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2025年1月9日，独立公民监督委员会（ICOC）加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）C/O：Claudette Mandac Cmandac
January 9, 2025 Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC) California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) c/o: Claudette Mandac cmandac@cirm.ca.gov Dear Members of the CIRM Governing Board and ICOC, On behalf of Cure Sanfilippo Foundation and the Sanfilippo syndrome community, we write to express our urgent plea for your support and funding to advance the development of stem cell gene B型Sanfilippo综合征的治疗，“ MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血细胞基因治疗（TRAN1-16907）。”这种改变人生的疾病使无数的家庭没有治疗选择，我们恳请您通过支持研究团队翻译这种极为有希望的治疗方法来帮助您带来希望。Sanfilippo综合征，通常称为儿童时期的阿尔茨海默氏症，是一种罕见的遗传疾病，原因是无法分解复杂的糖分子硫酸乙酰肝素。这导致细胞中有毒物质的逐渐积累，从而导致神经系统衰落和其他有害多系统影响。患有Sanfilippo综合征的儿童面临令人心碎的进步：最初的发展延迟，随后是言语，认知能力和运动功能的丧失，最终导致过早死亡 - 在他们的青少年时期。孩子们从尖叫到沉默。从欢乐地吃生日蛋糕到通过胃造口管喂食；从在操场上疯狂奔跑到甚至无法在床上滚过来。每个连续的损失都带来了新的悲伤和艰辛。作为Sanfilippo和儿科医生的孩子的父母，我可以证明这一现实。由Naglu基因突变引起的Sanfilippo B型，具有这些综合征的这些毁灭性标志。需求是如此之大，以至于家庭通常从广泛的地理位置迅速招募。治疗Sanfilippo基金会在临床医生，倡导伙伴和一般公众之间具有广泛的影响力，这些临床医生将被利用，以支持对这种慢病毒HSCT治疗的未来临床研究的入学。迄今为止，尚无任何形式的Sanfilippo综合征的批准治疗方法或治疗方法。
2025 年 1 月 ICOC 显示 ReM
大量数据表明，代谢与神经精神疾病的出现有关，影响了加州很大一部分人。本项目研究的代谢为药物开发开辟了一个全新的视野；我们团队的成员已经将针对代谢的药物应用于临床治疗其他适应症，这些数据也可能表明饮食可以起到治疗作用的方法。这些新策略将对患者和家人的健康产生积极影响。所需资金 10,330,000 美元 GWG 建议第 1 层：需要资金流程投票所有 GWG 成员一致肯定“审查在科学上是严谨的，有足够的时间听取所有观点，分数反映了 GWG 的建议。”患者权益倡导成员一致肯定“审查以公平的方式进行，没有不当偏见。”评分数据最终得分：1 GWG 最多 15 名科学成员对每个申请进行评分。申请的最终得分是所有个人成员得分中的多数分。如果没有多数分数，则最终分数为 2。与分数相关的附加参数如下所示。
光谱，物理化学特征和光子疗法应用于硼亚邻苯烷氯化物
摘要。这项工作将硼亚苯丙氨酸氯化物（B-SUBPC-CL）作为有机电子材料的结构，热重，光学和电化学性质。FullProf Suite程序和Rietveld分析用于完善和索引B-SubPC-CL的晶体结构。使用Horowitz-Metzger和Coats-redfern方法，使用热重分析（TGA）和差分热力学分析（DTG）研究动力学热重量因子。B-SUBPC-CL的吸收光谱包含两个强吸收带（Soret样带和Q样带）。通过使用B-SUBPC-CL的摩尔吸收性（ε摩尔）的高斯拟合来估算振荡器强度和电偶极强度。通过使用循环伏安法测量计算B-SUBPC-CL的Homo-Lumo和Band GAP。还提供了B-SUBPC-CL的UV-VIS - NIR吸收光谱和光条间隙。密度功能理论（DFT）方法已被用于为研究化合物获得几何优化的结构。理论计算与实验结果一致。获得的结果指出了B-SubPC-CL对有机电子应用的前景。