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遗传性血管性水肿 (HAE)、治疗和预防
复发性血管性水肿发作，对高剂量抗组胺药有抵抗力，且背景新生突变不明（即无家族史）（HAE 未知）且 o 用于治疗急性 HAE 发作；且 o 不与其他获批的急性 HAE 发作治疗方法（如 Berinert、Firazyr、Kalbitor 或 Ruconest）联合使用；且 o 由以下专科医生之一开具处方： 免疫学家 过敏症专科医生且 o 仅适用于 Berinert 请求；提交记录有 Ruconest [C1 酯酶抑制剂（重组）] 失败、禁忌或不耐受病史的医疗记录；且 o 仅适用于 Berinert 和 Ruconest 请求；医生证明患者无法自行用药或没有称职的护理人员来给药；且 o 初始授权期限不超过 12 个月
指南长期对HAE攻击的急性治疗...
•贝林特（Berinert）用于治疗成人和小儿患者的急性腹部，面部或喉部HAE攻击。1•CINRYZE适用于≥6岁患者的常规预防HAE攻击。2•ruconest表示用于治疗成人和青少年患者的急性HAE攻击。3，尽管Cinryze被标记为用于预防性环境，并且将Berinert标记为用于急性治疗环境中，但在文献中已经报道了Cinryze在急性环境中使用Cinryze，在预防性环境中使用Berinert。4,5指南根据美国HAE协会医疗顾问委员会指南（2020）的急性治疗HAE攻击（2020），当根据临床呈现中怀疑HAE时，适当的测试包括对血清C4水平，C1-INH抗原性水平和C1-INH功能的测量。 6低C4加低C1-INH抗原或功能水平与I/II型HAE型诊断一致。 急性治疗的目的是最大程度地减少发病率并防止持续的HAE攻击死亡率。 患者必须在HAE攻击开始时就可以准备好使用有效的按需药物来管理。 所有HAE攻击都有资格进行治疗，而与攻击的肿胀或严重程度无关。 一线治疗包括等离子体衍生的C1-INH，ruconest，kalbitor®（Ecallantide scipatease [SC]注射）和iCatibant（Firazyr®，enceniC）。 7关于IV C1-INH，据指出，Berinert和Cinryze都是可用于此用途的血浆衍生产品，尽管适应症在全球范围内有所不同。4,5指南根据美国HAE协会医疗顾问委员会指南（2020）的急性治疗HAE攻击（2020），当根据临床呈现中怀疑HAE时，适当的测试包括对血清C4水平，C1-INH抗原性水平和C1-INH功能的测量。6低C4加低C1-INH抗原或功能水平与I/II型HAE型诊断一致。急性治疗的目的是最大程度地减少发病率并防止持续的HAE攻击死亡率。患者必须在HAE攻击开始时就可以准备好使用有效的按需药物来管理。所有HAE攻击都有资格进行治疗，而与攻击的肿胀或严重程度无关。一线治疗包括等离子体衍生的C1-INH，ruconest，kalbitor®（Ecallantide scipatease [SC]注射）和iCatibant（Firazyr®，enceniC）。7关于IV C1-INH，据指出，Berinert和Cinryze都是可用于此用途的血浆衍生产品，尽管适应症在全球范围内有所不同。在世界过敏组织（WAO）/欧洲过敏和临床免疫学学院（EAACI）[2021]中，建议所有用IV C1-INH，Kalbitor或Icatibant（证据a的证据a）对所有攻击进行治疗。至关重要的是，患者必须使用按需药物来治疗所有攻击。因此，该指南建议患者使用并携带药物治疗至少两次攻击。长期预防美国HAE协会医疗顾问委员会指南（2020）请注意，何时无法根据严格的标准做出使用长期预防的决定，但应反映个人患者的需求。HAE I/II的6种一线药物包括静脉内（IV）C1-INH，HAEGARDA®（C1-INH [人] SC注射）或Takhzyro®（Landelumab-Flyo SC注射）。该指南是在批准Orladeyo®（Berotralstat胶囊）之前编写的。
HAE攻击返回后需要延长按需治疗的患者的治疗模式
披露这项研究是由Kalvista Pharmaceuticals赞助的。所有作者都符合ICMJE作者身份标准，并可以完全访问相关数据。作者对提供的数据进行了完整的编辑控制，并提供了所有内容的最终批准。既没有为作者身份付款和付款。Constance Katelaris-作为CSL，Takeda，KVD，Biocryst临床试验的首席研究人员的机构资助； Honoraria为Takeda，CSL的会议演讲；顾问委员会的费用参加武田，CSL，KVD，Phavaris Michael Manning-顾问和研究资金：Kalvista，Takeda，Pharming，Csl Behring，Biocryst Sally Sally Van Kooten和Markus Heckmann- Kalvista Pharmaceuticals的雇员。Neil Malloy - Consultant fees from KalVista Pharmaceuticals Julie Ulloa - Consultant fees from KalVista Pharmaceuticals William Lumry - Consultant Arrangements: Astria, BioCryst, Biomarin, CSL Behring, Express Scripts/CVS, Fresenius Kabi, Intellia, Kalvista, Magellan, Optum, Pharming, Pharvaris,郡/武田;发言人局：生物晶体，CSL Behring，Optinose，Pharming，Shire/Takeda，Grifols，Astra Zeneca，Sanofi/Regeneron，GSK；当前的赠款/研究支持：Astria，Biomarin，CSL Behring，Grifols，Ionis，Kalvista，Shire/Takeda，Teva；董事会成员：美国世袭血管水肿协会医疗顾问委员会，DFW Metroplex过敏协会；专家证人：Vedder-Price：Henkel诉Reliastar和Esi，Murphy＆King：Wellforce诉Anico，Dorsey＆Whitney：LGH诉Optum
遗传性血管性水肿（HAE），治疗和预防（仅适用于俄亥俄州） - 社区计划医疗福利药物政策
使用此医疗福利药物政策的说明为解释UnitedHealthcare标准福利计划提供了帮助。在确定覆盖范围时，联邦，州（俄亥俄州行政法规[OAC]）或福利计划覆盖范围的合同要求必须称为联邦，州（OAC）的条款或福利计划承保范围的合同要求，可能与标准福利计划有所不同。发生冲突，联邦，州（OAC）或福利计划承保范围的合同要求。在使用此政策之前，请检查联邦，州（OAC）或福利计划承保范围的合同要求。UnitedHealthCare保留根据需要修改其政策和准则的权利。为信息目的提供了此医疗福利药物政策。它不构成医疗建议。UnitedHealthCare还可以使用第三方开发的工具，例如Interqual®标准，以帮助我们管理健康福利。UnitedHealthcare医疗福利药物政策旨在与合格的医疗保健提供者的独立专业医疗判断有关，并且不构成医学或医疗建议的实践。
C1-撒酯酶抑制剂缺乏症的长期结局 引用：Klangkalya，N.，Kanchongkittiphon，W.，Sawatchai，A.，Kiewngam，P.，Jotikasthira，W.，Manuyakorn，W。（2024）。皮肤刺测试和血清规格 引用：Zhou，Z.，Swagemakers，S.M.A.，Lourens，M.S.，Suratannon，N. 芽孢杆菌Calmette-Guérin（BCG）疫苗接种的潜在作用 chikungunya疫苗：2023年更新 树突状细胞为全身性红斑狼疮的关键参与者 登革热疫苗：全球开发更新
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是喉血管性水肿引起的情节性肿胀和威胁生命的气道阻塞。在大多数HAE患者中，血清C1抑制剂（I型）的水平降低或存在异常C1抑制剂（IPY-II-HAE）的存在导致互补系统的调节和接触激活系统的调节丢失，而下游过度激活了Bradykinin - Bradykinin - 主要的介体 - 导致血管血管的主要介体。III型HAE（HAE-NL-C1INH）很少见，没有C1抑制剂的缺乏或功能障碍，通常与接触激活系统有关的遗传异常。人口中HAE的患病率估计为50,000人中有1个，通常是早期发作的，但由于疾病的异质性，诊断经常有明显的延迟。最近，医生的提高意识，更多获得诊断工具，更好的管理和预防措施降低了发病率和死亡率。HAE患者护理的重点转移了从按需药物治疗的攻击，使用预防来减少攻击，这改善了HAE患者的整体生活质量。HAE研究中尚未强调的一个领域是HAE患者C1-INH缺乏症的长期后果，除了HAE的典型表现以外，由于证据已经出现了这种疾病与心血管疾病，自身免疫性疾病的风险增加的证据，并将其联系起来。 本综述旨在收集当前的知识和证据，表明HAE除血管性水肿外，HAE的潜在后果，重点是改善HAE患者的长期护理和整体生活质量。HAE研究中尚未强调的一个领域是HAE患者C1-INH缺乏症的长期后果，除了HAE的典型表现以外，由于证据已经出现了这种疾病与心血管疾病，自身免疫性疾病的风险增加的证据，并将其联系起来。本综述旨在收集当前的知识和证据，表明HAE除血管性水肿外，HAE的潜在后果，重点是改善HAE患者的长期护理和整体生活质量。
遗传性血管性水肿具有正常的C1酯酶抑制剂对长期预防的难治性：病例报告
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的疾病过程，与威胁生命的后遗症有关，例如由于气道水流引起的窒息，以及患者的生活质量降低。这种疾病过程在经典上被认为是C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺乏。但是，研究阐明了多种形式的这种疾病。HAE具有降低或不存在的C1酯酶抑制剂（HAE C1-INH）或1型HAE，并且HAE患有功能障碍的C1酯酶抑制剂（也称为HAE 2型），估计为每100,000和1.6，而HAE NC1-INH估计为1.1和1.6，而HAE NC1-INH则被认为甚至是RARARERER [1]。尽管HAE NC1-INH症状罕见，但与HAE C1-INH的症状相似，包括面部，手，脚和气道肿胀，以及不经常的腹部受累[2]。
遗传性血管水肿1和2
抽象的遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的疾病，会引起皮下和粘膜下水肿的发作发作，可能是痛苦，无能力且可能致命的。由于血浆Kallikrein/Kinin系统的激活不受控制，这些攻击分别由C1酯酶抑制剂缺陷或HAE类型1型和2型中的功能障碍引起，这是由于血浆kallikrein/kinin System的不受控制的激活而导致的。多年来，治疗方案仅限于具有重大不良影响，功效不足或困难行政途径的疗法。增加了HAE病理生理学的见解为开发具有更少副作用的新疗法铺平了道路。在过去的二十年中，用于长期预防和急性攻击的需求治疗，已经开发了一些针对性的HAE新型治疗策略。本文回顾了HAE开发更有效，更方便的治疗方案的进步及其对发病率，死亡率和生活质量的预期影响。这些改进的治疗方案的出现大概会改变当前的HAE准则，但遵守这些建议可能会受到高度治疗费用的限制。因此，必须确定适应症并确定将受益于这些最新治疗一代的患者。最终，当前对基因疗法的临床前研究最终可能导致HAE治疗方法的良好方法。总而言之，预计将越来越多地转向使用高效的长期预防，这将大大减轻遗传性血管性水肿患者的负担。
HIM.PA.170 C1酯酶抑制剂（Berinert，Cinryze，Haegarda，Ruconest）
有关重要的监管和法律信息，请参阅本政策结束时的重要提醒。描述以下是需要事先授权的C1酯酶抑制剂：人C1酯酶抑制剂（Berinert®，Cinryze®，Haegarda®）和重组C1酯酶抑制剂（Ruconest®）。fda批准的指示（S）C1酯酶抑制剂：•用于治疗急性腹部，面部或喉部遗传性血管性水肿（HAE）的成人和小儿患者的攻击[仅Berinert]•仅针对HAE的成人和青春期患者的急性攻击治疗[rucement] [Rucement]•用于治疗[Rucement]•Ruconest [RuconeSt]•成年人，青少年和小儿患者（仅6岁以上），HAE [仅Cinryze]•对于常规预防性预防以防止6岁及以上[仅海加达]使用的患者的HAE攻击（S）使用：•尚未确定Berinert对预防性治疗的安全性和有效性。•喉部发作的HAE患者尚未确定ruconest的有效性。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。在满足以下标准时，Berinert，Cinryze，Haegarda和Ruconest的卫生计划政策在医学上是必要的：I。初始批准标准
化学疗法：药物I-L政策（化学药物I-L）
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传疾病，是由位于11q染色体染色体上的C1-儿酶抑制剂（C1-INH）引起的，并被遗传为常染色体显性特征。hae的特征是C1-INH活性低和C4水平较低。c1-inh功能可调节补体和内在凝结途径的激活，并且是血浆kallikrein的主要内源性抑制剂。Kallikrein-Kinin系统是一种复杂的蛋白水解级联，涉及炎症和凝结途径的启动。该途径的一个关键方面是通过蛋白酶血浆kallikrein的高分子量（HMW）差异转化为心动激肽。在HAE中，不存在血浆kallikrein活性和经典补体级联反应的正常调节。在攻击过程中，血浆kallikrein的不受管制活性导致过度的心动激肽产生。Bradykinin是一种血管扩张剂，某些人认为负责局部肿胀，炎症和疼痛的特征性HAE症状。
药房管理药物政策
HAE can be treated by Berinert (Human C1 Esterase Inhibitor), Cinryze (Human C1 Esterase Inhibitor), Haegarda (Human C1 Esterase Inhibitor), Kalbitor (Ecallantide), Firazyr (Icatibant), Sajazir (Icatibant), Ruconest (Recombinant C1 Esterase Inhibitor), Takhzyro （lanadelumab-flyo）或Orladeyo（berotralstat）每个FDA都批准减少水肿症状。Berinert，Cinryze，Haegarda和Ruconest Treate Hae通过替换人类C1酯酶抑制剂缺陷。Kalbitor通过抑制血浆kallkrein来治疗HAE攻击，该血浆kallkrein裂解高分子量吉诺原，并导致缓激肽释放。firazyr，sajazir和通用iCatibant抑制了肌蛋白结合B2受体。takhzyro是一种血浆kallikrein抑制剂（单克隆抗体）。Orladeyo是一种口服Kallikrein抑制剂。Orladeyo是一种口服Kallikrein抑制剂。