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主题：fidanacogene elaparvovec（beqvez）
fidanacogen Elaparvovec（Beqvez）是一种基于腺癌相关的病毒（AAV）基因基因治疗，在2024年获得美国食品药物管理局（FDA）的批准或重复出现严重的自发性出血发作，并且没有与腺相关病毒血清型RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID中和抗体中和抗体。这是该适应症的第二种FDA批准的基因疗法。fidanacogene elaparvovec是一种一次性静脉输注，可将人为因子IX（HFIX）基因的功能副本传递到靶肝细胞中，使患者能够内源性地合成自己的治疗性固定蛋白质。
cp.phar.643 elaparvovec-dzkt（Beqvez）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述Fidanacogene Elaparvovec-DZKT（BEQVEZ™）是一种基于腺相关的病毒（AAV）基于载体的基因疗法。fda批准的指示（s）beqvez用于治疗中度至重度B（先天性因素IX缺乏症）的成年人：•目前使用IX预防疗法，或•具有当前或历史性的生命性的出血，或•对出血性的当前或历史威胁性，或•严重的，严重的，严重的seritip selotiptiles and satiles and satiptiles，•dosiptiles，•do pociptipt and•do do do do do do do do do do do do do do do do do do do do satiptip通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Beqvez是医学上需要的：I。初始批准标准
基因疗法在成年人的成年人B
316名接受过介绍研究的男性的结果，204（64.6％）不符合资格；由于存在抗AAV中和抗体，其中188（59.5％）是不合格的。在接受Fidanacogene Elapar-Vovec的45名参与者中，有44个完成了至少15个月的随访。所有出血事件的溢出率从基准时的4.42（95％置信度[CI]，1.80至7.05）下降到1.28（95％CI，0.57，0.57，0.57，0.57，至1.98），在基因治疗后，治疗差异为-3.15 EPIPODES（95％CI）（95％CI，pot-n3 for-n3 for-n3 for-。95％，p。 0.008）。该结果表明了Fidanacogene Elaparvovec对预防的非劣质性和优越性。在15个月时，一阶段合成分析的平均因子IX活性为26.9％（中位数为22.9％；范围为1.9至119.0）。从11到123天之间开始，共有28名参与者（62％）接受了糖皮质激素，以增加氨基转移酶水平或降低因子IX水平（或两者）。未观察到与输注相关的严重不良事件，血栓性事件，因子IX抑制剂的发展或恶性条件。
对血友病B
bjs-j：辉瑞公司的酬金； Amarna，BioMarin，Genentech和Geneventiv的顾问委员会。滞后：Askbio的赠款，特许权使用费和专利；拜耳，雷杰伦和Spark Therapeutics的咨询费； Avrobio顾问委员会；在Strm.Bio中的领导力/信托角色。jejr：来自贝吉尼，雷克西特，诺华，蓝鸟生物，Spark Therapeutics，Cynata和Pfizer的酬金；辉瑞公司的咨询费； Rarecyte和Wake中的股票/股票期权。ag：从雅典，拜耳，生物质，CSL Behring，Sangamo Therapeutics，Spark Therapeutics和Uniqure获得赠款；来自雅典，亚历克西翁，拜耳，Genentech，Hema Biologics，Novo Nordisk，Pfizer和Sanofi的咨询费；来自Alexion，BioMarin，Genentech和Sanofi的Honoraria； ADRENAS治疗咨询委员会。JMT：辉瑞和Spark Therapeutics的临床试验研究者；从拜耳，八载亚和赛诺菲获得咨询费；生物质和VEGA治疗咨询委员会。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。 JMD：拜耳的咨询费。 sp：没有冲突要披露。 kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。 AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。JMD：拜耳的咨询费。sp：没有冲突要披露。kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。
船舶疲劳寿命评估与预测...
通过分析全尺寸船舶结构监测数据评估和预测船舶结构的疲劳寿命 Lt Salvatore La Marca（意大利海军）、Giovanni Cusano（CETENA S.p.A.） 设计未来海军舰艇的实际主要目标是提高性能、强度和寿命，同时降低重量、油耗、脆弱性和特征。目前可用的设计工具（数字代码、FEM/BEM 模型等）为设计师提供了很大的帮助，使他们能够以相对有限的精力和时间探索多种替代解决方案：无论如何，考虑到船舶结构疲劳效应的船舶寿命预测目前还无法以高可承受水平实现。在船上安装和运行自动船体监测系统 - 从多个传感器获取数据并从结构强度和疲劳寿命的角度对其进行分析 - 可以建立一个与船舶在运行条件下的行为相关的信息数据库。CETENA 设计和开发的 HMS（船体监测系统）已安装在意大利海军拥有和运营的许多船舶上，从护卫舰到航空母舰：该系统监测和记录船舶刚体运动、作用于船体的压力、船体梁的弯矩、结构细节的局部应变、海况和船舶的所有运行条件的数据；此外，它通过雨流法计算船舶结构经历的疲劳循环次数、幅度和平均值。CETENA 和意大利海军联合设计并由 CETENA 开发的后处理工具可以简单地分析这些数据，其中包括在可配置的时间范围内对统计和疲劳数据进行长期推断：根据前几年经历的应力和疲劳循环，通过适当的推断算法评估未来作用于船舶结构的最大应力和预期的疲劳寿命。主要附加值在于一方面可以从 CBM 角度管理船舶结构的维护，另一方面可以根据船舶的设计运行情况评估船舶在过去和未来几年的有效行为：这样，未来船舶的设计可以得到改进，并更好地根据海军的具体需求进行定制。意大利海军采用的疲劳寿命估算和基于经验和测量数据的设计方法的下一步是扩展 HMS 功能：CETENA 正在开发的新系统不仅会通过船上的实际传感器获取信息，还会通过“虚拟”传感器获取信息，即它将根据系统内部实施的 RAO 评估应力和疲劳循环，从而增加测量点的数量而不会对船舶产生影响（不添加传感器或电缆）：计算值将与配备传感器的其他点的测量值进行交叉检查，即使在“虚拟”传感器中也能获得可承受性。就轻质复合材料的使用而言，意大利海军舰艇也进行了许多改进：这种创新结构也经常由 CETENA 定制的监控系统进行测量和监控，以评估其设计并获取有关其在运行条件下的行为的知识，最终目的是改进其未来舰艇的设计。