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Life Edit Therapeutics 推出 LETI-101 等位基因选择性基因编辑，用于治疗亨廷顿氏病
• 患者等位基因必须仅与 mut 等位基因中的 T 杂合 • CAG 重复扩增必须与目标等位基因同相 • 结果是选择性编辑 mHTT，从而降低 mHTT 蛋白质产量，同时保留 WT HTT 蛋白质产量
基因组编辑：综合考虑
与 Evo Eric Nguyen、Michael Poli、Matthew G. Durrant、Brian Kang、Dhruva Katrekar、David B. Li、Liam J. Bartie、Armin W. Thomas、Samuel H. King、Garyk Brixi、Jeremy Sullivan、Madelena Y. Ng、Ashley Lewis、Aaron Lou、Stefano Ermon、Stephen A. Baccus、Tina Hernandez- Boussard、Christopher Ré、Patrick D. Hsu、Brian L. Hie 一起进行从分子到基因组规模的序列建模和设计 [25'+5'] 演讲者所属机构：加利福尼亚州帕洛阿尔托 Arc 研究所；加利福尼亚州伯克利市加利福尼亚大学。
标题：《CRISPR-Cas9 基因组编辑对猛犸象复兴的潜力》。作者：陈月宁 来源：青年人类学 – 本科
本文的主要目的是介绍和批判性地评估 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术在复活灭绝物种方面的可能性。猛犸象，科学名称为 Mammuthus primigenius，是一种已灭绝的更新世巨型动物物种，以其在干旱草原苔原极寒恶劣条件下生存的出色适应能力而闻名，那里的平均气温在 -30°C 至 -50°C 之间。猛犸象强大的抗寒能力及其与苔原和北方森林的生态联系促使科学家们假设复活猛犸象可能对保护和恢复现代世界退化生态系统的平衡和健康做出重大贡献。科学家还认为，复活猛犸象可以增强现存物种的遗传多样性，从而进一步增强动物物种对不断变化的环境条件的恢复力和适应性。通过将 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术应用于现代大象，科学家们预见到了从现代大象中成功复活猛犸象的可能性，将曾经被视为“不可能的任务”变成了可行的现实。本文将全面分析 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术的机制和局限性，强调如何操作和利用这项独特的技术，使科学家能够以所需的方式操纵和修改生物体的基因组，从而让灭绝的物种复活。关于复活灭绝物种的好处是否大于伦理问题和潜在危害的争论仍未解决，本文还将讨论围绕这一努力的伦理影响。
关于基因编辑的立场声明 - Topigs Norsvin
在过去十年中，Topigs Norsvin 扩大了增强抗病性的选择范围，包括对猪繁殖与呼吸综合征的部分抵抗力和饲料摄入量的变化，这可以作为对多因素疾病挑战的抵抗力指标。该公司目前正在开发一种新的育种值，代表对疾病挑战的整体抗病性。将这一特性纳入选择指数将使猪的繁殖能够更有效地应对各种病原体。这种综合方法利用了影响疾病反应的所有遗传变异，是一种比使用单个基因来改善对单个病原体的反应更平衡的方法。
在扩散模型中探索低维子空间的可控图像编辑
最近，扩散模型已成为强大的生成模型类别。尽管他们成功，但对他们的语义空间的理解仍然有限。这使得在没有其他培训的情况下，获得精确且脱节的图像生成，尤其是以无监督的方式而挑战。在这项工作中，我们从有趣的观察中提高了对它们的语义空间的理解：在一定范围的噪声水平中，（1）扩散模型中学习的后均值预测指标（PMP）是局部线性的，（2）其Jacobian的单数矢量位于其低度语义语义下集中。我们提供了坚实的理论基础，以证明PMP中的线性和低级别的合理性。这些见解使我们能够提出一种无监督的，单步的，无训练的LO W-rank Co n-trollable图像编辑（LOCO编辑）方法，用于在扩散模型中精确局部编辑。LOCO编辑确定了具有良好属性的编辑说明：同质性，可传递性，合成性和线性性。Loco编辑的这些属性从低维语义子空间中受益匪浅。我们的方法可以进一步扩展到各种文本到图像扩散模型（T-Loco Edit）中的无监督或文本监督编辑。最后，广泛的经验实验证明了Loco编辑的有效和效率。可以在项目网站上找到代码和ARXIV版本。1
昆虫基因组编辑：CRISPR 技术及其前景
摘要 ：昆虫是最大的动物群之一，由于其多样性、在农业和家庭手工业中的经济意义以及作为传粉者和各种疾病媒介的生态功能而发挥着至关重要的作用。遗传学的重大进步为许多昆虫物种的基因身份和序列提供了大量信息。这些遗传资源促进了旨在开发改良遗传性状的基因组编辑研究。昆虫不育技术（SIT）就是这样一种策略，它已有效地用于北美的螺旋蝇，并继续用于管理昆虫害虫。通过 RNA 干扰（RNAi）进行的基因沉默是模型昆虫研究中的基本基因组工具，也已应用于各种生物学研究。然而，它在害虫中的效率各不相同，限制了它的广泛使用。其他基因编辑方法包括使用锌指核酸酶 (ZFN) 和转录激活因子样效应物核酸酶 (TALEN) 诱导 DNA 中的双链断裂 (DSB)，从而刺激目标序列的非同源末端连接或同源定向修复。最近，CRISPR/Cas9（成簇的规律间隔短回文重复序列/CRISPR 相关蛋白 9）系统已迅速成为跨多个领域的变革性基因组编辑方法，包括农业、昆虫抗性管理、环境安全、人类健康和工业。本文概述了昆虫中使用的各种基因组编辑技术，特别关注尖端 CRISPR/Cas 系统的应用和未来潜力，该系统有望超越其他基因组编辑方法。
干细胞，组织工程中的分化和基因编辑专家
，请查看我们的招聘政策所需的候选人将作为服务患者衍生的类器官（PDOS），鼠标和人类多能2D（单层）和3D（类器官）干细胞分化程序提供的角色，并将执行CRISPR/CAS9基因编辑服务。候选人将根据用户要求特定项目来设置特定的2D/3D差异化和基因编辑程序。候选人应具有准确的工作习惯，并成为一个好的团队成员。理想的候选人具有强大的多任务和以服务为导向的心态的能力。该职位涉及在一年中的一些周末和假期工作。单元组织工程设施是核心设施计划中的科学技术核心设施。组织工程单元的目标是为CRG，PRBB和外部研究人员提供干细胞生物学，干细胞分化，器官形成，诱导多能干细胞（IPSC）和CRISPR/CAS9基因编辑领域中使用的最新技术。它是8年前创建的，目的是帮助研究界进行干细胞和器官项目，以增加干细胞和类器官项目和应用的影响。该单元正在不断设置在上述字段中出现的新技术。我们想雇用谁？专业经验
通过人类干细胞基因组编辑纠正婴儿期发病的 STING 相关血管病 (SAVI) 中的自身炎症
根据里昂市民医院科学和伦理委员会审查和批准的 IRB 协议 00013204，在知情同意的情况下，从 SAVI 患者获得的皮肤活检样本中培养成纤维细胞。IRB 协议标题为：CRISPAVI：面向 SAVI 综合征靶向基因治疗的发展。
Prime Editing 的进展使 ATP7B 的体内治疗性校正成为可能
▪ 在肝细胞系中进行高通量筛选，确定了几种 Prime Editor 候选组件，能够对 H1069Q 和 R778L 进行 >60% 的编辑 ▪ 在 ATP7B H1069Q 人源化小鼠肝细胞中进一步优化 PE，大大提高了 Prime Editor 的效力和功效 ▪ Prime Editor 使 H1069Q 患者诱导的人类肝细胞 (iHeps) 中的铜蓝蛋白丰度正常化
利用专有脂质实现体内基因编辑...
• 小鼠品系：C57BL/6 和 ApoE KO • 剂量：1 mg/kg • Life Edit LNP • mRNA：fLuc + b-gal 组合 (1:1) • 时间点：静脉注射后 6 小时