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诱导多能干细胞的新兴作用作为产卵性细胞免疫疗法
简单摘要：使用专门的免疫细胞（例如嵌合抗原受体T-细胞（CAR-TS），肿瘤插入淋巴细胞（TILS）和病毒 - 培养基 - 遗传 - 塞子菌（Virus-Specifififififififififif）），采用了一种创新的细胞疗法（ACT）来打击癌症和传染病的创新方法。这种疗法是为每个患者单独制造的，可能会受到细胞质量差的负面影响，这些疗法通常会受到先前治疗，年龄和复杂制造的损害。为了克服这一点，该领域正在评估创建“拟合”供体的细胞疗法的潜力，以提供现成的治疗选择。诱导的多能细胞（IPSC）具有可再生的特征，并为现成的治疗提供了解决方案。iPSC可以用作无限的来源，用于推导不同的免疫细胞，包括天然杀伤（NK）细胞和T细胞。IPSC可以进一步修改并使用不同的行为。在这篇综述中，我们描述了从IPSC产生此类细胞疗法的方法，并讨论了当前的进步和挑战，重点是CAR-T/NK-，TIL-和VST疗法。
NX One hiPSC 单细胞分选
人类诱导性多能干细胞 (iPSC) 在再生医学和疾病建模方面具有巨大的意义和潜力。这些细胞来源于成人体细胞，如皮肤或血细胞，可以重新编程以恢复到多能状态，从而使它们能够分化成人体中的任何细胞类型 ( Mahajani 等人，2019 年)。研究人员可以将 CRISPR 基因编辑技术与患者来源的 iPSC 结合使用，以研究各种遗传疾病的潜在机制，从而开发个性化治疗方法。随着全球实验室不断改进生成、模式化和利用 iPSC 的技术，它们对医学和生物技术的影响将呈指数级增长，为解决众多健康挑战提供新途径。
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干细胞是未分化的细胞，具有发展为体内不同细胞类型的能力。它们可以大致分为胚胎干细胞（ESC），成年干细胞和诱导多能干细胞（IPSC）。ESC源自早期胚胎，具有最大的分化潜力。成年干细胞存在于特定的组织和器官中，有助于组织和修复。IPSC是通过重编程成人细胞以恢复多能状态的，类似于ESC的性质而产生的。
Alessandro Prigione博士于2002年从意大利米兰大学获得了医学博士学位，并于2008年获得意大利圣拉达尔大学的博士学位。DAlessandro Prigione博士于2002年从意大利米兰大学获得了医学博士学位，并于2008年获得意大利圣拉达尔大学的博士学位。D
Alessandro Prigione博士于2002年从意大利米兰大学获得了医学博士学位，并于2008年获得意大利圣拉达尔大学的博士学位。 在接受培训期间，他在米兰 - 比科卡大学（University of Milan-Bicoccca）的神经系统疾病工作，美国加利福尼亚大学戴维斯大学（UCD）的线粒体疾病（UCD），鼠标诱导的多能干细胞（IPSCS）在米兰米兰的圣拉菲尔科学研究所的多能干细胞（IPSC），意大利米兰的IPSCS，以及Max Planck Instute in Max Planck Institute in Berlin Germany in Berlin Emany。 从2014年到2019年，他是德国柏林Max Delbrueck分子医学中心（MDC）的Delbrück研究员。 2019年，他搬到了德国杜塞尔多夫的海因里希海因大学（HHU），在那里他被任命为普通儿科系儿科代谢医学终身副教授。 Prigione组的兴趣是开发IPSC驱动的方法，用于发现影响线粒体代谢的罕见无法治愈的神经和神经发育障碍。 特定的重点是利格综合征，这是影响儿童的最严重的线粒体疾病。 使用Leigh综合征患者的神经元和脑器官，他们正在解剖神经元特异性疾病机制，以鉴定干预措施的靶标。 该实验室将基因组编辑技术应用于核和线粒体基因组来开发工程疾病模型。 他们采用模型使用高内感成像方法执行复合筛选。Alessandro Prigione博士于2002年从意大利米兰大学获得了医学博士学位，并于2008年获得意大利圣拉达尔大学的博士学位。在接受培训期间，他在米兰 - 比科卡大学（University of Milan-Bicoccca）的神经系统疾病工作，美国加利福尼亚大学戴维斯大学（UCD）的线粒体疾病（UCD），鼠标诱导的多能干细胞（IPSCS）在米兰米兰的圣拉菲尔科学研究所的多能干细胞（IPSC），意大利米兰的IPSCS，以及Max Planck Instute in Max Planck Institute in Berlin Germany in Berlin Emany。从2014年到2019年，他是德国柏林Max Delbrueck分子医学中心（MDC）的Delbrück研究员。2019年，他搬到了德国杜塞尔多夫的海因里希海因大学（HHU），在那里他被任命为普通儿科系儿科代谢医学终身副教授。Prigione组的兴趣是开发IPSC驱动的方法，用于发现影响线粒体代谢的罕见无法治愈的神经和神经发育障碍。特定的重点是利格综合征，这是影响儿童的最严重的线粒体疾病。使用Leigh综合征患者的神经元和脑器官，他们正在解剖神经元特异性疾病机制，以鉴定干预措施的靶标。该实验室将基因组编辑技术应用于核和线粒体基因组来开发工程疾病模型。他们采用模型使用高内感成像方法执行复合筛选。根据这种基于IPSC的方法，Prigione组鉴定出的一种可探测药物最近收到了欧洲药品局（EMA）来治疗Leigh综合征的孤儿药物标签，并且为此，这项临床试验正在开发中。
健康对照人IPSC线，男性，SCTI004-A
这些IPSC及其修改（包括但不限于衍生物或差异化的后代）不得用于货币化或商业化目的，包括无限制，用于或以诸如蜂窝疗法的制造或其他属性或其他属性增长或其他产生的销售或其他销售的销售，或者其他疗法的制造，或者以其他疗法的制造，或其他销售，或其他销售。为了清楚起见，这些IPSC及其修饰（包括但不限于衍生物或分化后代）不得用于筛选化合物，抗体，蛋白质或肽，但对于目标发现，目标验证，目标验证或分析的目的除外，如果这些活动以及此类活动的结果不进一步用于单位化或商业化。
符合 GMP 标准的 iPS 细胞系在用于细胞替代和癌症免疫治疗的一系列新分化工作流程中表现出广泛的可塑性
摘要 基于诱导性多能干细胞 (iPSC) 的细胞治疗应用看起来前景广阔，但同时也充满挑战。良好生产规范 (GMP) 法规在制造 iPSC 及其分化后代时对质量和一致性提出了必要但苛刻的要求。鉴于可用的 GMP iPSC 系稀缺，我们建立了相应的生产工作流程来生成第一组合规细胞库。因此，这些细胞系满足了一套全面的发布规范，例如，显示出较低的总体突变负荷，反映了它们的新生儿来源脐带血。基于这些 iPSC 系，我们还开发了一套与 GMP 兼容的工作流程，能够以大大提高的效率改进基因靶向并定向分化为关键细胞类型：一种用于生成视网膜色素上皮 (RPE) 的新方案具有高度的简单性和效率。源自 iPSC 的间充质基质细胞 (MSC) 表现出出色的扩增能力。完全优化的心肌细胞分化方案的特点是纯度高于 95% 时批次间一致性特别高。最后，我们介绍了一种通用免疫细胞诱导平台，可将 iPSC 转化为多能前体细胞。这些造血前体细胞可以选择性地被刺激成为巨噬细胞、T 细胞或自然杀伤 (NK) 细胞。NK 细胞分化后培养条件的转变会诱导数千倍的扩增，这为以不依赖饲养细胞的方法扩大这种关键细胞类型开辟了前景。综上所述，这些细胞系和改进的操作平台将在细胞治疗和基础研究中具有广泛的用途。
文章人类IPSC衍生的肌肉细胞是研究EDMD1发病机理的新模型。
†最后一位联合作者摘要Emery-Dreifuss肌肉营养不良1型（EDMD1）是由EMD基因突变引起的罕见遗传疾病，该突变编码编码核包膜蛋白Emerin。尽管了解了疾病的遗传基础，但肌肉和心脏发病机理的分子机制仍然难以捉摸。进展受患者衍生样品的可用性有限的限制，因此迫切需要人类特异性的细胞模型。在这项研究中，我们介绍了诱导多能干细胞（IPSC）系的产生和表征，这些细胞（IPSC）系来自携带EMD突变的EDMD1患者，这些突变导致EMD突变，这些突变与健康供体的IPSC一起导致截断或缺失。患者特异性的IPSC表现出稳定的核型，保持适当的形态，表达多能标记，并证明将分化成三个细菌层的能力。为模型EDMD1，这些IPSC被分化为肌源性祖细胞，成肌细胞和多核肌管，这些肌管代表了肌发生的所有阶段。每个发育阶段都通过特定于阶段的标记的存在来验证，从而确保模型的准确性。我们提出了第一个基于IPSC的体外平台，该平台捕获了肌发生过程中EDMD1发病机理的复杂性。该模型可以显着有助于理解疾病机制，并为EDMD1制定靶向的治疗策略。
倒计时MND协会关于使用干细胞的政策声明，如果我们要停止运动神经元疾病
MND协会关于使用干细胞的政策声明，如果我们要阻止运动神经元疾病每天在英国杀死六人，则迫切需要进行持续的研究。我们认为，研究干细胞在研究中的使用对于理解，治疗并最终找到MND的方法很重要。有许多不同类型的干细胞，包括诱导的多能干细胞（“ IPSC”），成年干细胞（包括血液干细胞）和胚胎干细胞。在使用干细胞的地方，我们资助的绝大多数研究都使用IPSC，这些研究是从人类皮肤活检或血液中的细胞中得出的。然后可以将这些IPSC变成运动神经元和其他脑细胞，从而使实验室研究能够杀死运动神经元以及筛查潜在的有益药物。与我们资助的所有研究一样，对拥有MND的人必须有明显的潜在利益，并且必须在坚固，法律，道德和监管框架之后进行研究。2025年1月尼克·科尔博士
囊性纤维化患者细胞中的 P.F508del 编辑
基因组编辑方法的发展为基于病因的遗传性疾病治疗方法的开发创造了新的机遇。在这里，我们证明 CRISPR/Cas9 可以纠正囊性纤维化 (CF) 患者来源的 CFTE29o- 细胞和诱导多能干细胞 (iPSC) 中 CFTR 基因的 p.F508del 突变。我们使用了 Cas9、sgRNA 和 ssODN 的几种组合，并测量了内源性 CFTR 基因和含有 p. F508del 突变 CFTR 基因座的共转染质粒的编辑效率。CFTE29o- 细胞中 CFTR 基因中的非同源末端连接 (NHEJ) 频率从等位基因的 1.25% 到 2.54% 不等。内源性 CFTR 基因座中最好的同源定向修复 (HDR) 频率为等位基因的 1.42%。在 iPSC 中，CFTR 基因中的 NHEJ 频率从等位基因的 5.5% 到 12.13% 不等。HDR 效率最高的是等位基因的 2.38%。我们的结果表明，在 CF 患者来源的 iPSC 中使用 CRISPR/Cas9 进行 p.F508del 突变编辑是一种相对罕见的事件，应进行后续细胞选择和培养。