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World File Search SystemExagamglogene
NHS标准合同2024/25国家创新药品基金列表v1.3
1。处方临床医生证实了以下一个适用的：该患者仍然有资格接受治疗，并注入了Exagamglogene自动赛。患者不再有资格接受治疗，并且在接受产品之前已取消命令。患者不再有资格接受治疗，因此必须在接受产品后取消命令。识别缺陷或潜在缺陷后，该产品被破坏（即在收到产品之前发生的故障，无论何时被检测到）。在识别产品
Casgevy，INN-exagamglogene autotemcel（CD34+ 细胞）
该药品需要接受额外监测。这将可以快速识别新的安全信息。请医疗保健专业人员报告任何疑似不良反应。有关如何报告不良反应，请参见 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 - 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量组成 2.1 一般描述 Casgevy（exagamglogene autotemcel）是一种经过基因改造的自体 CD34 + 细胞富集群，含有通过 CRISPR/Cas9 在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区体外编辑的造血干细胞和祖细胞 (HSPC)。 2.2 定性和定量组成 每个患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamglogene autotemcel，其浓度取决于批次，是经过基因改造的自体 CD34 + 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中，总共含有 4-13 × 10 6 个细胞/毫升的富含 CD34 + 细胞的活细胞群，悬浮在冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升的输注分散液。药品的定量信息，包括要给药的小瓶数量（见第 6 节），均在运输所用冷冻运输器盖子内的批次信息表 (LIS) 中显示。已知作用的辅料 此药品每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药品每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表，见第 6.1 节。3. 药物形式 输注分散液。半透明的细胞分散液，不含异物。
2024 年 1 月 16 日监管行动依据摘要
1. 简介 Vertex Pharmaceuticals Inc.（申请人）于 2023 年 3 月 31 日提交了生物制品许可申请 (BLA) 125785，以许可 exagamglogene autotemcel（exa-cel，以下简称为 CASGEVY，专有名称），用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。在提交 STN 125785 后，CASGEVY 还根据另一项 BLA（STN 125787）接受审查，用于不同的适应症，并于 2023 年 12 月 8 日根据该 BLA 获得批准，用于治疗 12 岁及以上的镰状细胞病 (SCD) 和复发性血管闭塞性危象 (VOC) 患者。经批准后，BLA STN 125785 将在行政上关闭，并且这两项适应症的未来监管活动将在 BLA STN 125787 下进行。
Casgevy CCRD事先授权表格
为了更有效，更准确地处理您的药物请求，请填写此表格，并将其与所有支持临床文档的副本一起传真。传真完成的表格为传真＃833-910-1625。注意：未能完整填写此表格可能会导致处理延迟或对信息不足的不利确定。基因治疗产品名称：Casgevy TM（Exagamglogene Autotemcel静脉输注 - 顶点/CRISPR）CIGNA已将上述产品指定为基因治疗产品，该产品包括在Cigna Gene Gene Therapy Provider网络中。与基因疗法有关的问题可以致电855.678.0051的专用基因治疗计划团队，或发送电子邮件至genetherapyprogram@cigna.com
细胞、基因和 RNA 治疗前景
上个季度，I 期和 II 期临床试验中的基因治疗产品数量有所下降，延续了 2022 年第四季度的趋势。一种用于输血依赖性β地中海贫血 (TDT) 或严重镰状细胞病 (SCD) 患者的疗法 exagamglogene autotemcel 或 exa-cel 已于第一季度申请批准。同样在基因治疗管线中，肿瘤学和罕见病仍然是总体和临床开发的主要领域。这两个领域仍然是非转基因细胞疗法管线开发的首要领域。在 RNA 管线中，罕见病仍然是最主要的靶向治疗领域，而抗癌疗法是第二大靶向领域。
仅通过医疗福利覆盖的药物
Brand Name Generic Name ARALAST NP ALPHA-1-PROTEINASE INHIBITOR, HUMAN ARRANON NELARABINE ARZERRA OFATUMUMAB VIAL APHEXDA MOTIXAFORTIDE ASCLERA POLIDOCANOL ASPARLAS CALASPARGASE PEGOL-MKNL AVASTIN BEVACIZUMAB AVEED TESTOSTERONE UNDECANOATE INJECTION AZATHIOPRINE INJECTION AZEDRA IOBENGUANE IODINE-131 BAL IN OIL DIMERCAPROL BAVENCIO AVELUMAB BCG LIVE, INTRAVESICAL BELEODAQ BELINOSTAT BELRAPZO BENDAMUSTINE BENDEKA BENDAMUSTINE BENLYSTA BELIMUMAB VIAL BEOVU BROLUCIZUMAB-DBLL BEQVEZ FIDANACOGENE ELAPARVOVEC-DZKT BESPONSA INOTUZUMAB OZOGAMICIN BICNU CARMUSTINE BLEOMYCIN BLINCYTO BLINATUMOMAB BORTEZOMIB BREYANZI LISOCABTAGENE MARALEUCEL BRIVIACT BRIVARACETAM VIAL BUSULFEX BUSULFAN INJECTION BYFAVO REMIMAZOLAM BYOOVIZ RANIBIZUMAB-NUNA CAFCIT CAFFEINE CITRATE INJECTION CALCITRIOL INJECTION CAMPTOSAR IRINOTECAN CARBOCAINE Mepivacaine Carboplatin Cannitor Levocannitine注入Carvykti Ciltacabtagene Autoleucel casgevy casgevy exagamglogene autotemcel autotemcel cerebel cerebyx fosphenytoin
P＆T：2024年10月10日 饮食失调的治疗
1。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗的要求2。乙酸盐注射（Lupron Depot™）3。fidanacogene elaparvovec-dzkt的要求（beqvez™）4。eTranacogene dezaparvovec-Drlb（HemGenix™）5。Betibeglogene Autotemcel（Zynteglo™）的要求6。exagamglogene autotemcel（Casgevy™）7。lovotibeglogene autotemcel（lyfgenia™）8。Crizanlizumab-TMCA（ADAKVEO™）9。eculizumab（soliris™）的要求10。Ravulizumab（Ultomiris™）的要求11。Crovalimab-Akkz（Piasky TM）的要求12。lucpatercept-aamt（Reblozyl™）13。ADAMTS13，重组-KRHN IV注射（ADZYNMA™）14。PEGFILGRASTIM（Neulasta/，Neulasta Onpro™），Pegfiltrastim-fpgk（imponufend™）和Pegfilgrastim-Bmez（Ziextenzo™）15。ElivalDogene Autotemcel（Skysona™）的要求16。lecanemab-imb（Leqembi™）17。Donanemab（Kisunla™）的要求18。Atidarsagene Autotemcel（Lenmeldy™）的要求19。Patisiran（Onpattro™）的要求20。Romosozumab-AQQG SC注射（均匀™）21。对Denosumab（Prolia™）和Denosumab-Bbdz（Jubbonti™）的要求要求22。denosumab（XGEVA™）和Denosumab-BBDZ（Wyost™）要求要求的要求
清除备忘录模板06162022.DOCX
Sean Eckard, Pharmacy Director Office of Health Innovation and Quality DATE: March 21, 2024 SUBJECT: Casgevy™ and Lyfgenia™ Coverage Under Medicaid Fee-for-Service Medical Benefit (Carve-out) The Ohio Department of Medicaid (ODM) offers coverage of Casgevy™ (exagamglogene autotemcel suspension for intravenous infusion) and Lyfgenia™ (lovotibeglogene根据俄亥俄州医疗补助服务（FFS）的医疗福利，包括医疗补助托管招聘人员的承保范围，自动暂停静脉输注。casgevy™是一种仅一次性基因治疗，用于治疗12岁及以上的患有复发性血管熟悉的危机的患者，以及治疗依赖于输血的βthalassa thalassasia。lyfgenia™是一种仅一次性基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管熟悉事件的病史。有关Casgevy™和Lyfgenia™的更多信息，请参见以下网站：https：//www.casgevy.com和https：//www.lyfgenia.com/。
编号 125787
附件包含美国食品药品管理局 (FDA) 为咨询委员会小组成员准备的背景信息。FDA 背景资料包通常包含由 FDA 个别审阅人员撰写的评估和/或结论和建议。此类结论和建议不一定代表个别审阅人员的最终立场，也不一定代表审查部门或办公室的最终立场。我们将 exagamglogene autotemcel 对复发性血管闭塞性危象镰状细胞病患者的益处-风险带到此咨询委员会，以获得委员会的见解和意见。背景资料包可能不包括与最终监管建议相关的所有问题，而是旨在重点关注机构确定的供咨询委员会讨论的问题。在考虑了咨询委员会流程的意见并完成了所有审查之前，FDA 不会就手头的问题做出最终决定。最终决定可能会受到咨询委员会会议上未讨论的问题的影响。
镰状细胞基因疗法
•必须批准适应症，年龄，并且不超过表1中列出的剂量限制。•对于所有列出的代理，除非患者达到非偏爱的PDL PA标准，否则需要使用PA指示的首选PDL药物（如果适用）。•必须在诊断镰状细胞疾病方面具有专业知识的血液学家开具或协商。1•患者必须诊断为镰状细胞基因型βS/βS的镰状细胞疾病。2-8•在过去两年中，患者每年必须至少有两个血管熟悉的事件（表2中列出的示例）2-6•患者以前不得接受基因治疗和/或造血干细胞移植。2,6•患者合理地具有足够纯粹的自体造血干细胞，可用于用exagamglogene autotemcel或lovotibegloglogene autotemcel进行治疗，并进行低温备份。•处方者证明患者是治疗的良好候选者，如下所有：1