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E.D.I.T.H.课程计划
您打算如何销售您的业务？您的销售策略是什么？包括对您的销售策略，定价计划，拟议的广告和促销活动以及产品或服务益处的详细说明。（需要在您的计划中保留一些信息！即使个人有权使用MPS，也不会通过军事邮政局（MP）邮寄广告材料。士兵，国防部的民用雇员及其家人不得为其HBB或雇主邮寄广告材料），也不会使用政府拥有或租赁宿舍的外部（例如，门，窗户，走廊和外墙）用于广告产品或服务。禁止使用美国部队注册的私人车辆（POV）进行HBB活动。美国部队注册的POV将不承担广告HBB商品或服务的标志。个人不得从AAFE，AAFES目录，小卖部或任何其他免税或任何免税销售设施中购买HBB的演示，转售或运营商品。个人不得使用增值税（增值税）扣除表来购买HBB的演示，转售或操作的商品。离开欧洲之前，运营HBB的个人负责确保其业务活动报告给HN税务机关，以了解可能适用于HBB运营的任何税收诉讼。未经授权，在邮箱中征求邮箱中的广告材料和/或分发广告材料。在政府住房中发布或分发传单必须由每栋建筑物和楼梯间协调员批准。您可以自费将企业在星星和条纹，当地的军事社区文件和杂志中宣传。客户不得在居民停车场停车。您的HBB的性能必须仅限于四分之一（不在公共区域）。楼梯间或其他地区的客户“流量”不得给其他居民带来拥堵或不便。必须始终遵守构建安全性。楼梯间/公共区域必须没有任何垃圾（尤其是由客户引起的）。建议士兵赞助商通知该地区/建筑协调员已批准的业务以及对建筑物/地区的客户访问的潜力。
人类造血干细胞中β-珠蛋白基因校正的发展是镰状细胞病的潜在耐用治疗
镰状细胞疾病（SCD）是最常见的严重单基因疾病，每年在全球范围内有300,000个出生。SCD是一种常染色体隐性疾病，是由-珠蛋白基因的第六个点突变（HBB）引起的。ex vivo -Globin基因校正在自体患者衍生的造血干细胞和祖细胞（HSPC）中可能有可能为SCD提供治疗性治疗。我们以前开发了一种CRISPR-CAS9基因靶向策略，该策略使用具有化学改良的指南RNA预处理的高保真性CAS9诱导重组腺相关病毒血清型6（RAAV6） - 介导的HBB基因校正HSPCS中的SCD引起的突变。在这里，我们证明了来自健康和SCD患者供体（GCHBB-SCD）的Plerixafor-Mobilized CD34 +细胞中HBB基因校正的临床前可行性和毒理学。我们在临床规模的GCHBB-SCD制造中最多可实现60％的HBB等位基因校正。移植到免疫缺陷型NSG小鼠中后，通过多核植入实现20％的基因校正。长期安全性，肿瘤性和毒理学研究表明，没有来自植入的GCHBB-SCD药物的造血，遗传毒性或肿瘤性异常的证据。一起，这些临床前数据支持该基因校正策略的安全性，功效和再现性，以启动SCD患者的1/2期临床试验。
荷兰学习婴儿的近红外光谱研究
图3。对前后语音获得的血流动力学反应。从刺激发作中，在-5至35s之间绘制了婴儿和HBB变化的时间疗程。（a）显示了5个月大的婴儿的结果，（b）表示10个月大的婴儿的结果。左图显示左半球的结果，右面板对应于右半球。使用基于群集的置换方法，在5个月大的和10个月大的婴儿中鉴定出簇对前后语音的显着反应（p <.05）。HBO：含氧血红蛋白，HBB：脱氧血红蛋白，HB：血红蛋白。fw：前言，BW：向后的语音。
Cellectis揭示了...
在纽约纽约的自然通讯中 - 2024年6月12日 - Cellectis（“公司”）（Euronext增长：ALCLS-NASDAQ：CLLS），这是一家临床阶段的生物技术公司，使用其先驱基因编辑平台开发了生命和Gene Therapies，该平台开发了生命和Gene therapies，该平台在Antial nation natire natival nation nation nation nation nation nation nation则可宣布，该出口涉及一项出口，该出口涉及一项启发性的出口。镰状细胞疾病的基因治疗方法。 镰状细胞病（SCD）是全球最常见的遗传疾病之一。 SCD是由HBB基因中的单点突变引起的，该基因编码了血红蛋白（HB）的β亚基。 通常，红细胞采用圆盘状的形状，使它们可以轻松地通过血管移动并在整个体内输送氧气。 在镰状细胞疾病中，红细胞变成新月形或“镰状”形状，功能失调的状态会损害血流，氧气递送和触发多种使人衰弱的症状，包括激烈的疼痛危机。 Cellectis利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板的递送来开发造血茎和祖细胞（HSPC）中临床相关的基因编辑过程。 此过程可以具有高精度，特异性和最小基因组不良事件的有效HBB基因校正。 将此HBB基因校正过程应用于SCD患者-HSPCS导致成熟的红细胞中正常成年血红蛋白的50％表达超过50％，而在不诱导β-丘脑血症表型的情况下矫正了镰状表型。 编辑的HSPC在免疫缺陷的鼠模型中有效地植入了，并保持了与HBB基因校正事件的临床相关水平。在纽约纽约的自然通讯中 - 2024年6月12日 - Cellectis（“公司”）（Euronext增长：ALCLS-NASDAQ：CLLS），这是一家临床阶段的生物技术公司，使用其先驱基因编辑平台开发了生命和Gene Therapies，该平台开发了生命和Gene therapies，该平台在Antial nation natire natival nation nation nation nation nation nation nation则可宣布，该出口涉及一项出口，该出口涉及一项启发性的出口。镰状细胞疾病的基因治疗方法。镰状细胞病（SCD）是全球最常见的遗传疾病之一。SCD是由HBB基因中的单点突变引起的，该基因编码了血红蛋白（HB）的β亚基。通常，红细胞采用圆盘状的形状，使它们可以轻松地通过血管移动并在整个体内输送氧气。在镰状细胞疾病中，红细胞变成新月形或“镰状”形状，功能失调的状态会损害血流，氧气递送和触发多种使人衰弱的症状，包括激烈的疼痛危机。Cellectis利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板的递送来开发造血茎和祖细胞（HSPC）中临床相关的基因编辑过程。此过程可以具有高精度，特异性和最小基因组不良事件的有效HBB基因校正。将此HBB基因校正过程应用于SCD患者-HSPCS导致成熟的红细胞中正常成年血红蛋白的50％表达超过50％，而在不诱导β-丘脑血症表型的情况下矫正了镰状表型。编辑的HSPC在免疫缺陷的鼠模型中有效地植入了，并保持了与HBB基因校正事件的临床相关水平。这个全面的临床前数据包为自体基因校正的HSPC的治疗应用奠定了阶段。“TALEN®技术，非病毒DNA修复模板设计和Cellectis的脉冲专有电动系统的独特组合使我们能够在长期的血小质量干细胞中建立精确，有效且与临床相关的HBB基因矫正过程，从SCD患者进行了SCD Celtien Celen Valton，Phien vice，Vice，Vice。“ SCD是一种毁灭性的血液疾病，影响了全球数百万个人。TALEN®基因治疗方法可以代表一种新的替代治疗方法，尤其是对于治疗方法有限的患者。此基因编辑过程具有强大的治疗潜力，因为它可以轻松地用于纠正与许多其他遗传疾病相关的点突变。”
文章使用镰状细胞病和健康供体诱导的多能干细胞对 2D 和 3D 红细胞分化方案进行评估
摘要：背景：镰状细胞病 (SCD) 是一种由 HBB 基因点突变引起的高度流行的遗传性疾病，可导致慢性溶血性贫血和血管闭塞事件。患者来源的诱导性多能干细胞 (iPSC) 有望为开发具有抗镰状细胞活性的药物筛选新预测方法带来希望。在本研究中，我们评估并比较了使用健康对照和 SCD-iPSC 的 2D 和 3D 红细胞分化方案的效率。方法：对 iPSC 进行造血祖细胞 (HSPC) 诱导、红细胞祖细胞诱导和终末红细胞成熟。通过流式细胞术分析、菌落形成单位 (CFU) 测定、形态学分析和基于 qPCR 的 HBB 和 HBG2 基因表达分析来确认分化效率。结果：2D 和 3D 分化方案均诱导了 CD34 + /CD43 + HSPC。3D 方案对 HSPC 诱导表现出良好的效率 (>50%) 和高生产率 (45 倍)，并增加了 BFU-E、CFU-E、CFU-GM 和 CFU-GEMM 集落的频率。我们还产生了 CD71 + /CD235a + 细胞 (>65%)，与 3D 方案开始时相比，细胞扩增了 630 倍。红细胞成熟后，我们观察到 95% 的 CD235a + /DRAQ5- 去核细胞、正染色性红细胞，以及与成人 HBB 相比胎儿 HBG2 表达增加。结论：使用 SCD-iPSC 和比较分析确定了一种用于红细胞分化的稳健 3D 方案；然而，成熟步骤仍然具有挑战性，需要进一步开发。
镰状细胞病的药物治疗
• 最常见的遗传性血液疾病 • HBB 基因第 6 位的点突变将谷氨酸替换为缬氨酸 产生血红蛋白 S • 脱氧的 HgbS 分子聚合并改变红细胞的形状 • 红细胞形状改变会损害血液流动