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患有 Wiskott–Aldrich 综合征的儿童接受单倍体相合干细胞移植及术后使用环磷酰胺：一例病例报告
Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS) 是一种以血小板计数低、湿疹和免疫系统减弱为特征的疾病。造血干细胞移植 (HSCT) 是唯一的治愈性治疗选择。单倍体相合造血干细胞移植联合移植后环磷酰胺 (PTCy) 是一种治疗非癌症儿童疾病的新兴方法。本病例描述了一名早期诊断并成功通过单倍体相合造血干细胞移植治愈的 WAS 患者。一名 3 个月大的男孩在婴儿期出现广泛性湿疹、血小板计数低和严重感染。通过基因检测很快确诊了 WAS。他接受了免疫球蛋白替代疗法和抗菌预防，并在 4 岁 3 个月大时接受了造血干细胞移植。在无关脐带血造血干细胞移植失败后，以患者母亲为供体进行了第二次挽救性单倍体相合造血干细胞移植，干细胞来自外周血。预处理方案包括抗胸腺球蛋白、美法仑和氟达拉滨。干细胞剂量为 2.63 × 106 CD34+ 细胞/kg。GVHD 预防包括 PTCy、霉酚酸酯和他克莫司。患者在移植后没有出现明显并发症。中性粒细胞和血小板植入迅速发生。在 HSCT 后 32 个月，患者血液学和免疫重建完全，具有完全供体嵌合性且无 GVHD。总之，PTCy 半相合 HSCT 方法对于这名 WAS 患者来说是一种安全有效的治疗方法。
造血干细胞移植和 CAR-T 细胞治疗接受者对 SARS-CoV-2 疫苗的免疫反应
摘要 造血干细胞移植 (HSCT) 或嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 治疗后的接受者在感染 SARS-CoV-2 后发生不良后果的风险增加。COVID-19 疫苗在这一脆弱人群中的有效性仍未确定，因此我们进行了汇总分析以评估接种疫苗后的免疫反应。最终纳入 46 项研究，包括 4757 名 HSCT 接受者和 174 名 CAR-T 接受者。我们的结果表明，与健康个体相比，HSCT 和 CAR-T 接受者对 SARS-CoV-2 疫苗接种的免疫反应减弱，而移植和接种疫苗之间的时间间隔、免疫抑制治疗 (IST) 和接种疫苗时的淋巴细胞计数显着影响 HSCT 接受者的体液反应。此外，基于 BCMA 的 CAR-T 患者的血清转化率明显高于基于 CD19 的 CAR-T 患者。因此，可能需要针对 HSCT 和 CAR-T 接受者制定适当的疫苗接种策略，并且有必要进一步研究 COVID-19 疫苗加强剂量的效果以及接种疫苗后细胞反应的作用。关键词：造血干细胞移植 (HSCT)、嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 疗法、SARS-CoV-2 疫苗接种、免疫反应
严重联合免疫缺陷 (SCID) 常见...
T 细胞疾病 • 需要进行造血干细胞移植 (HSCT) 才能存活。 • 造血干细胞移植为患有严重联合免疫缺陷症 (SCID) 的婴儿提供了新的干细胞来源。干细胞来自捐赠的骨髓或血液，能够发育成所有类型的血细胞，包括产生抗体的 T 细胞和 B 细胞。 • 造血干细胞移植通常可以治愈严重联合免疫缺陷症 (SCID)，但存在风险，必须在专科中心进行。 • 造血干细胞移植成功后，免疫功能逐渐恢复，大约需要一年时间才能被视为治愈，不再有严重感染的危险。在此期间，重要的是尽量减少接触可能的感染源。一年后，可以进行儿童免疫接种。
处方信息的亮点-AccessData.fda.gov
（iv）在HSCT后1小时至100天内输注。在患有CMV晚期感染和疾病的患者中，HSCT后200天内可能会继续前进。（2.1，2.3）○肾脏移植：480 mg每天口服一次或作为静脉输注，在移植后1小时至200天内输注。（2.1，2.3）•小儿患者6个月至小于12岁或12岁以下的患者，年龄较大，体重小于30 kg HSCT接受者：○HSCT：基于每天口服一次或以IV次输注1小时至100天至HSCT的剂量。在患有CMV晚期感染和疾病的患者中，HSCT后200天内可能会继续前进。（2.1，2.5）•必须在给药前稀释Prevymis注射。（2.1）•必须通过无菌0.2微米或0.22微米聚乙烯（PES）在线滤波器进行预注射。（2.1，2.10）•预防预防后，建议监测HSCT受体中的CMV重新激活。（2.2）•调整剂量：如果与环孢素共同管理Prevymis，则12岁及以上的成人和儿科患者应每天降低剂量为240 mg。（2.4）如果Prevymis在小儿患者中与环孢霉素共同管理小于12岁，则可能需要调整剂量。（2.6）•应遵循使用说明，以准备和给药。（2.9）•请勿使用IV袋和含有增塑剂二乙基苯甲酸酯（DEHP）的注射材料（DEHP）注射。（2.10，2.13）
重组带轮蛋白疫苗对预防带状疱疹的公共卫生影响在美国成年人Immu
因治疗或潜在疾病引起的免疫功能低下（IC）的抽象个体增加了带状疱疹（Hz）的风险。这项研究评估了重组带视疫苗（RZV）的公共卫生影响，相对于在美国（美国）诊断出患有选定癌症（美国）的成年人的预防Hz的无Hz疫苗接种而不是Hz疫苗接种。使用静态的马尔可夫模型来模拟三个患有癌症的个体（30年的时间范围；一年周期长度）：造血干细胞移植（HSCT）接受者，患有乳腺癌的患者（BC；实体肿瘤示例），Hodgkin的淋巴瘤患者（HL; HL; HL; HL; hl; hl; e;; hl; hl; hl; hl; e;;队列大小反映了美国人口中每种状况的估计每年发病率（19,671名HSCT接受者，279,100名BC患者和8,480例HL患者）。抗RZV疫苗接种导致2,297； 38,068; HSCT受体，BC患者和HL患者的HZ病例分别减少了848例（每种疫苗与无疫苗）。 rzv疫苗接种也导致422； 3,184;和93个针对HSCT，BC和HL的骨后神经痛病例较少。 分析估计HSCT，BC和HL的质量调整后的寿命分别为109、506和17。 为了防止一种Hz情况，HSCT，BC和HL的接种数量分别为9、8和10。 这些结果表明，RZV疫苗接种可能是一种有效的选择，可以显着减轻美国诊断为选定癌症的患者的Hz疾病负担。抗RZV疫苗接种导致2,297； 38,068; HSCT受体，BC患者和HL患者的HZ病例分别减少了848例（每种疫苗与无疫苗）。rzv疫苗接种也导致422； 3,184;和93个针对HSCT，BC和HL的骨后神经痛病例较少。分析估计HSCT，BC和HL的质量调整后的寿命分别为109、506和17。为了防止一种Hz情况，HSCT，BC和HL的接种数量分别为9、8和10。这些结果表明，RZV疫苗接种可能是一种有效的选择，可以显着减轻美国诊断为选定癌症的患者的Hz疾病负担。
处方信息的亮点-AccessData.fda.gov
（iv）在HSCT后1小时至100天内输注。在患有CMV晚期感染和疾病的患者中，HSCT后200天内可能会继续前进。（2.1，2.3）○肾脏移植：480 mg每天口服一次或作为静脉输注，在移植后1小时至200天内输注。（2.1，2.3）•小儿患者6个月至小于12岁或12岁以下的患者，年龄较大，体重小于30 kg HSCT接受者：○HSCT：基于每天口服一次或以IV次输注1小时至100天至HSCT的剂量。在患有CMV晚期感染和疾病的患者中，HSCT后200天内可能会继续前进。（2.1，2.5）•必须在给药前稀释Prevymis注射。（2.1）•必须通过无菌0.2微米或0.22微米聚乙烯（PES）在线滤波器进行预注射。（2.1，2.10）•预防预防后，建议监测HSCT受体中的CMV重新激活。（2.2）•调整剂量：如果与环孢素共同管理Prevymis，则12岁及以上的成人和儿科患者应每天降低剂量为240 mg。（2.4）如果Prevymis在小儿患者中与环孢霉素共同管理小于12岁，则可能需要调整剂量。（2.6）•应遵循使用说明，以准备和给药。（2.9）•请勿使用IV袋和含有增塑剂二乙基苯甲酸酯（DEHP）的注射材料（DEHP）注射。（2.10，2.13）
流感临床医生Factsheet
HSCT接受者开始了HSCT后疫苗系列，然后由CAR T细胞疗法中断的系列应重新启动其疫苗系列。 免疫将由移植中心通过患者特定的字母指导。 接受过汽车T细胞治疗的患者没有先前接受过流感疫苗的疫苗前T细胞疗法的HSCT史，有资格接受成人至少3个月的灭活流感疫苗和至少6个月的儿童后CAR T-CAR T-CELL疗法。 如果收到了一份清仓信以进行灭活疫苗，则不需要与医疗团队进行协商。HSCT接受者开始了HSCT后疫苗系列，然后由CAR T细胞疗法中断的系列应重新启动其疫苗系列。免疫将由移植中心通过患者特定的字母指导。接受过汽车T细胞治疗的患者没有先前接受过流感疫苗的疫苗前T细胞疗法的HSCT史，有资格接受成人至少3个月的灭活流感疫苗和至少6个月的儿童后CAR T-CAR T-CELL疗法。如果收到了一份清仓信以进行灭活疫苗，则不需要与医疗团队进行协商。
炎症性肠病和造血干细胞移植后的巨细胞病毒结肠炎：诊断准确性，预测因子，危险因素和疾病结果
抽象背景在炎症性肠病（IBD）中以及造血干细胞移植（HSCT）中的巨细胞病毒（CMV）结肠炎是与高发病率和死亡率高有关的重要临床实体。对47例IBD患者和61例HSCT患者进行了回顾性研究，以评估应用方法的诊断准确性，预测因素，CMV疾病表现的危险因素，抗病毒药物治疗和疾病结果的患者比例。导致IBD患者和HSCT患者患者的CMV结肠炎临界值的敏感性（QPCR）的敏感性为250份/mg，分别为79％和92％。IBD队列中CMV结肠炎的预测因子是贫血和内窥镜溃疡的存在。糖皮质激素，钙调神经蛋白抑制剂和> 2的免疫抑制药物的治疗线可以鉴定为IBD队列中CMV结肠炎的危险因素，其为7.1（95％CI 1.7至29.9），21.3（95％CI 2.4至188.7）至188.7）和13.2 ci 3.2 ci 2.4至188.7）（95％）（95％）（95％）（95％）。HSCT队列中CMV胃肠炎的预测因素和危险因素是内窥镜溃疡的存在（OR 18.6，95％CI 3.3至103.7）和> 2并同时治疗免疫抑制药物。在70％的IBD患者和77％的HSCT患有CMV疾病的患者中，抗病毒疗法进行。71％的IBD抗病毒治疗患者的疾病活性有所改善，14％进行了结肠切除术。 HSCT患者的死亡率为21％，无论其CMV状态如何。71％的IBD抗病毒治疗患者的疾病活性有所改善，14％进行了结肠切除术。HSCT患者的死亡率为21％，无论其CMV状态如何。结论除了实施组织学方法外，还可以在怀疑具有CMV结肠炎的高危IBD和HSCT患者的患者中进行QPCR。需要在进一步的前瞻性研究中对这些结果进行独立的验证。
依靠病毒特异性 T 细胞来满足体外
过继转移的病毒特异性 T 细胞 (VST) 已显示出在治疗造血干细胞移植 (HSCT) 接受者的病毒相关疾病和恶性肿瘤方面具有显著的安全性和有效性，这些接受者的 VST 源自 HSCT 供体。自体 VST 也显示出在 HSCT 环境之外治疗病毒驱动的恶性肿瘤的前景。在这两种情况下，VST 都是作为患者专用产品制造的，采购、制造和放行测试所需的时间使其无法用于急性病患者。此外，符合良好生产规范的产品价格昂贵，并且在未接受病毒治疗的 HSCT 供体和因免疫抑制性肿瘤而失去活力的患者来源的 VST 中，失败的情况很常见。因此，可用于多个无关接受者的高度特征化、储存的 VST (B-VST) 具有很高的
使用移植后移植术后移植后同种异体干细胞移植合并症指数的影响
摘要背景：已经开发了三种不同的评分系统来评估同种异性造血干细胞移植（Allo-HSCT）的移植前合并症：造血细胞移植特异性合并症指数，合并症/年龄指数，增强的合并/年龄段。All were devised to predict overall survival (OS) and disease-free survival (DFS) survivals and non-relapse mortality (NRM) in patients receiving HLA-matched Allo-HSCT, but their performance has scarcely been studied in the haploidentical Allo-HSCT setting with post-transplant cyclophosphamide, a procedure in con- stant expansion worldwide.方法：为了解决这个问题，在四个不同中心的223名接受单倍同化Allo-HSCT治疗的患者中检查了它们对生存和NRM的影响。