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人类造血干细胞的治疗性碱基编辑
利益冲突声明 作者声明存在经济利益冲突：详情可参见本文在线版。JKJ 在 Beam Therapeutics、Editas Medicine、Excelsior Genomics、Pairwise Plants、Poseida Therapeutics、Transposagen Biopharmaceuticals 和 Verve Therapeutics (f/k/a Endcadia) 拥有经济利益。麻省总医院和 Partners HealthCare 已审查并根据其利益冲突政策管理 JKJ 的利益。JKJ 是美国基因和细胞治疗学会董事会成员。JMG 和 JKJ 是描述本研究中使用的 A3A (N57Q) BE3 变体的专利申请的共同发明人。JKJ 还是描述基因编辑、碱基编辑和表观遗传编辑技术的各种专利和专利申请的共同发明人。JZ、YW 和 DEB 是与治疗性基因编辑技术相关的各种专利的共同发明人。
AsCas12a 基因编辑 HBG1/2 启动子...
1. 美国田纳西州纳什维尔 TriStar Centennial 儿童医院 Sarah Cannon 研究所。2. 美国俄亥俄州克利夫兰克利夫兰诊所儿科血液肿瘤学和血液与骨髓移植科。3. 美国科罗拉多州奥罗拉科罗拉多大学安舒茨医学院科罗拉多儿童医院。4. 美国德克萨斯州达拉斯贝勒大学医学中心血液与骨髓移植项目和骨髓处理实验室。5. 美国纽约州纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心骨髓移植和细胞治疗项目。6. 美国俄亥俄州克利夫兰 Rainbow 婴儿与儿童医院血液学和骨髓移植科。7. 美国马萨诸塞州剑桥 Editas Medicine, Inc. 8. 美国加利福尼亚州奥克兰加利福尼亚大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院。
CD371靶向的汽车T细胞分泌白介素18 ...
披露JJJ：Biolinerx和Pfizer的咨询。JK：Fulcrum，Ecor-1，Bausch，Watkins，Lourie，Roll＆Chance，Chiesi，Beam，Novartis和Bluebird Bio，Inc。的咨询；曾担任董事会成员或在基西，诺华，蓝鸟生物，公司和糖基的咨询委员会任职；获得了Beam，Novartis，Bluebird Bio，NHLBI，CDC，HRSA，Novo Nordisk和Takeda的研究资金；并从新兴疗法解决方案，GLG Pharma，GuidePoint Global和Optum United Health获得了酬金。ril：没有什么可披露的。AC，MAK，AL，LP，ES-W和FJP：Bluebird Bio，Inc。的现任员工和股票持有人的现有员工AAT：咨询咨询公司，并从Bluebird Bio，Inc。，Beam，Editas和CRISPR/Vertex获得了研究资金，并获得了研究资金；在过去24个月中，全球血液疗法的平等剥离；并从诺华获得了研究资金。
PharmaVOICE 的赞美 - 健康生活文案
2020 年 3 月，基因编辑领域达到了一个里程碑，一种源自 CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）基因组编辑的药物首次被注射到患者体内。该患者是候选药物 AGN-151587 的 BRIL-LIANCE I/II 期临床试验的第一位参与者，该试验由全球制药公司 Allergan 和基因组编辑公司 Editas Medicine 共同赞助。AGN-151587 通过视网膜下注射给药，正在开发用于治疗莱伯先天性黑蒙 10 (LCA10)，这是一种由中心体蛋白 290 基因突变导致的遗传性失明。该试验正在评估该药物对 18 名 LCA10 患者的安全性、耐受性和有效性。 Editas Medicine 总裁兼首席执行官 Cynthia Collins 表示：“这次给药确实是一个历史性事件——对于科学、对于医学，最重要的是对于患有这种眼疾的人们来说。”她补充道，这次试验“标志着 CRISPR 药物在持久治疗毁灭性疾病方面的潜力和前景的一个重要里程碑”。CRISPR 等基因编辑技术让科学家能够改变生物体的 DNA。利用这些技术，可以在基因组的特定位置添加、移除、改变或替换遗传物质。这些修改可能会导致眼睛颜色等身体特征的变化，以及疾病风险的变化。虽然自 20 世纪末以来已经开发出了多种基因编辑方法，但推动科学进步的却是 CRISPR 技术。CRISPR 创建于 2009 年，简化了基因编辑过程，使其更快、更便宜、更准确。基因编辑公司 Beam Therapeutics 的首席执行官约翰·埃文斯 (John Evans) 表示，与许多第一波基因编辑工具一样，CRISPR 是一种核酸酶，其工作原理是根据基因序列瞄准基因组中的某些位点，然后进行切割。他说，在 CRISPR 出现之前，每次科学家想要瞄准不同的基因序列时，他们都必须完全重新设计基因编辑工具。“对于锌指或爪子等技术，识别所需基因序列的部分
ASCAS12A HBG1/2启动子的基因编辑...
1。小儿血液学肿瘤学系，血液和骨髓移植，克利夫兰诊所，俄亥俄州克利夫兰，美国。2。萨拉（Div）的萨拉（Sarah Cannon）研究所，位于田纳西州纳什维尔（Nashville）的特里斯塔（Tristar Centennial）儿童医院。3。科罗拉多大学科罗拉多州儿童医院，科罗拉多大学Anschutz医疗校园，美国科罗拉多州Aurora。4。血液和骨髓移植计划和骨髓加工实验室，美国德克萨斯州达拉斯市贝勒大学医学中心。5。骨髓移植和细胞疗法计划，美国纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心。6。血液学和骨髓移植，俄亥俄州克利夫兰，彩虹婴儿和儿童医院。7。Editas Medicine，Inc。，美国马萨诸塞州剑桥。8。加利福尼亚大学，美国加利福尼亚州奥克兰市旧金山贝尼奥夫儿童医院。加利福尼亚大学，美国加利福尼亚州奥克兰市旧金山贝尼奥夫儿童医院。
靶向治疗
Tectonic 由哈佛医学院生物化学和分子药理学教授 Andrew Kruse 博士和哈佛医学院医学教授、Latham Family 教授兼生物化学和分子药理学教授 Timothy A. Springer 博士于 2019 年共同创立，他们都是膜蛋白生物化学和免疫学领域的世界知名科学家。Tectonic 的使命是通过生物制剂充分发挥 GPCR 靶向疗法的潜力。Springer 博士是国际公认的免疫学家，也是 A 轮融资的重要投资者，他创立了多家生物技术公司，包括 LeukoSite、Scholar Rock 和 Morphic Therapeutic，也是 Moderna 和 Editas Medicine 的创始投资者。他的研究促成了 Campath®、Velcade® 和 Entyvio® 等几种重要药物的发现。基于 Kruse 博士实验室的开创性工作，Tectonic 专有的 GEODe 平台克服了迄今为止在发现调节 GPCR 信号传导的生物制剂方面遇到的挑战，从而推动了新型 GPCR 靶向疗法的发展。
Alanis 治疗公司
辛西娅 (Cindy) Collins，董事 Cindy 是一位公认的领导者，在基因和细胞药物、生物制药和诊断方面拥有 40 多年的经验。她曾担任 Editas Medicine (NASDAQ:EDIT)、Human Longevity、GenVec 和 Sequoia Pharmaceuticals 的首席执行官以及通用电气医疗细胞疗法业务的首席执行官/总经理。她还曾担任贝克曼库尔特细胞分析业务集团副总裁、Clinical Micro Sensors, Inc. 总裁，并在百特医疗担任过各种高管职务，包括肿瘤学总裁、战略副总裁、细胞疗法副总裁兼总经理以及输血疗法业务开发副总裁。她的职业生涯始于雅培实验室，担任过各种运营职务。Cindy 在伊利诺伊大学厄巴纳-纳分校获得微生物学学士学位，在芝加哥大学布斯商学院获得工商管理硕士学位。她是 DermTech（纳斯达克股票代码：DMTK）、Certara（纳斯达克股票代码：CERT）、Poseida Therapeutics（纳斯达克股票代码：PSTX）、Draper Laboratories、Panavance Therapeutics 和 Nutcracker Therapeutics 的董事会成员。
工具生成器（199800）
从原始专利到新药开发：海外同行Crispr Therapeutics、Editas、Intellia、Toolgen在Crispr/Cas9技术上差别不大。虽然ToolGen由于持有Crispr/Cas9的原始专利可以免费使用该技术，但在海外，持有原始专利的研究实验室（如布罗德研究所和加州大学伯克利分校）和开发新药的公司是分开的，并通过独家许可协议进行新药开发。 ToolGen 正在与美国 Broad Institute 和加州大学伯克利分校进行专利诉讼。目前，ToolGen已被指定为高级方（根据申请日期），并且处于动议阶段。议案阶段的结果预计将于 2022 年中期公布。随后将进入优先权阶段，ToolGen专利侵权审查的方向预计将于2023年上半年公布。 2月28日，美国专利商标局就Crispr/Cas9专利纠纷案作出终审判决，承认基于研究笔记在真核细胞中发现Crispr/Cas9，并认定布罗德专利是一项独立技术。 ToolGen 还需要通过快速的发明日期和基于研究笔记的实验实施来证明。
2.4.4 基因组编辑和表观基因组编辑
• 日本在培育有用微生物菌种、改良农畜产品、基因治疗的应用等各开发领域都处于世界领先水平，并通过与大学机构、大企业、风险投资公司、捐赠基金会等密切合作，进一步提高研发能力。 CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics等多家创业公司正在农作物开发、工业能源开发、人类疾病治疗等领域开展前沿研发。 • 我们已获得CRISPR/Cas9、Cas12、Cas13以及大部分CRISPR相关基础技术和应用技术的知识产权。 • TALAEN 在高油酸大豆的开发和工业应用方面取得了进展。 • 积极推进体内和体外基因组编辑治疗。针对莱伯先天性黑蒙的体内基因组编辑治疗的临床试验已经开始。 • 使用 ZFN 和 CRISPR 的基因组编辑疗法以及更安全的表观遗传编辑疗法的研究、开发和临床试验正在进行中。该公司已在FDA注册了30多项临床试验，在基因治疗研究领域处于世界领先地位。 • 新型核酸检测技术（Sherlock和DETECTR）已经研发成功，正在开发作为新冠病毒的POCT诊断技术。
海报 2780
• 自然杀伤 (NK) 细胞是先天免疫系统的强大效应器，可以直接识别和杀死肿瘤细胞，因此使其成为癌症细胞疗法的有吸引力的选择。 • 由于 NK 细胞存活所需的关键细胞因子（例如白细胞介素 15 (IL-15)）水平低，以及肿瘤内在免疫抑制机制（例如肿瘤微环境中高水平的转化生长因子 β (TGFβ)）缺乏持久性，导致 NK 细胞效力降低。1 此外，当 NK 细胞活化后 CD16 被切割时，NK 细胞发挥抗体依赖性细胞毒性 (ADCC) 的能力会受损。2 Editas 专有的基于 AsCas12a 的基因编辑方法用于修改 iNK 细胞，以克服这些生物学限制并增强 NK 细胞功能。 • 我们假设，细胞因子诱导的 SH2 蛋白 (CISH) 基因（IL-2/IL-15 信号的负调节剂）和 TGFβ 受体 2 (TGFβR2) 基因的 DKO 会改善 NK 细胞效应功能，并使其对 TGFβ 介导的抑制产生抵抗力。此外，我们假设，膜结合 IL-15 (mbIL-15) 和 CD16 进入 NK 细胞的 DKI 会延长 NK 持久性，并在与 ADCC 诱导的肿瘤靶向抗体（如曲妥珠单抗）结合时增加细胞毒性。