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MCP 449 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于治疗β地中海贫血
本 Molina 临床政策 (MCP) 旨在促进利用管理流程。政策不是治疗的补充或建议；提供商对会员的诊断、治疗和临床建议负全部责任。它表达了 Molina 对某些服务或用品是否具有医疗必要性、实验性、研究性或美容性的决定，目的是确定付款是否合适。特定服务或用品具有医疗必要性的结论并不构成对该服务或用品为特定会员承保（例如，将由 Molina 支付）的陈述或保证。会员的福利计划决定承保范围 - 每个福利计划都定义了哪些服务在承保范围内、哪些服务在承保范围内以及哪些服务受金额上限或其他限制。会员及其提供商需要咨询会员的福利计划，以确定是否有任何适用于此服务或用品的排除或其他福利限制。如果本政策与会员的福利计划之间存在差异，则以福利计划为准。此外，州、联邦政府或 CMS 的适用法律要求可能强制医疗保险和医疗补助计划成员必须获得保险。CMS 的保险数据库可在 CMS 网站上找到。现有国家保险范围决定 (NCD) 或地方保险范围决定 (LCD) 的保险范围指令和标准将取代本 MCP 的内容，并为所有医疗保险成员提供指令。所包含的参考资料在政策批准和发布时是准确的。
主题：Exagamglogene autotemcel（Casgevy）静脉输液悬浮液
镰状细胞病 (SCD) 是一组由血红蛋白 (Hb) 基因的 β 等位基因携带的遗传性疾病。其特征是血红蛋白聚合异常，导致红细胞呈镰状。这种镰状改变导致红细胞寿命缩短（16 天 vs 正常红细胞的 120 天），并最终导致血管阻塞。术语 SCD 包括纯合基因型 HbSS 和杂合基因型 HbSβ0 地中海贫血、HbSC、HbSD 和 HbSβ+ 地中海贫血。具有一个正常基因和一个 HbS 基因 (HbAS) 的个体是携带者，被称为“镰状细胞性状”。镰状细胞性状通常没有该疾病的临床表现。急性期，SCD 患者表现为反复疼痛发作、因脾梗塞而导致的危及生命的感染、急性胸部综合征、肺动脉高压、中风和累积性多器官损伤。这些发作被归类为血管闭塞危象 (VOC)。SCD 的治疗方案包括羟基脲、L-谷氨酰胺、crizanlizumab、voxelotor 和输血。唯一的治愈方案是造血干细胞移植 (HSCT)。
MCP 447 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病
本 Molina 临床政策 (MCP) 旨在促进利用管理流程。政策不是治疗的补充或建议；提供商对会员的诊断、治疗和临床建议负全部责任。它表达了 Molina 对某些服务或用品是否具有医疗必要性、实验性、研究性或美容性的决定，目的是确定付款是否合适。特定服务或用品具有医疗必要性的结论并不构成对该服务或用品为特定会员承保（例如，将由 Molina 支付）的陈述或保证。会员的福利计划决定承保范围 - 每个福利计划都定义了哪些服务在承保范围内、哪些服务在承保范围内以及哪些服务受金额上限或其他限制。会员及其提供商需要咨询会员的福利计划，以确定是否有任何适用于此服务或用品的排除或其他福利限制。如果本政策与会员的福利计划之间存在差异，则以福利计划为准。此外，州、联邦政府或 CMS 的适用法律要求可能强制医疗保险和医疗补助计划成员必须获得保险。CMS 的保险数据库可在 CMS 网站上找到。现有国家保险范围决定 (NCD) 或地方保险范围决定 (LCD) 的保险范围指令和标准将取代本 MCP 的内容，并为所有医疗保险成员提供指令。所包含的参考资料在政策批准和发布时是准确的。
患者和公众的信息：对镰状细胞的Exagamglogene Autotemcel（EXA-CEL）的很好评估
尼斯说，基于到目前为止的顶点以及临床和患者专家提供给他们的信息，EXA-CEL并不是对NHS资源的经济效率。他们还说，关于他们收到的EXA-CEL的证据存在太多的不确定性。尤其是NICE不确定镰状细胞的严重程度或EXA-CEL患者长期益处的大小。
调试声明：有资格使用exagamglogene autotemcel治疗的镰状细胞病（SCD）的Plerixa（SCD）（12岁及以上）
2021）。SCD通常会导致终身性贫血，这是由于血液解释增加和缺乏足够的红细胞在整个体内携带氧气。镰状细胞形的红细胞在整个身体中不容易流动，这可能会引起阻塞（血管cl缩）。血管包胶发作被称为血管熟悉的危机。SCD的慢性并发症包括预期寿命降低，严重的慢性健康问题以及生活质量的降低。镰状细胞危机可能非常痛苦，通常需要紧急入院氧气治疗和控制疼痛。SCD患者通常需要定期输血。用羟基甲酰胺的医疗管理可用于改善贫血并减少血管结合危机。
2024 年 1 月 16 日批准信 - CASGEVY (STN 125785)
2024 年 1 月 16 日 Vertex Pharmaceuticals Inc 收件人：Brett Richardson 50 Northern Avenue Boston, MA 02210 亲爱的 Brett Richardson： 请参考您于 2023 年 3 月 31 日收到的 exagamglogene autotemcel 生物制品许可申请 (BLA)，该申请根据《公共卫生服务法》(PHS Act) 第 351(a) 条提交。随着这封批准函的签发，我们已在行政上关闭了 BLA STN 125785。未来的通信和提交应发送至此生物产品的原始 BLA STN 125787。 许可 我们已批准您从即日起生效的 exagamglogene autotemcel BLA。您在此被授权根据您现有的美国卫生和公众服务部许可证号 2279 引进或交付 exagamglogene autotemcel 以进入州际贸易。Exagamglogene autotemcel 适用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。该产品的审查与以下国家临床试验 (NCT) 编号相关：03655678 和 04208529。制造地点根据此许可证，您被批准在以下地点制造 exagamglogene autotemcel 药物物质和药物产品
COVID-19 MRNA疫苗（5年及以上）患者组方向
必须就您的提案提供此表格的完整副本。决策者在对您的建议做出决定时必须考虑本评估的结果。1。在镰状细胞疾病（SCD）的患者中使用plerixa该提案中的一些句子镰状细胞病（SCD）的简要摘要是一种遗传性疾病，在英格兰影响了约12,000-15,000人（尼斯，2021年）。SCD通常会导致终身性贫血，这是由于血液解释增加和缺乏足够的红细胞在整个体内携带氧气。镰状细胞形的红细胞在整个身体中不容易流动，这可能会引起阻塞（血管cl缩）。血管包胶发作被称为血管熟悉的危机。SCD的慢性并发症包括预期寿命降低，严重的慢性健康问题以及生活质量的降低。镰状细胞危机可能非常痛苦，通常需要紧急入院氧气治疗和控制疼痛。SCD患者通常需要定期输血。用羟基甲酰胺的医疗管理可用于改善贫血并减少血管结合危机。exagamglogene自动赛是一种细胞疗法，仅作为血干细胞移植给个体。患有SCD的患者exagamglogene自动赛治疗的目的是减轻或改善其症状。患者可以接受一项手术以收集血干细胞（内部）。plerixafor可用于动员SCD患者的干细胞，这些患者适合接受exagamglogene自动赛接受治疗。plerixafor是通过皮肤下的注射（皮下注射）给出的，并通过动员患者的血液干细胞从骨髓进入血液的作用。然后可以用exagamglogene自动曲面处理患者的干细胞。NHS英格兰调试声明的目的是允许使用NICE GID-TA11249的SCD患者使用符合Exagamglogene Autotemcel治疗的SCD患者的Plerixafor。SCD的性质意味着当前有能力从这种治疗中受益的患者可能已经知道专业服务。3。对受保护特征群体提案的主要潜在积极或不利影响
合格的生物标志物支持罕见疾病调节...
•Betibeglogene（2022）•ElivalDogene（2022）•Etranacogene（2022）•Nadofaragene（2022）（2022）•Beremagene（2023）•Delandistrogene（2023）（2023）（2023）•valoctocogene（2023）•Lovotibeglogene（2023）
