摘要 基因组编辑技术的进步为治疗罕见遗传疾病创造了机会,而这些疾病在治疗开发方面往往被忽视。尽管如此,仍然存在重大挑战:即在正确的细胞类型中实现对治疗有益的编辑水平和种类。在这里,我们描述了 FIVER(荧光体内编辑报告基因)的开发——这是一种模块化工具包,用于体内检测基因组编辑,具有非同源末端连接(NHEJ)、同源定向修复(HDR)和同源独立的靶向整合(HITI)的不同荧光读数。我们证明荧光结果可靠地报告在原代细胞、类器官和体内使用不同基因组编辑器编辑后的遗传变化。我们展示了 FIVER 在高通量无偏筛选中的潜力,从原代细胞中基因组编辑结果的小分子调节剂到全基因组体内 CRISPR 癌症筛选。重要的是,我们展示了其在基因治疗感兴趣的出生后器官系统(视网膜和肝脏)中的体内应用。FIVER 将广泛地帮助加快许多遗传疾病的治疗性基因组手术的发展。
主席:克里斯蒂娜·尼古拉(Cristina Nicula),霍里亚·斯坦卡(Horia Stanca)•新血管青光眼-Alinștefănescu dima•要小手提袋或不动用trab……这是一个问题-ANCA PANTALON•您击中的位置和裂缝 - Andreea Vladu•Radius -Maumenee•Radius -Maumenee syndrome syndrome syndrome syndrome syndrome syndrome syndrome或True或the true of true或fiver?- 克里斯蒂娜·艾奥娜·罗斯
在2024年1月底,主要股东的两次连续融资的主要股东提供了350万欧元的资金增加,富裕医学宣布,从其主要股东(Truffle Capital,LCEA,LCEA,GINKO Invest,Denos和Hayk Holding the Cancell fiver the Cancell in of Cancell fiveration frove and Cancell of Cancell afteraltiation of Cancell intenty of Cancell intenty of Cancell intenty of Cancell的股票)中宣布完成350万欧元的桥梁融资受益人的类别。该交易使公司能够为运营筹集资金,特别是与与FDA相互作用Kalios TM相互作用的费用,启动Artus试点研究以及Epygon试点研究的启动。经常账户在2024年4月由参考股东授予的授予,为了资助其短期运营需求,富裕的医疗公司与其主要股东进行了另一项桥梁融资,其金额为350万欧元。以经常账户前进的形式,公司能够将其财务视野扩展到2024年7月底,并探索各种额外的融资选择。参与这项融资的股东是松露资本和银杏投资。
与其他大学相比,上大学是一件相当不错的事。毕竟,许多人在大学期间都是在最高安全监狱度过的,或者在 18 岁时就被两个患有肠绞痛的孩子和一个屁股像装满比斯奎克的塑料袋一样的妻子困住了。你本可以不被高等学府录取,而是和你那脾气暴躁的叔叔一起从事石棉清除业务,或者在殡仪馆找一份发型师的工作,或者死于吃垃圾食品,然后转世为 Nell Carter 的丝瓜络。当然,我对大学的记忆被大脑散光所扭曲,导致 20-800 年后的回想,让我的校园时光像最初吸引我去那里的大学目录一样田园诗般美好。回到了极乐世界,那里到处都是美丽的女孩。来自欧洲的男生,他们会和你一起打球,给你买啤酒,借给你五英镑,给你他们的 Spans lilustruieels——更像是暑假的延长,而不是学习的痛苦中心。发布这些小册子的人并没有撒谎,他们只是离开大学几年,和我一样,现在必须谋生,所以相比之下,校园生活全是蜂蜜和蜂鸟。当然,实际上,大学生活就是没完没了地背诵枯燥的历史书,满身粉笔和灰尘的教授打你的女朋友,啤酒太便宜了,尝起来就像被重金属污染了,污染了仍然粉红嫩滑的大脑和像牛奶喂养的小牛肉一样干净新鲜的肝脏。然而,与今天的世界相比,每个人的生活都依赖于百忧解、阿斯巴甜、小麦过敏、前列腺肥大、布洛芬、对亚硫酸盐的恐惧、米诺地尔和回收利用,学术就像鸦片梦一样飘忽不定。我认为每个大学生的目标都应该是像婴儿潮一代的嬉皮士一样接受尽可能多的教育。在他们上大学之前,人类体验的深度和荣耀是未知的。真正的爱、真正的狂喜、真正的痛苦是未知的情感。我相信莱纳·马利亚·里尔克和鲁伯特·布鲁克躺在耻辱的坟墓里,因为他们无法像婴儿潮一代那样敏锐地理解自己诗歌的含义。