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基于 CRISPR 的基因编辑的综合评论
（例如，与《分子癌症》文章的图 11 相关）。这项研究完全是临床前研究，与 HPRT1 无关。在发现这个令人困惑的问题后，通讯作者花了一些时间检查表 3 中的其他参考文献，发现其他参考文献（例如，他检查的参考文献 201、198、197）也是错误的。浏览表 3 中的其他参考文献，似乎作者主要引用了评论文章而不是原创文章，并且至少部分内容与主题完全不符（例如，参考文献 198 引用了一篇关于移植和 GvhD 的评论；与癌症治疗无关）。一些相关内容也毫无意义，这表明准备表格的人缺乏经验或可能使用了有缺陷的 AI 工具。正确的表 3 如下所示。
原始文章在泰国造血干细胞移植的长期结果 - 一个20年的单中心回顾性队列研究Kanna
摘要：背景：有关造血干细胞移植（HSCT）的数据有限。这项研究旨在分析我们计划成立20周年的长期HSCT结果。方法：在2000年1月至2020年12月之间接受移植的患者中收集数据。用于分析涉及Chi Square方法的分类数据的统计方法，并将独立t检验用于连续数据。OS和RF，并使用对数秩检验评估了HSCT类型和HSCT疾病指示之间差异的检验。结果：总共进行了201次移植，186例患者有资格进行生存分析。整个队列的五年总生存期（OS）和无复发生存期（RFS）分别为62.3和55％。十年OS和RFS分别为50.5和53.2％。对于自动，Allo-和Haplo-HSCT，五年OS为63.9、60.3和50％；十年OS分别为52.8、47.7和50％（p = 0.411）。五年RFS为38、71.3和50.5％；十年RFS分别为30.4、71.3和50.5％（p = 0.002）。与移植相关的死亡率分别为4.6、12.9和21.4％。在36例患者中发生了非杂物死亡率（20.3％）。对于同种和Haplo-SCT，急性移植抗宿主病（GVHD）的发生率分别为30.7和12.5％，慢性GVHD发生率分别为32和37.5％。这鼓励在发展中国家执行该程序。2024; 34：45-56。结论：这项研究提供了长期移植结果，尽管设置有限，但对于自体和同种异体SCT表现出了令人印象深刻的结果。关键词：L造血干细胞移植L移植结果L与移植相关的死亡率l嫁接 - 抗宿主病J剧洛氏菌Trantfus Med。
儿童HSCT建议 - 开放政府计划
•旅行疫苗不是在艾伯塔省提供的省级资助。•应在用于旅行目的的疫苗之前咨询移植医师。•如果需要在移植后或更晚的两年内进行旅行疫苗，只要服务对象已经使用免疫抑制药物至少三个月。这是实时疫苗的绝对要求。非活疫苗可以在6至12个月时进行。但是免疫原性受到限制，因此等到24个月或更晚的时间。•在移植后的头两年禁忌活疫苗（例如黄热病）。之后，如果服务对象没有复发或慢性GVHD，并且客户不使用所有免疫抑制药物，则可以进行实时疫苗。•要求旅行疫苗的客户应转交给当地旅行健康专业人员。
在AML中进行调节和移植后维护方面的创新：关于移植 - 抗血清的基因组知情启示
急性髓样白血病（AML）是癌症基因组学的原型，因为它是第一个发表的癌症基因组。大规模的下一代/大规模平行的测序工作已经确定了复发的改变，这些变化为预后提供了信息，并指导了靶向疗法的发展。尽管前线发生了变化和复发标准的护理标准，这是由于针对FLT3，IDH1/2和凋亡途径的小分子的成功，同种异体干细胞移植（AllOHSCT）以及由此产生的嫁接 - 与Leukemia（GVL）效应是大多数患者的唯一治愈途径。调节方案，预防疗法，抗感染剂和支持性护理的进展使这种方式可行，即使在患有高龄或医疗合并症的患者中，也可以减少与移植相关的死亡率。因此，复发已经成为移植失败的最常见原因。可能在AllOHSCT之后发生复发，因为残留疾病克隆在移植后持续存在，并从GVL中产生免疫逃脱，或者此类克隆可能会在AllOHSCT后早期迅速迅速增殖，并且超过了供体免疫重建，从而导致复发在任何GVL效应之前。为了解决这个问题，基因组知情的疗法越来越多地纳入移植前的调节中，或者作为移植后维持或预先置换治疗，以设置混合/下降的供体嵌合或可持续的可检测到的可测量可测量的残基疾病（MRD）。There is an urgent need to better understand how these emerging therapies modulate the two sides of the GVHD vs. GVL coin: 1) how molecularly or immunologically targeted therapies affect engraftment, GVHD potential, and function of the donor graft and 2) how these therapies affect the immunogenicity and sensitivity of leukemic clones to the GVL effect.通过最大化分子靶向药物，免疫调节剂，常规化学疗法和GVL效应的协同作用，人们希望改善这种经常蒸发疾病的患者的结局。
临床谱，治疗和结果......
摘要目的：确定接受造血干细胞（HSCT）的βthalassyapar（BTM）患者的结果，作为捐助者与匹配的同胞供体（MSD），父母完全匹配的父母（MSD）。研究设计：观察性研究。研究的地点和持续时间：2013年1月至2023年，巴基斯坦拉瓦尔品第临床血液学和骨髓移植中心。方法论：A组由BTM患者组成，这些患者接受了与兄弟姐妹完全匹配的HSCT，B组由BTM患者组成，这些BTM患者与HSCT一起接受了与父母完全匹配的捐助者。研究数据包括供应者和捐助者的年龄和性别，注入干细胞的来源和剂量，以及急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的阶段和等级。所有患者均接受了骨髓性调理方案（MAC）。收集数据以评估患者人口统计数据，对HSCT的反应，缓解率，无疾病生存率（DFS），复发和GVHD无生存（GRFS）以及总生存期（OS）。结果：54例患者的平均年龄为5.90±3.29岁。平均TNC和CD34剂量分别为4.99 + 1.13和5.42 + 3.70。两组中嗜中性粒细胞植入的平均时间为14.88 + 4.51天，血小板的植入为23.0 + 5.35天。最常见的死亡原因是中性粒细胞减少性败血症，其次是AGVHD。七名患者被拒绝。尽管在这项研究中的OS中，移植物的排斥反应较高，但在移植物的抑制与供体关系之间没有显着关联。OS在两组中都是平等的。无疾病的生存期在MSD中比母体组高（57.7％）。结论：随着BTM患者的捐助者的同种异性骨髓移植，结果与匹配的同胞供体的捐助者相当。此发现在巴基斯坦等地区特别相关，那里的捐助者注册和高分辨率HLA打字可能受到限制。
成人 SOT 建议 - 开放政府计划
仅适用于高风险人群：• 存在感染风险的生活方式，包括使用非法药物（注射和非注射药物）的人和男男性行为者• 慢性肝病、肝移植；造血干细胞移植后出现慢性肝移植物抗宿主病 (GVHD)• 反复接受血浆源性凝血因子替代治疗的个体。• 参与甲型肝炎病毒研究或甲型肝炎疫苗生产的工人，可能接触甲型肝炎病毒。• 动物园饲养员、兽医和处理非人类灵长类动物的研究人员。• 从甲型肝炎流行国家领养儿童的家庭/密切接触者。• 面临甲型肝炎爆发风险或甲型肝炎高度流行的人群/社区。注意：省政府不为旅行者提供疫苗 – 请将个人转介给当地旅游健康专业人士。不常规推荐在 HAV 免疫接种后进行免疫筛查。(1)
ft819-102
ft819是一种现成的抗CD19 CAR T细胞产品候选者，它源自克隆人工程诱导的多能干细胞（IPSC）系列。使用主工程的IPSC系列作为起始细胞源，可以缩放细胞产品，该细胞产品定义明确且均匀，可以存储在库存中以进行现成的可用性，可以与标准的护理疗法结合和管理，并可以达到广泛的患者人群。Interim clinical data from a Phase 1 study of FT819 in relapsed / refractory B-cell malignancies (BCM Study) indicate a favorable safety profile and anti-tumor activity, with no events of any grade of immune effector cell-associated neurotoxicity (ICANS) or graft-versus-host disease (GvHD), low incidence of low-grade cytokine release syndrome (CRS),在经过大量预处理的患者中的部分和完整反应（Mehta，2022; NCT04629729）。
letermovir（prevymis）：凯尼（Kidney）移植药物专着Addendumjune 2024
Study Demographics Efficacy results Russo et al., 2024 3 Phase 3, DB, placebo-controlled RCT (2:1) Inclusion: adult D+/R- HSCT recipients who had received up to 100 days of LET prophylaxis and were high-risk for CMV based on donor properties, stem cell source, receipt of anti- thymocyte globulin or alemtuzumab or graft vs. host disease （GVHD）需要持续的皮质类固醇排除：严重的肝病，终末期肾脏疾病，与其他抗CMV药物的治疗（在前7天内），CMV末端疾病的史或在随机治疗前进行CMV治疗的CMV治疗：每天480mg（IV或PO），如果要订立480mg（IV或PO）。 a）主要结果：失败：从第14周（100天）到第28周（200天）临床意义的CMV疾病*次要终点：第38周CMV疾病，发作CMV疾病的时间，安全性，耐药性
当前 - 先天性免疫缺陷的基因治疗
先天性免疫缺陷 (IEI) 包括一组超过 450 种罕见的遗传性免疫系统疾病，其特征是免疫系统发育不全和/或功能受损 [1]，导致对感染、自身免疫、炎症性疾病、过敏、骨髓衰竭和/或恶性肿瘤的易感性增加。疾病通常很严重，需要早期治疗以限制严重发病率或防止死亡。同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 提供了一种治愈性治疗选择，但与移植物抗宿主病 (GvHD) 和移植相关死亡的风险有关，并且取决于是否有人类白细胞抗原匹配的供体。造血干细胞 (HSC) 的纠正可恢复所有造血谱系，因此自体 HSC 基因治疗 (GT) 可能是治疗某些 IEI 等单遗传造血疾病的一种治疗方法。值得注意的是，并非所有 IEI 都是单基因疾病，或者潜在的遗传原因可能未知。