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AGS 对 FDA 多元化行动计划的评论以改进......
2024 年 9 月 26 日 罗伯特·M·卡利夫 局长 美国卫生与公众服务部食品药品管理局局长 收件人：FDA-2021-D-0789 5630 Fishers Lane, Rm 1061 Rockville, MD 20852 通过 https://www.regulations.gov 以电子方式提交 事由：多元化行动计划以提高临床研究中代表性不足的人群的参与者的招募率；行业指导草案；可用性 (FDA-2021-D-0789) 尊敬的卡利夫局长： 美国老年医学会 (AGS) 很高兴有机会向食品药品管理局 (FDA) 提交关于指导文件草案“多元化行动计划以提高临床研究中代表性不足的人群的参与者的招募率：行业指导”的意见。 AGS 是一家全国性的非营利组织，致力于改善所有老年人的健康、独立性和生活质量。我们的 6000 多名成员包括老年病学家、老年护理从业人员、社会工作者、家庭医生、医师助理、药剂师、内科医生和其他为老年人提供晚期疾病护理的先驱，他们专注于支持跨专业团队、引导个人护理目标并将老年人视为完整的人。我们通过实施和倡导临床护理、研究、专业和公共教育以及公共政策方面的计划，为医疗保健专业人员、政策制定者和公众提供领导力。AGS 相信一个公正的社会——一个我们所有人都得到社区支持并能够为社区做出贡献的社会，一个年龄歧视、残疾歧视、阶级歧视、恐同症、种族主义、性别歧视、仇外心理和其他形式的偏见和歧视不再影响老年人及其护理人员的医疗保健机会、质量和结果的社会。我们认为歧视性政策——尤其是当它们在整个健康和生命周期中延续时——会对我们所有人随着年龄增长而产生的公共健康产生负面影响。问责制：解决多样性行动计划 (DAP) 中的一个重要缺口 确保赞助商负责招募能够反映目标患者群体多样性的参与者，而不会无意中减慢研究进度，这一点至关重要。AGS 同意 DAP 的要求，即促进多样化招募需要先于招募。然而，DAP 并未解决未能达到招募目标的后果。我们认为，通过在赞助商试验的年度审查中进行招募分析以及未能达到最终招募目标的潜在后果，可以最好地确保问责制。AGS 鼓励
前巴登基金会宣布Zebronkysen的FDA清除
Fordbatten的财务贡献为基础科学研究提供了对约85％CLN3 Batten疾病人群和独特的C.569DUPG突变的基础科学研究的资助。“虽然我们以前的筹款工作已经将我们推进到了这一点，并证明了公众对研究的支持，但迫切需要额外的资金来继续势头，”前巴顿基金会戴维·卡恩（David Kahn）说。来自密歇根大学，罗莎琳德·富兰克林医学与科学大学以及其他合作伙伴的合作团队已使用类似于RNA（称为ASO）的合成核苷酸序列实现了突破性的进步。他们的研究表明，部分恢复了与Cln3 batten疾病有关的有缺陷的基因 - 一种神秘和致命的小儿神经退行性疾病。这项倡议的首席科学家米歇尔·黑斯廷斯（Michelle Hastings）博士解释说：“ ASO是专门为独特的C.569DUPG突变而设计的，这是通过科学家，临床医生和经验丰富的药物开发团队的合作努力实现的。我们对我们正在燃烧的步道充满热情，这为个性化基于RNA的治疗方法解锁了新的可能性。具体来说，该ASO是为纠正与该疾病有关的特别罕见的突变而设计的。团队勤奋而有条不紊地致力于制定针对CLN3 C.569DUPG突变的2个ASO临床试验的N，其中只有两名已知患者。“该团队在一流的时间表上提供了IND许可。正在同时进行大量研究，以完善对常见突变的ASO方法，目前的发现为基于ASO的治疗提供了希望。”在Fordbatten科学顾问委员会的指导下，一个热情而敬业的药物开发团队包括密歇根大学的Hastings实验室和Rosalind Franklin医学与科学大学，北卡罗来纳大学神经病学系，Vanguard Clinical，Biodev咨询，Keane Consulting，SciLucent和weimer Lab感谢过去七年来我们忠实的捐助者的支持，基金会探索治疗方案的使命就在这里。”
PrecisionFDA：创新和
App-a-thon 于 2024 年 2 月 26 日至 2024 年 4 月 26 日举行。App-a thon 的目标是评估 AutoML 应用于生物医学数据集的有效性。参与者根据他们之前的 ML 经验在两个挑战等级之间进行选择：ML 和高级 ML。ML 等级适用于可能没有太多数据科学经验但希望接触使用 AutoML 工具和生物医学数据的参与者。高级 ML 等级适用于具有数据科学经验并了解 ML 流程中各个步骤（例如数据预处理、特征工程和模型构建）的参与者。这两个等级都使用 AutoML 工具来研究提供的脑癌基因表达数据集。对于高级 ML 等级，参与者收到了额外的美国国家癌症研究所临床蛋白质组学肿瘤分析联盟 (NCI CPTAC) 数据集，如工作流程图所示（图 1）。
FDA 2024 至 2027 财年信息技术战略
在所有这些领域，科学发展迅速，技术和数据环境迅速转变，法规也在不断变化以跟上步伐。FDA 老化的基础设施、系统和设备需要帮助才能跟上步伐。过时的数据交换实践、非结构化数据提交、不同的全球标准和数据共享的不当限制只是释放数据驱动洞察力价值的几个障碍。FDA 必须加快数字化转型，以更好地支持业务、技术和监管需求，同时积极增强 IT 能力以推进其公共卫生使命。随着 FDA 的 IT 转型展开，全球公共卫生生态系统中的利益相关者将受益于高效的监管审查、增强的透明度和协作、动态数据交换以便及时识别公共卫生需求以及有效管理新出现的风险。FDA 将积极寻求增加与国际监管机构的接触，以促进合作，分享最佳实践和经验教训，并最终促进全球协调以实现这些好处。
Rheacell宣布在难治性，不可治疗的CVU-FDA批准的盲人，多中心3期试验（NCT06489028）
Rheacell宣布在耐火性，不可策略的CVU-FDA批准的盲人，多中心3期试验（NCT06489028）中批准FDA批准，调查了Allo-Apz2-CVU的安全性和功效，以在CVU患者中进行Allo-Apz2-CVU的安全性 - 预期的是250-c250，并预期的是250 site-IS-contur-IS serv at-IS serv in-IS serie s prover-IS servius in-Is the-ty-corlir s provel-IS-in-tif-ther-the Issip at-IS serv at-IS serv is priv at-inv e Iss。 a first-in-class stem cell therapy leveraging ABCB5-positive mesenchymal stem cells to treat patients with severe immune and inflammation- driven diseases with high unmet medical need Heidelberg, Germany, 24.09.2024 – RHEACELL today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved the companies blinded, multi-centric Phase-3 trial ( NCT06489028 ) to investigate慢性静脉溃疡（CVU）患者的Allo-APZ2-CVU。Allo-APZ2-CVU是一种一流的干细胞疗法，利用ABCB5阳性间质干细胞（MSC）来治疗患有严重免疫和炎症驱动疾病的患者，具有很高的未满足医疗需求，包括CVU和表皮分解Bullosa。FDA批准是基于2B期研究（NCT04971161）的初步阳性结果，该结果评估了对护理标准的CVU难治患者的Allo-apZ2-CVU，并且Paul Ehrlich Institter（PEI）在德国对德国的国家批准（PEI）对治疗效果 - 征服效果CVU进行了批准。第二阶段的研究表明了Allo-Apz2-CVU的有利的安全性和初步功效。“一旦患者成为CVU的护理标准，就无法治愈治疗，伤口通常会持续多年，大大降低了患者的生活质量。该研究将在100多个站点和在计划的临时分析中，一个无盲的独立数据监测委员会（IDMC）建议在没有修改的情况下继续进行研究，这表明Allo-APZ2-CVU的选定剂量组能够达到或超过与安慰剂相比的假定效果大小（与安慰剂相比：初始假设：15％的伤口闭合了安慰剂臂中的伤口vs.45％伤口闭合剂量的剂量剂量的肌臂）。我们使用Allo-APZ2-CVU的3阶段试验的批准是向这些患者提供急需治疗选择的重要一步，” Rheacell的创始人兼首席执行官Christoph Ganss博士说。“我们认为，我们的第一类技术有可能解决多种严重的免疫和炎症性疾病，并且这种批准进一步凸显了我们ABCB5+ MSC的潜力。”关键，双盲，多中心，国际III期临床试验旨在评估Allo-APZ2-CVU在耐药性非治疗CVU的伤口愈合中的功效和安全性。
Win18,446通过增加血液尾屏障的渗透性
摘要：尽管数十年来治疗神经退行性疾病（NDS）的密集药物发现努力失败了，但在2000多种研究中，大约有50万患者继续进行测试，耗资1000亿美元，尽管结论得出的结论是，即使那些批准的药物也没有比安慰剂更好的效果。美国食品药品监督管理局（FDA）已经建立了多个计划，以创新稀有疾病，尤其是NDS的治疗，主要是通过鼓励新型临床试验来解决与研究大小相关的问题和采用多臂研究的问题来考虑患者辍学的问题。相反，FDA应集中于失败的主要原因：由于血脑屏障（BBB），药物到达大脑的生物利用度较差（通常最多为0.1％）。有多种解决方案可以增强进入大脑的进入，而FDA必须需要证明大脑的大量进入，作为批准研究新药（IND）应用的先决条件。FDA还应依靠除生物标志物以外的其他因素来确认功效，因为这些因素与临床使用无关。这项研究总结了如何使用于治疗ND的药物如何有效，以及FDA应如何更改其IND指南以批准这些药物。
FDA清单已建立的药理学类文本短语：2024年9月
div> dutasteride 5-α还原酶抑制剂丁那碱5-α还原酶抑制剂Zileuton 5-脂氧合酶抑制剂botulinum botulinum botulinum botulinum毒素A型乙酰胆碱释放抑制剂抑制剂利马布修素蛋白酶利马布素毒素， RIVASTIGMINE acetylcholinesterase inhibitor DACTINOMYCIN actinomycin VORETIGENE NEPARVOVEC adeno-associated virus vector-based gene therapy ADENOSINE adenosine receptor agonist REGADENOSON adenosine receptor agonist BEMPEDOIC ACID adenosine triphosphate-citrate lyase (ACL) inhibitor AMINOGLUTETHIMIDE adrenal steroid synthesis inhibitor METYRAPONE adrenal steroid synthesis inhibitor DIPIVEFRIN adrenergic agonist EPINASTINE adrenergic agonist HYDROXYAMPHETAMINE adrenergic agonist CORTICOTROPIN adrenocorticotropic hormone COSYNTROPIN adrenocorticotropic hormone DISULFIRAM aldehyde dehydrogenase inhibitor EPLERENONE aldosterone antagonist SPIRONOLACTONE aldosterone antagonist COLCHICINE alkaloid ALTRETAMINE alkylating drug BENDAMUSTINE alkylating drug BUSULFAN alkylating drug CARMUSTINE alkylating drug CHLORAMBUCIL alkylating drug CYCLOPHOSPHAMIDE alkylating drug CYCLOPHOSPHAMIDE ANHYDROUS
FDA 授予 Narmafotinib 快速通道资格。......
媒体联系人： H^CK 总监 Haley Chartres haley@hck.digital +61 423 139 163 关于 Amplia Therapeutics Limited Amplia Therapeutics Limited 是一家澳大利亚制药公司，正在推进用于治疗癌症和纤维化的局部粘连激酶 (FAK) 抑制剂产品线。FAK 是癌症领域越来越重要的靶点，Amplia 特别关注纤维化癌症，例如胰腺癌和卵巢癌。FAK 还在多种慢性疾病中发挥重要作用，例如特发性肺纤维化 (IPF)。欲了解更多信息，请访问 www.ampliatx.com 并在 Twitter (@ampliatx)、Threads (@ampliatx) 和 LinkedIn 上关注 Amplia。
疫苗和相关生物制品咨询委员会 2024 年 9 月 20 日会议简报文件 - FDA - 修订版
第 1 部分：概述 百日咳是由革兰氏阴性菌百日咳杆菌引起的急性呼吸道疾病。疾病表现的严重程度取决于年龄、既往感染和疫苗接种状况，未接种疫苗的婴儿病情最为严重。其典型表现是痉挛性咳嗽，伴有咳嗽后呕吐、吸气性哮鸣和发绀。白喉、破伤风和全细胞百日咳 (wP) 疫苗于 20 世纪 40 年代至 50 年代在一些国家开发和推出。目前，根据世界卫生组织 (WHO, 2015b；WHO, 2019) 的数据，全球百日咳疫苗覆盖率约为 86%。全球约 64% 的国家使用 wP 疫苗，占 WHO 东南亚区域的所有国家和非洲区域的 96% (WHO, 2015a)。在高收入国家，由于对无细胞百日咳 (aP) 疫苗的反应原性的担忧，该疫苗取代了 wP 疫苗。尽管疫苗几乎覆盖全民婴儿，但在这些国家推出 aP 疫苗后，报告的百日咳发病率却稳步上升。美国的上市后效果数据证实了 DTaP 疫苗在相对较短的时间内预防百日咳的上市前效果估计。但是，国家百日咳监测数据和上市后效果研究结果显示，在接种第五剂 DTaP 疫苗后，疫苗效果每年都在逐渐下降（ Misegades 等人，2010 年；Klein 等人，2012 年；Tartof 等人，2013 年），并表明在青少年期接种 Tdap 疫苗后，保护作用相对较早地减弱。 2013 年 3 月 6 日，来自学术界、政府机构和制药公司的百日咳专家在马里兰州贝塞斯达举行了百日咳工作组会议 ( Burns 等人，2014 )。工作组确定了百日咳报告增多的潜在原因，包括 (1) 免疫后获得性免疫力短暂，(2) 免疫反应不平衡（例如，偏向 T 辅助细胞 2 [Th2] 反应），(3) 需要额外的疫苗抗原才能获得最佳保护，(4) 抗原数量不足或平衡不正确，(5) 抗原与流行菌株不匹配，(6) 时间表或人群覆盖率不理想，(7) 目前使用的疫苗效果不同，以及 (8) 认识提高、诊断方法更好和/或报告更完整。工作组的共识是，需要长期解决方案来从根本上改变百日咳流行病学，并且最佳疫苗将提供长期保护，预防疾病和传播。为改善百日咳控制而确定的潜在策略包括改变已获许可的联合疫苗的接种时间表，开发无细胞百日咳 (aP) 疫苗以增加剂量，以及开发可能提供更持久保护并减少传播的新疫苗。引入新百日咳疫苗的一个重大挑战在于证明有效性的实质性证据，因为由于百日咳疾病的不可预测和零星发生以及所需的样本量大，前瞻性临床终点疗效研究可能不可行。因此，可能需要采用替代方法来提供新百日咳疫苗有效性的实质性证据。这种方法的一个组成部分可能是使用百日咳控制人类感染模型 (CHIM)。本次 VRBPAC 会议的目的是
FDA批准NovartisKisqali®降低...
在全球的监管审查下，包括欧盟在内的EBC指示，巴塞尔，2024年9月17日 - 诺华 - 今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准与芳香酶抑制剂（AI）相结合的Kisqali®（ribociclib），以与芳香酶抑制剂（ai）相结合，以辅助/人类的辅助感受器的效应/人类效应者的治疗，可舒适的人类受众群体效应。 （HR+/HER2-）II和III期早期乳腺癌（EBC），复发的风险很高，包括淋巴结阴性（N0）疾病的患者1。批准是基于关键阶段III Natalee试验的结果，该试验显示出显着且临床上有意义的25.1％（HR = 0.749; 95％CI：0.628，0.892; P = 0.0006）疾病重复的风险降低了HR 2阶段EBC的广泛人群的疾病重复风险。 （ET）与单独的ET相比，包括患有高危N0疾病的患者3-6。在所有患者亚组3-6中始终观察到无侵袭性的无病生存率（IDF）益处。“ Kisqali在包括N0疾病的早期乳腺癌人群中获得了FDA的批准，这是改善我们护理方法的关键时刻。