合作伙伴信息 TSP Telecom SudParis 地址 9 rue Charles Fournier 91011 Evry Cedex France 机构负责人 François DELLACHERIE 先生 互联网地址 https://www.telecom-sudparis.eu/en Erasmus 代码 F EVRY11 PIC 949148881 网站 https://www.telecom-sudparis.eu/international/ 国际关系 巴黎理工学院 Telecom SudParis 隶属于巴黎理工学院 (IP Paris)。巴黎理工学院汇集了五所著名的研究生院,共同致力于:创建一所致力于前沿研究和卓越培训的世界一流学院。五所创始研究生院体现了经验、历史和根基,将巴黎理工学院定位为法国和国际领先的教育机构。巴黎综合理工学院 (IP Paris) 是一所公立高等教育和研究机构,由五所著名的法国工程学院组成:巴黎综合理工学院、巴黎高等技术学院、巴黎高等师范学院、巴黎电信学院和南巴黎电信学院。这五所学校携手合作,旨在分享其长期的专业知识和知识,并牢记两个主要目标:
1纽卡斯尔大学,纽卡斯尔的遗传医学研究所,泰恩NE1 3BZ,英国,2个学术医学中心,阿姆斯特丹,荷兰,荷兰3,心血管医学系,牛津大学,牛津大学,牛津大学,牛津大学1 2JD,英国,英国,4个Institut Genotypage Centry de Genotypage Centrique a e evie evie exom e Evique national de l'e'nnergie, d'Etude du多态性,荷兰(Humain),吉恩·多塞特(Jean Dausset),巴黎75010,法国6,西班牙巴塞罗那,巴塞罗那,西班牙7,新南威尔士州威斯特米德市的儿童医院,新南威尔士州,澳大利亚,澳大利亚8号,遗传学家,诺丁汉大学,诺斯特·诺斯特·诺斯特·诺斯特,英国莱斯特,泰恩医院的10个纽卡斯尔NHS基金会信托基金会,英国纽卡斯尔,布里斯托尔皇家儿童11号,英国布里斯托尔,英国布里斯托尔,12个里兹教学医院NHS NHS Trust,英国利兹,英国利兹,13个病童,多伦多医院,多伦多,多伦多,加拿大,加拿大14号儿童遗传学中心,贝尔·莱文氏菌,15 000,贝尔·莱文,e uuuuuunium and e e efore ef e efore ef e e efore ef e e efore ef e e efore e e;遗传学,苏黎世大学,苏黎世8006,瑞士1纽卡斯尔大学,纽卡斯尔的遗传医学研究所,泰恩NE1 3BZ,英国,2个学术医学中心,阿姆斯特丹,荷兰,荷兰3,心血管医学系,牛津大学,牛津大学,牛津大学,牛津大学1 2JD,英国,英国,4个Institut Genotypage Centry de Genotypage Centrique a e evie evie exom e Evique national de l'e'nnergie, d'Etude du多态性,荷兰(Humain),吉恩·多塞特(Jean Dausset),巴黎75010,法国6,西班牙巴塞罗那,巴塞罗那,西班牙7,新南威尔士州威斯特米德市的儿童医院,新南威尔士州,澳大利亚,澳大利亚8号,遗传学家,诺丁汉大学,诺斯特·诺斯特·诺斯特·诺斯特,英国莱斯特,泰恩医院的10个纽卡斯尔NHS基金会信托基金会,英国纽卡斯尔,布里斯托尔皇家儿童11号,英国布里斯托尔,英国布里斯托尔,12个里兹教学医院NHS NHS Trust,英国利兹,英国利兹,13个病童,多伦多医院,多伦多,多伦多,加拿大,加拿大14号儿童遗传学中心,贝尔·莱文氏菌,15 000,贝尔·莱文,e uuuuuunium and e e efore ef e efore ef e e efore ef e e efore ef e e efore e e;遗传学,苏黎世大学,苏黎世8006,瑞士
肌肉营养不良2C/R5型(LGMD2C/R5)是由法国和马萨诸塞州萨克里coglycan Gene Evry的突变引起的用于治疗的基因治疗 - sarcoglycan相关肢体肌肉肌营养不良2C/R5(LGMD2C/R5)。法国的Atamyo是一家临床阶段生物技术公司,致力于开发针对肌肉营养不良和心肌病的新一代基因疗法。美国的Dion基金会是一个非营利组织,致力于提高认识和分配资金,以研究和开发罕见遗传疾病的潜在治疗方法,例如肢体束缚肌肉发育不全。Dion Foundation将为ATAMYO的ATA-200(NCT05973630)的临床试验提供资金。这项由Atamyo赞助的研究已经在法国和意大利获得了监管清算。这项多中心,第1B期,开放标签,剂量升级研究将评估静脉内ATA-200的儿童的安全性,药效学,功效和免疫原性,ATA-ATA-200(一种单剂量腺相关病毒(AAV)载体,携带人类γ-Sarcoglycan Transgene。“我们非常感谢有机会与Atamyo建立合作伙伴关系,以帮助将其开创性的研究带到美国的临床场所,以为LGMD2C/R5的儿童进行首次临床试验这是整个LGMD社区的巨大步骤。” Dion基金会的联合创始人兼总裁Courtney Dion说“我们对这一主要合作伙伴关系感到兴奋,并感谢Dion基金会的财政支持,旨在将美国患者包括参加ATA-200的首次人类试验,” AtaMyo首席执行官StéphaneDegove说。“我们已经从事在美国为ATA-200的IND申请准备。”
1植物生物技术和生物信息学系,根特大学,根特9052,比利时2植物系统生物学中心,根特9052,比利时3 VIB单细胞核心设施,根特9052,比利时4号,4052波茨坦,14476年德国波茨坦6日6洪堡 - 纳弗里蒂蒂蒂蒂蒂蒂蒂蒂蒂蒂伯林,柏林,10115,柏林,德国,柏林7研究院7植物科学研究所,伯恩伯恩大学,伯恩大学3012,瑞士大学,瑞士大学,瑞士8号,生物学系8丹佛斯植物科学中心,圣路易斯,密苏里州63132,美国11分子,蜂窝和发育生物学系密歇根大学,密歇根州安阿伯市,密歇根州安阿伯市,美国密西西比州安阿伯市,美国12 SciLifelab,12 Scilifelab,KTH皇家技术研究院,皇家技术学院,17165 SOLNA,瑞典17165年17165年,瑞典13号植物,帕里斯 - 萨克莱,帕里斯 - 萨里斯 - 帕里斯 - 帕里斯 - 帕里斯 - 贝里斯 - 贝里斯特和艾滋病。法国科学巴黎 - 萨克莱(Sciences Paris-Saclay),GIF-SACLAY 91192,14 DOE-CONCOME基因组研究所,劳伦斯·伯克利国家实验室,伯克利,加利福尼亚州伯克利,加利福尼亚州94720,美国15国家植物分子遗传学的国家关键实验室,CAS CAS CAS CAS卓越植物科学(CEMPS)植物学研究所(CEMP),植物学研究所(SIPP)上海200032,中国16比较开发与遗传学系,麦克斯·普朗克植物育种研究所,德国科隆50829,德国17植物科学与技术部,跨学科植物集团,农业,食品和自然资源学院,密苏里州哥伦比亚大学,哥伦比亚大学,哥伦比亚大学
Yacine Ghamri-Doudane目前是法国La Rochelle大学的完整教授,以及其信息学实验室,图像和互动实验室主任,L3i(每年约有120名成员 + 〜30个实习生)。自2019年1月以来,他还曾在爱尔兰沃特福德理工学院沃尔顿信息与通信系统科学研究所担任兼职教授职位。在此之前,亚辛(Yacine)在法国伊夫里(Eniie)的Ensiie(2004-2013)担任助理/副教授职位,位于法国埃夫里(Evry),是法国埃弗里(Evry),是法国马纳 - 瓦尔(Marne-La-Vallée)的Gaspard-Monge计算机科学实验室(LIGM - UMR 8049)的成员。从2011年2月到2012年7月,他定期访问爱尔兰都柏林都柏林大学学院的表演工程实验室。Yacine于1998年获得了美国国家信息学研究所(INI)的计算机科学工程学位(M.ENG),硕士学位。来自法国里昂的美国国家应用科学研究所(INSA)的信号,图像和语音处理学位,1999年,博士学位。 2003年,来自法国巴黎6的Pierre&Marie Curie大学的计算机网络学位,以及2010年在巴黎大学的计算机科学研究(HDR)的习惯,2010年。他当前的研究兴趣在于无线网络和移动计算领域,当前重点是与物联网(IoT),连接和自动驾驶汽车,5G及以后以及数字信任相关的主题。自1999年以来,他参加或仍在他的利益领域参加了几个国家和欧洲范围的研究项目。Yacine拥有三(3)项国际专利,他撰写或合着了八(8)章,57篇经过同行评审的国际期刊文章,约有191份同行评审的完整会议和研讨会论文。其中有四个区域研究项目(正在进行的三个),六个国家范围内的研究项目(正在进行的三个),15个欧洲或国际范围内的研究项目(正在进行的两个)以及三项欧盟成本行动。他还与奥兰治,诺基亚,雷诺,Oodrive,Soft@Home,Panga和Inkan.link等公司持有了几家工业资金。作为与计算机网络研究社区相关的专业活动的一部分,Yacine还担任IEEE Smart Cities技术社区的主席2.0会议和会议委员会。从2010年1月至2013年12月,他担任IEEE通信协会(COMSOC)信息基础设施与网络技术委员会(TCIIN - 以前的TCII)主席,并从2012年1月至2015年1月至2015年1月。他也是2014年至2017年的IEEE Smart Cities倡议指导委员会以及2022年以来的成员,他被选为GlobeCom/ICC技术内容(GITC)常务委员会的一般会员,这是IEEE Communications Society(Comsoc)的两个旗舰会议(Comsoc)。自2019年以来,他一直是IEEE的高级成员(2004年的成员,2002年的学生成员)。他是IEEE TVT(正在进行的),Elsevier Jnca,Elsevier Comnet,Springer Aot期刊,Wiley WCMC,IEEE Commag的客座编辑,IEEE IOT期刊,IEEE IOT期刊,Springer/EurAsip WCN期刊的访客(IEEE)杂志(Ornife of The Exderief)(Offerevier)杂志(Offerevier)杂志(Offerevier/KICS ICT)(ORDEREDERIED) IEEE COMSOC临时和传感器网络技术委员会(AHSN TC)的新闻通讯。Among other conference involvements, he acted or is still currently acting as the TPC Chair of IEEE LatinCom 2022, IEEE MeditCom 2021, IEEE/IFIP IM 2021, and IEEE CCNC 2015, Symposium co-Chair in IEEE ICC 2009, 2010, 2012, 2018 and 2021 as well as IEEE GLOBECOM 2012 and 2015, Workshop co-Chair for IEEE GlobeCom 2023,IEEE CloudNet 2024和IEEE NOMS 2025,最后在IEEE CCNC 2023和2024中跟踪联合主席,以及IEEE Sensors 2022和2023。
1 SU,INSERM UMRS974,AIM,肌肉学研究中心,Piti é -Salp ê tri è re 医院,75013 巴黎,法国; s.falcone@institut-myologie.org(旧金山); s.ziyyat@institut-myologie.org (SB-Z.); laura.julien003@gmail.com (左翼); france.pietri-rouxel@upmc.fr (FP-R.) 2 神经肌肉疾病 AOC 参考中心,波尔多大学医院神经儿科,法国波尔多 33000; guilhem.sole@chu-bordeaux.fr 3 神经肌肉疾病参考中心 AOC,CHU Angers,49933 Angers,法国; JuDurigneux@chu-angers.fr 4 法国巴黎 Pitié-Salpêtrière 医院肌肉学研究所,75013; ja.urtizberea@free.fr 5 北部/东部/法国岛神经肌肉疾病参考中心,物理医学和康复系,CHRU de Lille,59000 Lille,法国; jm-cuisset@chru-lille.fr 6 CEA,巴黎萨克雷大学国家人类基因组学研究中心,91057 埃夫里,法国; boland@cng.fr(AB); sandron@cng.fr(FS); meyer@cng.fr(虚拟机); deleuze@cng.fr (JFD) 7 INSERM,马赛医学遗传学,艾克斯马赛大学,13005 马赛,法国; david.salgado@univ-amu.fr (DS); jean-pierre.desvignes@univ-amu.fr(J.-PD); christophe.beroud@inserm.fr (CB); martin.krahn@univ-amu.fr(MK); nicolas.levy@univ-amu.fr (NL) 8 法国马赛拉蒂莫内儿童医院 APHM 医学遗传学系,13005 9 法国巴黎综合理工学院 CNRS、INSERM、巴黎综合理工学院、综合理工学院光学与生物科学实验室 (LOB),91120 Palaiseau; anatole.chessel@polytechnique.edu 10 IRIS,施维雅国际研究所,92150 Suresnes,法国; alexia.blesius@servier.com 11 AP-HP,遗传学和分子生物学实验室,科钦医院,巴黎笛卡尔-索邦大学,巴黎城市大学,75014 巴黎,法国; France.leturcq@inserm.fr * 通讯地址:elena_gargaun@hotmail.com
布拉格世界肌肉协会(WMS)的年度国会(2024年10月8日至12日)。Evry, France (June 24, 2024) - Atamyo Therapeutics , a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the US Food and Drug Administration has awarded Fast Track Designation for ATA-100, an AAV-based gene therapy for the treatment of LGMD-R9 in Phase 1/2 clinical在美国和欧洲的审判。根据ATA-100解决未满足的LGMD-R9的医疗需求的潜力,要求该指定是一种严重而令人衰弱的状况,会影响年轻人,并导致10至15年内流动损失。提交了支持该申请的初步数据。临床试验(Eudract 2021-004276-33,NCT105224505)是一项多中心1/2阶段研究,评估了静脉静脉ATA-100的安全性,药效学,功效和免疫原性,单剂量腺体相关病毒(AAW)cranceence crancering andrand cranding and cranding and crancers and cranding。本研究将由两个阶段组成:开放标签剂量升级阶段(第1阶段)和双盲安慰剂受控的随机相(第2阶段)。在欧洲第一个低剂量队列的研究(协议代码ATA-001- FKRP)以有希望的初始功能结果完成,并且已经在高剂量队列中接受了两名患者。 ATA-100总体上在所有经过治疗的患者中都耐受性良好,没有意外的安全信号。 “我们期待在10月与社区分享ATA-100更新的临床试验结果,”他补充说。在欧洲第一个低剂量队列的研究(协议代码ATA-001- FKRP)以有希望的初始功能结果完成,并且已经在高剂量队列中接受了两名患者。ATA-100总体上在所有经过治疗的患者中都耐受性良好,没有意外的安全信号。“我们期待在10月与社区分享ATA-100更新的临床试验结果,”他补充说。临床试验的最新结果将通过在布拉格举行的第29届国际肌肉协会国际大会(WMS)的口头介绍,10月8日至12日,2024年。“在美国,这种新的快速轨道名称以及我们的LGMD-R9计划的良好临床进度证实了其改变生活的潜力,这对受LGMD-R9影响的患者的潜力。基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究,关于LGMD-R9计划ATA-100 ATA-100是LGMD-R9/2I的一次性基因置换疗法。ATA-100已被美国食品药品监督管理局和欧洲药品局授予孤儿药物名称。
批准的治疗•从美国FDA授予法国ATA-200的孤儿药物名称(2024年11月12日) - Atamyo Therapeutics临床阶段的生物技术公司的临床阶段生物技术公司致力于开发新一代基因治疗,重点是针对肌肉疾病的肌肉疾病和心脏病的肌肉疗法,该药物已宣布了次数,该药物已宣布了其疗法(大多),该药物已宣布(FDA)(FDA) ATA-200在1B/2B期临床试验中进行。ATA-200是一种一次性基因疗法,用于治疗2C/R5型γ-六面相关的肢体肌营养不良症(LGMD2C/R5),这是一种严重且令人衰弱的疾病,会影响儿童,并导致成年后的流动丧失。多中心相1b开放标签剂量升级研究(NCT05973630)将评估接受静脉注射ATA-200的儿童的安全性,药效学,功效和免疫原性,这是一种单剂量腺癌(AAV)载体(AAV)载体(AAV)载体,载有人类γ-sarcog sarcog-sarcog transgeen。ATAMYO在ATA-200的临床试验中的部署由DION基金会为罕见疾病儿童提供资金。这项研究已经在法国和意大利获得了监管清除。“这一重要步骤是将ATA-200带给患有这种高度使人衰弱的LGMD-2C/R5疾病的儿童的重要步骤。“我们很荣幸能成为LGMD-2C/R5进入美国临床开发的第一个治疗方法,我们致力于在年底之前开设第一个美国中心。” Atamyo首席执行官StéphaneDegove补充说。此外,Atamyo宣布,美国FDA已授予ATA-200的孤儿药物名称。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。 ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称,该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。 LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病,是由基因中的突变引起的,该突变会产生γ-sarcoglycan,sarcoglycan是一种跨膜蛋白,与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。 它影响欧洲和美国的2,000人。 经典形式,症状出现在幼儿时期,患者患有进行性肌肉无力的弱点,导致成年前失去行动。 心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现,大约有一半的患者,最终会影响预期寿命。 没有治疗方法。 LGMD-2C/R5的管理完全支持。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称,该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病,是由基因中的突变引起的,该突变会产生γ-sarcoglycan,sarcoglycan是一种跨膜蛋白,与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。它影响欧洲和美国的2,000人。经典形式,症状出现在幼儿时期,患者患有进行性肌肉无力的弱点,导致成年前失去行动。心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现,大约有一半的患者,最终会影响预期寿命。没有治疗方法。LGMD-2C/R5的管理完全支持。
Sarah Merz, 1 Vale´ rie Sene´ e, 2,16 Anne Philippi, 2,16 Franz Oswald, 3 Mina Shaigan, 4 Marita F € uhrer, 5 Cosima Drewes, 6 Chantal Allgoëwer, 1 Rupert O llinger, 7 Martin Heni, 8,9 Anne Boland, 10 Jean-Franc¸ ois Deleuze, 10 Franziska Birkhofer、1 Eduardo G. Gusmao、11 Martin Wagner、3 Meike Hohwieler、1 Markus Breunig、1 Roland Rad、7 Reiner Siebert、6 David Alexander Christian Messerer、5,12 Ivan G. Costa、4 Fernando Alvarez、13 Ce´cile Julier、2,17、* 亚历山大克莱格, 1,14,15,17,* 和 Sandra Heller 1,17,18,* 1 德国乌尔姆大学医院分子肿瘤学和干细胞生物学研究所 2 法国巴黎大学城、科钦研究所、INSERM U1016、CNRS UMR 8104 3 德国乌尔姆大学医院内科 1 系 4 德国亚琛工业大学医学院计算基因组学研究所 5 德国乌尔姆红十字输血服务中心巴登-西乌腾贝格-黑森州和乌尔姆大学医院临床输血医学和免疫遗传学研究所 6 德国乌尔姆大学和乌尔姆大学医学中心人类遗传学研究所 7 慕尼黑工业大学医学院转化癌症研究中心和医学 II 系分子肿瘤学和功能基因组学研究所德国 8 德国乌尔姆大学医院内科 1 系内分泌和糖尿病学分部 9 德国乌尔姆大学医院诊断实验室医学系临床化学和病理生物化学研究所 10 法国埃夫里巴黎萨克雷大学、CEA、法国国家人类基因组研究中心 (CNRGH) 11 巴西累西腓伯南布哥联邦大学信息学中心 12 德国乌尔姆大学医院输血医学研究所 13 加拿大魁北克省蒙特利尔市 CHU Sainte-Justine 胃肠病学、肝病学和营养学分部 14 德国乌尔姆大学医院内科 1 系跨学科胰腺病学分部 15 德国乌尔姆大学核心设施类器官 16 这些作者贡献相同 17 这些作者贡献相同 18 主要联系人*通讯地址:cecile.julier@inserm.fr (CJ)、alexander.kleger@uni-ulm.de (AK)、sandra.heller@uni-ulm.de (SH) https://doi.org/10.1016/j.celrep.2024.114853
1 法国第戎-勃艮第大学医院 INSERM,CIC1432-临床流行病学,第戎,2 法国第戎-勃艮第大学医院,大学医院转化医学和发育异常联合会 (TRANSLAD),第戎,3 法国第戎-勃艮第大学 INSERM,UMR 1231,EPICAD,第戎,4 法国第戎-勃艮第大学 INSERM,UMR1231,GAD 团队,第戎,5 法国第戎大学医院 CLAD Est 发育异常参考中心临床遗传学系,ERN ITHACA,第戎,6 法国斯特拉斯堡大学医院阿尔萨斯医学遗传学研究所医学遗传学系,斯特拉斯堡,7 巴黎-萨克雷大学,CEA,国家研究中心人类基因组学(CNRGH),埃夫里,法国,8 CIC1433-临床流行病学,法国国家健康与医学研究院,南锡地区和大学医院,洛林大学,南锡,法国,9 艾克斯马赛大学,IRD,APHM,SSA,VITROME,IHU-地中海感染,马赛,法国,10 法国巴黎国家健康与医学研究院,临床研究中心,11 巴黎大学,INSERM,IHU Imagine - 遗传疾病研究所,巴黎,法国,12 遗传学和基因组医学联合会,GHU APHP.centre-巴黎大学,Necker-Enfants Malades 医院,巴黎,法国,13 临床遗传学系,CLAD-Ouest 发育异常参考中心,雷恩大学,CNRS,IGDR(雷恩遗传学和发展研究所),ERN ITHACA,雷恩,法国,14 单位法国巴黎索邦大学 APHP、Pitié-Salpêtrière 医院集团和 Trousseau 医院“罕见原因智力障碍”功能医学遗传学和参考中心、15 法国里昂民事临终关怀院、GHE、遗传学系、克劳德伯纳德里昂第一大学、16 法国鲁昂大学医院、遗传学系、17 法国诺曼底大学 INSERM、UMR1245、基因组学和个性化医学中心、鲁昂、18 法国斯特拉斯堡大学医院阿尔萨斯医学遗传学研究所遗传诊断实验室、19 法国斯特拉斯堡大学 INSERM UMRS_1112、阿尔萨斯医学遗传学研究所和法国斯特拉斯堡 CHRU