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MPSIIIB 的造血干细胞基因治疗 (...
2025 年 1 月 23 日 回复：TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法 致 CIRM 申请审查小组委员会， 针对 TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法的申请审查，该申请获得了意外的 85 分，我们写信指出审稿人意见中的错误信息可能会对评分产生负面影响。同时，我们写信指出我们的重要研究值得资助的主要优势。我们的提案计划开发一种自体、离体慢病毒修饰的造血干细胞基因疗法，用于治疗 MPSIIIB（或 Sanfilippo B 综合征）。MPSIIIB 是一种致命的遗传性神经退行性疾病，被称为“儿童阿尔茨海默氏症”。 2-4 岁的儿童会受到影响，表现出认知里程碑和运动功能急剧下降，在青春期出现视力和听力障碍、无法说话、坐轮椅和完全依赖护理，并在青少年时期死亡。如果获得资助，我们提议的项目可能会产生重大影响：
主题：对TRAN1-16907的支持，MPSIIIB的基因疗法（SanfipeB）综合征
我们三岁的侄子马修（Mathew）是一个善良的男孩，渴望学习，帮助他的兄弟和堂兄，并为周围的人带来欢乐。这种疾病就像孩子的demenɵa形式，并且在我们家庭中看到了demenɵa，我们知道与亲人失去联系的痛苦。看着马修（Mathew）的光明未来被这种degeneraɵve疾病黯然失色。因为我的残酷行为比对他的同龄人的速度更快，我们知道每一刻都在抓住并抓住Acɵon。
针对 II-IIIB 期可切除非小细胞肺癌患者的精准新辅助治疗的开放标签前瞻性 II 期伞状研究的研究方案（目的）
方法/设计：本研究是一项开放标签、前瞻性、II 期伞状试验，入组了确诊为未接受治疗的潜在可切除的 II-IIIB 期 NSCLC 患者。使用 68 个基因组合对符合条件患者的肿瘤组织活检进行新一代测序（NGS）。然后根据肿瘤组织中基因突变状态和 PD-L1 状态将入组患者分成 6 个独立队列，即：①EGFR 19del 组，②EGFR 21 L858R 组，③EGFR 罕见突变组，④其他驱动突变组，⑤驱动突变阴性组（PD-L1 ≥ 1%），⑥驱动突变阴性组（PD-L1<1%）。每个队列独立进行 Simon 两阶段设计，患者分别接受相应的标准疗法。我们计划每组招募 26 名患者，总共招募 156 名患者。主要终点是客观缓解率 (ORR)。次要终点包括肿瘤学预后和围手术期结果。探索性终点是研究患者特异性微小残留病 (MRD) 在预测治疗效果和肿瘤学预后方面的作用。