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临床谱，治疗和结果......
摘要目的：确定接受造血干细胞（HSCT）的βthalassyapar（BTM）患者的结果，作为捐助者与匹配的同胞供体（MSD），父母完全匹配的父母（MSD）。研究设计：观察性研究。研究的地点和持续时间：2013年1月至2023年，巴基斯坦拉瓦尔品第临床血液学和骨髓移植中心。方法论：A组由BTM患者组成，这些患者接受了与兄弟姐妹完全匹配的HSCT，B组由BTM患者组成，这些BTM患者与HSCT一起接受了与父母完全匹配的捐助者。研究数据包括供应者和捐助者的年龄和性别，注入干细胞的来源和剂量，以及急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的阶段和等级。所有患者均接受了骨髓性调理方案（MAC）。收集数据以评估患者人口统计数据，对HSCT的反应，缓解率，无疾病生存率（DFS），复发和GVHD无生存（GRFS）以及总生存期（OS）。结果：54例患者的平均年龄为5.90±3.29岁。平均TNC和CD34剂量分别为4.99 + 1.13和5.42 + 3.70。两组中嗜中性粒细胞植入的平均时间为14.88 + 4.51天，血小板的植入为23.0 + 5.35天。最常见的死亡原因是中性粒细胞减少性败血症，其次是AGVHD。七名患者被拒绝。尽管在这项研究中的OS中，移植物的排斥反应较高，但在移植物的抑制与供体关系之间没有显着关联。OS在两组中都是平等的。无疾病的生存期在MSD中比母体组高（57.7％）。结论：随着BTM患者的捐助者的同种异性骨髓移植，结果与匹配的同胞供体的捐助者相当。此发现在巴基斯坦等地区特别相关，那里的捐助者注册和高分辨率HLA打字可能受到限制。
基因治疗后血液学癌的脑肾上腺素肌营养不良
结果在收到ELI-CEL后的67例患者中，有7例（ALD-102研究中的32例患者中有1例，ALD-104研究中的35例患者中有1例）：14个月和26个月的2例患者中有2例骨髓增生症综合征（MDS）；在28、42和92个月的3例患者中，有3例患者的爆炸过多的MD； 36个月的1例患者的MD；和57个月的1例患者中的急性髓样白血病（AML）。在6例具有可用数据的患者中，主要克隆在多个基因座中包含慢病毒载体插入，包括在MECOM – EVI1（MDS和EVI1 com-com- plex蛋白EVI1 [生态性病毒整合位点1]，5患者中）或PRDM16或PRDM16（阳性调节性二素DOMAIN DOMAIN DOMAIN DOMAIN DOMAIN DOMAIN DOMAIN ZINC FIRENETERENTEREN PATTEREN pETTERINS 16，1 16，1 in 1 n in 1，1。几名患者患有细胞质，大多数患者在同一克隆中的多个基因中插入了载体。在7例患者中，有6例还具有体细胞突变（KRAS，NRAS，WT1，CDKN2A或CDKN2B或RUNX1），其中7名患者中有1例具有7.Of the 5 patients with MDS with excess blasts or MDS with unilineage dysplasia who underwent allo- geneic hematopoietic stem-cell transplantation (HSCT), 4 patients remain free of MDS without recurrence of symptoms of cerebral adrenoleukodystrophy, and 1 patient died from presumed graft-versus-host disease 20 months after HSCT (49 months after receiving Eli-cel）。AML患者还活着，HSCT后具有完整的供体嵌合；具有最新MDS病例的患者还活着，正在等待HSCT。
同种异性造血干细胞移植幸存者的阳性心理学干预（路径）：一项飞行员随机临床试验
背景：同种异体造血干细胞移植（HSCT）幸存者经历了显着的心理困扰和低水平的积极心理健康，这可能会破坏患者报告的结果（PRO），例如生活质量（QOL）。因此，我们进行了一项飞行员随机临床试验，以评估电话传递的阳性心理学干预的可行性和初步效果（对造血干细胞干预[PATH]移植的阳性影响[PATH]的阳性影响）用于改善HSCT幸存者的健康状况。方法：HSCT Survivors在HSCT后100天因血液系统恶性肿瘤而在学术机构中被随机分配到路径或通常的护理中。路径是由行为健康专家提供的，需要每周9个有关感恩，个人优势和意义的电话。我们先验地删除了可行性。有60％的合格参与者参加了研究。75％的路径参与者完成了9个课程的6美元。在基线和第9周和18周时，患者自我报告的感激，积极的情感，生活满意度，乐观，焦虑，抑郁，创伤后应激障碍（PTSD）（PTSD），QOL，身体机能和疲劳。我们使用重复测量的回归模型和效应大小的估计值（Cohen's D）来探索路径对结果的初步影响。结果：我们招募了68.6％（72/105）的合格患者（平均年龄为57岁；女性50％）。随机到达路径的人，有91％的人完成了所有课程，并报告了积极的心理学练习，易于完成和主观有用。Compared with usual care, PATH participants reported greater improvements in gratitude ( b 5 1.38; d 5 0.32), anxiety ( b 5 2 1.43; d 5 2 0.40), and physical function ( b 5 2.15; d 5 0.23) at 9 weeks and gratitude ( b 5 0.97; d 5 0.22), positive affect ( b 5 2.02; d 5 0.27), life satisfaction ( b 5 1.82; d 5 0.24), optimism ( b 5 2.70; d 5 0.49), anxiety ( b 5 2 1.62; d 5 2 0.46), depression ( b 5 2 1.04; d 5 2 0.33), PTSD ( b 5 2 2.50; d 5 2 0.29), QoL ( b 5 7.70; d 5 0.41), physical function ( b 5 5.21; d 5 0.56), and fatigue ( b 5 2 2.54; D 5 2 0.33）在18周。结论：路径是可行的，具有有希望的信号，可改善HSCT幸存者中心理健康，质量，身体机能和疲劳。未来的多站点试验需要研究路径的效率，以确立对该人群中的优点的影响。
医学药物临床标准
概述此文档解决了酶替代疗法用于腺苷脱氨酶缺乏症的使用。这种遗传性疾病导致缺乏功能性腺苷脱氨酶（ADA），这是一种负责腺苷底物代谢的酶。这些底物的浓度增加会导致各种器官系统的不利影响，最著名的是免疫系统。ADA缺乏通常会导致严重的合并免疫缺陷（SCID），其在生命的头几个月中呈现T-，B-和自然杀手（NK）细胞功能障碍。可以通过新生儿筛查，基因检测或对实验室结果的评估进行诊断。标志性实验室发现包括裂解性红细胞或干血点中没有ADA活性，以及红细胞中脱氧腺苷三磷酸（DATP）水平的明显增加（也被测量为DAXP）。ADA缺乏还会导致红细胞的ATP浓度显着降低，缺乏或极低水平的红细胞中的s-腺苷 - 腺苷半胱氨酸水解酶，腺苷和2'-脱氧腺苷的增加，尿液，血浆和干燥的血液斑点。对ADA-SCID的治疗涉及酶替代疗法（ERT）和造血干细胞移植（HSCT）或在基因治疗研究中的招募。ADA-SCID的基因疗法在美国仍在研究中。hsct是最广泛可用的选择的确定治疗方法。最成功的移植物发生在匹配的兄弟姐妹和匹配的家庭捐助者（MSD/MFD）中。根据基于共识的准则（Grunebaum 2023），所有患者均应接受ERT（即Revcovi）诊断后，然后用MSD/MFD HSCT（或可能是基因治疗）进行明确治疗。如果临床稳定，则有些患者可能会立即进行MSD/MFD HSCT，如果可诊断。否则，在大多数患者进行HSCT之前，可以将ERT用作相对较短的（长达几年）的“桥梁”（如果有）。如果确定治疗没有可用或失败，则可以继续或重新生效ERT。adagen（Pegademase牛）是FDA批准的第一个ERT，不再是商业上可用的。它是源自牛组织的，对可靠和一致的生产提出了挑战。Revcovi（Elapegademase-LVLR）是基于牛氨基酸序列的重组腺苷脱氨酶。Revcovi成功替代了不足的ADA，以提供一致稳定的ADA活动。由于肌肉内给药，因此不应在严重的血小板减少症患者中使用。密切的临床监测对于所有接受ERT的患者都很重要，尤其是在长期持续的情况下。由于潜在的疾病机制，依从性差和/或对药物中和抗体的发展，可能会继续使用免疫力。
儿童兰格汉细胞组织病的同种异体造血干细胞移植的进展
Langerhans细胞组织细胞增多症（LCH）是一种由CD1A+/CD207+细胞克隆膨胀引起的疾病，其特征是器官受累和功能障碍。儿童中LCH的治疗是适应风险的，多系统LCH需要全身治疗。尽管化学疗法和BRAF/MEK抑制剂等全身治疗方法提高了LCH的治愈率，但疾病重新激活率仍然30％，最终有些患者发展为复发 - 难治性的LCH。同种异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）是复发性难治性LCH儿童的有前途的打捞策略。然而，对于LCH的儿童，仍未确定许多问题，例如Allo-HSCT的效率和适应症以及合适的调理方案。本综述旨在提供有关儿童LCH的同种HSCT进展的最新信息，包括适应症，干细胞来源，调节方案，嵌合，嵌合，与移植相关的并发症，结果和复发的治疗。
宪章
关于克拉布疾病的情况是一种罕见的疾病，每10万人中约有1人。患有Krabbe疾病的人的酶太少了，称为GALC。这导致神经细胞的死亡，包括大脑中的细胞。Krabbe病引起健康问题，例如严重的烦躁和麻烦移动。大多数患有Krabbe疾病的婴儿都具有婴儿形式，并且在出生后的头12个月中受到影响。婴儿克拉贝疾病（IKD）是最严重的形式，导致健康问题迅速恶化并在幼儿期间导致死亡而没有治疗。婴儿Krabbe疾病的治疗医生可能建议造血干细胞移植（HSCT）作为IKD治疗。这种治疗方法可以降低儿童早期的死亡风险，并有助于解决某些症状，但不能治愈Krabbe病。对于带有IKD的婴儿，医生建议在出生后6周之前治疗重大疾病。在新生儿筛查IKD的新生儿筛查中发现婴儿的Krabbe疾病可以包括常规的新生儿筛查。筛选有几个步骤。第一步使用收集的相同的干血点来筛选其他条件，以检查低galc酶水平。第二步检查了高水平的Psychosine的点，这是IKD中建立的一种物质。有时，第二步还将包括检查与Krabbe病有关的基因变化。新生儿的筛查结果显示出更高的IKD风险应立即看到专家。其中约有10个带有IKD的婴儿可能会接受HSCT治疗。公共卫生影响筛查美国的所有新生儿预计每年将发现约11个婴儿Krabbe疾病。接受HSCT的婴儿中有1个婴儿可能会在100天内死亡，而其他婴儿将在2.5岁时还活着，但有一定程度的残疾。委员会决定，ACHDNC在2024年投票建议将婴儿krabbe病添加到RUSP中。ACHDNC指出，尽管可能仍然存在其他健康问题，但HSCT早期治疗的益处在增加了IKD的生存期。
比较ORCA-T与移植后的回顾性分析
背景可以识别可以减少移植物与宿主疾病（GVHD），较低的非释放死亡率（NRM）和增加无复发生存（RFS）的同种异性造血干细胞移植（HSCT）形态，这是改善血液学恶性肿瘤患者的关键。最近，将移植后环磷酰胺（PTCY）作为针对GVHD的预防增加了。但是，基于PTCY的HSCT在骨髓性调节后（MAC）可能与较高的毒性有关，需要长时间住院，NRM和1年的复发。orca-t是一种正在研究的高精度细胞疗法生物学，包括茎和免疫细胞，源自同种异体供体，并具有高度纯化的多克隆供体调节性T细胞来控制同种反应性免疫反应。orca-t用单药他克莫司作为GVHD预防。为了评估这些治疗方案的相对疗效，我们回顾性地比较了使用类似患者人群的现有数据的两种治疗方法。
脐带血处理技术及其比较
背景：脐带血（UCB）在造血干细胞移植（HSCT）方面稳步获得了突出。尽管有UCB优势，但UCB在造血干细胞移植（HSCT）中的主要缺点是其细胞剂量的有限。最初，UCB曾经处理然后进行冷冻保存，因为整个脐带血库导致了存储足够大量的冷冻保护UCB单元的问题，这需要大量的液氮中昂贵的存储空间。加工的唯一目的是将干细胞集中并减少存储的体积。已经开发了不同的UCB处理方法。目的：本综述旨在将有关不同处理方法的文献汇总在一起，并强调每种方法的基本原理，方法的相对效率和优势。方法论：主要涉及所有可用的学术，专业和行业文档有关脐带血处理的批判性审查。相关信息是从教科书，学术期刊，会议程序以及互联网等的。主要的UCB处理方法包括血浆耗竭，密度梯度离心（DGC），Hetastarch，
基因编辑拯救 RAG2 的体外 T 细胞发育......
摘要 RAG1 或 RAG2 缺陷引起的严重联合免疫缺陷 (SCID) 是一种遗传决定的免疫缺陷，其特征是 T 和 B 淋巴细胞几乎不存在。除非接受造血干细胞移植 (HSCT) 治疗，否则 RAG 缺陷患者会在生命早期死于严重感染。然而，造血干细胞移植存在移植物抗宿主病的风险。此外，据报道，未经处理的造血干细胞移植后，移植物失败率高，免疫重建不良。RAG 基因的表达受到严格调控，使用异源启动子进行基因治疗的临床前尝试导致了有争议的结果。使用患者来源的诱导性多能干细胞 (iPSC) 和体外人工胸腺类器官系统作为模型，我们在此证明基因编辑可将 RAG2 缺陷细胞的 T 细胞分化潜能恢复到正常水平，并产生多样化的 T 细胞库。这些结果表明，有针对性的基因编辑可能代表一种纠正这种免疫缺陷的新型治疗选择。
团队
1 若社区爆发，则在 4 个月时接种。对于首次接种流感疫苗的 6 个月至 8 岁儿童，应接种 2 剂。2 如果接种后抗-HBs 浓度未达到 ≥10 mIU/mL，则应接种第二剂 3 剂系列乙肝疫苗，儿童使用标准剂量或高剂量（40 µg），青少年和成人使用高剂量。3 3-6 个月 4 对于患有慢性 GVHD 的患者，可以在 HSCT 后 12 个月接种第四剂 PCV13。5 11-18 岁接种 2 剂系列，对于在 11-15 岁时接种过初始 HSCT 后疫苗的人，在 16-18 岁时接种加强剂。6 或者，应接种一剂 Tdap 疫苗，然后接种 2 剂 DT 疫苗或 2 剂 Td 疫苗。 7 对于麻疹血清阴性的青少年以及没有慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 或持续免疫抑制的成人和儿童，每 8 周接种 2 剂。如果发生麻疹疫情，则应在最后一次 IVIG 注射后 8-11 个月或更早接种。8 对于没有 GVHD 或持续免疫抑制的水痘血清阴性患者，每 8 周接种 2 剂，并在最后一次 IVIG 注射后 8-11 个月接种。DTaP：白喉破伤风无细胞百日咳；GVHD：移植物抗宿主病；HBV：乙型肝炎病毒；HSCT：造血干细胞移植；Hib：乙型流感嗜血杆菌；IIV：灭活流感疫苗；IPV：灭活脊髓灰质炎疫苗；IGIV：静脉注射免疫球蛋白；MenACWY：四价脑膜炎球菌疫苗； MMR：麻疹腮腺炎风疹；PCV13：13 价肺炎球菌疫苗；PPSV23：23 价肺炎球菌多糖疫苗；VZV：水痘带状疱疹