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PAN-UK-PWG-for-ATMPs-Gene-Therapy-Guidance-V3.pdf
目录 参考资料 标题页 1.0 执行摘要 4 图 1 启动基因治疗管理计划的组织治理要求 4 第 1 部分治理 5 2.0 什么是基因治疗药品？ 5 2.1 转基因 (GMO) 基因治疗管理计划 5 2.1.1 “体内” (非细胞) 与“离体” (细胞) 转基因基因治疗管理计划 6 图 2 体内与离体基因治疗管理计划 6 2.2 非转基因基因治疗管理计划 7 2.2.1 mRNA 免疫疗法 7 2.2.2 基因编辑技术 7 3.0 哪些法律管辖基因治疗？ 7 表 1 GTMP 立法和指导文件 8 3.1 GTMP 的分类和遏制级别 8 3.2 生物安全级别 9 3.3 有意释放 9 3.4 非转基因 GTMP 10 4.0 需要哪些治理？ 10 4.1 基因改造安全委员会 (GMSC) 10 4.1.1 GMSC 成员 11 4.1.2 建立 GMSC 12 4.1.3 GMSC 职权范围 12 4.1.4 GMSC 职责 12 4.1.5 GMSC 风险评估 13 4.1.6 一般信息 13 4.1.7 通知 14 4.2 非转基因 GTMP 治理注意事项 15 第二部分 操作 16 5.0 接收和储存 16 5.1 体内（非细胞）GTMP 16 5.2 离体（细胞）GTMP 16 6.0 基因治疗药品制备 17 图 3 技术可行性流程 17 6.1 体内（非细胞）GTMP 的制备和处理 19 图 4 转基因 GTMP 制备位置 –非细胞 19 6.2 体外（细胞）GMO GTMP 的制备和处理 20 图 5 GMO GTMP 制备位置 – 细胞 20 6.3 在无菌设施内制备 GTMP 21 6.3.1 操作人员保护 21 6.3.2 制备过程 21 6.3.3 隔离器/生物清洁注意事项 22 6.3.4 废弃物管理 22 6.3.4.1 GMO GTMP 废弃物管理 22 表 2 GTMP 废弃物容器 23 6.3.4.2 非 GMO GTMP 24 6.3.5 运输 24
组织再生的牙科干细胞条件培养基
尽管间充质干细胞（MSC）最初是从骨髓中分离出来的，但牙科和牙周组织（DMSC）的MSC由于其实际和技术优势而引起了未来疗法的国际关注[1]。Since 2000, when Gronthos et al [ 2 ] described a population of pluripotent progenitors in adult dental pulp, studies have shown that dental tissues can be an important resource of MSCs: dental pulp stem cells (DPSC), exfoliated deciduous tooth stem cells (SHED), apical papilla stem cells (SCAP) which are situated at the ends of growing dental roots[ 3 ], periodontal ligament stem cells （PDLSC），位于牙齿胚芽周围的牙齿卵泡干细胞（DFPC），并在牙齿发育过程中负责牙骨质，牙周韧带和肺泡骨形成[4]，牙龈衍生的间充质干细胞（GMSC）（GMSC）（图1）。在发育早期（贝尔阶段）的牙齿中，已经描述了来自牙齿间充质的多能祖细胞，称为牙齿胚芽祖细胞（TGPC）[5]。
miRNA-148A-含GMSC衍生的EV通过IKKB/NF-κB途径调节Treg/Th17平衡，并治疗类风湿关节炎模型
引言类风湿关节炎（RA）是一种常见的自身免疫性疾病，其特征是软骨和骨骼的持续关节炎症和破坏（1，2）。越来越多的证据表明，MES-盖膜干细胞（MSC）具有与自身免疫性和炎症性疾病（包括自身免疫性关节炎）作斗争的潜力（3-10）。但是，临床实践中出现了一些问题。例如，患者的MSC通常功能失调，使同种异体MSC转移成为唯一的选择，这可能会引发免疫排斥。此外，患者转移的MSC的长期细胞命运仍然在很大程度上不清楚。也有常见的副作用，包括细胞毒性和肿瘤发生（11-13）。有效的免疫治疗取决于精确的靶向和有效的免疫调节。当前涉及免疫抑制剂的RA治疗方案通常需要高剂量的药物以在
nhs lothian高级治疗和遗传修饰...
背景委员会召集了委员会，以提供对高级治疗（研究）药物（AT（i）MPS）或基因治疗或遗传改良的微生物（GM，GMO）的临床试验的专家审查。高级治疗遗传修饰安全委员会（ATGMSC）成员资格广泛，因此它具有服务高级治疗药物安全委员会和遗传修饰安全委员会功能的专业知识。将根据正在审查的产品/试验类型召集选定成员（请参阅AT（i）MP/GM（O）应用程序的附录A，以获取NHS Lothian的新临床研究的应用途径）。在（i）MP安全委员会在（i）MP试验中的职责由学术和临床中央研发办公室（ACCORD）审查。该办公室将继续审查这些试验，因此，如果协定要求，核心（at（i）MP）委员会的职责将在审判审查中提供专业知识。AT（i）MP安全委员会的审查和批准将是NHS Lothian研发管理批准的补充，而后者将在前者到位后才给予。委员会将由协议治理团队（S）（NHS Lothian和/或爱丁堡大学）对NHS Lothian/Edinburgh大学内的任何高级治疗试验（商业和非商业试验）（商业和非商业试验）进行的任何高级治疗试验，可以从外部供应商中源自外部供应商或由苏格兰国家血液Transfusion Service（SNBTS）使用（SNBTS）。在Lothian中使用的ATMP的许可证状态也可以有所不同，例如委员会还可以为调查人员提供建议并批准规定。持有营销授权的ATMP，无执照的ATMP，例如“特殊”或根据“医院豁免”准备的，或在临床试验中用作研究性药物产品（IMP）的ATMP。高级治疗委员会成员将审查与Lothian Area Drug and Therapeutic委员会以及配方委员会一起使用许可产品的任何请求。GM（O）安全委员会汇款遗传修改安全委员会（GMSC）担任NHS Lothian Health Board的委员会，并在健康与安全主管（HSE）注册，参考编号845（HSE GM 845）。涉及遗传修饰和遗传修饰的生物的工作的主要立法涵盖了基因修改的生物（包含的使用）法规，该法规是根据《工作和工作中的健康和安全法》制定的，以及根据《环境保护法》制定的基因修改的生物（故意释放）法规。这些项目将由卫生基因治疗咨询委员会（GTAC）审查，该委员会考虑了研究的道德方面，考虑了提案的科学优点以及潜在的收益和风险。GMSC的职位是为NHS Lothian审查这些项目外，除了协议进行的审查，并将由指定的协议治理团队触发。GMSC审查将考虑当地基础设施和支持研究的能力，并评估NHS Lothian，员工和患者的风险。在当前实践中，这主要与临床试验有关。在遗传修改科学咨询委员会（SACGM）指导汇编中详细介绍了对委员会的要求。http://www.hse.gov.uk/biosafety/gmo/acgm/acgmcomp。GMSC批准是NHS Lothian研发管理批准的补充，在前者到位之前，后者将不给予后者。