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![FDA-2024-D-2033] 严重...的加速计划](/simg/4/49120807c0694476f08754a710395c96f2df71bf.webp)
FDA-2024-D-2033] 严重...的加速计划
该文件计划于 2024 年 12 月 6 日在《联邦公报》上公布，并可在线查阅：https://federalregister.gov/d/2024-28392 和 https://govinfo.gov
最终版 - WGD FDA 沟通反馈
佛罗伦萨的站点支持联盟 (SEL) 由来自 85 个临床研究站点、制药和生物技术赞助组织、合同研究组织和其他合作组织的代表组成。这些利益相关者致力于推动全球临床运营的创新。SEL 的全球法规工作组是大型管理机构的一个小组委员会，致力于促进更强有力的合作，并推动利益相关者群体对法规的更标准化解读。
标题：征求FDA的紧急请愿：加快亨特综合症患者DNL310的访问日期：7/29/2024
denali Therapeutics正在进行一项持续的DNL310（NCT04251026）的I/II期试验，这是一种旨在治疗猎人综合征的外围和中枢神经系统表现的酶替代疗法。该试验的初始数据证明了DNL310的安全性。DNL310（NCT05371613）的II/III期试验始于2022年，目前正在进行中。在这项试验中，6岁以下的患者被随机分配，以盲目的方式接受DNL310或IDURSULFase（Elaprase）2年。ELAPRASE是FDA批准的酶替代疗法，用于治疗猎人综合征已有15年以上。小脑膜不会穿过血脑屏障，因此不处理猎人综合征的中枢神经系统表现。dnl310是I2融合到Denali专有酶的运输载体，该酶经过精心设计，可通过受体介导的大脑跨脑胞菌病穿越血脑屏障。
us-fda-grants-the-total-total-toraper-toralt-heart-ide-
双虎总人工心脏设计为第一个长期治疗，专门针对严重的双心脏心力衰竭的患者，作为基于旋转血泵技术的可植入式TAH。的大小与成年拳头相似，其设计成足够小，可以植入许多女性和一些儿童，但能够为接受运动的成年男性提供足够的心输出量。使用磁性悬浮技术（在高速列车中使用的相同原理），该设计包括位于公共转子上的左和右叶片，形成唯一的移动部分，磁性悬浮的双面离心叶轮。即使没有阀门或弯曲心室室，该设备旨在通过快速循环叶轮的旋转速度来创建脉动流出。非接触式悬浮液提供了较大的血间隙，预计可以最大程度地减少血液创伤并消除机械磨损，从而提供耐用，可靠和生物相容性的心脏更换。
FDA AI ML 讨论文件_V2
Flatiron 对 FDA 的讨论文件“人工智能和机器学习在药品和生物制品开发中的应用”（“讨论文件”）表示赞赏和欢迎。1 我们认识到人工智能/机器学习具有通过创造巨大效率来促进药品和生物制品开发的潜力，而这种效率的提高部分得益于数据收集和证据生成方面的快速技术创新。我们还认识到需要仔细评估这项技术是否会带来特定的风险或危害。Flatiron 支持 FDA 的使命，即确保这些创新的全部益处得以实施并造福公众。因此，我们赞赏该机构通过讨论文件主动与利益相关者展开对话，并计划就这个跨多个部门的快速发展话题举行未来多利益相关者研讨会，以促进相互学习和讨论并塑造监管格局。
FDA 为 AI 服务：10 个关键见解
1.“人工智能的 FDA” 是一个直白的比喻。一个更有成效的起点是研究 FDA 式的监管干预措施，以及它们如何针对人工智能供应链中的不同点。2.FDA 式的干预措施可能更适合人工智能供应链的某些部分。3.FDA 模式为优化信息生产而非产品安全的监管设计提供了有力的教训。鉴于市场参与者缺乏明确性以及人工智能开发和部署的结构不透明性，人工智能迫切需要这一点。4.对什么算作功效（而不是安全性）缺乏共识是监管人工智能的有力切入点。人工智能总是存在潜在危害；因此，监管问题必须考虑其好处是否大于危害。但要知道这一点，我们需要明确的证据（目前我们缺乏这些证据）来证明人工智能技术带来的具体好处。5.上市前批准可能是监管干预最有力的阶段：这是监管权力与公司遵守激励之间的协调达到顶峰的地方。6.无论是在 FDA 还是在人工智能中，确保产品进入市场后的下游合规性都是一项监管挑战。鉴于人工智能系统组件的来源各异，上市后监管对人工智能来说是一项挑战，但目前这是正在进行的人工智能监管执法的主要特征。7.8.目前，“人工智能市场”的构成尚不明确且不透明。任何针对人工智能领域的监管干预要想有效，都必须远远超出目前的处罚标准，对世界上一些最大的公司进行有意义的挑战。提高市场本身的透明度以及人工智能产品的销售过程对人工智能治理至关重要。9.监管机构的资金模式对其有效性至关重要，并且可能无意中使监管机构受制于行业动机。10.FDA 式的人工智能文档要求已经是
案卷编号：FDA-2017-N-2562
诺和诺德公司 (“诺和诺德”) 以此提交文件，将索马鲁肽产品列入《联邦食品、药品和化妆品法案》(“FDCA”) 第 503A(b)(3) 和 503B(a)(6) 条规定的存在明显配制困难的药品清单 (“明显配制困难清单”或“DDC 清单”)。索马鲁肽产品属于这些清单，因为其配方、给药机制、剂型、生物利用度实现、配制过程以及物理化学和分析测试都很复杂。我们请求 FDA 召集并咨询配制咨询委员会，讨论将索马鲁肽产品添加到两个 DDC 清单中，并颁布将索马鲁肽产品添加到 DDC 清单的法规。为了保护第 503A 条规定的索马鲁肽产品配制对公众健康造成的危害，我们进一步请求 FDA 发布直接最终规则，将索马鲁肽产品添加到 FDCA 第 503A 条规定的 DDC 清单中。最后，我们请求药房配制咨询委员会和药物安全和风险管理咨询委员会联合审查此提名；纳入在内分泌学、糖尿病、肥胖症、心脏病和免疫原性方面具有专业知识的委员会成员；并让 FDA 的免疫原性审查委员会参与。
![FDA-2021-D-0398]人类基因治疗产品...](/simg/9/9c64d384960491c78e43de88a6f22f4d5f673d84.webp)
FDA-2021-D-0398]人类基因治疗产品...
该文件计划于 2024 年 1 月 30 日在《联邦公报》上公布，并可在线查阅：https://federalregister.gov/d/2024-01788 和 https://govinfo.gov
机器学习阐明了人脑的感受
疫苗的安全性，耐受性和免疫反应得到了两项3期试验，其中4,800名参与者10至25岁。发现安全性与GSK的许可脑膜炎球菌疫苗一致。报告的最常见的副作用是注射部位的疼痛，疲劳，头痛，肌肉疼痛和恶心。
在FDA不良药物事件报告系统数据库中，使用不成比例分析的Omalizumab的现实药物循环研究
Omalizumab是一种用于管理哮喘和荨麻疹在内的过敏疾病的生物学剂。 尽管已经确定了奥马珠单抗的疗效，但其安全性主要来自样本量有限的临床试验。 为了对较大人群的安全进行全面评估，本研究对美国食品和药物管理局的不良事件报告系统（FAERS）进行了广泛的分析，目的是阐明现实环境中与omalizumab相关的不良药物事件。 ，我们从FAERS数据库中提取了与Omalizumab相关的不良事件的报告，该数据库涵盖了2004年第一季度至2024年第二季度的期间。 我们使用了四种不同的不成比例分析方法评估了Omalizumab和不良事件之间关联的重要性。 此外，我们分析了性别和年龄亚组的不良事件。 我们确定了与Omalizumab相关的49,456个不良事件报告，并指出了27个系统器官类中与Omalizumab相关的357个不良事件。 这些不良事件包含了产品标记中记录的几个常见反应，包括过敏反应（ROR：17.28，95％CI：16.62–17.96）和哮喘（ROR：19.24，95％CI：95％CI：18.74-19.76），以及未属于无关的反应。 95％CI：43–52.03），下呼吸道充血（ROR：35.68，95％CI：30.42–41.84）。 此外，我们的分析结果表明，与奥马普相关的不良事件显示出明显的性别和年龄差异。Omalizumab是一种用于管理哮喘和荨麻疹在内的过敏疾病的生物学剂。尽管已经确定了奥马珠单抗的疗效，但其安全性主要来自样本量有限的临床试验。为了对较大人群的安全进行全面评估，本研究对美国食品和药物管理局的不良事件报告系统（FAERS）进行了广泛的分析，目的是阐明现实环境中与omalizumab相关的不良药物事件。，我们从FAERS数据库中提取了与Omalizumab相关的不良事件的报告，该数据库涵盖了2004年第一季度至2024年第二季度的期间。我们使用了四种不同的不成比例分析方法评估了Omalizumab和不良事件之间关联的重要性。此外，我们分析了性别和年龄亚组的不良事件。我们确定了与Omalizumab相关的49,456个不良事件报告，并指出了27个系统器官类中与Omalizumab相关的357个不良事件。这些不良事件包含了产品标记中记录的几个常见反应，包括过敏反应（ROR：17.28，95％CI：16.62–17.96）和哮喘（ROR：19.24，95％CI：95％CI：18.74-19.76），以及未属于无关的反应。 95％CI：43–52.03），下呼吸道充血（ROR：35.68，95％CI：30.42–41.84）。此外，我们的分析结果表明，与奥马普相关的不良事件显示出明显的性别和年龄差异。所有已记录的不良事件的发作时间中位时间约为145天，治疗一年后发生了很大比例。这项研究不仅提供了优化奥马珠单抗利用的重要参考，增强了其功效，同时最大程度地降低了潜在的副作用，而且还促进了在临床实践中的安全应用和更广泛的Omalizumab实施。