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罗氏/GNE 评论_以患者为中心的药物开发：将临床结果评估纳入监管决策的终点
本指南草案标志着一个关键里程碑，它是 FDA 以患者为中心的药物开发 (PFDD) 方法指南系列 1 的最后一部分，旨在描述一条可持续的途径，将患者输入作为数据纳入医疗产品开发和决策。我们赞赏该机构在整个系列中努力提供灵活性，包括讨论各种方法，这些方法可以量身定制以制定适合目的的策略。例如，当前的指南草案描述了几种构建基于 COA 的终点的潜在方法，例如多组分和个性化终点，这些终点对于评估具有多种临床表现的疾病的治疗效果很有价值。然而，该指南对审查人员如何评估 COA 数据作为效益风险评估和监管决策中全部证据的一部分提供了有限的见解。目前尚不清楚指南 4 中包含的原则是针对用于标记声明的 COA 终点，还是旨在更广泛地应用，例如，用作评估安全性和耐受性的终点的 COA。我们敦促该机构更加具体地规定用于评估 COA 数据的完整性和临床解释的期望和标准。
Ascidian Therapeutics 入选 2024 年“Endpoint 11”名单...
波士顿，2024 年 9 月 27 日——Ascidian Therapeutics 是一家通过重写 RNA 治疗人类疾病的生物技术公司，今天宣布它被评为 2024 年 Endpoints 11 家最有前途的生物技术公司之一。该奖项由 Endpoints News 编辑团队每年颁发给他们认为“最优秀、最聪明”的私营生物技术公司，评选依据包括出色的管理、创新的科学、雄心勃勃的药物开发计划以及大量的资源和支持。Ascidian Therapeutics 总裁兼首席执行官、Apple Tree Partners (ATP) 普通合伙人兼首席科学官 Michael Ehlers 医学博士、哲学博士表示：“我们很高兴被评为 Endpoints 11 公司之一。”“这一认可反映了 RNA 外显子编辑疗法的变革潜力，以及我们作为第一个全球监管机构在创纪录的时间内率先通过 FDA IND 流程推进 RNA 编辑疗法的成就。我为 Ascidian 的科学和进步感到无比自豪，这要归功于一支优秀的团队。这只是一个开始。感谢 Endpoints News 授予我这一荣誉，并祝贺今年的所有获奖者。”
rivus Pharmaceuticals的2A局部试验符合肥胖相关心脏失败患者体重减轻的主要终点和次要终点
夏洛茨维尔，弗吉尼亚州夏洛茨维尔和加利福尼亚州旧金山，2024年8月13日 - 一家致力于改善代谢健康的临床阶段的生物制药公司Rivus Pharmaceuticals Inc.，今天宣布其2A阶段的HU6临床试验对肥胖症患者的HU6临床试验进行了肥胖的心力衰竭，并保留了保留的量级EDESSITPONT（重做）。hu6是一种每天一次的一流研究治疗，是一种受控的代谢加速器（CMA），旨在促进持续的体内脂肪流失，同时保留肌肉质量。用HU6处理导致统计学上显着的体重减轻。俄勒冈研究的数据将在美国心力衰竭协会（HFSA）年度科学会议上进行的晚期临床试验全体会议介绍，该会议于2024年9月27日至30日在亚特兰大举行。“由内脏脂肪引起的炎症是与肥胖相关的HFPEF的重要驱动力，并且已经显示体内脂肪减少可改善患者的预后。目的是减少体内脂肪，同时保留瘦肌肉质量，尤其是在这种经常脆弱的老年患者人群中。“我们认为，荷兰数据强烈支持HU6的潜力是第一种通过保持脂肪特异性体重减轻的同时保留肌肉的脂肪特异性减肥的方法，可以增强其在多种心脏代谢疾病中使用的可能性，并具有大量的发病率和有限的治疗方法。”除了满足主要终点外，荷兰研究还符合几种二级功效和药效终点。HU6的特征与以前的研究一致。hu6的耐受性良好，具有良好的安全性，在多种合并症并且使用多种伴随药物的患者中。最近在欧洲
1 型糖尿病药物研发临床试验的终点
30 多年前，在糖尿病预防试验 (DPT) 的设计中，人们就已认识到临床前 1 型糖尿病的疾病异质性这一挑战。为了将患有 1 型糖尿病且病情进展风险较高的患者亲属纳入预防试验，DPT 采用了基于静脉葡萄糖耐量测试期间第一阶段胰岛素反应的风险分类。从那时起，包括 DPT 风险评分 (DPTRS) 3 和指数60 4 在内的若干风险指数都结合了 C 肽和葡萄糖测量方法，以对 1 型糖尿病患者无症状亲属的疾病进展风险进行分层。指数60、5 DPTRS 以及动态测试期间结合葡萄糖和 C 肽的指标6优于单纯基于葡萄糖的指标，包括来自持续葡萄糖监测 (CGM) 的葡萄糖。 4,7 糖尿病预防试验的事后分析表明，结合 C 肽和葡萄糖（胰岛素作用的间接测量指标）的终点优于单独使用 C 肽曲线下面积来评估 β 细胞功能的纵向变化。6,8
终点的勒索软件缓解策略：通过主动安全措施加强网络防御
摘要勒索软件是一个主要的网络威胁，可对组织造成重大财务损失和运营损失。本文概述了为勒索软件增强端点安全性的主动策略。在深入分析后继续描述可能实用的缓解方法，并将其重点扩展到潜在用例。分析了问题声明，并提出了解决方案示例，以及对未来条件的预测，以帮助组织做出明智的决策，以解决高级威胁以提高端点安全性并减轻勒索软件的风险。以两种权威观点为基础，该论文将为加强网络防御和保护企业免受勒索软件的影响提供可行的建议。无所不包的方法肯定会更好地定位各种规模的组织，以采取积极措施来保护其资产免受全面的勒索软件威胁。
临床终点评论
概述T1D和T2D是需要连续医疗的复杂慢性病。患有糖尿病的人不产生内源性胰岛素（T1D），不会产生足够的胰岛素（T1D或T2D），或者无法正确使用胰腺产生的激素（T2D）。没有足够量的循环胰岛素，葡萄糖无法进入细胞，会干扰人体满足中枢神经系统，肌肉细胞和其他组织的代谢需求的能力。T1D被认为是一种自身免疫性疾病，其中人体错误地破坏了胰腺中产生胰岛素的细胞（Elsayed Na等，2023）。T1D的发展与家族史，遗传学，年龄和潜在的环境暴露有关（Rewers等，2018）。患有T1D的人需要终身胰岛素疗法，并且无法通过改变生活方式来控制这种病。在T2D中，胰腺不会产生足够的胰岛素，细胞对产生的胰岛素的反应较差，葡萄糖较少。风险因素包括超重或肥胖，年龄> 45岁，家族史，身体不活动和少数族裔。尽管许多患有T2D的人可以通过改变生活方式，口服药物或其他可注射药物来管理自己的病情，但随着时间的推移，该疾病是进步性的，并且人体会产生胰岛素。大约30％的T2D患者需要胰岛素（Basu等，2018）。
gras通知（GRN）1143带有修订，枯草芽孢杆菌NRRL 68053
演讲者传记Nancy M. Allen Lapointe是杜克大学医学的兼职副教授，也是杜克 - 马尔戈利斯卫生政策中心的教职员工。她是一名研究人员和心血管临床药剂师，在健康成果研究，健康服务研究，证据综合，药物管理和保护人类研究对象方面拥有丰富的经验。她的临床和研究工作一直集中在患者安全上，主要是心血管疾病患者。这包括减少药物错误，改善药物依从性，安全有效地将证据转化为临床实践，比较治疗疗法的安全性和有效性，评估风险交流和缓解策略的有效性以及探索健康政策与患者安全之间的接口。在与杜克 - 马尔戈利斯（Duke-Margolis）合作之前，她曾是杜克大学医学副教授和杜克临床研究所的医学副教授，杜克大学杰出研究中心研究中心计划主任，杜克大学卫生系统IRB主席，杜克大学卫生系统的计划主任，杜克大学教育和研究中心的杜克大学卫生系统主管，杜克大学教育和研究中心的专业研究和分析中心，杜克大学的主要研究和杜克大学的杜克大学。她还是UNC药学院的临床副教授，坎贝尔大学药学院和健康科学学院的药学实践兼职教授。然后，她收到了MHS，重点是杜克大学的比较有效性研究。艾伦·拉普罗特（Allen Lapointe）博士在普渡大学（Purdue University）获得了药学学士学位和药学博士学位，并在杜克大学医学中心（Duce University Center），药学系获得了药学居住地，并在心脏病学系的杜克大学医学中心（Duke University Medical Center）的心脏病学临床药学奖学金中获得了临床药学奖学金。
糖尿病：研究抗糖尿病药物和生物制品临床试验的疗效终点
本指南部分取代了 2008 年 2 月发布的行业指南草案《糖尿病：开发用于治疗和预防的药物和治疗性生物制剂》（73 FR 11420）。2020 年 3 月，FDA 撤回了 2008 年 2 月的行业指南草案，因为其安全性评估建议已经过时。与此同时，FDA 于 2020 年 3 月 10 日发布了行业指南草案《2 型糖尿病：评估用于改善血糖控制的新药的安全性》（85 FR 13903）。最终确定后，本指南将解决 FDA 目前关于定义抗糖尿病药物临床试验疗效终点的建议，并取代已撤回的 2008 年 2 月行业指南草案中的相关章节。
研究和分析果糖中的人道终点...
1 laqv-requin, department of chemistry, University of Aveiro, 3810-193 Aveiro, Portugal 2 Citab Inov4Agro-Institute for Innovation, Capacity Building and Sustainability of Agri-Food Production, University of T-os-Montes and Alto Douro, 5000-801 Vila Real, Portugal 3 Department of Zootechnics, Ol of Sciences and Technology, University of is Vora, 7000-812 is Vora, Portugal 4 Comprahensive Health Research Center, 7000-812 is Vora, Portugal 5 Engineering Department, University of T-os-Montes and Alto Douro, 5000-801 Vila Real, Portugal 6 Institute for Systems and Computer Engineering, Technology and Science, 4200-465 PORTO, Portugal 7 Animal and Veterinary Research Center (CECAV), University of Tr to S-os-Montes and Alto Douro, 5000-801 Vila Real, Portugal 8 Department of Veterinary Sciences, University of Tr to S-os-Montes and Alto Douro, 5000-801 Vila Real, Portugal * correspondence: pamo@utad.pt1 laqv-requin, department of chemistry, University of Aveiro, 3810-193 Aveiro, Portugal 2 Citab Inov4Agro-Institute for Innovation, Capacity Building and Sustainability of Agri-Food Production, University of T-os-Montes and Alto Douro, 5000-801 Vila Real, Portugal 3 Department of Zootechnics, Ol of Sciences and Technology, University of is Vora, 7000-812 is Vora, Portugal 4 Comprahensive Health Research Center, 7000-812 is Vora, Portugal 5 Engineering Department, University of T-os-Montes and Alto Douro, 5000-801 Vila Real, Portugal 6 Institute for Systems and Computer Engineering, Technology and Science, 4200-465 PORTO, Portugal 7 Animal and Veterinary Research Center (CECAV), University of Tr to S-os-Montes and Alto Douro, 5000-801 Vila Real, Portugal 8 Department of Veterinary Sciences, University of Tr to S-os-Montes and Alto Douro, 5000-801 Vila Real, Portugal * correspondence: pamo@utad.pt