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2021 HDSA研究报告
与患者（PLM）合作，HDSA在今年6月为高清家庭量身定制社区。这个虚拟平台不仅是家庭匿名聚在一起寻找支持和分享经验的地方，而且还是一个跟踪日常症状，提出问题，获取答案并找到有信誉的信息的地方，没有营销计划和错误信息。补充说，PLM是一个论坛，旨在在医学过程中赋予患者的声音，并策划他们的观点，以改善HD的诊断，护理和治疗。在这方面，PLM将作为催化剂，通过患者生成的数据对研究人员了解病情的了解。通过这种伙伴关系，患者和美国亨廷顿疾病学会渴望改善高清社区的健康成果和生活质量。
HDSA 研究报告
2020 年 10 月，诺华公司宣布他们已获得 FDA 的特殊地位，即孤儿药资格认定，用于研究一种名为 branaplam 的实验性药物对亨廷顿氏病患者的疗效。孤儿药资格认定是一套财务激励措施，使公司开发罕见疾病的治疗方法变得更容易、更有吸引力、更有效。Branaplam 是为治疗儿童遗传性疾病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 而开发的。在对动物和人类进行测试时，诺华发现它可以降低亨廷顿氏病的罪魁祸首亨廷顿蛋白的水平。令人兴奋的是：这种药物已知对 SMA 患者是安全的，并且是口服的。下一步将在更多人群中测试 branaplam，以确保它对亨廷顿氏病患者是安全的，并看看它是否有助于缓解亨廷顿氏病症状。诺华计划于 2021 年开始对亨廷顿氏病患者进行 branaplam 试验，获得孤儿药资格将帮助他们实现这一目标。