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AAV基因治疗50型遗传性痉挛性截瘫
有10,000多种单独的稀有疾病，大多数没有治疗。个性化的基因疗法代表了他们的治疗方法。我们通过建立为遗传性痉挛性截瘫50型（SPG50）的单个患者开发的基因替代疗法，为超稀有疾病提供个性化治疗的路线图。通过多中心合作，创建了基于腺相关的基于腺相关的基于腺相关的病毒基因治疗产物，该基因携带AP4M1基因并在诊断的3年内成功地固定地置于4岁患者，作为单患者1阶段1试验的一部分。主要终点是安全性和耐受性，次要终点评估了功效。给药后12个月，该治疗的耐受性良好。未观察到严重的不良事件，其中包括短暂性中性粒细胞减少症和梭状芽胞杆菌的艰难梭菌胃肠炎，但经历了解决。初步疗效措施表明疾病病程的稳定。需要更长的随访来确认安全性并提供有关治疗功效的更多见解。总体而言，本报告支持SPG50基因疗法的安全性，并为稀有疾病的精确治疗开发提供了见解。临床试验注册：NCT06069687。
安全性和功效来自OCU400修饰剂基因治疗的1/2期临床试验，用于治疗视网膜炎
通过稳定或改善BCVA，LLVA和MLMT评估的受试者人群的响应者分析。两个受试者仅在MLMT中就经历了稳定或改善。参数上的非响应者在其旁边用 *符号表示。稳定：BCVA和LLVA（±4个字母更改），MLMT：0 lux级别更改；改进：BCVA和LLVA（≥5个字母更改）； MLMT：≥1lux级别的变化。
pgp，ipsec，ssl/tls和tor协议注释...
•信息安全的总体目标是从其发送点到网络中的接收点的信息保留信息的完整性和/或确定性。信息安全性还必须规定接收者确定发件人实际上是收到信息的实体。在实现这些目标时，提供信息安全性的系统必须处理由通信链接的两个端点之间的任何与安全相关的无关的问题。
网络检测和响应（NDR）买方指南
威胁猎人，高级安全团队和事件响应者都在不断地捍卫昨天的基础设施抵抗明天的威胁。由于不良行为者找到了新的方法来规避SIEM，终点和日志等传统外围防御能力，因此组织必须将利用网络基础结构作为真理的来源（例如网络检测和响应（NDR）解决方案）进行新的安全方法。
东京 QKD 网络及其他
本参考文档确定了参考模型，分析了安全威胁，定义了安全要求和安全级别，进行了差距分析，并描述了多因素安全 (MFS) 作为一项安全措施。这些描述基于研究安全措施的一般程序，可以作为研究 IOWN 架构安全措施细节的参考。它将实现以下要求：• 在整个通信生命周期内保护和验证端点之间的数据通信；
免疫桥接技术评估丝状病毒疫苗
基于免疫学终点的有效性推断，将免疫学结果与已知功效情况下的新疫苗/制剂/亚群的免疫学结果进行比较。成功标准应考虑新疫苗/制剂/亚群相对于比较物的期望相对功效。这意味着免疫学终点（最常见的是结合或中和抗体）将预测免疫反应的其他重要组成部分。由于进行了比较，因此不一定需要截止值。
载脂蛋白负载的纳米颗粒抑制了生长，...
摘要。非小细胞肺癌（NSCLC）患者的大量（40-60％）患者具有表皮生长因子受体（EGFR）突变，这是NSCLC中至关重要的治疗靶标。针对晚期NSCLC患者的治疗策略已发生明显变化，从细胞毒性剂的经验使用到靶向方案。EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKIS）是晚期NSCLC的第一线治疗，据报道是最有效的。尽管长期以来一直将无进展生存率（PFS）和客观反应率用作终点，但要满足这些终点的情况可能不一定会在晚期肺癌患者的总生存期（OS）增加中造成限制。最近，与标准EGFR -TKIS相比，弗拉拉（Flaura）研究了第三代，不可逆的，口服EGFR -TKI，Osimertinib的Osimertinib研究表明，中位OS延长了6.8个月，死亡率降低了20％[Osimimertertinib，38.6，38.6; egfr -tkis，31.8;危险比（HR），0.80； 95％置信区间（CI），0.641-0.997； p = 0.046];这是满足临床和统计学意义的PF的主要终点的补充。osimertinib也被证明会导致中枢神经系统疾病进展的风险统计学上显着降低（HR，
irlab收到EMA确认的积极反馈...
患者人群将与Mesdopetam计划中以前的临床研究相同。主要功效终点将是Udysrs部分1+3+4。次级功效终点将基于UDYSR，MDS-UPDRS和24小时日记的元素。在第三阶段证明功效所需的估计参与者数量约为250-270名患者，分布在两项平行研究（在主动治疗和安慰剂之间的1：1随机化）中分布，治疗持续了三个月。
ada-Investor-presentation-2023.pdf
通过在我们的3阶段临床试验中使用时间端点的时间开发世界上第一个曾经的基础胰岛素，到解决包括心血管疾病在内的糖尿病的短期和长期影响，我们的重点仍然是创新的前沿，以帮助糖尿病患者。我们不断投资于研发，以生成新数据，以支持两种类型1型糖尿病的管理。