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World File Search SystemEvinacumab
evkeeza®（evinacumab-dgnb）
进行初始治疗，所有以下所有方法：o诊断HOFH或与脂质专家（例如心脏病专家，内分泌学家，脂质专家/脂质学家）在HOFH管理方面经历的； o基于以下一项确认HOFH诊断：提交医疗记录（例如图表注释，实验室值），确认了LDLR，APOB，PCSK9或LDLRAP1基因基因座的两个突变等位基因的遗传确认；或以下两项： - 预处理LDL-C大于400 mg/dl，以及 - 以下一个：•10岁之前的Xanthoma；或•父母双方的杂合家族性高胆固醇血症（HEFH）的证据，以及以下一个：患者年龄少于10岁；或患者尽管两者都无法实现<100 mg/dl的LDL-C目标： - 以下一项（有关Medicare评论，请参阅CMS部分*）：•目前对患者进行最大耐受性他汀类药物治疗以及Ezetimibe的治疗；或•患者无法忍受他汀类药物疗法，这是由以下无法忍受和持续的一种（即超过2周）的症状所证明的：o肌痛[没有肌酸激酶（CK）升高的肌肉症状]；或o肌炎（CK高度的肌肉症状<正常[ULN]的上限10倍）；或o患者在病历中记录的所有他汀类药物的禁忌症；或o患者患有横纹肌溶解或肌肉症状，毒ck高度> 10倍ULN，并且 - 以下一项（有关Medicare评论，请参阅CMS部分*）：•患者已接受PCSK9治疗或对PCSK9治疗没有反应；或
用Angptl3抑制剂，evinacumab
纯合家族性高胆固醇血症（HOFH）是一种超稀有的，威胁生命的，遗传状况的特征，其特征是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的水平显着升高。标准降脂质疗法在这些患者中最少减少LDL-C，而终生的连续格式是治疗的主要手段。evinacumab是一种针对类似血管素的蛋白3的单克隆抗体，可通过新型LDL受体与非依赖性机制降低LDL-C水平，并且是美国批准HOFH的美国食品和药物管理。我们提出了来自安大略省的一名儿科HOFH患者，他一直通过加拿大卫生部的特殊通道接受Evinacumab。由于复合杂合LDLR致病变异，一个17岁的男孩被诊断出患有严重HOFH。治疗每2周包括他汀类药物，ezetimibe和LDL置换术，对LDL-C水平的总体影响最小。从心血管的角度来看，他仍然无症状。在16岁时，Evinacumab每4周静脉注射一次。在12个月后，尽管LDL格言的频率降低了，但他的时间平均LDL-C从8.75 mmol/L（338.4 mg/dl）降至4.08 mmol/L（157.8 mg/dl），但LDL的频率降低了，从双周期到每月。他没有经历过不良事件。总体而言，治疗对他和他的家人的生活质量提高了。evinacumab对HOFH的患者（一种难以治疗且潜在的威胁生命的疾病）表现出了巨大的希望。