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Empfehlung Zu exagamglogene autotemcel（Exa-Cel，...
根据当前的治疗标准（“症状治疗而不是愈合”）对疾病的治疗不满意。但是，奥地利已知的患者的特征是，由于与必要条件预处理有关的风险较高，因此无法用EXA-CEL治疗，他们的成年人数量较大。因此，用EXA-CEL治疗似乎与健康的年轻人有关。根据患者的合并陈述，受影响的人将Exa-Chel的治疗视为那些患者的机会：由于缺乏合适的供体而无法进行干细胞移植的内部，对于那些对常规疗法不反应的人或与不可忍受的副作用相关的人。
cp.phar.603 exagamglogene autotemcel（casgevy）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述exagamglogene自动赛（Casgevy™）是一种自体CD34+造血茎和祖细胞细胞疗法。fda批准的指示（s）用于治疗12岁及12岁以上的患者：•镰状细胞疾病（SCD）复发性血管熟悉的危机（VOCS）•依赖于输血依赖的β-核心疾病（TDT）政策/标准提供者必须提交临床图表，以启用其他临床表明或其他信息。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Casgevy是医学上需要的：I。初始批准标准
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哪些患者有资格获得覆盖范围？casgevy仅应涵盖以治疗12岁以上的患者，并诊断出严重的SCD（定义为记录的严重SCD基因型，并且在过去两年中，每年至少有2个严重的VOC事件病史）。12至16岁的患者必须在大脑中动脉和颈内动脉中具有正常的经颅多普勒（TCD）速度。12至18岁的患者不应有2个或更多的TCD结果。患者还需要满足特定的性能状态标准，有资格进行自体干细胞移植，不愿意提供10/10 HLA-HLA-Match的相关供体，并且以前不应接受同种异性 - 毛细血管干细胞移植（Allo-HSCT）或基因治疗。此外，患者不得拥有癌症或明显的免疫疾病史。
主题：Exagamglogene autotemcel（Casgevy）静脉输液悬浮液
镰状细胞病 (SCD) 是一组由血红蛋白 (Hb) 基因的 β 等位基因携带的遗传性疾病。其特征是血红蛋白聚合异常，导致红细胞呈镰状。这种镰状改变导致红细胞寿命缩短（16 天 vs 正常红细胞的 120 天），并最终导致血管阻塞。术语 SCD 包括纯合基因型 HbSS 和杂合基因型 HbSβ0 地中海贫血、HbSC、HbSD 和 HbSβ+ 地中海贫血。具有一个正常基因和一个 HbS 基因 (HbAS) 的个体是携带者，被称为“镰状细胞性状”。镰状细胞性状通常没有该疾病的临床表现。急性期，SCD 患者表现为反复疼痛发作、因脾梗塞而导致的危及生命的感染、急性胸部综合征、肺动脉高压、中风和累积性多器官损伤。这些发作被归类为血管闭塞危象 (VOC)。SCD 的治疗方案包括羟基脲、L-谷氨酰胺、crizanlizumab、voxelotor 和输血。唯一的治愈方案是造血干细胞移植 (HSCT)。
路易斯安那州医疗补助计划 Exagamglogene autotemcel (Casgevy...
接受者在大脑中动脉和颈内动脉中进行了多普勒 (TCD) 检查；并且 o 接受者没有怀孕或哺乳；并且 o 接受者有资格接受造血干细胞 (HSC) 移植；并且 o 接受者没有已知且可用的 HLA 匹配家庭供体；并且 o 接受者之前未接受过 HSC 移植；并且 o 接受者从未接受过任何基因治疗；并且 o 接受者没有临床上显着且活跃的细菌、病毒、真菌或
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该文件已准备好与利益相关者进行咨询。它总结了已考虑的证据和观点，并规定了委员会提出的建议。尼斯邀请利益相关者的评论对此评估和公众。应阅读本文件与证据一起阅读（请参阅委员会论文）。