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cw：CommonLit文章，解释器：CRISPR的工作原理，与文本有关的问题＃1-7应得的：星期日，4/19说明：在Archie和CommonLit上向＃'s 1-7发布答案。必须将答案作为Archie上的PDF提交。Archie指令：执行以下任一项：
对基于CRISPR的基因编辑交付的最新进步的全面理解
div>duškoLainšček博士提供了有关脂质纳米颗粒（LNP）的一般知识，并在各种货物交付中有效地使用了它们。组成（可离子脂质，辅助脂质，胆固醇）也阐明了，还讨论了PEG脂质和DOTAP添加的作用，以分别辅助特定细胞的靶向和提高RNP封装效率。有关剂量和管理途径的研究。此外，提出了使用LNP的临床方面的临床方面是基于ASS CRISPR的临床试验，并提出了使用LNP的临床试验。LNP可以用mRNA或RNP的形式用作CRISPR/CAS系统的强大交付工具。Jure Bohinc，一名博士生也在众议院建立的重组CAS9蛋白隔离和纯化的方案中提出。LNP产生以及递送，生物抗化和吸收机制。特别强调体内递送以及如何实现被动和主动靶向，尤其是在体内递送大脑，绕过了LNP的局限性及其血脑屏障的局限性。2。Dhanu Gupta（半页）
CRISPR/CAS通过同源重组的第3章基因组编辑
在整个细胞发育中，DNA可能遭受威胁基因组完整性和细胞存活的损害。最有害的病变之一是双链DNA断裂（DSB），因为它可能导致基因组信息的丢失。DSB可能自然发生在细胞代谢期间，也可能是由外部因素触发的（Deriano; Roth，2013）。无论哪种方式，这些损坏都会通过细胞立即修复，主要是通过两种途径：非同源末端连接（NHEJ）或同源指导修复（HDR）。与通过NHEJ进行修复不同，NHEJ仅将裂解的DNA的末端连接起来（请参阅第2章），HDR途径需要存在相同或非常相似的模板，即完整的序列，以准确地修复病变的DNA（Heyer等人，2010年）。提供用于HDR中使用的模板的可能性代表了通过同源重组（HR）途径进行基因编辑的关键元素，该途径可能被利用为几种新的繁殖技术（NBT）之一。
CRISPR-CAS9 技术在开发中的应用
鲶鱼（Clarias sp.）的动物蛋白质含量足够高，可以满足人体的需要。要想培育出鲶鱼，无论在生产力、外观还是尺寸方面，都需要合适的技术，即CRISPR Cas9基因工程技术。压缩规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 是一种利用 Cas9 酶功能的变化来编辑基因组的现代技术。希望CRISPR技术能够在基因工程领域得到更多的认识和发展。编写本文所采用的方法是对 CRISPR Cas9 在水产养殖中使用的鲶鱼 (Clarias sp) 的发展中进行的文献研究。所用方法是对之前进行的几项研究进行文献研究并进行描述性分析。 CRISPR Cas9 技术可应用于转基因鲶鱼 (Clarias sp.)，这得到了先前应用于鲑鱼科 (大西洋鲑)、罗非鱼 (Oreochromis niloticus)、斑马鱼 (Danio reiro) 和鲶鱼 (Ictalurus punctatus) 的研究成功的支持。通过CRISPR Cas 9技术形成转基因鲶鱼可以实现的前景包括加速生长发育、增大骨骼肌，从而增加鲶鱼的体重。
使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为基于CRIS/ CAS9的疗法的输送系统，用于编辑癌症中长的非编码RNA div>
结肠癌是美国癌症的主要原因之一。结肠癌是由结肠癌细胞基因组中的许多基因突变发展而来的。长的非编码RNA（LNCRNA）会导致许多癌症（包括结肠癌）的发育和进展。lncRNA已经并且可以通过簇状的定期间隔短的短质体重复序列（CRISPR）相关的核酸酶9（CRISPR/CAS9）系统的聚类重复序列的基因编辑技术来纠正，以减少结肠癌细胞的增殖。但是，许多用于运输基于CRISPR/CAS9的疗法的当前输送系统需要更多的安全性和效率。基于CRISPR/CAS9的治疗药需要安全有效的递送系统，以更直接，更明确地靶向结肠中存在的癌细胞。本综述将提供有关使用植物衍生的外泌体样纳米颗粒作为纳米载体的效率和安全性的相关证据，以提供基于CRISPR/CAS9的疗法以直接靶向结肠癌细胞。
crispr婴儿和编辑背后的科学家
1。smriti mallapaty。如何保护第一个“ CRISPR婴儿”引发道德辩论。自然。2022年2月25日。https：//www.nature.com/articles/d41586-022-00512-w 2。Antonio Regalado。 CRISPR婴儿的创建者已从中国监狱释放出来。 MIT技术评论。 2022年4月4日。https：//www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3. J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。Antonio Regalado。CRISPR婴儿的创建者已从中国监狱释放出来。MIT技术评论。 2022年4月4日。https：//www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3. J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。MIT技术评论。2022年4月4日。https：//www.technologyreview.com/2022/04/04/04/1048829/he-jiankui-prison-prison-free-crispr-babies/ 3.J. Benjamin Hurlbut。 解码CRISPR的故事。 MIT技术评论。 2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。J. Benjamin Hurlbut。解码CRISPR的故事。MIT技术评论。 2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。 David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。MIT技术评论。2021年2月24日。https：//www.technologyreview.com/2021/02/24/1017838/crispr-baby-gene-gene-gene-editing-jiankui-history/ 4。David Cyranoski。 什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。 自然。 2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。 Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。David Cyranoski。什么Crispr-baby监狱判处男子进行研究。自然。2020年1月3日。https：//www.nature.com/articles/d41586-020-00001-y 5。Patrick Foong。 CRISPR婴儿：故事展开。 Mercatornet。 2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。 海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。 顾问说，应该领导基因组编辑政策。 2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。 当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。Patrick Foong。CRISPR婴儿：故事展开。Mercatornet。2021年12月6日。https：//mercatornet.com/the-crispr-babies-the-story-unfolds/76262/ 6。海蒂·莱德福德（Heidi Ledford）。应该领导基因组编辑政策。2021年7月12日。https：//www.nature.com/articles/d41586-021-01922-y 7。当归Peebles。 CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。 2022年4月4日。当归Peebles。CRISPR先驱期望在25年内看到基因编辑的婴儿。2022年4月4日。
CRISPR-Cas系统在ESKAPE感染诊断和治疗中的应用
抗生素耐药性ESKAPE（屎肠球菌、金黄色葡萄球菌、肺炎克雷伯菌、鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌和肠杆菌属）病原菌是对人类健康的全球威胁。ESKAPE病原菌是院内感染中最常见的机会性致病菌，相当一部分临床分离株对常规抗菌治疗不敏感。因此，能够有效对抗ESKAPE病原菌的创新治疗策略将带来巨大的社会效益和经济效益，并减轻成千上万患者的痛苦。在这些策略中，CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）系统由于其高特异性而受到了格外的关注。遗憾的是，目前还没有基于CRISPR系统的直接抗感染治疗方法。本文就CRISPR-Cas系统在ESKAPE病原体研究中的应用进行综述，旨在为理想的新型药物研究提供方向，为解决后抗生素时代多重耐药菌（MDR）引起的一系列问题提供参考，但多数研究距离临床应用还有一定的距离。
利用 CRISPR/Cas9 在体内靶向导致白质消失的变异
白质消失 (VWM) 是一种由 eIF2B 亚基隐性变异引起的白质营养不良。目前，尚无治愈性治疗方法，患者常常英年早逝。由于其单基因特性，VWM 是开发 CRISPR/Cas9 介导的基因治疗的有希望的候选对象。在这里，我们在 VWM 小鼠中测试了一种双 AAV 方法，该方法编码 CRISPR/Cas9 和 DNA 供体模板以纠正 Eif2b5 中的致病变异。我们进行了测序分析以评估基因纠正率，并检查了对 VWM 表型（包括运动行为）的影响。序列分析表明，在目标基因座处超过 90% 的 CRISPR/Cas9 诱导的编辑是插入或缺失 (indel) 突变，而不是通过同源定向修复从 DNA 供体模板进行的精确校正。大约一半的 CRISPR/Cas9 治疗动物过早死亡。 VWM 小鼠在 7 个月大时运动技能、体重或神经系统评分均未改善，而 CRISPR/Cas9 处理的对照组则表现出诱导的 VWM 表型。总之，CRISPR/Cas9 在 Eif2b5 基因座处诱导的 DNA 双链断裂 (DSB) 未导致 VWM 变异的充分校正。此外，Eif2b5 中的插入/缺失形成会加剧 VWM 表型。因此，DSB 独立的策略（如碱基编辑或主要编辑）可能更适合 VWM 校正。
第 14 章 CRISPR/Cas13：一种用于植物 RNA 编辑的新型新兴工具
摘要 成簇的规律间隔短回文重复序列（CRISPR）和CRISPR相关蛋白（Cas）是细菌和古菌中对抗入侵核酸和噬菌体的适应性免疫系统。根据效应蛋白的组成，CRISPR/Cas大致分为多种类型和亚型。其中，VI型CRISPR/Cas系统尤受关注，有VI-A、VI-B、VI-C和VI-D四个亚型，被认为从转座子进化而来。这些亚型在结构架构和机制上表现出差异，具有多种Cas13a（C2c2）、Cas13b1（C2c6）、Cas13b2（C2c6）、Cas13c（C2c7）和Cas13d效应蛋白。CRISPR/Cas13 核糖核酸酶将前 crRNA 加工成成熟的 crRNA，后者在病毒干扰过程中靶向并敲除噬菌体基因组的单链 RNA。这种蛋白质的高特异性 RNA 引导和 RNA 靶向能力使其能够与多种效应分子融合，为 Cas13 介导的 RNA 靶向、追踪和编辑领域开辟了新途径。CRISPR/Cas13 具有靶向包括植物在内的 RNA 的独特功能，因此可以用作一种新的工具，用于工程干扰植物病原体（包括 RNA 病毒），具有更好的特异性，并可用于植物中的其他 RNA 修饰。荧光探针标记的失活可编程 Cas13 蛋白可用作体外 RNA 研究的替代工具。工程化的 Cas13 也可用于可编程的 RNA 编辑。CRISPR/Cas13 的高靶向特异性、低成本和用户友好的操作使其成为多种基于 RNA 的研究和应用的有效工具。因此，本章的重点是 CRISPR/Cas 系统的分类、VI 型 CRISPR/Cas 系统的结构和功能多样性，包括其发现和起源、机制以及 Cas13 在植物 RNA 编辑中的作用。
“CRISPR 与临床——近在咫尺却又遥不可及”
基因治疗是一个前景光明的新领域，最近 CRISPR 技术又丰富了这一领域。CRISPR 或成簇的规律间隔短回文重复序列技术源自细菌防御系统，该系统已适应哺乳动物（包括人类）细胞，以前所未有的精确度诱导基因组改变。该系统的简便性和精确性也保证了其可轻松应用于临床。为了将任何技术应用于临床，除了科学进步，我们还需要可扩展性和监管平台来促进其使用。这对于治疗和诊断都是如此。在诊断领域，我们已经在基于 CRISPR 的 COVID 19 诊断方面拥有丰富的经验。会议还将讨论这一问题，并参考开发基于 CRISPR 的快速准确的即时诊断方法，用于传染性和非传染性疾病。会议将邀请基础科学领域的最前沿演讲者、工作成果正在临床转化的科学家、来自行业、科学机构和患者权益组织的参与者。在观众的积极参与下，此次会议旨在促进对话并为印度有效、安全且可访问的基于 CRISPR 的基因治疗和诊断制定蓝图。