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卫生，福利和体育部长卫生，福利和体育部长
对疾病的严重表达（发生自发出血）的指示。注册持有人要求使用凝结因子IX浓缩物进行当前预防治疗。包裹建议医疗机构建议您在基本包装中成功进行价格谈判后，包括上述指示的伊特拉氏疗法Dezaparvovec（Hemgenix®）。Zorgstituut已经确定，Etranogenatic Dezaparvovec符合法律标准的“科学和实践分歧”，并且与用凝结因子IX浓缩物的标准处理相比，具有相同的价值。鉴于相等的价值，治疗这些患者的药物支出不应增加。我们进一步解释了下面的包裹建议的创建。一般医疗机构从您的要求下根据您的要求提出的基本套餐的角度提出，评估是否应成为保险套餐的一部分。Zorgstituut根据四个包装标准4：有效性5，成本效益6，必要性7和可行性8进行评估。8。科学咨询委员会（WAR）建议有关（科学）基础和评估结论的Zorgstituut。如果有可及性和可负担性的风险，则将在四个包装标准的较大社交整体中放置有关包装标准效力（科学和实践位置）的评估。Zorgstituut Nederland，Diemen。在这里，包裹咨询委员会（ACP）建议Zorgstituut的董事会。此评估会导致包裹建议。在此过程中咨询了有关方面。科学和实践血友病B的整体加权套件标准有效性是一种非常严重的疾病，并且在没有治疗的情况下威胁生命。由于当前标准治疗（凝结因子IX浓缩液）的可用性，血友病患者的预期寿命几乎与平均人群的预期寿命相当。是一种ONE -OFF基因疗法，已在一项针对54例患者的单臂研究中进行了研究。 通过内部患者比较4（2023）中的4个包装管理。 通过www.zorginstituutnederland.nl。 5对科学与实践的评估（2023）。 Zorgstituut Nederland。 通过是一种ONE -OFF基因疗法，已在一项针对54例患者的单臂研究中进行了研究。通过内部患者比较4（2023）中的4个包装管理。通过www.zorginstituutnederland.nl。5对科学与实践的评估（2023）。Zorgstituut Nederland。通过
实现 DNA 的医疗潜力仍是一项成本高昂的挑战
这些疗法通常单次治疗费用约为 100 万美元，如果算上治疗费用（例如住院费用以及分离和操作细胞所需的程序费用），费用会更高。去年，美国食品和药物管理局批准了首个治疗血友病 B 的基因疗法，B 是一种损害血液凝固的遗传性疾病。每次治疗费用为 350 万美元，这种名为 Hemgenix 的疗法是世界上最昂贵的药物。与基于小分子药物的更成熟的疗法相比，基因疗法的开发和生产成本更高。但基因疗法也带来治愈的希望，使接受治疗的人既不必长期依赖昂贵的药物，也不必承担住院的风险。一些人认为这证明高昂的成本是合理的：如果一种疗法可以节省数百万的下游治疗费用，那么初始支出总体上仍然可以省钱。毕竟，随着时间的推移，更传统的治疗方法的成本会累积起来：例如，一项研究发现，在美国，治疗一名镰状细胞性贫血患者直到 64 岁的费用为 170 万美元（KM Johnson 等人，Blood Adv. 7，365–374；2023）。即使在富裕国家，医疗保健系统也无力承担与基因疗法相关的高昂初始成本。2021 年，马萨诸塞州萨默维尔的治疗药物开发商 Bluebird Bio 撤回了在欧洲销售一种治疗 β-地中海贫血（另一种血液病）的基因疗法的计划，因为未能与欧洲当局就价格达成协议。该公司表示将把销售重点放在美国，因为美国对药品成本的监管相对较少。但即使在美国，成本也很重要。马萨诸塞州波士顿卫生经济智库临床与经济评论研究所所长 Steven Pearson 表示，美国的健康保险通常由雇主补贴，有些雇主已经表示，他们可能会在明年限制对基因疗法的覆盖。与此同时，中低收入国家则完全陷入困境。这尤其令人痛心，因为其中一些疾病，如β-地中海贫血和镰状细胞病，在世界较贫穷的地区比在富裕国家更常见。例如，在一些撒哈拉以南地区，据估计约有 2% 的儿童出生时就患有镰状细胞病。考虑到筛查很少，这个数字很可能被低估了。
将AAV封装到蛋白质保管纳米粒子中，作为基因治疗中和抗体问题Logan Thrasher Collins的新颖解决方案，1，
将AAV封装到蛋白保险库纳米颗粒中，是基因治疗中和中和抗体问题的新颖解决方案，洛根·塔拉什（Logan Thrasher Collins），1,2 Wandy Beatty，3 Buhle Moyo，4 Michele Alves-Bezerra，5 Ayrea Hurley，5 Ayrea Hurley，5 Qing Lou，6,7 Z. Hong Z. Hong Zhong Zhou，6,8 selfan selfan selfan selfan self ba，4.8 self ba，4.8 self ba，88 self lag，4，8 s selfor，4，8; Ponnazhagan，10 Randall McNally，伦纳德·罗马11号，6,11,12 David T. Curiel 2，* 1华盛顿大学生物医学工程系的华盛顿大学； 2圣路易斯辐射肿瘤学系的华盛顿大学； 3圣路易斯分子微生物学系的华盛顿大学； 4赖斯大学生物工程系； 5贝勒医学院分子生理与生物物理学系； 6加州纳米系统研究所； 7加利福尼亚大学洛杉矶大学微生物学，免疫学和分子遗传学系； 8加州大学洛杉矶材料科学与工程系； 9贝勒医学院综合生理学系，阿拉巴马大学10号伯明翰病理学系，11级金库制药，加利福尼亚大学洛杉矶分校12号洛杉矶分校生物化学系 *通讯作者。摘要：尽管腺相关病毒（AAV）作为基因疗法的分娩方式取得了巨大的成功，但它仍然遭受了人类种群中和中和抗体的高流行，这限制了可以接受潜在挽救生命的治疗方法。在这方面，AAV疗法通常也必须作为单剂量给药，因为接受该病毒的患者中和抗体会产生。规避这些问题的策略仍然有限。作为一种新颖的解决方案，我们采用了spytag-spycatcher分子胶技术来促进重组蛋白库纳米颗粒内部的AAV包装。保管库是由哺乳动物细胞产生的内源性蛋白质细胞器，因此它们被免疫系统识别为自我。因此，它们可以保护包装的分子免于中和抗体。保险库以前已被用来将药物和蛋白质输送到细胞中，但我们的研究代表了任何人首次在保管库中包装整个病毒。我们表明，我们的Vaultaav（VAAV）输送车在存在抗AAV中和血清的情况下会导致细胞。vaav被定位为一个新的基因治疗递送平台，具有克服中和抗体问题的潜力，甚至允许多种剂量给药，从而扩大了AAV治疗的范围。引言与腺相关病毒（AAV）是治疗基因递送最成功的车辆之一。在美国市场上提供了几种AAV基因疗法，包括卢克斯特纳，佐尔根斯玛，hemgenix，levidys和roctavian。正在进行1,2次AAV临床试验，3个商业参与者正在研究工程AAV的新型方法以提高功效。1,3,4尽管具有势头和强大的临床特征，但由于对载体的不良免疫学反应，AAV基因治疗领域的进展却放慢了。3,5,6大约30-60％的人口已经具有针对大多数或所有AAV血清型的抗体。3,5,6大约30-60％的人口已经具有针对大多数或所有AAV血清型的抗体。7,8这会触发免疫毒性并排除临床功效，使此类患者没有资格进行治疗。寻找规避中和抗体的方法是AAV基因治疗领域的核心挑战。