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gras通知（GRN）1143带有修订，枯草芽孢杆菌NRRL 68053
演讲者传记Nancy M. Allen Lapointe是杜克大学医学的兼职副教授，也是杜克 - 马尔戈利斯卫生政策中心的教职员工。她是一名研究人员和心血管临床药剂师，在健康成果研究，健康服务研究，证据综合，药物管理和保护人类研究对象方面拥有丰富的经验。她的临床和研究工作一直集中在患者安全上，主要是心血管疾病患者。这包括减少药物错误，改善药物依从性，安全有效地将证据转化为临床实践，比较治疗疗法的安全性和有效性，评估风险交流和缓解策略的有效性以及探索健康政策与患者安全之间的接口。在与杜克 - 马尔戈利斯（Duke-Margolis）合作之前，她曾是杜克大学医学副教授和杜克临床研究所的医学副教授，杜克大学杰出研究中心研究中心计划主任，杜克大学卫生系统IRB主席，杜克大学卫生系统的计划主任，杜克大学教育和研究中心的杜克大学卫生系统主管，杜克大学教育和研究中心的专业研究和分析中心，杜克大学的主要研究和杜克大学的杜克大学。她还是UNC药学院的临床副教授，坎贝尔大学药学院和健康科学学院的药学实践兼职教授。然后，她收到了MHS，重点是杜克大学的比较有效性研究。艾伦·拉普罗特（Allen Lapointe）博士在普渡大学（Purdue University）获得了药学学士学位和药学博士学位，并在杜克大学医学中心（Duce University Center），药学系获得了药学居住地，并在心脏病学系的杜克大学医学中心（Duke University Medical Center）的心脏病学临床药学奖学金中获得了临床药学奖学金。
1 型糖尿病药物研发临床试验的终点
30 多年前，在糖尿病预防试验 (DPT) 的设计中，人们就已认识到临床前 1 型糖尿病的疾病异质性这一挑战。为了将患有 1 型糖尿病且病情进展风险较高的患者亲属纳入预防试验，DPT 采用了基于静脉葡萄糖耐量测试期间第一阶段胰岛素反应的风险分类。从那时起，包括 DPT 风险评分 (DPTRS) 3 和指数60 4 在内的若干风险指数都结合了 C 肽和葡萄糖测量方法，以对 1 型糖尿病患者无症状亲属的疾病进展风险进行分层。指数60、5 DPTRS 以及动态测试期间结合葡萄糖和 C 肽的指标6优于单纯基于葡萄糖的指标，包括来自持续葡萄糖监测 (CGM) 的葡萄糖。 4,7 糖尿病预防试验的事后分析表明，结合 C 肽和葡萄糖（胰岛素作用的间接测量指标）的终点优于单独使用 C 肽曲线下面积来评估 β 细胞功能的纵向变化。6,8
Ascidian Therapeutics 入选 2024 年“Endpoint 11”名单...
波士顿，2024 年 9 月 27 日——Ascidian Therapeutics 是一家通过重写 RNA 治疗人类疾病的生物技术公司，今天宣布它被评为 2024 年 Endpoints 11 家最有前途的生物技术公司之一。该奖项由 Endpoints News 编辑团队每年颁发给他们认为“最优秀、最聪明”的私营生物技术公司，评选依据包括出色的管理、创新的科学、雄心勃勃的药物开发计划以及大量的资源和支持。Ascidian Therapeutics 总裁兼首席执行官、Apple Tree Partners (ATP) 普通合伙人兼首席科学官 Michael Ehlers 医学博士、哲学博士表示：“我们很高兴被评为 Endpoints 11 公司之一。”“这一认可反映了 RNA 外显子编辑疗法的变革潜力，以及我们作为第一个全球监管机构在创纪录的时间内率先通过 FDA IND 流程推进 RNA 编辑疗法的成就。我为 Ascidian 的科学和进步感到无比自豪，这要归功于一支优秀的团队。这只是一个开始。感谢 Endpoints News 授予我这一荣誉，并祝贺今年的所有获奖者。”
开发体外人类脂肪变性终点的参考和熟练化学品清单
人类最常见的肝病是非酒精性脂肪肝，其特征是肝脂肪过度堆积或脂肪变性。西方饮食和久坐的生活方式被认为是主要影响因素，但化学物质暴露也可能发挥作用。令人担忧的疑似环境化学物质包括杀虫剂、增塑剂、金属和全氟化合物。在这里，我们对可能（或可能不）与肝脏脂质堆积有关的化学物质进行了详细的文献分析，为开发和优化与人类脂肪变性相关的体外测试方法提供基础。需要独立整理和审查的参考和熟练化学品来协助测试方法的开发，其中最终打算将检测方法用于 OECD 测试指南开发目的。本文描述了接受 OECD 测试指南开发熟练化学品选择所需的选择标准和考虑因素。（即结构多样性、包括阴性在内的活性范围、相关化学部门、全球限制等）。在最初筛选的 160 种化学品中，有 36 种被优先列入详细审查。根据选择标准和证据权重，18 种化学品（9 种脂肪变性诱导剂，9 种阴性物质），包括一些令人担忧的环境化学品，被列为高优先级化学品，以协助体外人体脂肪变性测试方法优化和效率测试，并为后续可能的测试方法（预）验证提供信息。
支持美国药品审批的临床试验设计和终点考虑事项
• 在提供广泛的患者使用机会和充分研究药物或生物制剂之间取得平衡 • 试验涉及小规模、短时间的人群 • 为了获得适度的疗效，严重的毒性可能是可以接受的 • 适应症涵盖范围广泛：从预防到治疗无法治愈的癌症 • 不同癌症的风险/收益变化 • 试验设计的伦理问题
评估在临床试验中使用数字终点的净财务收益
数据和方法：我们从数字医学协会（DIME）数字端点图书馆和美国临床试验注册中心获得了数据。收益指标是试验阶段持续时间的变化和与数字终点使用相关的注册。成本度量是从临床试验中包括数字终点的成本的行业调查中获得的。我们开发了一种预期的净现值（ENPV）现金流量，用于新的药物开发和商业化，以评估财务价值。值度量是使用数字端点时发生的ENPV的增量。我们还计算了投资回报率（ROI）作为ENPV估计增量与平均数字端点实施成本的比率。
Kortfattet课程Vitae for Christian Hassager
彼得·莫尔（Peter Mol）是荷兰药品评估委员会的人类使用药品委员会（CHMP）成员，从20123年到2023年成员（副主席2016-2022）科学咨询工作组，均为欧洲药品局。
支持神经母细胞瘤药物开发的早期终点验证步骤：关键概念
• 实验组 2 中 4/5 级感染和 3/4 级胰腺炎的发生率显著增加• CLOF 剂量减至 20 mg/m2/d 3-5，并且 CLOF 后需要使用髓系生长因子。• 尽管进行了这些更改，39 名患者中仍有 4 名（10.3%）发生 4 级感染，其中 1 名患者发生归因于 CLOF 的 5 级急性肾损伤，而实验组 1 的 46 名患者中只有 1 名（2.2%）发生 4 级感染，对照组（n=20）中没有 4/5 级感染。• 实验组 2 中的 4 名患者的血细胞减少症持续时间超过 60 天，而对照组和实验组 1 中均无此情况。其中 2 名患者的血细胞计数未能恢复，一名患者发生 5 级急性肾损伤，另一名患者已退出方案治疗；这两个事件均发生在巩固第 2 部分开始后 92 天。• 试验继续进行，仅对照组和实验组 1，采用 1:2 随机化。
以患者为中心的药物研发：将临床结果评估纳入监管决策的终点
指导草案 本指导文件仅供评论之用。有关本草案的评论和建议应在《联邦公报》上公布指导草案发布通知后 ___ 天内提交。将电子评论提交至 https://www.regulations.gov 。将书面评论提交至食品药品管理局档案管理人员 (HFA-305)，地址：5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。所有评论都应标明《联邦公报》上公布的发布通知中列出的档案编号。如对本草案文件有疑问，请联系 (CDER) 药品信息部通讯办公室，邮箱：druginfo@fda.hhs.gov，电话：855-543-3784 或 301-796-3400，或 (CBER) 通讯、外联和发展办公室，邮箱：800-835-4709 或 240-402-8010，或 (CDRH) 患者科学和参与计划，邮箱：CDRH-PRO@fda.hhs.gov，电话：301-796- 6715。
阿片类药物使用障碍：证明药物治疗效果的终点行业指南
I. 引言 本指南旨在帮助申办方开发用于治疗阿片类药物使用障碍 (OUD) 的药物。本指南涉及可接受的临床终点，以证明此类药物的有效性。本指南不涉及仅用于缓解阿片类药物戒断症状的药物的开发。如需有关治疗 OUD 的特定药物开发计划的帮助，申办方应联系药物评估和研究中心的麻醉学、成瘾医学和疼痛医学部 (简称该部门)。一般而言，FDA 的指南文件并未规定具有法律强制执行力的责任。相反，指南描述了机构当前对某个主题的想法，除非引用了特定的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。机构指南中使用的“应该”一词表示建议或推荐某事，但不是强制要求。 II. 背景 OUD 治疗可从正在患病且目前未接受其他 OUD 药物治疗的患者或已停止使用有问题的阿片类药物的患者开始。 2 具有阿片类激动剂活性的药物可用于目前阿片类药物使用存在问题的患者。然而，由于存在引起严重戒断症状的风险，药物