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FDARA 分子靶向肿瘤药物儿科研究实施指南：FD&C 法案第 505B 条修正案 - 行业指南
1 本指南由美国食品药品管理局肿瘤卓越中心与药品评估与研究中心以及生物制品评估与研究中心合作制定。 2 在本指南中，药品和药品产品包括根据《联邦食品药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 505 节批准的药品（21 USC 355）和根据《公共卫生服务法案》第 351 节许可的生物制品（42 USC 262）。 3 有关 PREA 要求和拟议生物仿制药产品的更多信息，请参阅行业指南草案《生物仿制药开发和 BPCI 法案新修订问答草案》（修订版 2）（2018 年 12 月）中的 QI16。（最终版本将代表 FDA 目前对此主题的看法）。 4 公法 115-52、131 Stat. 1005（2017 年 8 月 18 日）。
向国会关于BPCA和PREA的儿科报告
2012年制定的《食品药品监督安全与创新法》（FDASIA）第508条要求卫生和公共服务部长报告有关第505A节和505B节的联邦食品，药物和化妆品和化妆品法案（FD＆C ACT）的实施（FD＆C ACT），通常被称为“最佳儿童ACTICE ACTICE ACTICA ACTICA and PEDICA”（BPCA），以及PEDICA ACTIACCA（BPCA）。该报告首先在2016年7月9日之前提交国会，然后每5年提交。除了FDASIA要求外，2017年的FDA重新授权法案（FDARA）还增加了对HHS的更多报告要求，包括与（1）（1）针对癌症治疗的儿科研究和标记有关的要求，以及（2）根据BPCA和PREA提出儿科研究的时间。根据FDASIA和FDARA提交的该报告提供了对BPCA和PREA的实施的评估，以及这些法规的影响，（2）突出了这两种法规所取得的其他成功，（3）提供了通过在BPCA和Prea中实施的目标，并有效地实施了精神药物，并有效地实施了有效的bpca和Prea效率。
以患者为中心的药物开发：收集全面且具有代表性的意见
引言 本指南旨在满足 2016 年《21 世纪治愈法案》（以下简称“治愈法案”）第 3002(c) 条的法定要求和《处方药用户付费法案》（PDUFA）VI（根据《2017 年 FDA 再授权法案》（FDARA），第一章授权）做出的承诺，即发布方法学指南来支持以患者为中心的药物开发。根据《治愈法案》第 3002(c)(1) 条发布的指南应涉及以下内容：“寻求收集患者体验数据以提交给部长并由部长用于监管决策的人员可使用的方法学方法，这些方法学方法相关且客观，并确保此类数据准确且代表目标人群，包括在整个药物开发过程中收集有意义的患者意见的方法以及数据收集、报告、管理和分析的方法学考虑。”除此《治愈法案》规定外，FDA 还承诺根据 PDUFA VI 重新授权绩效目标第 IJ 条发布一系列指南，旨在“加强将患者的声音纳入药物开发和决策中”，该系列的第一份指南（称为“指南 1”）涵盖与《治愈法案》第 3002(c)(1) 条相同的方法论主题，同时还承诺包括标准化命名法和术语。《治愈法案》 2 将“患者体验数据”定义为包括以下内容：1 本指南由美国食品药品管理局药品评估与研究中心 (CDER) 新药办公室和转化科学办公室与生物制品评估与研究中心 (CBER) 合作制定。 2 为了本指南的目的，患者体验数据的定义见《21 世纪治愈法案》第三章第 3001 节，该法案经 2017 年《食品药品监督管理局再授权法案》（FDARA）第 605 节修订。
行业指南：竞争性仿制药
I. 引言 2017 年 FDA 再授权法案 (FDARA) 2 创建了一条途径，通过该途径，FDA 可根据申请人的要求将“仿制药竞争不足” 4 的药品 3 指定为竞争性仿制药疗法 (CGT)。 5 应申请人的要求，FDA 还可以加快开发和审查被指定为 CGT 的药品的简化新药申请 (ANDA)。本指南 6 描述了申请人 7 申请将药品指定为 CGT 时应遵循的流程以及将药品指定为 CGT 的标准。它还包括有关 FDA 可能采取的行动以加快开发和审查被指定为 CGT 的药品的 ANDA 的信息。最后，它提供了有关 FDA 如何实施法定规定，即对某些提交 CGT ANDA 的首批获批申请人提供 180 天的独占期的信息。本指南修订了 2020 年 3 月发布的同名指南。发布此修订版是为了纳入会议类型和绩效目标中包含的信息。
2024 年 5 月 22 日肿瘤药物咨询委员会儿科肿瘤学小组委员会会议
免责声明 附件包含美国食品药品管理局 (FDA) 为咨询委员会小组成员准备的背景信息。FDA 背景资料包通常包含由 FDA 个别审阅人员撰写的评估和/或结论和建议。此类结论和建议不一定代表个别审阅人员的最终立场，也不一定代表审查部门或办公室的最终立场。我们已将以下问题提交给咨询委员会，以获取委员会的见解和意见，背景资料包将不包括与任何最终监管建议相关的问题，而是旨在重点关注机构确定的供咨询委员会讨论的问题。该小组委员会将讨论与 2017 年《FDA 重新授权法案》（FDARA）第 504 节对《食品、药品和化妆品法案》第 505B 节所作修订相关的考虑事项，该修订要求，对于 2020 年 8 月 18 日或之后提交的原始申请，需要根据分子靶点而不是临床指征对某些含有新活性成分的靶向癌症药物 1 进行儿科研究。具体来说，委员会将讨论有关该立法实施的观点及其迄今为止对儿科癌症药物开发的影响。欧洲药品管理局 (EMA)、儿科肿瘤研究者团体和制药行业的代表也被邀请发表他们的观点。在考虑了咨询委员会流程的意见并完成了所有审查之前，FDA 不会就当前问题做出最终决定。最终决定可能会受到咨询委员会会议上未讨论的问题的影响。