•继续进行RWE研究的试点,包括通过Darwin EU支持PDCO决策,包括识别实际单词数据的证据可以支持科学评估的用例。提供专家意见,以审查对整个监管网络进行的现实世界数据(RWD)研究获得的经验(RWD),以支持监管决策。•定义使用RWD/RWE的框架,以支持将疗效数据推送到儿科人群中。•为详细说明反思论文做出贡献,以提供有关最佳欧盟方法的建议,以生成,收集和分析患者体验数据。•探讨年轻人咨询小组(ypags)的何时,如何和在何种程度上可以参与PIP程序。
尽管 2000 年的孤儿药 (OMP) 法规取得了成功,但欧洲各地患者获得 OMP 的机会仍然不完善、不公平,而且经常被推迟。这些获取问题引发了当前围绕孤儿药激励措施的争论,而这在 OMP 法规的修订中得到了体现。然而,患者无法获得 OMP 的根本原因是复杂且多方面的;因此,它们需要所有利益相关者采取量身定制的协调行动。这就是为什么 EURORDIS 和 EFPIA 联手提出有效解决方案的原因,它们的共同目标是确保所有欧洲患者都能更广泛、更快地获得 OMP。这份联合声明介绍了双方结构化对话的成果,该对话允许确定共同提案以推进这一目标(同时承认存在分歧)。