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全球造血干细胞移植活性
对68 146个造血干细胞移植（HSCTS）（HSCTS）（自体自体的53％和47％的同种异体）的数据，由77个国家/地区的1566个团队收集，并通过其区域移植组织进行了报告，并通过其区域移植组织进行了分析。的移植率范围为每1000万居民0.1至1001，与15个493个捐助者相比，从无关的16 433个捐助者中注册了更多的HSCT。移植物。与2006年相比，观察到总计46％（同种异体和38％的自体）增加了46％。增长是由于报告团队的增加（18％）和中位移植活动/团队（从38 hscts/team）所致。在不匹配/单倍性家庭HSCT中注意到增加了167％。优点，劣势，机遇，威胁（SWOT）分析表明，WBMT的全球观点是其主要优势，并确定成为患者和当局的关键专业机构的潜力。有限的数据收集仍然是其主要弱点和威胁。总而言之，多年来，全球HSCT在四个世界卫生组织地区的高原（同种异体4自体）中增长（同种异体4自体）。在同种异体，单倍性HSCT中观察到了重大增加，并且在较小的程度上，在脐带血移植中观察到了重大增加。
供体淋巴细胞输注（DLI）和造血祖细胞（HCP）增强
接受白细胞手术。收集后，这些单元将立即或冷冻存储后注入受体。•造血祖细胞（HPC）（也称为干细胞）从原始的造血干细胞移植（HCST）供体提升旨在恢复造血干细胞移植后的造血或增强移植功能（HSCT）。曾对接受供体淋巴细胞输注（DLI）的同种异体造血细胞移植（HCT）的个体的证据摘要，证据包括荟萃分析，系统评价，非随机研究，非驱动研究，观察性研究和病例系列研究。相关结果是总体生存和疾病状况的变化。在各种血液系统恶性肿瘤中以及针对诸如计划或先发制人的DLI，复发的治疗或混合到充分供体嵌合体的转化率的各种适应症中，患者显示出对DLI做出反应的证据。同种异体HCT后，对DLI的反应率在慢性骨髓性白血病（CML）中最好，随后是淋巴瘤，多发性骨髓瘤和急性白血病。CML以外，当使用化学疗法诱导来减轻DLI之前的肿瘤负担时，临床反应最有效。证据足以确定该技术对具有造血干细胞移植（HSCT）的个体的净健康结果的影响，这些人接受造血祖细胞（HPC）（也称为干细胞）的增强，该证据包括系统的综述 - 荟萃分析和观察研究。相关结果是总体生存和疾病状况的变化。较差的移植功能是HSCT的严重并发症，并且已经在多种血液系统恶性肿瘤中研究了HPC促进功能，以恢复造血或增加的移植功能（促进HSCT）。尽管证据不健壮，因为HSCT后HPC提升没有高质量的RCT，但可用的证据证明了对HSCT后非移植或延迟植入的个体的有益效果。此外，大多数机构和共识指南建议在第一次HSCT时，应收集足够的造血干细胞（HSC）以进行两种干细胞移植。在非植物或延迟植入的情况下，可以将增强干细胞（BSC）用于第二次移植，也可以用于干细胞的促进。证据足以确定技术对净健康结果的影响。对于具有同种异体HCT的个体，他们接受了经过修改的（遗传或其他体内修饰）DLI，证据包括病例系列。相关结果是总体生存和疾病状况的变化。案例系列已经证明了该技术的可行性，没有严重的不利影响。没有与标准治疗进行比较的，施用改良的供体淋巴细胞的功效尚不清楚。证据不足以确定技术对健康结果的影响。
镰刀干细胞收集协议PI：John Manis Page 1
镰状细胞疾病和治疗方案SCD是世界上最常见的遗传疾病之一，估计每年有2600名患有SCD 1的婴儿，大约有70,000至100,000名在美国影响的所有年龄段的人2。SCD的临床表现包括急性事件，例如复发性衰弱的痛苦危机以及威胁生命的肺，心血管，肾脏和神经系统并发症。SCD患者唯一已建立的治疗治疗方法是同种异体造血干细胞移植（HSCT）。不幸的是，通过适当匹配的捐助者的可用性限制了对此干预的访问，而HSCT与大量发病率和死亡率有关。对于无法接受HSCT的患者，SCD的治疗主要限于羟基脲和支持性的症状护理。几十年来，SCD患者几十年来，基于慢病毒的基因疗法以及基因编辑包括自体细胞遗传疗法，现在为缺乏匹配造血干细胞的匹配供体的供体的患者提供了创新治疗方法。
造血细胞移植护士难度的经历：定性系统审查方案
HSCT中的护理需要高水平的专业化，并伴随着多方面的挑战，包括心理压力，情绪疲惫和道德困境。HSCT涉及通过强化化疗和全身辐射来破坏患者的骨髓功能，然后将造血干细胞移植以恢复血细胞的产生（Kanda，2015年）。1974年在日本引入的，每年进行5,500多个程序。然而，威胁生命的风险，例如移植物抗宿主病（GVHD）和严重感染（日本造血细胞移植数据中心，2023年）。
全身性硬化症中的全身辐照
硬皮病是一种自身免疫性疾病，其特征是胶原蛋白合成和纤维化增加，影响皮肤，皮下组织和其他器官。全身性形式，系统性硬化症会影响多器官系统，并且无法治愈，旨在缓解症状和减慢疾病进展的治疗。肿瘤性硬皮病可以发展为系统性硬化症，肺和肾脏的早期参与是疾病和死亡率的关键因素。常规治疗包括皮质蛋白酶和免疫抑制药物，但长期成功仍然难以捉摸，不到50％的患者存活了五年。该疾病的病因是遗传，环境和免疫学因素的结合。放射疗法通常用于癌症，历史上一直是在硬皮病中禁忌的，因为它可以加速纤维化。然而，低剂量的总体辐照（TBI）与造血干细胞移植（HSCT）相结合已显示出希望。该案例研究描述了一个46岁的男人，患有累积性的硬皮病，接受了TBI和HSCT。尽管疾病在常规疗法方面进展，但在四个分数中为8 Gy的TBI随后是HSCT，导致了显着的临床改善，包括皮肤硬化症降低和肺功能改善，而没有急性TBI相关的毒性。在17个月时，患者表现出显着的功能改善和稳定的肺功能，尽管某些皮肤硬化症仍然存在。此病例支持低剂量TBI和HSCT在稳定和可能消退的系统性硬化症方面的潜力。进一步re-
缓解诱导与立即的同种异体造血干细胞移植，用于复发或反应敏感的急性急性髓样白血病（ASAP）的患者：一种随机，开放标签，第3阶段，非层次试验
在同种异体HSCT之前测试保养化疗的方法，年龄在18至75岁之间的患者，不受欢迎的风险急性急性髓性白血病在第一次诱导或未经治疗的第一次复发后未完全缓解或不完全缓解1：1，以1：1的速度归因于高剂量细胞蛋白酶（3 g/m 2 g/m²），in 60年，in 60年，in 3 g/m intravians forvinaly in n g/m in/m领，imp/m in/m rvisemance Arive in n fistrave in n of v/m²g/m²g/m²g/m²g/m²g/m²g/m²g/m不同。每天在第1-3天进行两次合并症，加上Mitoxantrone（静脉注射10 mg/m²），在第3-5天或疾病控制组的立即同种异体HSCT。使用具有可变块长度的块随机化，并按年龄，急性髓样白血病风险和疾病状况对患者进行分层。研究是开放标签。主要终点是治疗成功，被定义为同种异体HSCT后第56天完全缓解，目的是显示出对疾病控制的不介绍性，而与缓解诱导相比，非效率 - 利润率为5％，单型1型误差为2·5％。在意向治疗（ITT）人群和每个协议人群中分析了主要终点。该试验已完成，并在ClinicalTrials.gov，NCT02461537上注册。
临床见解和干细胞移植对宪法不匹配修复缺陷的潜在益处：两个兄弟姐妹的病例报告
构成不匹配修复缺乏（CMMRD）综合征是由错配修复基因中的双重突变引起的，是最具侵略性的遗传性癌症综合征之一。本报告介绍了被诊断为CMMRD的两个兄弟的临床课程。第一位患者在三岁半的年龄诊断出患有T细胞淋巴瘤，复发和同步胶质母细胞瘤在七岁半。在化学疗法和神经外科治疗后，进行了造血干细胞移植（HSCT）。第二名患者在两岁半时被诊断为纵隔T细胞淋巴瘤，并在四岁半的年龄复发。他还接受了化学疗法并接受了HSCT。两名患者均表现出CaféAuLait Macules（Calms），CMMRD的常见但非特异性特征，通常与1型神经纤维瘤病（NF1）综合征混淆。这项研究强调了CMMRD综合征，相关癌症的表型以及干细胞移植的潜在益处。先前的报告表明，同种异体HSCT可能会减少随后的血液恶性肿瘤并增加生存率。
麻疹、腮腺炎、风疹和水痘疫苗
项目说明 • 2010 年 9 月 1 日：MMR-Var 疫苗在 12 个月免疫接种预约中被引入常规儿童免疫接种计划。 • 2012 年 8 月 1 日：2005 年 8 月 1 日或之后出生的儿童可以接种 2 剂水痘疫苗。自 2012 年 8 月 1 日起，常规计划中建议接种 2 剂 MMR 疫苗和 2 剂水痘疫苗，MMR-Var 成为 12 个月和 4-6 岁免疫接种预约的首选疫苗。 • 2015 年 1 月：建议 9 个月以上的 SOT 候选人接种 MMR-Var（Priorix-Tetra®）。 • 2018 年 9 月 1 日：2012 年 8 月 1 日或以后出生且有水痘病史的儿童在儿童保健诊所就诊时可以接种水痘疫苗。 • 2018 年 12 月 1 日：建议 HSCT 接受者接种 MMR-Var。 • 2020 年 8 月 1 日：MMR-Var 禁用于 HSCT 接受者。 • 2021 年 1 月 1 日：MMR-Var 第二剂在 18 个月而不是 4 岁时提供。 • 2022 年 3 月 15 日：更新以符合 SOT 和 HSCT 免疫接种指南 - MMR-Var 不适用于或推荐用于 SOT 和 HSCT，因为关于这些群体使用 MMR-Var 疫苗的数据有限。 • 2022 年 12 月 9 日：Priorix-Tetra 目前在艾伯塔省不可用。 • 2024 年 3 月 28 日：更新以表明不再常规为 4 至 6 岁儿童提供这种疫苗作为补种，因为现在这个年龄段的所有儿童在 18 个月大时都会接种疫苗。已确定加拿大麻疹流行的地区。 • 2024 年 7 月 19 日：更新了加拿大麻疹流行地区部分。
venetoclax加定解替滨作为老年急性粒细胞性白血病（VEN-DEC GITMO）患者的同种异体造血干细胞移植的桥梁：多中心，单臂，2期试验
方法在意大利的20个Gruppo Italiano Trapianto Midollo Osseo（Gitmo）中心进行了这个多中心，单臂2期试验。患者，新诊断为急性髓样白血病为中间或高风险，ECOG性能状态少于2，并且被认为适合同种HSCT。患者接受口服Venetoclax，为期3天的升高：第1天的100毫克，第2天，从第一周期的第3天开始每天400毫克，然后每个周期的每28天（总共2至4天）（总共2至4天）。div>静脉注射。在第一周期，患者至少被送往医院，至少24小时，而随后的周期可以在外科治疗。在等待同种异体HSCT或第二周期后没有响应或部分响应的人时，还允许另外两个周期。主要终点是在第一次完全缓解期间进行同种异体HSCT的患者的比例，对所有接受研究药物至少一剂的患者进行了评估。这项研究已在ClinicalTrials.gov（NCT04476199，正在进行）和Eudract（2020–002297–26）中注册。
prevymis®（letermovir） - 扩展指示，新的...
25％（56名受试者中有14个）。 六名受试者基于CMV病毒血症和8个受试者进行了先发制体治疗，并在第24周之前停止研究。。 所有受试者均未患有CMV最终器官疾病。 •在高危[D+/R-]肾脏移植受者中，预防预防CMV疾病的批准12岁及以上，重量至少40 kg的证据得到了成人研究中充分且良好控制的研究的证据，以及来自儿科HSCT人的安全数据。 •儿科患者中最常见的不良反应与成人相似。 •建议使用HSCT或肾脏移植受者12岁及以上的成人和小儿患者的Prevymis剂量为480 mg，每天口服或静脉注射一次。25％（56名受试者中有14个）。六名受试者基于CMV病毒血症和8个受试者进行了先发制体治疗，并在第24周之前停止研究。所有受试者均未患有CMV最终器官疾病。•在高危[D+/R-]肾脏移植受者中，预防预防CMV疾病的批准12岁及以上，重量至少40 kg的证据得到了成人研究中充分且良好控制的研究的证据，以及来自儿科HSCT人的安全数据。•儿科患者中最常见的不良反应与成人相似。•建议使用HSCT或肾脏移植受者12岁及以上的成人和小儿患者的Prevymis剂量为480 mg，每天口服或静脉注射一次。