绍一下这个论点的背景。显然,任何能源项目要想有意义,其输出的能量必须大于生产所需材料、建造设备、运行和维护设备以及最终在使用寿命结束时拆除设备所消耗的能量之和。输出能量与输入能量之比称为能源投资回报率 (EROI),必须大于 1,或者对于某些能源分析师来说,大于 5 甚至更大 [2]。正如可再生能源倡导者正确指出的那样,目前,FF 无需为处理燃烧产生的二氧化碳排放而付出能源(或金钱)代价。实现这一目标的一种方法是捕获燃烧产生的二氧化碳废气并将其深埋在地下。问题在于,一些可再生能源来源(例如热带水力发电厂)也会直接排放一些温室气体,所有可再生能源来源都会在开采必要材料和制造风力涡轮机等可再生能源设备时间接排放这些气体。如果可再生能源要真正实现环境可持续,就必须花费额外的能源来处理采矿废物,并且对于 FF 来说,还要消除二氧化碳排放。
尽管旅行过程的各个方面都取得了巨大的技术进步,但全球旅行中一个不可或缺的部分——护照——却没有以同样的速度发展。人们对护照的信任和信心程度意味着,尽管人们对将这份文件数字化有着极大的热情,但对这项事业的伟大程度怎么估计也不为过。数字护照必须至少提供与现有护照相同的安全性、可靠性和隐私性标准,才能保持全球信任和互操作性。
Inclisiran 由 The Medicines Company 开发。然而,诺华制药已于 2020 年 1 月完成收购,与 The Medicine Company 合并。此次收购将使 Inclisiran 成为诺华产品线中潜在的首创高胆固醇血症治疗药物。4 2020 年 12 月,诺华已获得欧盟批准,将 Inclisiran 作为首创 siRNA 降低胆固醇,每年服用两剂。它还被批准作为单一疗法,并与其他非他汀类降脂药物联合用于对他汀类药物不耐受的患者。5 英国国家医疗服务体系 (NHS) 将争取达成商业协议,使该药物从 2021 年开始广泛上市。6 目前,Inclisiran 尚未获得美国食品药品管理局 (USFDA) 的批准。7
与大多数其他类型的白血病一样,慢性淋巴细胞白血病被认为是由于 DNA 受损导致基因突变(错误)而引起的。在日常生活中,我们都会接触到低水平的辐射和化学物质,这些都会损害我们体内的 DNA。通常,这种 DNA 损伤会被细胞修复,或者细胞死亡,不会造成伤害。然而,在一些人身上,会发生一种特殊的突变,帮助细胞分裂更多(增殖),这种细胞最终会变成恶性细胞并导致白血病。
最常见的白血病(每年约 15,000 例) 老年患者疾病,诊断年龄中位数为 72 岁 男女比例为 3:2;白种人 > 非裔美国人 >>> 亚裔 每年约 4,500 人死亡 过去 20 年间绝对存活率有所提高
现在,通过我们的 Beat AML 计划,我们的 AML Master Trial 是一项开创性的合作临床试验,同时测试针对新诊断的 AML 患者的几种靶向疗法。LLS 正在促进多个机构、监管机构、制药和生物技术公司、初级保健医生和患者之间的研究人员之间的合作,以开发有效的个性化疗法来治疗 AML 患者。根据我们的 LLS 总裁兼首席执行官 Louis DeGennaro 博士的说法,我们的 Beat AML Master Trial 证明了我们有能力召集医学和研究界大胆思考和采取行动,为血癌患者寻找新的、更好的治疗方法,我们的目标是加快精准的突破性疗法到达急需它们的患者的速度。