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CRISPR-Cas9 在干细胞应用方面的进展...
摘要：干细胞研究进展迅速，由于其独特的自我更新和多能分化能力，为难治性疾病提供了有希望的治疗方法。干细胞在治疗遗传疾病、神经退行性疾病 (NDD)、心血管疾病和癌症方面发挥着关键作用。在遗传疾病中，将干细胞与 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具相结合，可以精确纠正致病基因，而健康的干细胞则通过替换患病细胞来修复组织。对于 NDD，iPSC 可以分化为多巴胺能神经元，以取代受损的脑细胞并增强神经再生。在心血管疾病中，它们促进心肌和血管修复。在癌症中，干细胞增强抗肿瘤免疫力并将药物直接输送到肿瘤部位，从而提高治疗效果。尽管取得了这些突破，但挑战依然存在。高质量干细胞的生产有限，控制分化以防止肿瘤发生仍然至关重要。同种异体移植存在免疫排斥的风险，而使用胚胎干细胞则引发了伦理问题。需要制定监管框架和临床标准来确保安全性和有效性，同时解决道德和患者权利问题。随着不断创新，干细胞疗法将彻底改变医学，为复杂疾病提供新方法并改善全球健康。
“CRISPR 与临床——近在咫尺却又遥不可及”
基因治疗是一个前景光明的新领域，最近 CRISPR 技术又丰富了这一领域。CRISPR 或成簇的规律间隔短回文重复序列技术源自细菌防御系统，该系统已适应哺乳动物（包括人类）细胞，以前所未有的精确度诱导基因组改变。该系统的简便性和精确性也保证了其可轻松应用于临床。为了将任何技术应用于临床，除了科学进步，我们还需要可扩展性和监管平台来促进其使用。这对于治疗和诊断都是如此。在诊断领域，我们已经在基于 CRISPR 的 COVID 19 诊断方面拥有丰富的经验。会议还将讨论这一问题，并参考开发基于 CRISPR 的快速准确的即时诊断方法，用于传染性和非传染性疾病。会议将邀请基础科学领域的最前沿演讲者、工作成果正在临床转化的科学家、来自行业、科学机构和患者权益组织的参与者。在观众的积极参与下，此次会议旨在促进对话并为印度有效、安全且可访问的基于 CRISPR 的基因治疗和诊断制定蓝图。
CRISPR-CAS9 技术在开发中的应用
鲶鱼（Clarias sp.）的动物蛋白质含量足够高，可以满足人体的需要。要想培育出鲶鱼，无论在生产力、外观还是尺寸方面，都需要合适的技术，即CRISPR Cas9基因工程技术。压缩规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 是一种利用 Cas9 酶功能的变化来编辑基因组的现代技术。希望CRISPR技术能够在基因工程领域得到更多的认识和发展。编写本文所采用的方法是对 CRISPR Cas9 在水产养殖中使用的鲶鱼 (Clarias sp) 的发展中进行的文献研究。所用方法是对之前进行的几项研究进行文献研究并进行描述性分析。 CRISPR Cas9 技术可应用于转基因鲶鱼 (Clarias sp.)，这得到了先前应用于鲑鱼科 (大西洋鲑)、罗非鱼 (Oreochromis niloticus)、斑马鱼 (Danio reiro) 和鲶鱼 (Ictalurus punctatus) 的研究成功的支持。通过CRISPR Cas 9技术形成转基因鲶鱼可以实现的前景包括加速生长发育、增大骨骼肌，从而增加鲶鱼的体重。
改进的 gRNA 二级结构允许编辑抵抗 CRISPR-Cas9 切割的靶位
CRISPR-Cas9 介导的基因组编辑的第一步是切割与 CRISPR 向导 RNA (gRNA) 中所谓的间隔序列互补的目标 DNA 序列。然而，一些 DNA 序列对 CRISPR-Cas9 切割具有抵抗性，这至少部分是由于 gRNA 折叠错误造成的。为了解决这个问题，我们设计了 gRNA，使其恒定部分具有高度稳定的发夹结构，并通过化学修饰进一步增强了它们的稳定性。“基因组编辑优化锁定设计”(GOLD)-gRNA 将基因组编辑效率提高了约 1000 倍（从 0.08% 到 80.5%），其他不同靶标的平均效率提高了 7.4 倍。我们预计，无论间隔序列组成如何，这种改进的 gRNA 都将实现高效编辑，并且在所需的基因组位点难以编辑时将特别有用。
摄入单个引导 RNA 可通过激活 CRISPR 来诱导基因过度表达并延长秀丽隐杆线虫的寿命
秀丽隐杆线虫是一种用于研究发育和衰老遗传学的多功能模型生物，通过给线虫喂养表达特定 dsRNA 的细菌可以抑制其基因表达。之前已证实通过常规转基因技术过表达缺氧诱导因子 1 ( hif-1 ) 或热休克因子 1 ( hsf-1 ) 可延长线虫寿命。然而，目前尚不清楚其他基因过表达方法是否可行，尤其是随着基于 CRISPR 的技术的出现。本文中，我们表明，给经过基因改造以稳定表达 Cas9 衍生的合成转录因子的秀丽隐杆线虫喂养表达启动子特异性单向导 RNA (sgRNA) 的细菌也可以激活基因表达。我们证明，通过摄取针对 hif-1 或 hsf-1 各自启动子区域的 sgRNA 激活 CRISPR 可增加基因表达并延长秀丽隐杆线虫的寿命。此外，作为旨在使用 CRISPR 激活秀丽隐杆线虫的未来研究的计算机资源，我们提供了预测的启动子特异性 sgRNA 靶序列，用于超过 13,000 个秀丽隐杆线虫基因，并具有实验定义的转录起始位点。我们预计本文描述的方法和组件将有助于促进全基因组基因过表达研究，例如，通过将表达 sgRNA 的细菌喂给线虫来诱导转录，以识别衰老或其他感兴趣的表型的调节因子。
改进的 gRNA 二级结构允许编辑抵抗 CRISPR-Cas9 切割的靶位
CRISPR-Cas9 介导的基因组编辑的第一步是切割与 CRISPR 向导 RNA (gRNA) 中所谓的间隔序列互补的目标 DNA 序列。然而，一些 DNA 序列对 CRISPR-Cas9 切割具有抵抗性，这至少部分是由于 gRNA 折叠错误造成的。为了解决这个问题，我们设计了 gRNA，使其恒定部分具有高度稳定的发夹结构，并通过化学修饰进一步增强了它们的稳定性。“基因组编辑优化锁定设计”(GOLD)-gRNA 将基因组编辑效率提高了约 1000 倍（从 0.08% 到 80.5%），其他不同靶标的平均效率提高了 7.4 倍。我们预计，无论间隔序列组成如何，这种改进的 gRNA 都将实现高效编辑，并且在所需的基因组位点难以编辑时将特别有用。
CRISPR/Cas9基因编辑技术安全性研究进展
Invest , 2021 , 41 ( 1 ): 1-7.[7] 中华医学会 , 中华医学会杂志社 , 中华医学会全科医学分会 , 等 .
收件人：哈桑的穆罕默德·艾哈迈德（Mohammed Ahmed），医学博士。环球，埃及。
活动：我观察到托德·阿隆索博士的日常工作。他帮助我制定了一个培训时间表，涵盖了我希望在这么短的时间内学习的一切。在BDC，我被教导如何从诊断出来从整体上治疗儿童期糖尿病。令人着迷的是，看到完整的医疗专业人员，糖尿病教育者，营养师，护士从业人员，社会工作者和心理学家如何合作，为新诊断的儿童及其家人提供日常教育计划。他们的杰出团队不仅可以帮助家庭有效地管理糖尿病，还激发了他们这样做。他们彻底的糖尿病教育工作和支持是惊人的。即使是其他有T1D多年的父母也承认他们希望他们早日访问BDC，因为以前没有人对他们进行如此彻底的教育。
基于 CRISPR/Cas 的植物功能基因组学和计算建模
博士Prasenjit Saikia 博士阿吉特·辛格博士Biswajit Saha 博士P. Yuvaraj 先生帕萨·马宗德博士Hridoy Jyoti Mahanta 博士Pankaj Bharali 博士Tridip Phukan 博士Romi Wahengbam 博士Saikat Haldar 博士奥雅纳罗伊博士百夏凛空博士Atul Ashok More 博士Leon Raj 博士Pravin G. Ingole 博士吉滕德拉·辛格·维尔马博士萨钦吉德先生Dhanjit Das 博士Jyoti Kumar Doley 博士Biswajit Gogoi 博士Debasis D. Mohanty 博士Hemanta Sankar Dutta 博士Jayashi Phukan 博士桑迪普·戴伊先生Rama Shankar Sharma先生JL Khongsai 先生Vaskar Rajkhowa先生Praveen Mohan Verma 先生希玛塔·萨基亚